Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

TESTO: Влияние тестостерона на краткосрочные исходы у младенцев с XXY (TESTO)

27 апреля 2022 г. обновлено: University of Colorado, Denver
Это исследование с участием младенцев мужского пола с синдромом Клайнфельтера (47, XXY) позволит узнать больше о влиянии тестостерона на здоровье и развитие в раннем возрасте. Исследование представляет собой в общей сложности три визита в течение 6 месяцев с оценкой двигательных навыков, состава тела (мышцы и жир) и уровня гормонов. Это рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, но все младенцы будут получать лечение тестостероном в течение периода исследования. Исследователи узнают, как лечение тестостероном в младенчестве влияет на краткосрочные показатели результатов на здоровье и развитие.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

XXY (также известный как синдром Клайнфельтера) является наиболее распространенной хромосомной аномалией у мужчин, поражающей 1/600 мальчиков. Дополнительная Х-хромосома приводит к недостаточному развитию яичек и последующему дефициту тестостерона. Мужчины с XXY также имеют высокий риск задержки развития, неспособности к обучению и сердечно-сосудистых заболеваний. Существенный вопрос заключается в том, насколько этот риск связан с дефицитом тестостерона и, следовательно, может быть снижен за счет добавок тестостерона, особенно в критические периоды развития.

В типичном мужском развитии в первые несколько месяцев жизни наблюдается всплеск тестостерона, широко известный как «период мини-пубертатного периода младенчества». Этот всплеск тестостерона может иметь решающее значение для нейроразвития и кардиометаболического программирования на протяжении всей жизни. В последнее время увеличилось использование тестостерона вне зарегистрированных показаний у младенцев с XXY, однако ни краткосрочная, ни долгосрочная безопасность или эффективность не оценивались. Это исследование направлено на количественную оценку краткосрочных эффектов лечения тестостероном у младенцев с XXY на развитие нервной системы, рост, состав тела, функцию яичек и параметры безопасности. Это двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование инъекций тестостерона в дозе 25 мг каждые 4 недели по 3 дозы у мальчиков с XXY в возрасте от 1 до 3 месяцев. Через 12 недель после начала исследования будут оцениваться результаты, включая процентное содержание жира в организме, масштабированные оценки двигательного развития, скорость роста, концентрацию гормонов яичек, специфические метаболиты и параметры безопасности. Затем группы будут пересекаться (все субъекты будут получать тестостерон в течение периода исследования), и результаты будут переоценены через 24 недели после начала исследования. Второстепенные вопросы, на которые исследователи ответят с помощью этого перекрестного исследования, заключаются в следующем: 1) сохраняются ли преимущества в группе лечения через 12 недель через 24 недели и 2) наблюдаются ли те же преимущества при лечении после мини-пубертатного периода.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

72

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Младенцы мужского пола с пренатально идентифицированным кариотипом 47, XXY в возрасте 4–12 недель (от 31 до 90 дней). 47,XXY должен быть получен в результате диагностического теста, такого как биопсия ворсин хориона (CVS), амниоцентез или постнатальная кровь/ткань. Только результаты неинвазивного пренатального скрининга не принимаются.

Критерий исключения:

  • >20 процентов мозаицизма для нормальной клеточной линии
  • Гестационный возраст при рождении
  • Масса тела при рождении 97,5 процентиля для возраста (малая или большая для гестационного возраста)
  • Тромбоз в анамнезе у себя или у родственника первой степени родства
  • Воздействие андрогенной терапии вне протокола исследования
  • Использование лекарств, которые, как известно, влияют на состав тела, таких как гормон роста или инсулин.
  • Известная аллергия на компоненты раствора тестостерона ципионата, включая бензилбензоат, бензиловый спирт или хлопковое масло.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Посетите 1 препарат, посетите 2 плацебо
Субъекты в этой группе будут рандомизированы для получения раствора для инъекций тестостерона ципионата 200 миллиграмм/миллилитров каждые 4 недели по 3 дозы, начиная с визита 1, и солевого раствора для инъекций, начиная с визита 2.
Лекарство: Тестостерон ципионат 200 миллиграмм/миллилитров раствор для инъекций
Субъекты в одной группе будут рандомизированы для получения тестостерона ципионата 200 мг/мл внутримышечно каждые 4 недели, в общей сложности три дозы после визита 1, и получат инъекционный физиологический раствор плацебо в течение той же продолжительности, начиная с визита 2. Субъекты в другой группе будут рандомизированы для получения инъекционного физиологического раствора плацебо каждые 4 недели, в общей сложности 3 дозы после визита 1, и тестостерона ципионата 200 мг/мл внутримышечно в течение той же продолжительности, начиная с визита 2.
Лекарство: Инъекционный физиологический раствор плацебо
Субъекты в одной группе будут рандомизированы для получения тестостерона ципионата 200 мг/мл внутримышечно каждые 4 недели, в общей сложности три дозы после визита 1, и получат инъекционный физиологический раствор плацебо в течение той же продолжительности, начиная с визита 2. Субъекты в другой группе будут рандомизированы для получения инъекционного физиологического раствора плацебо каждые 4 недели, в общей сложности 3 дозы после визита 1, и тестостерона ципионата 200 мг/мл внутримышечно в течение той же продолжительности, начиная с визита 2.
Экспериментальный: Посетите 1 плацебо, посетите 2 лекарства
Субъекты в этой группе будут рандомизированы для получения солевого раствора для инъекций плацебо, начиная с визита 1, и раствора для инъекций тестостерона ципионата 200 мг/мл каждые 4 недели по 3 дозы, начиная с визита 2.
Лекарство: Тестостерон ципионат 200 миллиграмм/миллилитров раствор для инъекций
Субъекты в одной группе будут рандомизированы для получения тестостерона ципионата 200 мг/мл внутримышечно каждые 4 недели, в общей сложности три дозы после визита 1, и получат инъекционный физиологический раствор плацебо в течение той же продолжительности, начиная с визита 2. Субъекты в другой группе будут рандомизированы для получения инъекционного физиологического раствора плацебо каждые 4 недели, в общей сложности 3 дозы после визита 1, и тестостерона ципионата 200 мг/мл внутримышечно в течение той же продолжительности, начиная с визита 2.
Лекарство: Инъекционный физиологический раствор плацебо
Субъекты в одной группе будут рандомизированы для получения тестостерона ципионата 200 мг/мл внутримышечно каждые 4 недели, в общей сложности три дозы после визита 1, и получат инъекционный физиологический раствор плацебо в течение той же продолжительности, начиная с визита 2. Субъекты в другой группе будут рандомизированы для получения инъекционного физиологического раствора плацебо каждые 4 недели, в общей сложности 3 дозы после визита 1, и тестостерона ципионата 200 мг/мл внутримышечно в течение той же продолжительности, начиная с визита 2.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение процентного содержания жира в организме
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
Процентное содержание жира в организме будет измеряться с помощью плетизмографии с вытеснением воздуха (PEA POD) в начале и в конце периода исследования.
Исходный уровень и 3 месяца
Изменение комплексной моторной оценки по моторной шкале Альберты для младенцев
Временное ограничение: 3 месяца
Моторное развитие будет оцениваться с использованием стандартизированной моторной шкалы Alberta Infant Motor Scale.
3 месяца
Изменение длинноцепочечных ацилкарнитинов C14:1 (LCAC) посредством целенаправленной метаболомики
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
Плазма будет обрабатываться и храниться до проведения анализа партии с использованием тандемной масс-спектроскопии с электрораспылением в соответствии со стандартными протоколами для количественного определения ацилкарнитинов (короткой, средней и длинной цепи) и аминокислот с разветвленной цепью (BCAA - лейцин/изолейцин и валин) на исходном уровне и через 12 лет. недели.
Исходный уровень и 3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение высоты
Временное ограничение: 6 месяцев
Измерения физического осмотра будут измеряться врачом при каждом посещении.
6 месяцев
Изменение веса
Временное ограничение: 6 месяцев
Измерения физического осмотра будут измеряться врачом при каждом посещении.
6 месяцев
Изменение веса к длине
Временное ограничение: 6 месяцев
Измерения физического осмотра будут измеряться врачом при каждом посещении.
6 месяцев
Изменение окружности талии
Временное ограничение: 6 месяцев
Измерения физического осмотра будут измеряться врачом при каждом посещении.
6 месяцев
Изменение сывороточного лептина
Временное ограничение: 6 месяцев
Сыворотка будет собираться и измеряться при каждом визите в рамках исследования.
6 месяцев
Изменение липидов
Временное ограничение: 6 месяцев
Сыворотка будет собираться и измеряться при каждом визите в рамках исследования.
6 месяцев
Изменение инсулина
Временное ограничение: 6 месяцев
Сыворотка будет собираться и измеряться при каждом визите в рамках исследования.
6 месяцев
Изменение сывороточного лютеинизирующего гормона (ЛГ)
Временное ограничение: 6 месяцев
Сыворотка будет собираться во время каждого исследовательского визита. Будет измерен сверхчувствительный ЛГ.
6 месяцев
Изменение сывороточного фолликулостимулирующего гормона (ФСГ)
Временное ограничение: 6 месяцев
Сыворотка будет собираться во время каждого исследовательского визита. Будет измерен фолликулостимулирующий гормон (ФСГ).
6 месяцев
Изменение ингибина B (INHB)
Временное ограничение: 6 месяцев
Уровни ингибина B будут измерены.
6 месяцев
Изменение антимюллерова гормона (АМГ)
Временное ограничение: 6 месяцев
Сыворотка будет собираться во время каждого исследовательского визита. Уровни АМГ будут измеряться.
6 месяцев
Изменение общего тестостерона (общий Т)
Временное ограничение: 6 месяцев
Сыворотка будет собираться во время каждого исследовательского визита. Общий тестостерон будет измерен с помощью масс-спектроскопии.
6 месяцев
Изменение показателей крупной моторики по шкале развития моторики Пибоди 2
Временное ограничение: 6 месяцев
Развитие крупной моторики будет оцениваться с использованием стандартизированных шкал развития моторики Пибоди 2. Шкала развития моторики Пибоди 2 измеряет развитие крупной моторики с использованием субшкалы Коэффициента крупной моторики, который измеряет способность использовать большие мышечные системы. Высокие баллы по этому композиту получают дети с хорошо развитой крупной моторикой.
6 месяцев
Изменение показателей общей моторики по моторным шкалам Альберты для младенцев
Временное ограничение: 6 месяцев
Развитие крупной моторики будет оцениваться с использованием стандартизированных моторных шкал Альберты для младенцев (AIMS). Шкала моторики младенцев Альберты представляет собой основанную на показателях и нормированную меру развития крупной моторики младенцев от рождения до 18 месяцев. Общий балл AIMS рассчитывается путем суммирования баллов по 58 пунктам, при этом балл находится в диапазоне от 0 до 58. Более высокие баллы указывают на более зрелое моторное развитие. Затем балл младенца можно преобразовать в процентиль и сравнить со сверстниками того же возраста из нормативной выборки.
6 месяцев
Изменение показателей мелкой моторики
Временное ограничение: 6 месяцев
Развитие мелкой моторики будет оцениваться с использованием стандартизированных шкал развития моторики Пибоди 2. Шкала развития моторики Пибоди 2 измеряет развитие мелкой моторики с использованием субшкалы коэффициента мелкой моторики, который измеряет способность ребенка использовать свои руки и руки для захвата предметов, складывать блоки, рисовать фигуры и манипулировать объектами. Высокие баллы по данному композиту получают дети с хорошо развитой мелкой моторикой.
6 месяцев
Изменение когнитивных и языковых составных баллов по шкале Бейли III
Временное ограничение: 6 месяцев
Познание и язык будут оцениваться обученным администратором тестов развития с использованием стандартизированных шкал развития младенцев и малышей Бейли III: когнитивная и языковая области. В каждой подшкале рассчитываются стандартизированные по возрасту баллы с использованием тестовых норм. Задержка развития определяется путем подсчета того, сколько стандартных отклонений набирает ребенок от среднего значения в этой подшкале. Как правило, чем больше стандартных отклонений ниже среднего значения, тем больше задержка.
6 месяцев
Изменение адаптивного функционирования
Временное ограничение: 6 месяцев
Адаптивное функционирование будет оцениваться с использованием системы оценки адаптивного поведения, 3-е издание, которую родители заполняют в отношении своего ребенка.
6 месяцев
Изменение количества и типа нежелательных явлений
Временное ограничение: 6 месяцев
Нежелательные явления будут оцениваться с помощью устного опросника и отчета родителей для определения безопасности.
6 месяцев
Изменение в сыворотке BCAA, других LCAC
Временное ограничение: 6 месяцев
BCAA и другие LCAC будут измеряться с помощью целевого метаболомного анализа сыворотки при каждом посещении.
6 месяцев
Изменение в анализе пути
Временное ограничение: 3 месяца
Пути сыворотки будут измеряться с помощью нецелевой/беспристрастной метаболомики
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Colorado, Denver

Соавторы

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Следователи

  • Главный следователь: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 мая 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 17-1317
  • 5K23HD092588-02 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться