TESTO: Wpływ testosteronu na krótkoterminowe wyniki u niemowląt z XXY (TESTO)
27 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: University of Colorado, Denver
To badanie badawcze na niemowlętach płci męskiej z zespołem Klinefeltera (47,XXY) pozwoli dowiedzieć się więcej o wpływie testosteronu na wczesny stan zdrowia i rozwój.
Badanie to łącznie trzy wizyty w ciągu 6 miesięcy z oceną zdolności motorycznych, składu ciała (mięśni i tłuszczu) oraz poziomu hormonów.
Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie, ale wszystkie niemowlęta otrzymają leczenie testosteronem w okresie badania.
Badacze dowiedzą się, w jaki sposób leczenie testosteronem u niemowląt wpływa na krótkoterminowe pomiary wyników na zdrowie i rozwój.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
XXY (znany również jako zespół Klinefeltera) to najczęstsza aberracja chromosomowa u mężczyzn, dotykająca 1/600 chłopców. Dodatkowy chromosom X prowadzi do niedostatecznego rozwoju jąder i późniejszego niedoboru testosteronu. Mężczyźni z XXY mają również wysokie ryzyko opóźnień rozwojowych, trudności w uczeniu się i chorób układu krążenia. Zasadniczym pytaniem jest, w jakim stopniu ryzyko to wynika z niedoboru testosteronu iw związku z tym może zostać zmniejszone przez suplementację testosteronem, szczególnie w krytycznych okresach rozwoju.
W typowym rozwoju męskim następuje gwałtowny wzrost poziomu testosteronu w pierwszych kilku miesiącach życia, powszechnie znany jako „mini-okres dojrzewania niemowlęcego”. Ten wzrost poziomu testosteronu może mieć kluczowe znaczenie dla programowania neurorozwojowego i kardiometabolicznego przez całe życie. Ostatnio zwiększyło się stosowanie testosteronu poza wskazaniami rejestracyjnymi u niemowląt z XXY, jednak nie oceniono ani krótko-, ani długoterminowego bezpieczeństwa ani skuteczności. To badanie ma na celu ilościowe określenie krótkoterminowych skutków leczenia testosteronem u niemowląt z XXY na rozwój neurologiczny, wzrost, skład ciała, funkcję jąder i parametry bezpieczeństwa. Jest to podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba wstrzyknięć testosteronu w dawce 25 mg co 4 tygodnie w 3 dawkach u chłopców z XXY włączonych w wieku od 1 do 3 miesięcy. Wyniki, w tym procent tkanki tłuszczowej, skalowane wyniki rozwoju motorycznego, szybkość wzrostu, stężenia hormonów jąder, określone metabolity i parametry bezpieczeństwa zostaną ocenione po 12 tygodniach badania. Następnie grupy będą się krzyżować (wszyscy badani otrzymają testosteron w okresie badania), a wyniki zostaną ponownie ocenione po 24 tygodniach badania. Drugorzędne pytania, na które badacze odpowiedzą za pomocą tego krzyżowania, to 1) czy korzyści w grupie leczonej po 12 tygodniach utrzymują się po 24 tygodniach oraz 2) czy te same korzyści są widoczne w przypadku leczenia po okresie mini-dojrzewania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
72
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 1 rok (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Niemowlęta płci męskiej z kariotypem 47,XXY zidentyfikowanym prenatalnie w wieku od 4 do 12 tygodni (od 31 do 90 dni). 47,XXY musi pochodzić z testu diagnostycznego, takiego jak pobieranie próbek kosmówki (CVS), amniopunkcja lub krew/tkanka poporodowa. Same wyniki nieinwazyjnych badań prenatalnych nie będą akceptowane.
Kryteria wyłączenia:
- >20% mozaicyzmu dla normalnej linii komórkowej
- Wiek ciążowy w chwili urodzenia
- Masa urodzeniowa 97,5 percentyla dla wieku (mała lub duża dla wieku ciążowego)
- Historia zakrzepicy u siebie lub krewnego pierwszego stopnia
- Ekspozycja na terapię androgenową poza protokołem badania
- Stosowanie leków, o których wiadomo, że wpływają na skład ciała, takich jak hormon wzrostu lub insulina
- Znana alergia na składniki roztworu cypionianu testosteronu, w tym benzoesan benzylu, alkohol benzylowy lub olej z nasion bawełny
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Odwiedź 1 lek, odwiedź 2 placebo
Pacjenci z tej grupy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania roztworu do wstrzykiwań testosteronu cypionianu 200 miligramów/mililitrów co 4 tygodnie x 3 dawki, począwszy od wizyty 1, oraz soli fizjologicznej do wstrzykiwań placebo, począwszy od wizyty 2.
|
Pacjenci w jednym ramieniu zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej cypionian testosteronu 200 mg/ml domięśniowo co 4 tygodnie, w sumie trzy dawki po pierwszej wizycie, oraz otrzymujących placebo w postaci soli fizjologicznej do wstrzykiwań przez taki sam czas, począwszy od wizyty 2. Pacjenci w drugim ramieniu będą zostali losowo przydzieleni do grup otrzymujących sól fizjologiczną do wstrzykiwań placebo co 4 tygodnie w sumie 3 dawki po pierwszej wizycie oraz cypionian testosteronu w dawce 200 mg/ml domięśniowo przez taki sam czas, począwszy od wizyty 2.
