- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03348644
Mjölkprodukter vid behandling av hypofosfatmisk rakitis
Mjölkprodukter vid behandling av hypofosfatemisk rakitis: en randomiserad crossover-prövning
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Mål:
Standardbehandling av hypofosfatemisk rakitis består av orala fosfattabletter och D-vitamin analogt. På grund av deras snabba absorption kan serumfosfatfluktuationer uppstå och sekundär hyperparatyreoidism kan bli en konsekvens. Vårt mål var att utvärdera om fosfattillskott administrerat som mjölk eller ost är överlägset eller lika med fosfattabletter hos patienter med hypofosfatmisk rakitis
Studera befolkning:
Patienter med genetiskt verifierad hypofosfatemisk rakitis inkluderades under perioden från augusti 2015 till juni 2016. Patienter uteslöts från studien om de fick tertiär hyperparathydoism, behandlades med Cinacalcet eller led av mjölkallergi.
Studera design:
Studien utformades som en randomiserad multipel crossover-studie med tre behandlingsperioder bestående av det vanliga orala fosfattillskottet, ett högt mjölkintag eller ett högt ostintag (randomization.com). Patienterna instruerades att avbryta sin vanliga behandling, förutom sina vanliga doser av D-vitaminanaloger, tre dagar före provtagningen och istället delta i studiebehandlingen. Dessutom bör de följa sina normala matvanor medan de genomgår studiebehandlingen, som kontrollerades av mat- och vätskeregistreringar.
Vid fosfattillskottssessionen behandlades patienterna med ett oralt fosfortillskott på 800 mg fördelat över fem gånger om dagen oberoende av någon tidigare behandlingsdos. Vid ostsessionen behandlades patienterna med en uppskattad fosfathalt på 800 mg fördelat på 5 måltider. Vid mjölksessionen behandlades patienterna med 800 ml mjölk dagligen motsvarande cirka 800 mg fosfor per dag.
Provtagning:
Efter tre dagars behandling besökte patienterna vår klinik för anaerobt hanterade blodprover, som togs 5 gånger under en dag för kalcium, fosfat, bisköldkörtelhormon, fibroblasttillväxtfaktor 23 och basiskt fosfatas. Urinprover för kalcium och fosfat samlades i behållare från 0800 till 1200 och från 1200 till 1600. Ett 24-timmars urinprov togs från dagen före provtagningen från 0800 till 0800 timmar följande morgon.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital, Skejby
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genetiskt verifierad hypofosfatemisk rakitis.
- Behandlas med orala fosfattabletter.
Exklusions kriterier:
- Tertiär hyperparathydoism.
- I behandling med Cinacalcet.
- led av mjölkallergi.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fosfattabletter.
800 mg oralt fosfortillskott fördelat över fem gånger om dagen oberoende av eventuell tidigare behandlingsdos.
|
|
|
Aktiv komparator: Högt ostintag.
Ost med en uppskattad fosfathalt på 800 mg fördelat på 5 måltider.
|
|
|
Aktiv komparator: Högt mjölkintag.
800 ml mjölk dagligen motsvarande cirka 800 mg fosfor per dag.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Serumfosfat.
Tidsram: Tre dagar.
|
Utvärderas i blodprov.
Utvärderad efter tre dagars behandling, där vi samlade in blod 5 gånger under en dag.
|
Tre dagar.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fibroblasttillväxtfaktor 23.
Tidsram: Tre dagar.
|
Utvärderas i blodprov.
Utvärderad efter tre dagars behandling, där vi samlade in blod 5 gånger under en dag.
|
Tre dagar.
|
|
Paratyreoideahormon.
Tidsram: Tre dagar.
|
Utvärderas i blodprov.
Utvärderad efter tre dagars behandling, där vi samlade in blod 5 gånger under en dag.
|
Tre dagar.
|
|
Totalt kalcium.
Tidsram: Tre dagar.
|
Utvärderas i blodprov.
Utvärderad efter tre dagars behandling, där vi samlade in blod 5 gånger under en dag.
|
Tre dagar.
|
|
Grundläggande fosfatas.
Tidsram: Tre dagar.
|
Utvärderas i blodprov.
Utvärderad efter tre dagars behandling, där vi samlade in blod 5 gånger under en dag.
|
Tre dagar.
|
|
Urin fosfat.
Tidsram: En dag.
|
Utvärderad i urinprov.
Urinprover för fosfat samlades i behållare från 0800 till 1200 och från 1200 till 1600.
Ett 24-timmars urinprov togs från dagen före provtagningen från 0800 till 0800 timmar följande morgon.
|
En dag.
|
|
Urin kalcium.
Tidsram: En dag.
|
Utvärderad i urinprov.
Urinprover för kalcium samlades i behållare från 0800 till 1200 och från 1200 till 1600.
Ett 24-timmars urinprov togs från dagen före provtagningen från 0800 till 0800 timmar följande morgon.
|
En dag.
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Niels Birkebæk., MD, PhD, Aarhus University Hospital
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Beck-Nielsen SS, Brock-Jacobsen B, Gram J, Brixen K, Jensen TK. Incidence and prevalence of nutritional and hereditary rickets in southern Denmark. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. doi: 10.1530/EJE-08-0818. Epub 2008 Dec 18.
- Beck-Nielsen SS, Brixen K, Gram J, Brusgaard K. Mutational analysis of PHEX, FGF23, DMP1, SLC34A3 and CLCN5 in patients with hypophosphatemic rickets. J Hum Genet. 2012 Jul;57(7):453-8. doi: 10.1038/jhg.2012.56. Epub 2012 Jun 14.
- Minisola S, Peacock M, Fukumoto S, Cipriani C, Pepe J, Tella SH, Collins MT. Tumour-induced osteomalacia. Nat Rev Dis Primers. 2017 Jul 13;3:17044. doi: 10.1038/nrdp.2017.44.
- Bastepe M, Juppner H. Inherited hypophosphatemic disorders in children and the evolving mechanisms of phosphate regulation. Rev Endocr Metab Disord. 2008 Jun;9(2):171-80. doi: 10.1007/s11154-008-9075-3. Epub 2008 Mar 26.
- Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, Jan de Beur SM, Insogna KL. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011 Jul;26(7):1381-8. doi: 10.1002/jbmr.340. Epub 2011 May 2. Erratum In: J Bone Miner Res. 2015 Feb;30(2):394.
- Saito H, Kusano K, Kinosaki M, Ito H, Hirata M, Segawa H, Miyamoto K, Fukushima N. Human fibroblast growth factor-23 mutants suppress Na+-dependent phosphate co-transport activity and 1alpha,25-dihydroxyvitamin D3 production. J Biol Chem. 2003 Jan 24;278(4):2206-11. doi: 10.1074/jbc.M207872200. Epub 2002 Nov 4.
- Bergwitz C, Roslin NM, Tieder M, Loredo-Osti JC, Bastepe M, Abu-Zahra H, Frappier D, Burkett K, Carpenter TO, Anderson D, Garabedian M, Sermet I, Fujiwara TM, Morgan K, Tenenhouse HS, Juppner H. SLC34A3 mutations in patients with hereditary hypophosphatemic rickets with hypercalciuria predict a key role for the sodium-phosphate cotransporter NaPi-IIc in maintaining phosphate homeostasis. Am J Hum Genet. 2006 Feb;78(2):179-92. doi: 10.1086/499409. Epub 2005 Dec 9.
- Nielsen LH, Rahbek ET, Beck-Nielsen SS, Christesen HT. Treatment of hypophosphataemic rickets in children remains a challenge. Dan Med J. 2014 Jul;61(7):A4874.
- Peacock M, Bolognese MA, Borofsky M, Scumpia S, Sterling LR, Cheng S, Shoback D. Cinacalcet treatment of primary hyperparathyroidism: biochemical and bone densitometric outcomes in a five-year study. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Dec;94(12):4860-7. doi: 10.1210/jc.2009-1472. Epub 2009 Oct 16.
- Karp HJ, Vaihia KP, Karkkainen MU, Niemisto MJ, Lamberg-Allardt CJ. Acute effects of different phosphorus sources on calcium and bone metabolism in young women: a whole-foods approach. Calcif Tissue Int. 2007 Apr;80(4):251-8. doi: 10.1007/s00223-007-9011-7. Epub 2007 Apr 1.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Näringsstörningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Avitaminos
- Bristsjukdomar
- Undernäring
- Skelettsjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Skelettsjukdomar, metaboliska
- Renal tubulär transport, medfödda fel
- Kalciummetabolismstörningar
- Metallmetabolism, medfödda fel
- Fosformetabolismstörningar
- D-vitaminbrist
- Hypofosfatemi, familjär
- Hypofosfatemi
- Engelska sjukan
- Familjär hypofosfatemisk rakitis
- Rakitis, hypofosfatemisk
Andra studie-ID-nummer
- Milk products in HPR
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .