- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03348644
Melkeprodukter i behandling av hypofosfatemisk rakitt
Melkeprodukter i behandling av hypofosfatemisk rakitt: En randomisert crossover-forsøk
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Mål:
Standard behandling av hypofosfatemisk rakitt består av orale fosfattabletter og vitamin D analoge. På grunn av deres raske absorpsjon kan serumfosfatsvingninger oppstå og sekundær hyperparatyreoidisme kan være en konsekvens. Målet vårt var å vurdere om fosfattilskudd administrert som melk eller ost er overlegen eller lik fosfattabletter hos pasienter med hypofosfatemisk rakitt
Studiepopulasjon:
Pasienter med genetisk verifisert hypofosfatemisk rakitt ble inkludert i perioden fra august 2015 til juni 2016. Pasienter ble ekskludert fra studien hvis de presenterte tertiær hyperparathydoisme, ble behandlet med Cinacalcet eller led av melkeallergi.
Studere design:
Studien ble designet som en randomisert, multippel crossover-studie med tre behandlingsperioder bestående av det vanlige orale fosfattilskuddet, et høyt melkeinntak eller et høyt osteinntak (randomization.com). Pasientene ble bedt om å avbryte sin vanlige behandling, bortsett fra deres vanlige doser av D-vitaminanaloger, tre dager før prøvetaking og i stedet delta i studiebehandlingen. Videre bør de følge sine normale spisevaner mens de gjennomgår studiebehandlingen, som ble kontrollert av mat- og væskeregistreringer.
På fosfattilskuddsøkten ble pasientene behandlet med et 800 mg oralt fosfortilskudd fordelt over fem ganger daglig uavhengig av tidligere behandlingsdose. Ved osteøkten ble pasientene behandlet med et estimert fosfatinnhold på 800 mg fordelt på 5 måltider. Ved melkeøkten ble pasientene behandlet med 800 ml melk daglig tilsvarende ca 800 mg fosfor per dag.
Sampling:
Etter tre dagers behandling besøkte pasientene vår klinikk for anaerobt håndterte blodprøver, som ble tatt 5 ganger gjennom en dag for kalsium, fosfat, parathyreoideahormon, fibroblastvekstfaktor 23 og basisk fosfatase. Urinprøver for kalsium og fosfat ble samlet i beholdere fra 0800 til 1200 og fra 1200 til 1600. En 24-timers urinprøve ble tatt fra dagen før prøvetakingen fra kl. 0800 til 0800 morgenen etter.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital, Skejby
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk verifisert hypofosfatemisk rakitt.
- Behandles med orale fosfattabletter.
Ekskluderingskriterier:
- Tertiær hyperparathydoisme.
- I behandling med Cinacalcet.
- Lidt av melkeallergi.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Fosfattabletter.
800 mg oralt fosfortilskudd fordelt over fem ganger daglig uavhengig av tidligere behandlingsdose.
|
|
Aktiv komparator: Høyt inntak av ost.
Ost med estimert fosfatinnhold på 800 mg fordelt på 5 måltider.
|
|
Aktiv komparator: Høyt melkeinntak.
800 ml melk daglig tilsvarende ca 800 mg fosfor per dag.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Serumfosfat.
Tidsramme: Tre dager.
|
Evaluert i blodprøver.
Evaluert etter tre dagers behandling, hvor vi tok blod 5 ganger gjennom en dag.
|
Tre dager.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Fibroblastvekstfaktor 23.
Tidsramme: Tre dager.
|
Evaluert i blodprøver.
Evaluert etter tre dagers behandling, hvor vi tok blod 5 ganger gjennom en dag.
|
Tre dager.
|
Biskjoldbruskkjertelhormon.
Tidsramme: Tre dager.
|
Evaluert i blodprøver.
Evaluert etter tre dagers behandling, hvor vi tok blod 5 ganger gjennom en dag.
|
Tre dager.
|
Totalt kalsium.
Tidsramme: Tre dager.
|
Evaluert i blodprøver.
Evaluert etter tre dagers behandling, hvor vi tok blod 5 ganger gjennom en dag.
|
Tre dager.
|
Grunnleggende fosfatase.
Tidsramme: Tre dager.
|
Evaluert i blodprøver.
Evaluert etter tre dagers behandling, hvor vi tok blod 5 ganger gjennom en dag.
|
Tre dager.
|
Urin fosfat.
Tidsramme: En dag.
|
Evaluert i urinprøver.
Urinprøver for fosfat ble samlet i beholdere fra 0800 til 1200 og fra 1200 til 1600.
En 24-timers urinprøve ble tatt fra dagen før prøvetakingen fra kl. 0800 til 0800 morgenen etter.
|
En dag.
|
Kalsium i urin.
Tidsramme: En dag.
|
Evaluert i urinprøver.
Urinprøver for kalsium ble samlet i beholdere fra 0800 til 1200 og fra 1200 til 1600.
En 24-timers urinprøve ble tatt fra dagen før prøvetakingen fra kl. 0800 til 0800 morgenen etter.
|
En dag.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Niels Birkebæk., MD, PhD, Aarhus University Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Beck-Nielsen SS, Brock-Jacobsen B, Gram J, Brixen K, Jensen TK. Incidence and prevalence of nutritional and hereditary rickets in southern Denmark. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. doi: 10.1530/EJE-08-0818. Epub 2008 Dec 18.
- Beck-Nielsen SS, Brixen K, Gram J, Brusgaard K. Mutational analysis of PHEX, FGF23, DMP1, SLC34A3 and CLCN5 in patients with hypophosphatemic rickets. J Hum Genet. 2012 Jul;57(7):453-8. doi: 10.1038/jhg.2012.56. Epub 2012 Jun 14.
- Minisola S, Peacock M, Fukumoto S, Cipriani C, Pepe J, Tella SH, Collins MT. Tumour-induced osteomalacia. Nat Rev Dis Primers. 2017 Jul 13;3:17044. doi: 10.1038/nrdp.2017.44.
- Bastepe M, Juppner H. Inherited hypophosphatemic disorders in children and the evolving mechanisms of phosphate regulation. Rev Endocr Metab Disord. 2008 Jun;9(2):171-80. doi: 10.1007/s11154-008-9075-3. Epub 2008 Mar 26.
- Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, Jan de Beur SM, Insogna KL. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011 Jul;26(7):1381-8. doi: 10.1002/jbmr.340. Epub 2011 May 2. Erratum In: J Bone Miner Res. 2015 Feb;30(2):394.
- Saito H, Kusano K, Kinosaki M, Ito H, Hirata M, Segawa H, Miyamoto K, Fukushima N. Human fibroblast growth factor-23 mutants suppress Na+-dependent phosphate co-transport activity and 1alpha,25-dihydroxyvitamin D3 production. J Biol Chem. 2003 Jan 24;278(4):2206-11. doi: 10.1074/jbc.M207872200. Epub 2002 Nov 4.
- Bergwitz C, Roslin NM, Tieder M, Loredo-Osti JC, Bastepe M, Abu-Zahra H, Frappier D, Burkett K, Carpenter TO, Anderson D, Garabedian M, Sermet I, Fujiwara TM, Morgan K, Tenenhouse HS, Juppner H. SLC34A3 mutations in patients with hereditary hypophosphatemic rickets with hypercalciuria predict a key role for the sodium-phosphate cotransporter NaPi-IIc in maintaining phosphate homeostasis. Am J Hum Genet. 2006 Feb;78(2):179-92. doi: 10.1086/499409. Epub 2005 Dec 9.
- Nielsen LH, Rahbek ET, Beck-Nielsen SS, Christesen HT. Treatment of hypophosphataemic rickets in children remains a challenge. Dan Med J. 2014 Jul;61(7):A4874.
- Peacock M, Bolognese MA, Borofsky M, Scumpia S, Sterling LR, Cheng S, Shoback D. Cinacalcet treatment of primary hyperparathyroidism: biochemical and bone densitometric outcomes in a five-year study. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Dec;94(12):4860-7. doi: 10.1210/jc.2009-1472. Epub 2009 Oct 16.
- Karp HJ, Vaihia KP, Karkkainen MU, Niemisto MJ, Lamberg-Allardt CJ. Acute effects of different phosphorus sources on calcium and bone metabolism in young women: a whole-foods approach. Calcif Tissue Int. 2007 Apr;80(4):251-8. doi: 10.1007/s00223-007-9011-7. Epub 2007 Apr 1.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Avitaminose
- Mangelsykdommer
- Underernæring
- Beinsykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Bensykdommer, metabolske
- Renal tubulær transport, medfødte feil
- Forstyrrelser i kalsiummetabolisme
- Metallmetabolisme, medfødte feil
- Forstyrrelser i fosformetabolisme
- Vitamin D-mangel
- Hypofosfatemi, familiær
- Hypofosfatemi
- Rakitt
- Familiær hypofosfatemisk rakitt
- Rakitt, hypofosfatemisk
Andre studie-ID-numre
- Milk products in HPR
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .