- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03328858
Ketogen kost hos barn med elakartad eller återkommande/refraktär hjärntumör
En fas II-studie av den ketogena kosten hos barn med elakartad eller återkommande/refraktär hjärntumör
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Hjärntumörer står för nästan 20 % av alla maligniteter i barndomen. Av dessa representerar gliom 50 % av alla hjärntumörer hos barn och unga vuxna. Gliom är klassiskt indelade i två undertyper - låggradig och höggradig. Låggradiga gliom (LGG) inkluderar pilocytiska astrocytom och diffusa astrocytom, och höggradiga gliom (HGG) inkluderar anaplastiska astrocytom och glioblastoma multiforme. Även om patienter med grad I och II tumörer har en god prognos med 5-års överlevnadsfrekvens på 80-90 %, är de fall som är återkommande, refraktära och/eller icke-opererbara fortfarande en utmaning. Prognosen för barn och unga vuxna med återkommande eller refraktära maligna hjärntumörer är fortfarande dålig trots dramatiska förbättringar i behandlingen under de senaste decennierna, med endast en minoritet som uppnår långtidsöverlevnad om återfall inträffar efter initial kirurgisk resektion och adjuvant kemoterapi.
För patienter med HGG förblir prognosen dyster trots aggressiv behandling. I denna undergrupp av patienter varierar den 5-åriga totala överlevnaden för anaplastiskt astrocytom från 20-40 % och för glioblastom 15-20 %. Diffusa intrinsiska hjärnstamgliom (DIPG) har den sämsta totala prognosen med en genomsnittlig överlevnad på nio månader och med de flesta patienter som dör av sjukdomen inom 2 år. Därför är utvecklingen av nya behandlingsprotokoll för barn och unga vuxna med både höggradiga gliom och med återkommande eller refraktära låggradiga gliom avgörande för att förbättra överlevnaden för dessa patienter.
Ketogen diet (KD) har använts kliniskt i nästan ett sekel, ursprungligen utformad för att efterlikna effekterna av svält. Under de senaste två decennierna har metaboliska studier tagit fart och blivit allt mer lovande när det gäller sjukdomsmodifiering av störningar i centrala nervsystemet och tumörer.
Djurförsök och studier på vuxna patienter med hjärntumörer har visat att det finns fördelar med att använda den ketogena kosten. Dessa inkluderar: förbättrat svar av tumören på standardbehandling (kemoterapi/strålning) och förbättring av livskvalitetsmått (vakenhet).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos Medulloblastom, höggradigt gliom, låggradigt gliom och ependymom är berättigade. Andra tumörer i centrala nervsystemet kan övervägas för behandling efter utredarens bedömning. Patologi krävs såvida inte diffust inneboende pontingliom eller optisk vägtumör. Patienten ska ha misslyckats med förstahandsbehandlingen och anses vara refraktär, återfallande eller återkommande. Undantag är gliom av grad III och grad IV inklusive hjärnstamgliom som kan registreras vid initial diagnos.
- Tidigare terapipatienter bör redan ha fått första linjens standardbehandling, såvida inte deras initiala diagnos är höggradigt gliom eller DIPG, i vilket fall de är berättigade. Patienter med höggradigt gliom kan registreras efter avslutad initial strålning. Utredarens godtycke kan också användas.
- Organfunktionskrav A. Fungerande mag-tarmsystem, d.v.s. förmåga att tugga och svälja eller alternativa sätt för näringsterapi såsom en gastrostomi- eller jejunostomisonde B. SGPT (ALT) < 3 x övre normalgräns; Totalt bilirubin ≤ 2 x övre normalgräns C. Ingen aktiv pankreatit D. Ingen arytmi eller förlängd QT.
Exklusions kriterier:
- Historik av hjärtarytmi
- Patient som inte kan tugga/svälja och som inte samtycker till alternativa metoder för näringsstöd, t.ex. nasogastrisk eller nasoduodenal slang, eller placering av gastrostomi eller jejunostomi.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Ketogen kost
Deltagarna kommer att få en konsultation med en ketogen dietist och testa toleransen mot kosten i slutenvårdsläge
|
När toleransen mot kosten har bedömts, kommer deltagarna att placeras i den ketogena kosten, uppföljd var tredje månad tills det ett år slutförts.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total svarsfrekvens
Tidsram: ett år
|
För att utvärdera den totala svarsfrekvensen hos patienter med maligna eller refraktära hjärntumörer som får dietbehandling med ketogen diet
|
ett år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Livskvalitetsmått
Tidsram: ett år
|
För att utvärdera förändringar i livskvalitet hos försökspersoner med recidiverande eller refraktära hjärntumörer som får dietbehandling med ketogen diet med användning av åldersanpassade livskvalitetsmoduler (Peds QL).
|
ett år
|
|
Ketosnivåer
Tidsram: ett år
|
Att jämföra betahydroxibutyratnivån för att minska tumörstorleken med hjälp av MRT.
|
ett år
|
|
Blodsockernivåer
Tidsram: ett år
|
Att jämföra genomsnittligt blodsocker under påbörjad ketogen diet jämfört med minskning av tumörstorlek vid tidpunkten för första uppföljnings-MRT.
|
ett år
|
|
Korrelation mellan ketosnivåer och ketogen diet
Tidsram: ett år
|
Att utvärdera korrelation mellan grad av ketos (betahydroxibutyratnivå) och ketogen dietkvot.
|
ett år
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Jennifer Caceres, MS, RDN, Nicklaus Children's Hospital
- Studierektor: Ziad Khatib, MD, Nicklaus Children's Hospital
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Gasior M, Rogawski MA, Hartman AL. Neuroprotective and disease-modifying effects of the ketogenic diet. Behav Pharmacol. 2006 Sep;17(5-6):431-9. doi: 10.1097/00008877-200609000-00009.
- Neal EG, Chaffe H, Schwartz RH, Lawson MS, Edwards N, Fitzsimmons G, Whitney A, Cross JH. A randomized trial of classical and medium-chain triglyceride ketogenic diets in the treatment of childhood epilepsy. Epilepsia. 2009 May;50(5):1109-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01870.x. Epub 2008 Nov 19.
- Kossoff EH. More fat and fewer seizures: dietary therapies for epilepsy. Lancet Neurol. 2004 Jul;3(7):415-20. doi: 10.1016/S1474-4422(04)00807-5.
- Lussier DM, Woolf EC, Johnson JL, Brooks KS, Blattman JN, Scheck AC. Enhanced immunity in a mouse model of malignant glioma is mediated by a therapeutic ketogenic diet. BMC Cancer. 2016 May 13;16:310. doi: 10.1186/s12885-016-2337-7.
- Vidone M, Clima R, Santorsola M, Calabrese C, Girolimetti G, Kurelac I, Amato LB, Iommarini L, Trevisan E, Leone M, Soffietti R, Morra I, Faccani G, Attimonelli M, Porcelli AM, Gasparre G. A comprehensive characterization of mitochondrial DNA mutations in glioblastoma multiforme. Int J Biochem Cell Biol. 2015 Jun;63:46-54. doi: 10.1016/j.biocel.2015.01.027. Epub 2015 Feb 7.
- Nebeling LC, Miraldi F, Shurin SB, Lerner E. Effects of a ketogenic diet on tumor metabolism and nutritional status in pediatric oncology patients: two case reports. J Am Coll Nutr. 1995 Apr;14(2):202-8. doi: 10.1080/07315724.1995.10718495.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MCH05817
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .