TESTO: Testosteronin vaikutukset lyhytaikaisiin tuloksiin XXY-lapsilla (TESTO)
keskiviikko 27. huhtikuuta 2022 päivittänyt: University of Colorado, Denver
Tämä tutkimustutkimus Klinefelterin oireyhtymää (47,XXY) sairastavilla miehillä oppii lisää testosteronin vaikutuksesta varhaiseen terveyteen ja kehitykseen.
Tutkimus on yhteensä kolme käyntiä 6 kuukauden aikana, ja niissä arvioidaan motorisia taitoja, kehon koostumusta (lihas ja rasva) sekä hormonitasoja.
Tämä on satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, mutta kaikki lapset saavat testosteronihoitoa tutkimusjakson aikana.
Tutkijat saavat selville, kuinka testosteronihoito vauvaiässä vaikuttaa lyhyen aikavälin tulosmittauksiin terveyteen ja kehitykseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
XXY (tunnetaan myös nimellä Klinefelterin oireyhtymä) on miesten yleisin kromosomipoikkeavuus, jota esiintyy 1/600 pojalla. Ylimääräinen X-kromosomi johtaa kivesten riittämättömään kehitykseen ja sitä seuraavaan testosteronin puutteeseen. Miehillä, joilla on XXY, on myös suuri riski saada kehitysviiveitä, oppimisvaikeuksia ja sydän- ja verisuonisairauksia. Olennainen kysymys on, kuinka suuri osa tästä riskistä johtuu testosteronin puutteesta, ja siksi sitä voidaan vähentää testosteronin lisäyksellä, erityisesti kriittisten kehityskausien aikana.
Tyypillisessä miesten kehityksessä testosteronin määrä lisääntyy ensimmäisten elinkuukausien aikana, mikä tunnetaan yleisesti nimellä "pienimurrosiän aika". Tämä testosteronin nousu voi olla kriittinen hermoston kehityksen ja kardiometabolisen ohjelmoinnin kannalta koko elämän ajan. Testosteronin käyttö XXY-lapsilla on viime aikoina lisääntynyt, mutta sen lyhyen tai pitkän aikavälin turvallisuutta tai tehoa ei ole arvioitu. Tämän tutkimuksen tavoitteena on kvantifioida XXY-ikäisten pikkulasten testosteronihoidon lyhytaikaiset vaikutukset hermoston kehitykseen, kasvuun, kehon koostumukseen, kivesten toimintaan ja turvallisuusparametreihin. Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus, jossa testosteroni-injektiot tehtiin 25 mg:n joka neljäs viikko 3 annoksella 1–3 kuukauden ikäisille pojille, joilla oli XXY. Tulokset, mukaan lukien kehon rasvaprosentti, skaalatut motoriset kehityspisteet, kasvunopeus, kivesten hormonipitoisuudet, spesifiset metaboliitit ja turvallisuusparametrit, arvioidaan 12 viikon kuluttua tutkimuksesta. Sitten ryhmät risteytyvät (kaikki koehenkilöt saavat testosteronia tutkimusjakson aikana) ja tulokset arvioidaan uudelleen 24 viikon kuluttua tutkimuksesta. Toissijaiset kysymykset, joihin tutkijat vastaavat tällä ristiinvaihdolla, ovat 1) säilyvätkö 12 viikon hoitoryhmän hyödyt 24 viikon kohdalla ja 2) ovatko samat hyödyt nähtävissä, jos niitä hoidetaan minimurrosiän jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
72
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miespuoliset imeväiset, joiden karyotyyppi on 47,XXY, jotka on tunnistettu prenataalisesti ja jotka ovat 4–12 viikon ikäisiä (31–90 päivän ikäisiä). 47,XXY:n on oltava peräisin diagnostisesta testistä, kuten Chorionic Villus Sampling (CVS), amniocentesis tai postnataalinen veri/kudos. Pelkästään ei-invasiivisia synnytystä edeltäviä seulontatuloksia ei hyväksytä.
Poissulkemiskriteerit:
- >20 prosenttia mosaiikkia normaalille solulinjalle
- Raskausaika syntymähetkellä
- Syntymäpaino 97,5 prosenttipiste iän mukaan (pieni tai suuri raskausiän mukaan)
- Aiempi tromboosi omalla tai ensimmäisen asteen sukulaisella
- Altistuminen androgeenihoidolle tutkimusprotokollan ulkopuolella
- Kehon koostumukseen vaikuttavien lääkkeiden, kuten kasvuhormonin tai insuliinin käyttö
- Tunnettu allergia testosteronisypionaattiliuoksen komponenteille, mukaan lukien bentsyylibentsoaatti, bentsyylialkoholi tai puuvillansiemenöljy
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vieraile 1 lääkkeellä, käy 2 plasebolla
Tämän ryhmän koehenkilöt satunnaistetaan saamaan Testosterone Cypionate 200 milligrammaa/millilitraa injektoitavaa liuosta 4 viikon välein x 3 annosta alkaen käynnistä 1 ja plaseboa injektoitavaa suolaliuosta käynnistä 2 alkaen.
|
Toisen haaran koehenkilöt satunnaistetaan saamaan testosteronisypionaattia 200 mg/ml lihakseen joka 4. viikko yhteensä kolme annosta käynnin 1 jälkeen ja lumelääkettä injektoitavaa suolaliuosta saman ajan käynnistä 2 alkaen. Toisen haaran koehenkilöt satunnaistettiin saamaan lumelääkettä ruiskeena keittosuolaliuosta joka 4. viikko yhteensä 3 annosta käynnin 1 jälkeen ja testosteronisypionaattia 200 mg/ml lihakseen saman ajan käynnistä 2 alkaen.
Toisen haaran koehenkilöt satunnaistetaan saamaan testosteronisypionaattia 200 mg/ml lihakseen joka 4. viikko yhteensä kolme annosta käynnin 1 jälkeen ja lumelääkettä injektoitavaa suolaliuosta saman ajan käynnistä 2 alkaen. Toisen haaran koehenkilöt satunnaistettiin saamaan lumelääkettä ruiskeena keittosuolaliuosta joka 4. viikko yhteensä 3 annosta käynnin 1 jälkeen ja testosteronisypionaattia 200 mg/ml lihakseen saman ajan käynnistä 2 alkaen.
|
|
Kokeellinen: Vieraile 1 plasebossa, vierailu 2 huumessa
Tämän ryhmän koehenkilöt satunnaistetaan saamaan plaseboa injektoitavaa suolaliuosta käynnistä 1 alkaen ja testosteroni Cypionate 200 milligrammaa/millilitraa injektoitavaa liuosta 4 viikon välein x 3 annosta käynnistä 2 alkaen.
|
Toisen haaran koehenkilöt satunnaistetaan saamaan testosteronisypionaattia 200 mg/ml lihakseen joka 4. viikko yhteensä kolme annosta käynnin 1 jälkeen ja lumelääkettä injektoitavaa suolaliuosta saman ajan käynnistä 2 alkaen. Toisen haaran koehenkilöt satunnaistettiin saamaan lumelääkettä ruiskeena keittosuolaliuosta joka 4. viikko yhteensä 3 annosta käynnin 1 jälkeen ja testosteronisypionaattia 200 mg/ml lihakseen saman ajan käynnistä 2 alkaen.
Toisen haaran koehenkilöt satunnaistetaan saamaan testosteronisypionaattia 200 mg/ml lihakseen joka 4. viikko yhteensä kolme annosta käynnin 1 jälkeen ja lumelääkettä injektoitavaa suolaliuosta saman ajan käynnistä 2 alkaen. Toisen haaran koehenkilöt satunnaistettiin saamaan lumelääkettä ruiskeena keittosuolaliuosta joka 4. viikko yhteensä 3 annosta käynnin 1 jälkeen ja testosteronisypionaattia 200 mg/ml lihakseen saman ajan käynnistä 2 alkaen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kehon rasvaprosentin muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
|
Kehon rasvaprosentti mitataan ilmasyrjäytyspletysmografialla (PEA POD) tutkimusjakson alussa ja lopussa
|
Perustaso ja 3 kuukautta
|
|
Muutos komposiittimoottoripisteissä Alberta Infant Motor Scale -asteikolla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Motorisen kehityksen arvioinnissa käytetään standardoitua Alberta Infant Motor Scalea
|
3 kuukautta
|
|
Muutos C14:1 pitkäketjuisissa asyylikarnitiineissa (LCAC) kohdistetun metabolomiikan avulla
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
|
Plasmaa käsitellään ja säilytetään eräanalyysiin asti käyttäen sähkösumutus-tandemmassaspektroskopiaa standardiprotokollien mukaisesti asyylikarnitiinien (lyhyt-, keskipitkä- ja pitkäketjuisten) ja haaraketjuisten aminohappojen (BCAA--leusiini/isoleusiini ja valiini) kvantifioimiseksi lähtötasolla ja 12 viikkoa.
|
Perustaso ja 3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos korkeudessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Lääkäri mittaa fyysisen kokeen mittaukset jokaisella käynnillä
|
6 kuukautta
|
|
Muutos painossa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Lääkäri mittaa fyysisen kokeen mittaukset jokaisella käynnillä
|
6 kuukautta
|
|
Painon ja pituuden muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Lääkäri mittaa fyysisen kokeen mittaukset jokaisella käynnillä
|
6 kuukautta
|
|
Muutos vyötärön ympärysmitassa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Lääkäri mittaa fyysisen kokeen mittaukset jokaisella käynnillä
|
6 kuukautta
|
|
Muutos seerumin leptiinissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumi kerätään ja mitataan jokaisella tutkimuskäynnillä.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos lipideissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumi kerätään ja mitataan jokaisella tutkimuskäynnillä.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos insuliinissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumi kerätään ja mitataan jokaisella tutkimuskäynnillä.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos seerumin luteinisoivassa hormonissa (LH)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumi kerätään jokaisella opintokäynnillä.
Ultraherkkä LH mitataan.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos seerumin follikkelia stimuloivassa hormonissa (FSH)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumi kerätään jokaisella opintokäynnillä.
Follikkelia stimuloiva hormoni (FSH) mitataan.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos inhibiini B:ssä (INHB)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Inhibiini B -tasot mitataan.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos anti-Muller-hormonissa (AMH)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumi kerätään jokaisella opintokäynnillä.
AMH-tasot mitataan.
|
6 kuukautta
|
|
Testosteronin kokonaismäärän muutos (yhteensä T)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumi kerätään jokaisella opintokäynnillä.
Kokonaistestosteroni mitataan massaspektroskopialla.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos moottorin bruttopisteissä Peabody Developmental Motor Scales 2:ssa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Bruttomotorinen kehitys arvioidaan standardoidulla Peabody Developmental Motor Scales 2 -asteikolla. Peabody Developmental Motor Scales 2 mittaa motorisen kokonaiskehityksen bruttomotorisen osamäärän ala-asteikolla, joka mittaa kykyä hyödyntää suuria lihasjärjestelmiä.
Korkeat pisteet tässä yhdistelmässä tekevät lapset, joilla on hyvin kehittyneet motoriset kyvyt.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos moottoriajoneuvojen bruttopisteissä Alberta Infant Motor Scales
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Bruttomotorinen kehitys arvioidaan standardoitujen Alberta Infant Motor Scales (AIMS) -vaakojen avulla.
Alberta Infant Motor Scales on suorituskykyyn perustuva ja normeihin perustuva mittari, joka mittaa vauvan kokonaismotorista kypsymistä syntymästä 18 kuukauden ikään.
AIMS-kokonaispistemäärä lasketaan summaamalla 58 kohteen pisteet, ja pisteet vaihtelevat välillä 0-58.
Korkeammat pisteet osoittavat kypsää motorista kehitystä.
Vauvan pisteet voidaan sitten muuntaa prosenttipisteiksi ja verrata ikävastaaviin ikätovereihin normatiivisesta otoksesta.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos hienomoottoripisteissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hienomotorinen kehitys arvioidaan standardisoiduilla Peabody Developmental Motor Scales 2 -asteikoilla. Peabody Developmental Motor Scales 2 mittaa hienomotorista kehitystä Fine Motor Quotient -asteikolla, joka mittaa lapsen kykyä käyttää käsiään ja käsivarsiaan tarttua esineisiin. pinoa lohkoja, piirrä hahmoja ja käsittele esineitä.
Korkeat pisteet tästä yhdistelmästä tekevät lapset, joilla on hyvin kehittyneet hienomotoriset kyvyt.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos kognitiivisissa ja kielen yhdistelmäpisteissä Bayley III:ssa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Koulutettu kehitystestien ylläpitäjä arvioi kognition ja kielen käyttämällä standardoituja Bayley Scales of Infant and Toddler Development III: kognitiivisia ja kielialueita.
Jokaisella ala-asteikolla lasketaan ikästandardit pisteet testinormien avulla.
Kehitysviive määritetään laskemalla kuinka monta keskihajontaa lapsi saa kyseisen ala-asteikon keskiarvosta.
Tyypillisesti mitä enemmän keskihajontoja alle keskiarvon, sitä vakavampi viive on.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos mukautuvassa toiminnassa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Mukautuvaa toimintaa arvioidaan käyttämällä Adaptive Behavior Assessment System -järjestelmää, 3. painos, jonka vanhempi täyttää lapsestaan.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos haittatapahtumien lukumäärässä ja tyypissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Haittatapahtumat mitataan suullisen kyselyn ja vanhempien raportin avulla turvallisuuden määrittämiseksi.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos seerumissa BCAA, muu LCAC
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
BCAA ja muut LCAC:t mitataan kohdistetulla metabolomiikalla seerumin keräämisestä kullakin käynnillä.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos Pathway-analyysissä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Seerumireittejä mitataan kohdistamattoman/puoluettoman metabolomiikan avulla
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. toukokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. toukokuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. lokakuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. lokakuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 30. lokakuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 6. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Sukurauhasten häiriöt
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Kromosomihäiriöt
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Sukupuolen kehityksen sukupuolikromosomihäiriöt
- Hypogonadismi
- Klinefelterin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Androgeenit
- Anaboliset aineet
- Testosteroni
- Metyylitestosteroni
- Testosteroniundekanoaatti
- Testosteroni enantaatti
- Testosteroni 17 beeta-cypionaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 17-1317
- 5K23HD092588-02 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .