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TESTO: Efeitos da testosterona em resultados de curto prazo em bebês com XXY (TESTO)

27 de abril de 2022 atualizado por: University of Colorado, Denver
Este estudo de pesquisa em bebês do sexo masculino com síndrome de Klinefelter (47, XXY) aprenderá mais sobre o efeito da testosterona na saúde e no desenvolvimento precoce. O estudo é um total de três visitas ao longo de 6 meses com avaliações de habilidades motoras, composição corporal (músculo e gordura) e níveis hormonais. Este é um estudo randomizado, controlado por placebo, mas todos os bebês receberão tratamento com testosterona durante o período do estudo. Os investigadores aprenderão como o tratamento com testosterona na infância afeta as medidas de resultados de curto prazo na saúde e no desenvolvimento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

XXY (também conhecida como síndrome de Klinefelter) é a anormalidade cromossômica mais comum em homens, afetando 1/600 meninos. O cromossomo X extra leva ao desenvolvimento insuficiente dos testículos e subsequente deficiência de testosterona. Homens com XXY também apresentam alto risco de atrasos no desenvolvimento, dificuldades de aprendizado e doenças cardiovasculares. Uma questão essencial é quanto desse risco é devido à deficiência de testosterona e poderia, portanto, ser reduzido pela suplementação de testosterona, particularmente durante os períodos críticos do desenvolvimento.

No desenvolvimento masculino típico, há um pico de testosterona nos primeiros meses de vida, comumente conhecido como "período de mini-puberdade da infância". Esse aumento de testosterona pode ser crítico para o desenvolvimento neurológico e a programação cardiometabólica ao longo da vida. Recentemente, houve aumento do uso off-label de testosterona em lactentes com XXY, no entanto, nem a segurança nem a eficácia a curto ou longo prazo foram avaliadas. Este estudo visa quantificar os efeitos de curto prazo do tratamento com testosterona em bebês com XXY no neurodesenvolvimento, crescimento, composição corporal, função testicular e parâmetros de segurança. Este é um estudo duplo-cego randomizado controlado por placebo de injeções de testosterona de 25 mg a cada 4 semanas para 3 doses em meninos com XXY inscritos entre 1 e 3 meses de idade. Os resultados, incluindo percentual de gordura corporal, escores de desenvolvimento motor em escala, velocidade de crescimento, concentrações de hormônio testicular, metabólitos específicos e parâmetros de segurança serão avaliados 12 semanas após o início do estudo. Os grupos serão cruzados (todos os indivíduos receberão testosterona durante o período do estudo) e os resultados serão reavaliados 24 semanas após o início do estudo. As perguntas secundárias que os investigadores responderão com este cruzamento são 1) se os benefícios no grupo de tratamento em 12 semanas são mantidos em 24 semanas e 2) se os mesmos benefícios são observados se tratados após o período de mini-puberdade.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

72

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Lactentes do sexo masculino com cariótipo 47,XXY identificados no pré-natal com 4 a 12 semanas de idade (31 a 90 dias de idade). 47,XXY deve ser de um teste de diagnóstico, como amostragem de vilosidades coriônicas (CVS), amniocentese ou sangue/tecido pós-natal. Resultados não invasivos de triagem pré-natal isoladamente não serão aceitos.

Critério de exclusão:

  • >20 por cento de mosaicismo para uma linha celular normal
  • Idade gestacional ao nascer
  • Peso ao nascer percentil 97,5 para a idade (pequeno ou grande para a idade gestacional)
  • História de trombose no próprio ou em parente de primeiro grau
  • Exposição à terapia androgênica fora do protocolo do estudo
  • Uso de medicamentos conhecidos por afetar a composição corporal, como hormônio do crescimento ou insulina
  • Alergia conhecida aos componentes da solução de cipionato de testosterona, incluindo benzoato de benzila, álcool benzílico ou óleo de semente de algodão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Visite 1 droga, visite 2 placebo
Os indivíduos neste grupo serão randomizados para receber solução injetável de cipionato de testosterona 200 miligramas/mililitro a cada 4 semanas x 3 doses, começando na visita 1, e solução salina injetável placebo começando na visita 2.
Medicamento: Cipionato de testosterona 200 miligramas/mililitro solução injetável
Os indivíduos em um braço serão randomizados para receber cipionato de testosterona 200 mg/ml por via intramuscular a cada 4 semanas para um total de três doses após a visita 1 e receber solução salina injetável placebo pela mesma duração começando na visita 2. Os indivíduos no outro braço serão randomizados para receber solução salina injetável placebo a cada 4 semanas para um total de 3 doses após a visita 1 e cipionato de testosterona 200 mg/ml por via intramuscular pela mesma duração começando na visita 2.
Medicamento: Solução salina injetável placebo
Os indivíduos em um braço serão randomizados para receber cipionato de testosterona 200 mg/ml por via intramuscular a cada 4 semanas para um total de três doses após a visita 1 e receber solução salina injetável placebo pela mesma duração começando na visita 2. Os indivíduos no outro braço serão randomizados para receber solução salina injetável placebo a cada 4 semanas para um total de 3 doses após a visita 1 e cipionato de testosterona 200 mg/ml por via intramuscular pela mesma duração começando na visita 2.
Experimental: Visite 1 Placebo, Visite 2 Medicamentos
Os indivíduos neste grupo serão randomizados para receber solução salina injetável placebo começando na visita 1 e solução injetável de cipionato de testosterona 200 miligramas/mililitro a cada 4 semanas x 3 doses começando na visita 2.
Medicamento: Cipionato de testosterona 200 miligramas/mililitro solução injetável
Os indivíduos em um braço serão randomizados para receber cipionato de testosterona 200 mg/ml por via intramuscular a cada 4 semanas para um total de três doses após a visita 1 e receber solução salina injetável placebo pela mesma duração começando na visita 2. Os indivíduos no outro braço serão randomizados para receber solução salina injetável placebo a cada 4 semanas para um total de 3 doses após a visita 1 e cipionato de testosterona 200 mg/ml por via intramuscular pela mesma duração começando na visita 2.
Medicamento: Solução salina injetável placebo
Os indivíduos em um braço serão randomizados para receber cipionato de testosterona 200 mg/ml por via intramuscular a cada 4 semanas para um total de três doses após a visita 1 e receber solução salina injetável placebo pela mesma duração começando na visita 2. Os indivíduos no outro braço serão randomizados para receber solução salina injetável placebo a cada 4 semanas para um total de 3 doses após a visita 1 e cipionato de testosterona 200 mg/ml por via intramuscular pela mesma duração começando na visita 2.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no percentual de gordura corporal
Prazo: Linha de base e 3 meses
O percentual de gordura corporal será medido usando pletismografia de deslocamento de ar (PEA POD) no início e no final do período de estudo
Linha de base e 3 meses
Alteração na pontuação motora composta na escala motora infantil de Alberta
Prazo: 3 meses
O desenvolvimento motor será avaliado usando a Alberta Infant Motor Scale padronizada
3 meses
Alteração nas acilcarnitinas de cadeia longa C14:1 (LCAC) por meio de metabolômica direcionada
Prazo: Linha de base e 3 meses
O plasma será processado e armazenado até a análise do lote usando espectroscopia de massa em tandem por eletrospray por protocolos padrão para quantificar acilcarnitinas (de cadeia curta, média e longa) e aminoácidos de cadeia ramificada (BCAA--leucina/isoleucina e valina) na linha de base e 12 semanas.
Linha de base e 3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de altura
Prazo: 6 meses
As medições do exame físico serão medidas por um médico em cada visita
6 meses
Mudança de peso
Prazo: 6 meses
As medições do exame físico serão medidas por um médico em cada visita
6 meses
Mudança de peso por comprimento
Prazo: 6 meses
As medições do exame físico serão medidas por um médico em cada visita
6 meses
Mudança na circunferência da cintura
Prazo: 6 meses
As medições do exame físico serão medidas por um médico em cada visita
6 meses
Alteração na leptina sérica
Prazo: 6 meses
O soro será coletado e medido em cada visita do estudo.
6 meses
Mudança nos lipídios
Prazo: 6 meses
O soro será coletado e medido em cada visita do estudo.
6 meses
Mudança na insulina
Prazo: 6 meses
O soro será coletado e medido em cada visita do estudo.
6 meses
Alteração no hormônio luteinizante (LH) sérico
Prazo: 6 meses
O soro será coletado em cada visita do estudo. O LH ultrassensível será medido.
6 meses
Alteração no soro do Hormônio Folículo Estimulante (FSH)
Prazo: 6 meses
O soro será coletado em cada visita do estudo. Hormônio Folículo Estimulante (FSH) será medido.
6 meses
Alteração na Inibina B (INHB)
Prazo: 6 meses
Os níveis de inibina B serão medidos.
6 meses
Alteração no Hormônio Anti-Mulleriano (AMH)
Prazo: 6 meses
O soro será coletado em cada visita do estudo. Os níveis de AMH serão medidos.
6 meses
Mudança na testosterona total (Total T)
Prazo: 6 meses
O soro será coletado em cada visita do estudo. A testosterona total por espectroscopia de massa será medida.
6 meses
Mudança nas pontuações motoras grossas nas escalas motoras de desenvolvimento Peabody 2
Prazo: 6 meses
O desenvolvimento motor grosso será avaliado usando as Escalas Motoras de Desenvolvimento Peabody 2 padronizadas. As Escalas Motoras de Desenvolvimento Peabody 2 medem o desenvolvimento motor grosso usando a subescala do Quociente Motor Grosso, que mede a capacidade de utilizar os grandes sistemas musculares. Pontuações altas neste composto são feitas por crianças com habilidades motoras grossas bem desenvolvidas.
6 meses
Alteração nas pontuações motoras grossas nas escalas motoras infantis de Alberta
Prazo: 6 meses
O desenvolvimento motor grosso será avaliado usando as Escalas Motoras Infantis de Alberta padronizadas (AIMS). A Alberta Infant Motor Scales é uma medida baseada em desempenho e referenciada por normas da maturação motora grossa infantil desde o nascimento até 18 meses. A pontuação total da AIMS é calculada pela soma das pontuações dos 58 itens, variando a pontuação entre 0 e 58. Pontuações mais altas indicam desenvolvimento motor mais maduro. A pontuação do bebê pode, então, ser convertida em um percentil e comparada com colegas de mesma idade da amostra normativa.
6 meses
Alteração nas pontuações motoras finas
Prazo: 6 meses
O desenvolvimento motor fino será avaliado usando as Escalas Motoras de Desenvolvimento Peabody 2 padronizadas. As Escalas Motoras de Desenvolvimento Peabody 2 medem o desenvolvimento motor fino usando a subescala do Quociente Motor Fino, que mede a capacidade da criança de usar as mãos e os braços para agarrar objetos, empilhe blocos, desenhe figuras e manipule objetos. Pontuações altas neste composto são feitas por crianças com habilidades motoras finas bem desenvolvidas.
6 meses
Mudança nas pontuações compostas cognitivas e de linguagem no Bayley III
Prazo: 6 meses
A cognição e a linguagem serão avaliadas por um administrador treinado de testes de desenvolvimento usando as Escalas Padronizadas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil III: domínios cognitivos e de linguagem. Em cada subescala, as pontuações padronizadas por idade são calculadas usando normas de teste. O atraso no desenvolvimento é determinado pelo cálculo de quantos desvios padrão uma criança pontua da média nessa subescala. Normalmente, quanto mais desvios padrão abaixo da média, mais grave é o atraso.
6 meses
Mudança no Funcionamento Adaptativo
Prazo: 6 meses
O Funcionamento Adaptativo será avaliado usando o Sistema de Avaliação do Comportamento Adaptativo, 3ª edição, preenchido pelos pais sobre seu filho.
6 meses
Mudança no Número e Tipo de Eventos Adversos
Prazo: 6 meses
Os eventos adversos serão medidos por questionário verbal e relato dos pais, para determinar a segurança.
6 meses
Alteração no soro BCAA, outro LCAC
Prazo: 6 meses
BCAA e outros LCAC serão medidos por meio de metabolômica direcionada da coleta de soro em cada visita.
6 meses
Mudança na análise do caminho
Prazo: 3 meses
As vias séricas serão medidas por meio de metabolômica não direcionada/imparcial
3 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Colorado, Denver

Colaboradores

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigadores

  • Investigador principal: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

5 de maio de 2021

Conclusão do estudo (Real)

5 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

30 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 17-1317
  • 5K23HD092588-02 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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