Pacjenci w jednym ramieniu zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej cypionian testosteronu 200 mg/ml domięśniowo co 4 tygodnie, w sumie trzy dawki po pierwszej wizycie, oraz otrzymujących placebo w postaci soli fizjologicznej do wstrzykiwań przez taki sam czas, począwszy od wizyty 2. Pacjenci w drugim ramieniu będą zostali losowo przydzieleni do grup otrzymujących sól fizjologiczną do wstrzykiwań placebo co 4 tygodnie w sumie 3 dawki po pierwszej wizycie oraz cypionian testosteronu w dawce 200 mg/ml domięśniowo przez taki sam czas, począwszy od wizyty 2.
|
|
Eksperymentalny: Odwiedź 1 placebo, odwiedź 2 lek
Pacjenci w tej grupie zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej sól fizjologiczną do wstrzykiwań placebo, począwszy od wizyty 1, oraz roztwór do wstrzykiwań cypionianu testosteronu w postaci 200 miligramów/mililitrów co 4 tygodnie x 3 dawki, począwszy od wizyty 2.
|
Pacjenci w jednym ramieniu zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej cypionian testosteronu 200 mg/ml domięśniowo co 4 tygodnie, w sumie trzy dawki po pierwszej wizycie, oraz otrzymujących placebo w postaci soli fizjologicznej do wstrzykiwań przez taki sam czas, począwszy od wizyty 2. Pacjenci w drugim ramieniu będą zostali losowo przydzieleni do grup otrzymujących sól fizjologiczną do wstrzykiwań placebo co 4 tygodnie w sumie 3 dawki po pierwszej wizycie oraz cypionian testosteronu w dawce 200 mg/ml domięśniowo przez taki sam czas, począwszy od wizyty 2.
Pacjenci w jednym ramieniu zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej cypionian testosteronu 200 mg/ml domięśniowo co 4 tygodnie, w sumie trzy dawki po pierwszej wizycie, oraz otrzymujących placebo w postaci soli fizjologicznej do wstrzykiwań przez taki sam czas, począwszy od wizyty 2. Pacjenci w drugim ramieniu będą zostali losowo przydzieleni do grup otrzymujących sól fizjologiczną do wstrzykiwań placebo co 4 tygodnie w sumie 3 dawki po pierwszej wizycie oraz cypionian testosteronu w dawce 200 mg/ml domięśniowo przez taki sam czas, począwszy od wizyty 2.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana procentowej zawartości tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 miesiące
|
Procent tkanki tłuszczowej zostanie zmierzony za pomocą pletyzmografii wypierania powietrza (PEA POD) na początku i na końcu okresu badania
|
Wartość bazowa i 3 miesiące
|
|
Zmiana w złożonym wyniku motorycznym w Skali Motorycznej Niemowląt Alberty
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Rozwój motoryczny będzie oceniany przy użyciu znormalizowanej Skali Motorycznej Alberta dla niemowląt
|
3 miesiące
|
|
Zmiana długołańcuchowych acylokarnityn C14:1 (LCAC) poprzez ukierunkowaną metabolomikę
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 miesiące
|
Osocze będzie przetwarzane i przechowywane do czasu analizy partii przy użyciu tandemowej spektroskopii mas z elektrorozpylaniem zgodnie ze standardowymi protokołami w celu ilościowego oznaczenia acylokarnityn (krótko-, średnio- i długołańcuchowych) oraz aminokwasów rozgałęzionych (BCAA — leucyna/izoleucyna i walina) na początku badania i 12 tygodnie.
|
Wartość bazowa i 3 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wysokości
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Pomiary fizykalne będą mierzone przez lekarza podczas każdej wizyty
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana wagi
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Pomiary fizykalne będą mierzone przez lekarza podczas każdej wizyty
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana wagi na długość
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Pomiary fizykalne będą mierzone przez lekarza podczas każdej wizyty
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana obwodu talii
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Pomiary fizykalne będą mierzone przez lekarza podczas każdej wizyty
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana stężenia leptyny w surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Surowica będzie pobierana i mierzona podczas każdej wizyty studyjnej.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana lipidów
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Surowica będzie pobierana i mierzona podczas każdej wizyty studyjnej.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana insuliny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Surowica będzie pobierana i mierzona podczas każdej wizyty studyjnej.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana stężenia hormonu luteinizującego (LH) w surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Surowica będzie pobierana podczas każdej wizyty studyjnej.
Zostanie zmierzony ultraczuły LH.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana stężenia hormonu folikulotropowego (FSH) w surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Surowica będzie pobierana podczas każdej wizyty studyjnej.
Zostanie zmierzony poziom hormonu folikulotropowego (FSH).
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana Inhibiny B (INHB)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zostaną zmierzone poziomy inhibiny B.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana hormonu anty-Mullerowskiego (AMH)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Surowica będzie pobierana podczas każdej wizyty studyjnej.
Zmierzone zostaną poziomy AMH.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana w całkowitym testosteronie (całkowita T)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Surowica będzie pobierana podczas każdej wizyty studyjnej.
Testosteron całkowity zostanie zmierzony za pomocą spektroskopii masowej.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana w wynikach motoryki dużej w rozwojowych skalach motorycznych Peabody 2
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Rozwój motoryki dużej zostanie oceniony przy użyciu znormalizowanych skal rozwoju motoryki Peabody 2. Skala rozwoju motoryki Peabody 2 mierzy rozwój motoryki dużej przy użyciu podskali ilorazu motoryki dużej, który mierzy zdolność wykorzystania dużych układów mięśniowych.
Wysokie wyniki w tym zestawieniu uzyskują dzieci z dobrze rozwiniętą motoryką dużą.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana wyników motoryki dużej w skalach motorycznych niemowląt Alberta
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Rozwój motoryki dużej zostanie oceniony przy użyciu znormalizowanej skali Alberta Infant Motor Scales (AIMS).
Alberta Infant Motor Scales to oparta na wynikach i odniesiona do norm miara dojrzewania dużej motoryki niemowlęcia od urodzenia do 18 miesięcy.
Całkowity wynik AIMS jest obliczany przez zsumowanie wyników dla 58 pozycji, z wynikiem w zakresie od 0 do 58.
Wyższe wyniki wskazują na bardziej dojrzały rozwój motoryczny.
Wynik niemowlęcia można następnie przekonwertować na percentyl i porównać z rówieśnikami w wieku równym z próby normatywnej.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana wyników w zakresie motoryki małej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Rozwój motoryki małej zostanie oceniony przy użyciu znormalizowanej Skali Rozwoju Motoryki Peabody 2. Skala Rozwoju Motoryki Peabody 2 mierzy rozwój motoryki małej przy użyciu podskali ilorazu motoryki małej, który mierzy zdolność dziecka do używania rąk i ramion do chwytania przedmiotów, układaj klocki, rysuj figurki i manipuluj przedmiotami.
Wysokie wyniki na tym kompozycie uzyskują dzieci o dobrze rozwiniętej motoryce małej.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana w złożonych wynikach poznawczych i językowych w Bayley III
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Poznanie i język zostaną ocenione przez przeszkolonego administratora testów rozwojowych przy użyciu standaryzowanych Bayley Scales of Infant and Toddler Development III: domeny poznawcze i językowe.
W każdej podskali wyniki standaryzowane pod względem wieku są obliczane przy użyciu norm testowych.
Opóźnienie rozwojowe określa się, obliczając, ile odchyleń standardowych dziecko uzyskuje od średniej w tej podskali.
Zwykle im więcej odchyleń standardowych poniżej średniej, tym większe opóźnienie.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana w funkcjonowaniu adaptacyjnym
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Adaptacyjne Funkcjonowanie będzie oceniane za pomocą Adaptacyjnego Systemu Oceny Zachowań, 3 edycja, wypełnianego przez rodzica na temat jego dziecka.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana liczby i rodzaju zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zdarzenia niepożądane będą mierzone za pomocą kwestionariusza ustnego i raportu rodziców w celu określenia bezpieczeństwa.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana w surowicy BCAA, inne LCAC
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
BCAA i inne LCAC będą mierzone za pomocą ukierunkowanej metabolomiki z pobrania surowicy podczas każdej wizyty.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana w analizie Pathway
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Ścieżki w surowicy będą mierzone za pomocą nieukierunkowanej/nieobciążonej metabolomiki
|
3 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 listopada 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 maja 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 października 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 października 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 października 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 maja 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 kwietnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Zaburzenia gonad
- Zaburzenia rozwoju płciowego
- Zaburzenia układu moczowo-płciowego
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia chromosomowe
- Zaburzenia chromosomów płciowych
- Zaburzenia chromosomów płciowych rozwoju płci
- Hipogonadyzm
- Zespół Klinefeltera
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwnowotworowe
- Hormony
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Środki przeciwnowotworowe, hormonalne
- Androgeny
- Środki anaboliczne
- Testosteron
- Metylotestosteron
- Undekanian testosteronu
- Enantan testosteronu
- Testosteron 17 beta-cypionian
Inne numery identyfikacyjne badania
- 17-1317
- 5K23HD092588-02 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół Klinefeltera
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja