Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TESTO: Testosteroneffekter på kortsigtede resultater hos spædbørn med XXY (TESTO)

27. april 2022 opdateret af: University of Colorado, Denver
Denne forskningsundersøgelse i spædbørn mænd med Klinefelter syndrom (47,XXY) vil lære mere om effekten af ​​testosteron på tidlig sundhed og udvikling. Undersøgelsen er på i alt tre besøg over 6 måneder med vurderinger af motorik, kropssammensætning (muskel og fedt) og hormonniveauer. Dette er en randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse, men alle spædbørn vil modtage testosteronbehandling i løbet af undersøgelsesperioden. Efterforskerne vil lære, hvordan testosteronbehandling i spædbarnsalderen påvirker kortsigtede resultatmål på sundhed og udvikling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

XXY (også kendt som Klinefelters syndrom) er den mest almindelige kromosomafvigelse hos mænd, der påvirker 1/600 drenge. Det ekstra X-kromosom fører til utilstrækkelig udvikling af testiklerne og efterfølgende testosteronmangel. Mænd med XXY har også en høj risiko for udviklingsforsinkelser, indlæringsvanskeligheder og hjerte-kar-sygdomme. Et væsentligt spørgsmål er, hvor meget af denne risiko er på grund af testosteronmangel og kan derfor reduceres ved testosterontilskud, især i kritiske perioder med udvikling.

I typisk mandlig udvikling er der en stigning i testosteron i de første par måneder af livet, almindeligvis kendt som "minipubertetsperioden i spædbarnsalderen." Denne testosteronstigning kan være afgørende for neuroudviklings- og kardiometabolisk programmering gennem hele livet. For nylig har der været øget off-label brug af testosteron hos spædbørn med XXY, men hverken kort- eller langsigtet sikkerhed eller effekt er blevet evalueret. Denne undersøgelse har til formål at kvantificere de kortsigtede virkninger af testosteronbehandling hos spædbørn med XXY på neuroudvikling, vækst, kropssammensætning, testikelfunktion og sikkerhedsparametre. Dette er et dobbeltblindt randomiseret placebokontrolleret forsøg med testosteroninjektioner 25 mg hver 4. uge til 3 doser hos drenge med XXY indskrevet mellem 1 og 3 måneders alderen. Resultater, herunder kropsfedtprocent, skaleret motorisk udviklingsscore, væksthastighed, testikelhormonkoncentrationer, specifikke metabolitter og sikkerhedsparametre vil blive vurderet 12 uger inde i undersøgelsen. Grupperne vil derefter krydse hinanden (alle forsøgspersoner vil modtage testosteron i løbet af undersøgelsesperioden), og resultaterne vil blive revurderet 24 uger inde i undersøgelsen. De sekundære spørgsmål, som efterforskerne vil besvare med denne overkrydsning, er 1) om fordele i behandlingsgruppen efter 12 uger opretholdes ved 24 uger, og 2) om de samme fordele ses, hvis de behandles efter minipubertetsperioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

72

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige spædbørn med 47,XXY karyotype identificeret prænatalt, som er 4-12 uger gamle (31 til 90 dage gamle). 47,XXY skal være fra en diagnostisk test såsom Chorionic Villus Sampling (CVS), fostervandsprøve eller postnatalt blod/væv. Ikke-invasive prænatale screeningsresultater alene vil ikke blive accepteret.

Ekskluderingskriterier:

  • >20 procent mosaicisme for en normal cellelinje
  • Svangerskabsalder ved fødslen
  • Fødselsvægt 97,5 percentil for alder (lille eller stor for gestationsalder)
  • Anamnese med trombose hos sig selv eller en førstegradsslægtning
  • Eksponering for androgenterapi uden for undersøgelsesprotokollen
  • Brug af medicin, der vides at påvirke kropssammensætning, såsom væksthormon eller insulin
  • Kendt allergi over for komponenterne i testosteron cypionatopløsningen, herunder benzylbenzoat, benzylalkohol eller bomuldsfrøolie

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Besøg 1 lægemiddel, besøg 2 placebo
Forsøgspersoner i denne gruppe vil blive randomiseret til at modtage Testosteron Cypionate 200 Milligram/Milliliter injicerbar opløsning hver 4. uge x 3 doser, begyndende ved besøg 1, og placebo injicerbar saltvand begyndende ved besøg 2.
Medicin: Testosteron Cypionate 200 Milligram/Milliliter Injicerbar opløsning
Forsøgspersoner i den ene arm vil blive randomiseret til at modtage testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært hver 4. uge i i alt tre doser efter besøg 1, og modtage placebo injicerbart saltvand i samme varighed fra besøg 2. Forsøgspersoner i den anden arm vil være randomiseret til at modtage placebo injicerbart saltvand hver 4. uge i i alt 3 doser efter besøg 1 og testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært i samme varighed startende ved besøg 2.
Medicin: Placebo injicerbar saltvand
Forsøgspersoner i den ene arm vil blive randomiseret til at modtage testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært hver 4. uge i i alt tre doser efter besøg 1, og modtage placebo injicerbart saltvand i samme varighed fra besøg 2. Forsøgspersoner i den anden arm vil være randomiseret til at modtage placebo injicerbart saltvand hver 4. uge i i alt 3 doser efter besøg 1 og testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært i samme varighed startende ved besøg 2.
Eksperimentel: Besøg 1 placebo, besøg 2 lægemiddel
Forsøgspersoner i denne gruppe vil blive randomiseret til at modtage placebo injicerbar saltvand begyndende ved besøg 1 og Testosteron Cypionate 200 Milligram/Milliliter Injicerbar opløsning hver 4. uge x 3 doser begyndende ved besøg 2.
Medicin: Testosteron Cypionate 200 Milligram/Milliliter Injicerbar opløsning
Forsøgspersoner i den ene arm vil blive randomiseret til at modtage testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært hver 4. uge i i alt tre doser efter besøg 1, og modtage placebo injicerbart saltvand i samme varighed fra besøg 2. Forsøgspersoner i den anden arm vil være randomiseret til at modtage placebo injicerbart saltvand hver 4. uge i i alt 3 doser efter besøg 1 og testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært i samme varighed startende ved besøg 2.
Medicin: Placebo injicerbar saltvand
Forsøgspersoner i den ene arm vil blive randomiseret til at modtage testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært hver 4. uge i i alt tre doser efter besøg 1, og modtage placebo injicerbart saltvand i samme varighed fra besøg 2. Forsøgspersoner i den anden arm vil være randomiseret til at modtage placebo injicerbart saltvand hver 4. uge i i alt 3 doser efter besøg 1 og testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært i samme varighed startende ved besøg 2.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i kropsfedtprocent
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Kropsfedtprocent vil blive målt ved hjælp af luftforskydningsplethysmografi (PEA POD) i begyndelsen og slutningen af ​​undersøgelsesperioden
Baseline og 3 måneder
Ændring i Composite Motor Score på Alberta Infant Motor Scale
Tidsramme: 3 måneder
Motorisk udvikling vil blive vurderet ved hjælp af den standardiserede Alberta Infant Motor Scale
3 måneder
Ændring i C14:1 Long Chain Acylcarnitines (LCAC) gennem målrettet metabolomik
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Plasma vil blive behandlet og opbevaret indtil batchanalyse ved brug af elektrospray tandem massespektroskopi i henhold til standardprotokoller for at kvantificere acylcarnitiner (korte, mellemlange og langkædede) og forgrenede aminosyrer (BCAA--leucin/isoleucin og valin) ved baseline og 12 uger.
Baseline og 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højden
Tidsramme: 6 måneder
Fysiske undersøgelsesmålinger vil blive målt af en læge ved hvert besøg
6 måneder
Ændring i vægt
Tidsramme: 6 måneder
Fysiske undersøgelsesmålinger vil blive målt af en læge ved hvert besøg
6 måneder
Ændring i vægt i forhold til længde
Tidsramme: 6 måneder
Fysiske undersøgelsesmålinger vil blive målt af en læge ved hvert besøg
6 måneder
Ændring i taljeomkreds
Tidsramme: 6 måneder
Fysiske undersøgelsesmålinger vil blive målt af en læge ved hvert besøg
6 måneder
Ændring i serum leptin
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil blive indsamlet og målt ved hvert studiebesøg.
6 måneder
Ændring i lipider
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil blive indsamlet og målt ved hvert studiebesøg.
6 måneder
Ændring i insulin
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil blive indsamlet og målt ved hvert studiebesøg.
6 måneder
Ændring i serum luteiniserende hormon (LH)
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil blive indsamlet ved hvert studiebesøg. Ultrasensitiv LH vil blive målt.
6 måneder
Ændring i serum follikelstimulerende hormon (FSH)
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil blive indsamlet ved hvert studiebesøg. Follikelstimulerende hormon (FSH) vil blive målt.
6 måneder
Ændring i Inhibin B (INHB)
Tidsramme: 6 måneder
Inhibin B-niveauer vil blive målt.
6 måneder
Ændring i anti-mullerian hormon (AMH)
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil blive indsamlet ved hvert studiebesøg. AMH-niveauer vil blive målt.
6 måneder
Ændring i total testosteron (total T)
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil blive indsamlet ved hvert studiebesøg. Total testosteron ved massespektroskopi vil blive målt.
6 måneder
Ændring i bruttomotoriske resultater på Peabody Developmental Motor Scales 2
Tidsramme: 6 måneder
Den grovmotoriske udvikling vil blive vurderet ved hjælp af den standardiserede Peabody Developmental Motor Scales 2. Peabody Developmental Motor Scales 2 måler den grovmotoriske udvikling ved hjælp af underskalaen til Gross Motor Quotienten, som måler evnen til at udnytte de store muskelsystemer. Høje scores på denne komposit er lavet af børn med veludviklede grovmotoriske evner.
6 måneder
Ændring i bruttomotoriske resultater på Alberta Infant Motor Scales
Tidsramme: 6 måneder
Grovmotorisk udvikling vil blive vurderet ved hjælp af den standardiserede Alberta Infant Motor Scales (AIMS). Alberta Infant Motor Scales er et præstationsbaseret og normreference mål for spædbørns grovmotoriske modning fra fødslen til 18 måneder. AIMS samlede score beregnes ved at summere pointene for de 58 elementer, med scoren mellem 0 og 58. Højere score indikerer mere moden motorisk udvikling. Spædbarnets score kan derefter konverteres til en percentil og sammenlignes med aldersækvivalente jævnaldrende fra den normative prøve.
6 måneder
Ændring i finmotoriske resultater
Tidsramme: 6 måneder
Finmotorisk udvikling vil blive vurderet ved hjælp af den standardiserede Peabody Developmental Motor Scales 2. Peabody Developmental Motor Scales 2 måler finmotorisk udvikling ved hjælp af underskalaen af ​​Fine Motor Quotienten, som måler et barns evne til at bruge sine hænder og arme til at gribe genstande, stable blokke, tegne figurer og manipulere objekter. Høje scores på denne komposit er lavet af børn med veludviklede finmotoriske evner.
6 måneder
Ændring i kognitive og sproglige sammensatte resultater på Bayley III
Tidsramme: 6 måneder
Kognition og sprog vil blive vurderet af en uddannet administrator af udviklingstests ved hjælp af de standardiserede Bayley Scales of Infant and Toddler Development III: kognitive og sproglige domæner. I hver underskala beregnes aldersstandardiserede scores ved hjælp af testnormer. Udviklingsforsinkelse bestemmes ved at beregne, hvor mange standardafvigelser et barn scorer fra gennemsnittet i den underskala. Typisk er det sådan, at jo flere standardafvigelser under middelværdien, jo mere alvorlig er forsinkelsen.
6 måneder
Ændring i adaptiv funktion
Tidsramme: 6 måneder
Adaptiv funktion vil blive vurderet ved hjælp af Adaptive Behavior Assessment System, 3. udgave, udfyldt af forælderen om deres barn.
6 måneder
Ændring i antal og type af uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
Bivirkninger vil blive målt ved hjælp af et verbalt spørgeskema og forældrerapport for at bestemme sikkerheden.
6 måneder
Ændring i serum BCAA, andre LCAC
Tidsramme: 6 måneder
BCAA og andre LCAC vil blive målt gennem målrettet metabolomics fra serumindsamling ved hvert besøg.
6 måneder
Ændring i Pathway-analyse
Tidsramme: 3 måneder
Serum Pathways vil blive målt gennem ikke-målrettet/uvildig metabolomics
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Samarbejdspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

5. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

30. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17-1317
  • 5K23HD092588-02 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Klinefelters syndrom

Kliniske forsøg med Testosteron Cypionate 200 Milligram/Milliliter Injicerbar opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner