- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03328858
Dieta chetogenica nei bambini con tumore cerebrale maligno o ricorrente/refrattario
Uno studio di fase II sulla dieta chetogenica nei bambini con tumore cerebrale maligno o ricorrente/refrattario
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
I tumori cerebrali rappresentano quasi il 20% di tutte le neoplasie infantili. Di questi, i gliomi rappresentano il 50% di tutti i tumori cerebrali nei bambini e nei giovani adulti. I gliomi sono classicamente divisi in due sottotipi: di basso grado e di alto grado. I gliomi di basso grado (LGG) includono gli astrocitomi pilocitici e gli astrocitomi diffusi, mentre i gliomi di alto grado (HGG) includono l'astrocitoma anaplastico e il glioblastoma multiforme. Sebbene i pazienti con tumori di grado I e II abbiano una buona prognosi con tassi di sopravvivenza globale a 5 anni dell'80-90%, i casi ricorrenti, refrattari e/o non resecabili rimangono una sfida. La prognosi di bambini e giovani adulti con tumori cerebrali maligni ricorrenti o refrattari rimane infausta nonostante i notevoli miglioramenti nel trattamento negli ultimi decenni, con solo una minoranza che raggiunge la sopravvivenza a lungo termine se si verifica una recidiva dopo resezione chirurgica iniziale e chemioterapia adiuvante.
Per i pazienti con HGG la prognosi rimane infausta nonostante il trattamento aggressivo. In questo sottogruppo di pazienti, la sopravvivenza globale a 5 anni per l'astrocitoma anaplastico varia dal 20 al 40% e per il glioblastoma dal 15 al 20%. I gliomi intrinseci diffusi del tronco encefalico (DIPG) hanno la peggiore prognosi complessiva con una sopravvivenza globale media di nove mesi e con la maggior parte dei pazienti che muoiono a causa della malattia entro 2 anni. Pertanto, lo sviluppo di nuovi protocolli di trattamento per bambini e giovani adulti sia con gliomi ad alto grado che con gliomi a basso grado ricorrenti o refrattari è fondamentale per migliorare i tassi di sopravvivenza di questi pazienti.
La dieta chetogenica (KD) è in uso clinico da quasi un secolo, inizialmente progettata per imitare gli effetti della fame. Negli ultimi due decenni gli studi metabolici hanno guadagnato slancio come sempre più promettenti nella modifica della malattia dei disturbi del sistema nervoso centrale e dei tumori.
Test su animali e studi su pazienti adulti con tumori cerebrali hanno dimostrato che ci sono vantaggi nell'usare la dieta chetogenica. Questi includono: migliore risposta del tumore al trattamento standard (chemioterapia/radiazioni) e miglioramento della qualità della vita (vigilanza).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi Sono ammissibili il medulloblastoma, il glioma di alto grado, il glioma di basso grado e l'ependimoma. Altri tumori del sistema nervoso centrale possono essere presi in considerazione per il trattamento a discrezione dello sperimentatore. La patologia è richiesta a meno che il glioma pontino intrinseco diffuso o il tumore del percorso ottico. Il paziente deve aver fallito la terapia di prima linea ed essere considerato refrattario, recidivato o ricorrente. Le eccezioni sono i gliomi di grado III e IV compresi i gliomi del tronco encefalico che possono essere arruolati alla diagnosi iniziale.
- Terapia precedente I pazienti dovrebbero aver già ricevuto una terapia standard di prima linea, a meno che la loro diagnosi iniziale non sia glioma di alto grado o DIPG, nel qual caso sono idonei. I pazienti con glioma di alto grado possono essere arruolati dopo il completamento della radiazione iniziale. Può anche essere usata la discrezione dell'investigatore.
- Requisiti per la funzionalità degli organi A. Sistema gastrointestinale funzionante, ovvero capacità di masticare e deglutire o mezzi alternativi di terapia nutrizionale come gastrostomia o digiunostomia B. SGPT (ALT) < 3 x limite superiore normale; Bilirubina totale ≤ 2 x limite normale superiore C. Nessuna pancreatite attiva D. Nessuna aritmia o QT prolungato.
Criteri di esclusione:
- Storia di aritmia cardiaca
- Pazienti incapaci di masticare/deglutire e che non acconsentono a metodi alternativi di supporto nutrizionale, ad es. posizionamento di sondino nasogastrico o nasoduodenale, gastrostomia o digiunostomia.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Dieta chetogenica
Ai partecipanti verrà fornito un consulto con un dietista chetogenico e testerà la tolleranza alla dieta in modalità ospedaliera
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Una volta valutata la tolleranza alla dieta, i partecipanti verranno inseriti nella dieta chetogenica, seguita ogni tre mesi fino al completamento di un anno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: un anno
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Valutare il tasso di risposta globale dei soggetti con tumori cerebrali maligni o refrattari sottoposti a terapia dietetica con la dieta chetogenica
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un anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Misure di qualità della vita
Lasso di tempo: un anno
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Valutare i cambiamenti della qualità della vita di soggetti con tumori cerebrali recidivanti o refrattari sottoposti a terapia dietetica con la dieta chetogenica utilizzando moduli di qualità della vita adeguati all'età (Peds QL).
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un anno
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Livelli di chetosi
Lasso di tempo: un anno
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Per confrontare il livello di betaidrossibutirrato per ridurre le dimensioni del tumore utilizzando la risonanza magnetica.
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un anno
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Livelli di glucosio nel sangue
Lasso di tempo: un anno
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Per confrontare la glicemia media durante l'inizio della dieta chetogenica rispetto alla diminuzione delle dimensioni del tumore al momento della prima risonanza magnetica di follow-up.
|
un anno
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Correlazione dei livelli di chetosi e dieta chetogenica
Lasso di tempo: un anno
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Valutare la correlazione tra grado di chetosi (livello di betaidrossibutirrato) e rapporto dieta chetogenica.
|
un anno
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Jennifer Caceres, MS, RDN, Nicklaus Children's Hospital
- Direttore dello studio: Ziad Khatib, MD, Nicklaus Children's Hospital
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Gasior M, Rogawski MA, Hartman AL. Neuroprotective and disease-modifying effects of the ketogenic diet. Behav Pharmacol. 2006 Sep;17(5-6):431-9. doi: 10.1097/00008877-200609000-00009.
- Neal EG, Chaffe H, Schwartz RH, Lawson MS, Edwards N, Fitzsimmons G, Whitney A, Cross JH. A randomized trial of classical and medium-chain triglyceride ketogenic diets in the treatment of childhood epilepsy. Epilepsia. 2009 May;50(5):1109-17. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01870.x. Epub 2008 Nov 19.
- Kossoff EH. More fat and fewer seizures: dietary therapies for epilepsy. Lancet Neurol. 2004 Jul;3(7):415-20. doi: 10.1016/S1474-4422(04)00807-5.
- Lussier DM, Woolf EC, Johnson JL, Brooks KS, Blattman JN, Scheck AC. Enhanced immunity in a mouse model of malignant glioma is mediated by a therapeutic ketogenic diet. BMC Cancer. 2016 May 13;16:310. doi: 10.1186/s12885-016-2337-7.
- Vidone M, Clima R, Santorsola M, Calabrese C, Girolimetti G, Kurelac I, Amato LB, Iommarini L, Trevisan E, Leone M, Soffietti R, Morra I, Faccani G, Attimonelli M, Porcelli AM, Gasparre G. A comprehensive characterization of mitochondrial DNA mutations in glioblastoma multiforme. Int J Biochem Cell Biol. 2015 Jun;63:46-54. doi: 10.1016/j.biocel.2015.01.027. Epub 2015 Feb 7.
- Nebeling LC, Miraldi F, Shurin SB, Lerner E. Effects of a ketogenic diet on tumor metabolism and nutritional status in pediatric oncology patients: two case reports. J Am Coll Nutr. 1995 Apr;14(2):202-8. doi: 10.1080/07315724.1995.10718495.
Collegamenti utili
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Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Parole chiave
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- MCH05817
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