Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

TESTO: Testosteroneffekter på kortsiktige resultater hos spedbarn med XXY (TESTO)

27. april 2022 oppdatert av: University of Colorado, Denver
Denne forskningsstudien på spedbarn av menn med Klinefelters syndrom (47,XXY) vil lære mer om effekten av testosteron på tidlig helse og utvikling. Studien er på totalt tre besøk over 6 måneder med vurderinger av motorikk, kroppssammensetning (muskel og fett), og hormonnivå. Dette er en randomisert, placebokontrollert studie, men alle spedbarn vil motta testosteronbehandling i løpet av studieperioden. Etterforskerne vil lære hvordan testosteronbehandling i spedbarnsalder påvirker kortsiktige resultatmål på helse og utvikling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

XXY (også kjent som Klinefelters syndrom) er den vanligste kromosomavviket hos menn, og rammer 1/600 gutter. Det ekstra X-kromosomet fører til utilstrekkelig utvikling av testiklene og påfølgende testosteronmangel. Menn med XXY har også høy risiko for utviklingsforsinkelser, lærevansker og hjerte- og karsykdommer. Et viktig spørsmål er hvor mye av denne risikoen er på grunn av testosteronmangel og kan derfor reduseres ved testosterontilskudd, spesielt i kritiske perioder med utvikling.

I typisk mannlig utvikling er det en bølge av testosteron i de første månedene av livet, ofte kjent som "minipubertetsperioden i spedbarnsalderen." Denne testosteronstigningen kan være kritisk for nevroutvikling og kardiometabolsk programmering gjennom hele livet. Nylig har det vært økt off-label bruk av testosteron hos spedbarn med XXY, men verken kort- eller langsiktig sikkerhet eller effekt har blitt evaluert. Denne studien tar sikte på å kvantifisere de kortsiktige effektene av testosteronbehandling hos spedbarn med XXY på nevroutvikling, vekst, kroppssammensetning, testikkelfunksjon og sikkerhetsparametere. Dette er en dobbeltblind randomisert placebokontrollert studie av testosteroninjeksjoner 25 mg hver 4. uke for 3 doser hos gutter med XXY påmeldt mellom 1 og 3 måneders alder. Utfall inkludert kroppsfettprosent, skalert motorisk utviklingsscore, veksthastighet, testikkelhormonkonsentrasjoner, spesifikke metabolitter og sikkerhetsparametere vil bli vurdert 12 uker inn i studien. Gruppene vil deretter krysses (alle forsøkspersoner vil motta testosteron i løpet av studieperioden) og resultatene vil bli revurdert 24 uker inn i studien. De sekundære spørsmålene etterforskerne vil svare på med denne kryssingen er 1) om fordelene i behandlingsgruppen ved 12 uker opprettholdes ved 24 uker, og 2) om de samme fordelene sees hvis de behandles etter minipubertetsperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

72

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige spedbarn med 47,XXY karyotype identifisert prenatalt som er 4-12 uker gamle (31 til 90 dager gamle). 47,XXY må være fra en diagnostisk test som korionvillusprøvetaking (CVS), fostervannsprøve eller postnatalt blod/vev. Ikke-invasive prenatale screeningsresultater alene vil ikke bli akseptert.

Ekskluderingskriterier:

  • >20 prosent mosaikk for en normal cellelinje
  • Svangerskapsalder ved fødsel
  • Fødselsvekt 97,5 persentil for alder (liten eller stor for svangerskapsalder)
  • Historie med trombose hos seg selv eller en førstegradsslektning
  • Eksponering for androgenterapi utenfor studieprotokollen
  • Bruk av medisiner som er kjent for å påvirke kroppssammensetningen, som veksthormon eller insulin
  • Kjent allergi mot komponentene i testosteron cypionatløsningen, inkludert benzylbenzoat, benzylalkohol eller bomullsfrøolje

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Besøk 1 medikament, besøk 2 placebo
Personer i denne gruppen vil bli randomisert til å motta Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injiserbar oppløsning hver 4. uke x 3 doser, som begynner ved besøk 1, og placebo injiserbar saltvann fra besøk 2.
Legemiddel: Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injiserbar løsning
Pasienter i den ene armen vil bli randomisert til å motta testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært hver 4. uke i totalt tre doser etter besøk 1, og motta placebo injiserbart saltvann i samme varighet som starter ved besøk 2. Forsøkspersoner i den andre armen vil være randomisert til å motta placebo injiserbart saltvann hver 4. uke i totalt 3 doser etter besøk 1, og testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært i samme varighet fra besøk 2.
Legemiddel: Placebo injiserbart saltvann
Pasienter i den ene armen vil bli randomisert til å motta testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært hver 4. uke i totalt tre doser etter besøk 1, og motta placebo injiserbart saltvann i samme varighet som starter ved besøk 2. Forsøkspersoner i den andre armen vil være randomisert til å motta placebo injiserbart saltvann hver 4. uke i totalt 3 doser etter besøk 1, og testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært i samme varighet fra besøk 2.
Eksperimentell: Besøk 1 placebo, besøk 2 medikament
Personer i denne gruppen vil bli randomisert til å motta placebo injiserbar saltvann fra besøk 1, og Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injiserbar oppløsning hver 4. uke x 3 doser fra besøk 2.
Legemiddel: Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injiserbar løsning
Pasienter i den ene armen vil bli randomisert til å motta testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært hver 4. uke i totalt tre doser etter besøk 1, og motta placebo injiserbart saltvann i samme varighet som starter ved besøk 2. Forsøkspersoner i den andre armen vil være randomisert til å motta placebo injiserbart saltvann hver 4. uke i totalt 3 doser etter besøk 1, og testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært i samme varighet fra besøk 2.
Legemiddel: Placebo injiserbart saltvann
Pasienter i den ene armen vil bli randomisert til å motta testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært hver 4. uke i totalt tre doser etter besøk 1, og motta placebo injiserbart saltvann i samme varighet som starter ved besøk 2. Forsøkspersoner i den andre armen vil være randomisert til å motta placebo injiserbart saltvann hver 4. uke i totalt 3 doser etter besøk 1, og testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulært i samme varighet fra besøk 2.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i kroppsfettprosent
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Kroppsfettprosent vil bli målt ved bruk av luftforskyvningspletysmografi (PEA POD) ved begynnelsen og slutten av studieperioden
Baseline og 3 måneder
Endring i Composite Motor Score på Alberta Infant Motor Scale
Tidsramme: 3 måneder
Motorisk utvikling vil bli vurdert ved hjelp av den standardiserte Alberta Infant Motor Scale
3 måneder
Endring i C14:1 Long Chain Acylcarnitines (LCAC) gjennom målrettet metabolomikk
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Plasma vil bli behandlet og lagret til batchanalyse ved bruk av elektrospray tandem massespektroskopi i henhold til standardprotokoller for å kvantifisere acylkarnitiner (korte, middels og langkjedede) og forgrenede aminosyrer (BCAA--leucin/isoleucin og valin) ved baseline og 12 uker.
Baseline og 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i høyde
Tidsramme: 6 måneder
Fysiske undersøkelsesmålinger vil bli målt av en lege ved hvert besøk
6 måneder
Endring i vekt
Tidsramme: 6 måneder
Fysiske undersøkelsesmålinger vil bli målt av en lege ved hvert besøk
6 måneder
Endring i vekt-for-lengde
Tidsramme: 6 måneder
Fysiske undersøkelsesmålinger vil bli målt av en lege ved hvert besøk
6 måneder
Endring i midjeomkrets
Tidsramme: 6 måneder
Fysiske undersøkelsesmålinger vil bli målt av en lege ved hvert besøk
6 måneder
Endring i serumleptin
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil bli samlet inn og målt ved hvert studiebesøk.
6 måneder
Endring i lipider
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil bli samlet inn og målt ved hvert studiebesøk.
6 måneder
Endring i insulin
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil bli samlet inn og målt ved hvert studiebesøk.
6 måneder
Endring i serum luteiniserende hormon (LH)
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk. Ultrasensitiv LH vil bli målt.
6 måneder
Endring i serum follikkelstimulerende hormon (FSH)
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk. Follikkelstimulerende hormon (FSH) vil bli målt.
6 måneder
Endring i inhibin B (INHB)
Tidsramme: 6 måneder
Inhibin B-nivåer vil bli målt.
6 måneder
Endring i anti-mullerian hormon (AMH)
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk. AMH-nivåer vil bli målt.
6 måneder
Endring i totalt testosteron (totalt T)
Tidsramme: 6 måneder
Serum vil bli samlet inn ved hvert studiebesøk. Totalt testosteron ved massespektroskopi vil bli målt.
6 måneder
Endring i bruttomotoriske resultater på Peabody Developmental Motor Scales 2
Tidsramme: 6 måneder
Grovmotorisk utvikling vil bli vurdert ved hjelp av den standardiserte Peabody Developmental Motor Scales 2. Peabody Developmental Motor Scales 2 måler grovmotorisk utvikling ved å bruke underskalaen til Gross Motor Quotient, som måler evnen til å utnytte de store muskelsystemene. Høye skårer på denne kompositten er laget av barn med velutviklede grovmotoriske evner.
6 måneder
Endring i bruttomotoriske resultater på Alberta Infant Motor Scales
Tidsramme: 6 måneder
Grovmotorisk utvikling vil bli vurdert ved hjelp av den standardiserte Alberta Infant Motor Scales (AIMS). Alberta Infant Motor Scales er et ytelsesbasert og normreferert mål på spedbarns grovmotoriske modning fra fødsel til 18 måneder. AIMS totalpoengsum beregnes ved å summere poengsummene for de 58 elementene, med poengsummen mellom 0 og 58. Høyere skår indikerer mer moden motorisk utvikling. Spedbarnets skåre kan deretter konverteres til en persentil og sammenlignes med aldersekvivalente jevnaldrende fra det normative utvalget.
6 måneder
Endring i finmotoriske resultater
Tidsramme: 6 måneder
Finmotorisk utvikling vil bli vurdert ved å bruke den standardiserte Peabody Developmental Motor Scales 2. Peabody Developmental Motor Scales 2 måler finmotorisk utvikling ved å bruke underskalaen til Fine Motor Quotient, som måler et barns evne til å bruke hender og armer for å gripe gjenstander, stable blokker, tegne figurer og manipulere objekter. Høye skårer på denne kompositten er laget av barn med velutviklede finmotoriske evner.
6 måneder
Endring i kognitive og språklige komposittpoeng på Bayley III
Tidsramme: 6 måneder
Kognisjon og språk vil bli vurdert av en utdannet administrator av utviklingstester ved å bruke den standardiserte Bayley Scales of Infant and Toddler Development III: kognitive og språklige domener. I hver delskala beregnes aldersstandardiserte skårer ved hjelp av testnormer. Utviklingsforsinkelse bestemmes ved å beregne hvor mange standardavvik et barn scorer fra gjennomsnittet i den underskalaen. Vanligvis, jo flere standardavvik under gjennomsnittet, desto mer alvorlig er forsinkelsen.
6 måneder
Endring i adaptiv funksjon
Tidsramme: 6 måneder
Adaptiv funksjon vil bli vurdert ved hjelp av Adaptive Behaviour Assessment System, 3. utgave, utfylt av forelderen om barnet deres.
6 måneder
Endring i antall og type uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder
Bivirkninger vil bli målt ved verbalt spørreskjema og foreldrerapport for å fastslå sikkerheten.
6 måneder
Endring i serum BCAA, andre LCAC
Tidsramme: 6 måneder
BCAA og andre LCAC vil bli målt gjennom målrettet metabolomikk fra seruminnsamling ved hvert besøk.
6 måneder
Endring i Pathway-analyse
Tidsramme: 3 måneder
Serum Pathways vil bli målt gjennom umålrettet/opartisk metabolomikk
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Samarbeidspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

5. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

5. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17-1317
  • 5K23HD092588-02 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Klinefelters syndrom

Kliniske studier på Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injiserbar løsning

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Nigeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere