TESTO: testosteroneffecten op kortetermijnresultaten bij zuigelingen met XXY (TESTO)
27 april 2022 bijgewerkt door: University of Colorado, Denver
Deze onderzoeksstudie bij mannelijke baby's met het syndroom van Klinefelter (47,XXY) zal meer leren over het effect van testosteron op de vroege gezondheid en ontwikkeling.
De studie omvat in totaal drie bezoeken gedurende 6 maanden met beoordelingen van motorische vaardigheden, lichaamssamenstelling (spier en vet) en hormoonspiegels.
Dit is een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie, maar alle baby's zullen tijdens de studieperiode een testosteronbehandeling krijgen.
De onderzoekers zullen leren hoe behandeling met testosteron in de kindertijd effect heeft op korte termijn uitkomstmaten voor gezondheid en ontwikkeling.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
XXY (ook bekend als Klinefelter-syndroom) is de meest voorkomende chromosomale afwijking bij mannen en treft 1/600 jongens. Het extra X-chromosoom leidt tot onvoldoende ontwikkeling van de testikels en vervolgens tot een tekort aan testosteron. Mannen met XXY hebben ook een hoog risico op ontwikkelingsachterstanden, leerstoornissen en hart- en vaatziekten. Een essentiële vraag is hoeveel van dit risico te wijten is aan een tekort aan testosteron en daarom kan worden verminderd door suppletie met testosteron, vooral tijdens kritieke perioden van ontwikkeling.
In de typische mannelijke ontwikkeling is er een toename van testosteron in de eerste paar maanden van het leven, algemeen bekend als de 'mini-puberteitsperiode'. Deze testosteronstoot kan gedurende het hele leven van cruciaal belang zijn voor neurologische en cardiometabolische programmering. Onlangs is er meer off-label gebruik van testosteron bij zuigelingen met XXY, maar de veiligheid of werkzaamheid op korte of lange termijn is niet geëvalueerd. Deze studie heeft tot doel de kortetermijneffecten van testosteronbehandeling bij zuigelingen met XXY op neurologische ontwikkeling, groei, lichaamssamenstelling, testiculaire functie en veiligheidsparameters te kwantificeren. Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van testosteroninjecties van 25 mg elke 4 weken voor 3 doses bij jongens met XXY die tussen de 1 en 3 maanden oud waren. Uitkomsten, waaronder lichaamsvetpercentage, geschaalde motorische ontwikkelingsscores, groeisnelheid, testiculaire hormoonconcentraties, specifieke metabolieten en veiligheidsparameters zullen 12 weken na aanvang van het onderzoek worden beoordeeld. De groepen worden dan gekruist (alle proefpersonen krijgen tijdens de onderzoeksperiode testosteron) en de resultaten worden 24 weken na het begin van het onderzoek opnieuw beoordeeld. De secundaire vragen die de onderzoekers met deze cross-over zullen beantwoorden, zijn 1) of de voordelen in de behandelingsgroep na 12 weken aanhouden na 24 weken, en 2) of dezelfde voordelen worden gezien bij behandeling na de mini-puberteitsperiode.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
72
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke zuigelingen met prenataal geïdentificeerd karyotype 47,XXY die 4-12 weken oud zijn (31 tot 90 dagen oud). 47,XXY moet afkomstig zijn van een diagnostische test zoals vlokkentest (CVS), vruchtwaterpunctie of postnataal bloed/weefsel. Resultaten van niet-invasieve prenatale screening alleen worden niet geaccepteerd.
Uitsluitingscriteria:
- >20 procent mozaïcisme voor een normale cellijn
- Zwangerschapsduur bij de geboorte
- Geboortegewicht 97,5 percentiel voor leeftijd (klein of groot voor zwangerschapsduur)
- Voorgeschiedenis van trombose bij uzelf of een familielid in de eerste graad
- Blootstelling aan androgeentherapie buiten het onderzoeksprotocol
- Gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze de lichaamssamenstelling beïnvloeden, zoals groeihormoon of insuline
- Bekende allergie voor de componenten van de testosteroncypionaatoplossing, waaronder benzylbenzoaat, benzylalcohol of katoenzaadolie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Bezoek 1 medicijn, bezoek 2 placebo
Proefpersonen in deze groep zullen worden gerandomiseerd om Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injecteerbare oplossing elke 4 weken x 3 doses te krijgen, te beginnen bij bezoek 1, en Placebo injecteerbare zoutoplossing te beginnen bij bezoek 2.
|
Proefpersonen in één arm zullen worden gerandomiseerd om elke 4 weken intramusculair 200 mg/ml testosteroncypionaat te krijgen voor een totaal van drie doses na bezoek 1, en placebo injecteerbare zoutoplossing krijgen voor dezelfde duur vanaf bezoek 2. Proefpersonen in de andere arm zullen worden gerandomiseerd om elke 4 weken placebo-injecteerbare zoutoplossing te krijgen voor een totaal van 3 doses na bezoek 1, en testosteroncypionaat 200 mg/ml intramusculair gedurende dezelfde duur vanaf bezoek 2.
Proefpersonen in één arm zullen worden gerandomiseerd om elke 4 weken intramusculair 200 mg/ml testosteroncypionaat te krijgen voor een totaal van drie doses na bezoek 1, en placebo injecteerbare zoutoplossing krijgen voor dezelfde duur vanaf bezoek 2. Proefpersonen in de andere arm zullen worden gerandomiseerd om elke 4 weken placebo-injecteerbare zoutoplossing te krijgen voor een totaal van 3 doses na bezoek 1, en testosteroncypionaat 200 mg/ml intramusculair gedurende dezelfde duur vanaf bezoek 2.
|
|
Experimenteel: Bezoek 1 placebo, bezoek 2 medicijnen
Proefpersonen in deze groep zullen worden gerandomiseerd om Placebo injecteerbare zoutoplossing te krijgen vanaf bezoek 1, en testosteroncypionaat 200 milligram/milliliter injecteerbare oplossing elke 4 weken x 3 doses vanaf bezoek 2.
|
Proefpersonen in één arm zullen worden gerandomiseerd om elke 4 weken intramusculair 200 mg/ml testosteroncypionaat te krijgen voor een totaal van drie doses na bezoek 1, en placebo injecteerbare zoutoplossing krijgen voor dezelfde duur vanaf bezoek 2. Proefpersonen in de andere arm zullen worden gerandomiseerd om elke 4 weken placebo-injecteerbare zoutoplossing te krijgen voor een totaal van 3 doses na bezoek 1, en testosteroncypionaat 200 mg/ml intramusculair gedurende dezelfde duur vanaf bezoek 2.
Proefpersonen in één arm zullen worden gerandomiseerd om elke 4 weken intramusculair 200 mg/ml testosteroncypionaat te krijgen voor een totaal van drie doses na bezoek 1, en placebo injecteerbare zoutoplossing krijgen voor dezelfde duur vanaf bezoek 2. Proefpersonen in de andere arm zullen worden gerandomiseerd om elke 4 weken placebo-injecteerbare zoutoplossing te krijgen voor een totaal van 3 doses na bezoek 1, en testosteroncypionaat 200 mg/ml intramusculair gedurende dezelfde duur vanaf bezoek 2.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in lichaamsvetpercentage
Tijdsspanne: Basislijn en 3 maanden
|
Aan het begin en einde van de onderzoeksperiode wordt het lichaamsvetpercentage gemeten met behulp van luchtverplaatsingsplethysmografie (PEA POD)
|
Basislijn en 3 maanden
|
|
Verandering in Composite Motor Score op Alberta Infant Motor Scale
Tijdsspanne: 3 maanden
|
De motorische ontwikkeling wordt beoordeeld met behulp van de gestandaardiseerde Alberta Infant Motor Scale
|
3 maanden
|
|
Verandering in C14:1 Long Chain Acylcarnitines (LCAC) door gerichte metabolomics
Tijdsspanne: Basislijn en 3 maanden
|
Plasma zal worden verwerkt en opgeslagen tot batchanalyse met behulp van elektrospray tandem massaspectroscopie volgens standaardprotocollen om acylcarnitines (korte, middellange en lange keten) en vertakte keten aminozuren (BCAA - leucine/isoleucine en valine) te kwantificeren bij baseline en 12 weken.
|
Basislijn en 3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in hoogte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Lichamelijke onderzoeksmetingen worden bij elk bezoek door een arts gemeten
|
6 maanden
|
|
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Lichamelijke onderzoeksmetingen worden bij elk bezoek door een arts gemeten
|
6 maanden
|
|
Verandering in gewicht-voor-lengte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Lichamelijke onderzoeksmetingen worden bij elk bezoek door een arts gemeten
|
6 maanden
|
|
Verandering in tailleomtrek
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Lichamelijke onderzoeksmetingen worden bij elk bezoek door een arts gemeten
|
6 maanden
|
|
Verandering in serumleptine
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt serum verzameld en gemeten.
|
6 maanden
|
|
Verandering in lipiden
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt serum verzameld en gemeten.
|
6 maanden
|
|
Verandering in insuline
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt serum verzameld en gemeten.
|
6 maanden
|
|
Verandering in serum luteïniserend hormoon (LH)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt serum afgenomen.
Ultrasensitieve LH wordt gemeten.
|
6 maanden
|
|
Verandering in serum follikelstimulerend hormoon (FSH)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt serum afgenomen.
Follikelstimulerend hormoon (FSH) wordt gemeten.
|
6 maanden
|
|
Verandering in Inhibine B (INHB)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Inhibine B-niveaus zullen worden gemeten.
|
6 maanden
|
|
Verandering in anti-Mulleriaans hormoon (AMH)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt serum afgenomen.
AMH-niveaus zullen worden gemeten.
|
6 maanden
|
|
Verandering in totaal testosteron (totaal T)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bij elk studiebezoek wordt serum afgenomen.
Totaal testosteron door middel van massaspectroscopie zal worden gemeten.
|
6 maanden
|
|
Verandering in grove motorische scores op de Peabody Developmental Motor Scales 2
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De grove motorische ontwikkeling wordt beoordeeld met behulp van de gestandaardiseerde Peabody Developmental Motor Scales 2. De Peabody Developmental Motor Scales 2 meet de grove motorische ontwikkeling met behulp van de subschaal van de Gross Motor Quotient, die het vermogen meet om de grote spiersystemen te gebruiken.
Hoge scores op deze composiet worden gemaakt door kinderen met een goed ontwikkelde grove motoriek.
|
6 maanden
|
|
Verandering in grove motorische scores op de Alberta Infant Motor Scales
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De grove motorische ontwikkeling wordt beoordeeld met behulp van de gestandaardiseerde Alberta Infant Motor Scales (AIMS).
De Alberta Infant Motor Scales is een op prestaties gebaseerde en normgerefereerde maatstaf voor de ontwikkeling van de grove motoriek van baby's vanaf de geboorte tot 18 maanden.
De AIMS-totaalscore wordt berekend door de scores voor de 58 items op te tellen, waarbij de score tussen 0 en 58 ligt.
Hogere scores duiden op een meer volwassen motorische ontwikkeling.
De score van het kind kan vervolgens worden omgezet in een percentiel en worden vergeleken met leeftijdsgenoten uit de normatieve steekproef.
|
6 maanden
|
|
Verandering in scores voor fijne motoriek
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De fijne motorische ontwikkeling wordt beoordeeld met behulp van de gestandaardiseerde Peabody Developmental Motor Scales 2. De Peabody Developmental Motor Scales 2 meet de fijne motorische ontwikkeling met behulp van de subschaal van het Fine Motor Quotient, dat het vermogen van een kind meet om zijn of haar handen en armen te gebruiken om objecten vast te pakken, stapel blokken, teken figuren en manipuleer objecten.
Hoge scores op dit composiet worden gemaakt door kinderen met een goed ontwikkelde fijne motoriek.
|
6 maanden
|
|
Verandering in cognitieve en taalkundige samengestelde scores op de Bayley III
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Cognitie en taal zullen worden beoordeeld door een getrainde beheerder van ontwikkelingstests met behulp van de gestandaardiseerde Bayley-schalen van ontwikkeling van baby's en peuters III: cognitieve en taaldomeinen.
In elke subschaal worden leeftijdgestandaardiseerde scores berekend met behulp van testnormen.
Ontwikkelingsachterstand wordt bepaald door te berekenen hoeveel standaarddeviaties een kind scoort ten opzichte van het gemiddelde in die subschaal.
Typisch, hoe meer standaarddeviaties onder het gemiddelde, hoe ernstiger de vertraging.
|
6 maanden
|
|
Verandering in adaptief functioneren
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Adaptive Functioning wordt beoordeeld met behulp van het Adaptive Behavior Assessment System, 3e editie, ingevuld door de ouder over hun kind.
|
6 maanden
|
|
Verandering in aantal en type bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Bijwerkingen worden gemeten door middel van een mondelinge vragenlijst en ouderrapportage om de veiligheid te bepalen.
|
6 maanden
|
|
Verandering in serum BCAA, andere LCAC
Tijdsspanne: 6 maanden
|
BCAA en andere LCAC zullen bij elk bezoek worden gemeten door middel van gerichte metabolomics uit serumverzameling.
|
6 maanden
|
|
Verandering in Pathway-analyse
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Serum Pathways zullen worden gemeten door middel van niet-gerichte/onbevooroordeelde metabolomics
|
3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 november 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 mei 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
5 mei 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 oktober 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 oktober 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 oktober 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 mei 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 april 2022
Laatst geverifieerd
1 april 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Endocriene systeemziekten
- Gonadale aandoeningen
- Stoornissen van seksuele ontwikkeling
- Urogenitale afwijkingen
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Chromosoomaandoeningen
- Seksuele chromosoomaandoeningen
- Geslachtschromosoomstoornissen van seksuele ontwikkeling
- Hypogonadisme
- Syndroom van Klinefelter
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Antineoplastische middelen
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Antineoplastische middelen, hormonaal
- Androgenen
- Anabole middelen
- Testosteron
- Methyltestosteron
- Testosteronundecanoaat
- Testosteron enanthaat
- Testosteron 17 beta-cypionaat
Andere studie-ID-nummers
- 17-1317
- 5K23HD092588-02 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .