- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03348644
Productos lácteos en el tratamiento del raquitismo hipofosfatémico
Productos lácteos en el tratamiento del raquitismo hipofosfatémico: un ensayo cruzado aleatorizado
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Objetivos:
El tratamiento estándar del raquitismo hipofosfatémico consiste en tabletas orales de fosfato y análogos de vitamina D. Debido a su rápida absorción, pueden producirse fluctuaciones de los fosfatos séricos y, como consecuencia, un hiperparatiroidismo secundario. Nuestro objetivo fue evaluar si el suplemento de fosfato administrado en forma de leche o queso es superior o igual a las tabletas de fosfato en pacientes con raquitismo hipofosfatémico.
Población de estudio:
Se incluyeron pacientes con raquitismo hipofosfatémico verificado genéticamente en el período de agosto de 2015 a junio de 2016. Se excluyó del estudio a los pacientes que presentaban hiperparati- doísmo terciario, estaban en tratamiento con cinacalcet o padecían alergia a la leche.
Diseño del estudio:
El estudio se diseñó como un estudio cruzado múltiple aleatorizado con tres períodos de tratamiento que consisten en el suplemento regular de fosfato oral, un alto consumo de leche o un alto consumo de queso (randomization.com). Se indicó a los pacientes que suspendieran su tratamiento habitual, excepto las dosis habituales de análogos de vitamina D, tres días antes de la recogida de la muestra y, en su lugar, participaran en el tratamiento del estudio. Además, debían seguir sus hábitos alimentarios normales mientras realizaban el tratamiento de estudio, el cual estaba controlado por registros de alimentos y líquidos.
En la sesión de suplemento de fósforo, los pacientes fueron tratados con un suplemento de fósforo oral de 800 mg distribuidos en cinco veces al día, independientemente de cualquier dosis de tratamiento anterior. En la sesión de queso, los pacientes fueron tratados con un contenido estimado de 800 mg de fosfatos distribuidos en 5 comidas. En la sesión de leche, los pacientes fueron tratados con 800 ml de leche al día correspondientes a aproximadamente 800 mg de fósforo por día.
Muestreo:
Después de tres días de tratamiento, los pacientes visitaron nuestra clínica para muestras de sangre manipuladas anaeróbicamente, que se recolectaron 5 veces durante un día para calcio, fosfato, hormona paratiroidea, factor de crecimiento de fibroblastos 23 y fosfatasa básica. Las muestras de orina para calcio y fosfato se recogieron en contenedores de 08:00 a 12:00 y de 12:00 a 16:00. Se obtuvieron muestras de orina de 24 horas del día anterior al muestreo desde las 08:00 hasta las 08:00 horas de la mañana siguiente.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus University Hospital, Skejby
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Raquitismo hipofosfatémico verificado genéticamente.
- En tratados con tabletas orales de fosfato.
Criterio de exclusión:
- Hiperparatidorismo terciario.
- En tratamiento con Cinacalcet.
- Sufría de alergia a la leche.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tabletas de fosfato.
Suplemento de fósforo oral de 800 mg distribuidos en cinco veces al día independientemente de cualquier dosis de tratamiento anterior.
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|
Comparador activo: Alto consumo de queso.
Queso con un contenido estimado de 800 mg de fosfatos repartidos en 5 comidas.
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|
Comparador activo: Alto consumo de leche.
800 ml de leche diarios correspondientes a aproximadamente 800 mg de fósforo por día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Fosfato sérico.
Periodo de tiempo: Tres días.
|
Evaluado en muestras de sangre.
Evaluado después de tres días de tratamiento, donde recolectamos sangre 5 veces durante un día.
|
Tres días.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Factor de crecimiento de fibroblastos 23.
Periodo de tiempo: Tres días.
|
Evaluado en muestras de sangre.
Evaluado después de tres días de tratamiento, donde recolectamos sangre 5 veces durante un día.
|
Tres días.
|
|
Hormona paratiroidea.
Periodo de tiempo: Tres días.
|
Evaluado en muestras de sangre.
Evaluado después de tres días de tratamiento, donde recolectamos sangre 5 veces durante un día.
|
Tres días.
|
|
Calcio total.
Periodo de tiempo: Tres días.
|
Evaluado en muestras de sangre.
Evaluado después de tres días de tratamiento, donde recolectamos sangre 5 veces durante un día.
|
Tres días.
|
|
Fosfatasa básica.
Periodo de tiempo: Tres días.
|
Evaluado en muestras de sangre.
Evaluado después de tres días de tratamiento, donde recolectamos sangre 5 veces durante un día.
|
Tres días.
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|
Fosfato en orina.
Periodo de tiempo: Un día.
|
Evaluado en muestras de orina.
Las muestras de orina para fosfato se recolectaron en contenedores de 08:00 a 12:00 y de 12:00 a 16:00.
Se obtuvieron muestras de orina de 24 horas del día anterior al muestreo desde las 08:00 hasta las 08:00 horas de la mañana siguiente.
|
Un día.
|
|
Calcio en orina.
Periodo de tiempo: Un día.
|
Evaluado en muestras de orina.
Las muestras de orina para calcio se recogieron en contenedores de 08:00 a 12:00 y de 12:00 a 16:00.
Se obtuvieron muestras de orina de 24 horas del día anterior al muestreo desde las 08:00 hasta las 08:00 horas de la mañana siguiente.
|
Un día.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Niels Birkebæk., MD, PhD, Aarhus University Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Beck-Nielsen SS, Brock-Jacobsen B, Gram J, Brixen K, Jensen TK. Incidence and prevalence of nutritional and hereditary rickets in southern Denmark. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. doi: 10.1530/EJE-08-0818. Epub 2008 Dec 18.
- Beck-Nielsen SS, Brixen K, Gram J, Brusgaard K. Mutational analysis of PHEX, FGF23, DMP1, SLC34A3 and CLCN5 in patients with hypophosphatemic rickets. J Hum Genet. 2012 Jul;57(7):453-8. doi: 10.1038/jhg.2012.56. Epub 2012 Jun 14.
- Minisola S, Peacock M, Fukumoto S, Cipriani C, Pepe J, Tella SH, Collins MT. Tumour-induced osteomalacia. Nat Rev Dis Primers. 2017 Jul 13;3:17044. doi: 10.1038/nrdp.2017.44.
- Bastepe M, Juppner H. Inherited hypophosphatemic disorders in children and the evolving mechanisms of phosphate regulation. Rev Endocr Metab Disord. 2008 Jun;9(2):171-80. doi: 10.1007/s11154-008-9075-3. Epub 2008 Mar 26.
- Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, Jan de Beur SM, Insogna KL. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011 Jul;26(7):1381-8. doi: 10.1002/jbmr.340. Epub 2011 May 2. Erratum In: J Bone Miner Res. 2015 Feb;30(2):394.
- Saito H, Kusano K, Kinosaki M, Ito H, Hirata M, Segawa H, Miyamoto K, Fukushima N. Human fibroblast growth factor-23 mutants suppress Na+-dependent phosphate co-transport activity and 1alpha,25-dihydroxyvitamin D3 production. J Biol Chem. 2003 Jan 24;278(4):2206-11. doi: 10.1074/jbc.M207872200. Epub 2002 Nov 4.
- Bergwitz C, Roslin NM, Tieder M, Loredo-Osti JC, Bastepe M, Abu-Zahra H, Frappier D, Burkett K, Carpenter TO, Anderson D, Garabedian M, Sermet I, Fujiwara TM, Morgan K, Tenenhouse HS, Juppner H. SLC34A3 mutations in patients with hereditary hypophosphatemic rickets with hypercalciuria predict a key role for the sodium-phosphate cotransporter NaPi-IIc in maintaining phosphate homeostasis. Am J Hum Genet. 2006 Feb;78(2):179-92. doi: 10.1086/499409. Epub 2005 Dec 9.
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- Peacock M, Bolognese MA, Borofsky M, Scumpia S, Sterling LR, Cheng S, Shoback D. Cinacalcet treatment of primary hyperparathyroidism: biochemical and bone densitometric outcomes in a five-year study. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Dec;94(12):4860-7. doi: 10.1210/jc.2009-1472. Epub 2009 Oct 16.
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades urológicas
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- Enfermedades Genéticas Congénitas
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- Avitaminosis
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- Desnutrición
- Enfermedades óseas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Óseas Metabólicas
- Transporte tubular renal, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo del calcio
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo del fósforo
- Deficiencia de vitamina D
- Hipofosfatemia Familiar
- Hipofosfatemia
- Raquitismo
- Raquitismo hipofosfatémico familiar
- Raquitismo Hipofosfatémico
Otros números de identificación del estudio
- Milk products in HPR
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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