- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03348644
Prodotti lattiero-caseari nel trattamento del rachitismo ipofosfatemico
Prodotti lattiero-caseari nel trattamento del rachitismo ipofosfatemico: uno studio incrociato randomizzato
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Obiettivi:
Il trattamento standard del rachitismo ipofosfatemico consiste in compresse orali di fosfato e analoghi di vitamina D. A causa del loro rapido assorbimento, possono verificarsi fluttuazioni sieriche dei fosfati e una conseguenza può essere l'iperparatiroidismo secondario. Il nostro obiettivo era valutare se il supplemento di fosfato somministrato come latte o formaggio è superiore o uguale alle compresse di fosfato in pazienti con rachitismo ipofosfatemico
Popolazione studiata:
I pazienti con rachitismo ipofosfatemico geneticamente verificato sono stati inclusi nel periodo da agosto 2015 a giugno 2016. I pazienti sono stati esclusi dallo studio se presentavano iperparatidoismo terziario, erano stati trattati con Cinacalcet o soffrivano di allergia al latte.
Disegno dello studio:
Lo studio è stato concepito come uno studio incrociato multiplo randomizzato con tre periodi di trattamento consistenti nel regolare supplemento di fosfato orale, un'elevata assunzione di latte o un'elevata assunzione di formaggio (randomization.com). Ai pazienti è stato chiesto di interrompere il loro trattamento regolare, ad eccezione delle dosi abituali di analoghi della vitamina D, tre giorni prima della raccolta del campione e di impegnarsi invece nel trattamento in studio. Inoltre, dovrebbero seguire le loro normali abitudini alimentari durante il trattamento in studio, che è stato controllato da registrazioni di alimenti e liquidi.
Alla sessione di integrazione di fosfato, i pazienti sono stati trattati con un integratore orale di fosforo da 800 mg distribuito su cinque volte al giorno indipendentemente da qualsiasi dose di trattamento precedente. Alla sessione del formaggio, i pazienti sono stati trattati con un contenuto di fosfato stimato di 800 mg distribuito su 5 pasti. Alla sessione del latte, i pazienti sono stati trattati con 800 ml di latte al giorno corrispondenti a circa 800 mg di fosforo al giorno.
Campionamento:
Dopo tre giorni di trattamento, i pazienti hanno visitato la nostra clinica per campioni di sangue trattati in anaerobiosi, che sono stati raccolti 5 volte in un giorno per calcio, fosfato, ormone paratiroideo, fattore di crescita dei fibroblasti 23 e fosfatasi basica. I campioni di urina per calcio e fosfato sono stati raccolti in contenitori dalle 08:00 alle 12:00 e dalle 12:00 alle 16:00. Un campione di urina delle 24 ore è stato prelevato dal giorno precedente il prelievo dalle ore 08:00 alle ore 08:00 del mattino successivo.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Aarhus N, Danimarca, 8200
- Aarhus University Hospital, Skejby
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Rachitismo ipofosfatemico geneticamente verificato.
- In trattati con compresse di fosfato orale.
Criteri di esclusione:
- Iperparatidoismo terziario.
- In trattamento con Cinacalcet.
- Soffriva di allergia al latte.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Compresse di fosfato.
Integratore orale di fosforo da 800 mg distribuito cinque volte al giorno indipendentemente da qualsiasi dose di trattamento precedente.
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|
Comparatore attivo: Alto consumo di formaggio.
Formaggio con un contenuto di fosfato stimato di 800 mg distribuito su 5 pasti.
|
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|
Comparatore attivo: Alto consumo di latte.
800 ml di latte al giorno corrispondenti a circa 800 mg di fosforo al giorno.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Fosfato sierico.
Lasso di tempo: Tre giorni.
|
Valutato in campioni di sangue.
Valutato dopo tre giorni di trattamento, in cui abbiamo raccolto il sangue 5 volte durante un giorno.
|
Tre giorni.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Fattore di crescita dei fibroblasti 23.
Lasso di tempo: Tre giorni.
|
Valutato in campioni di sangue.
Valutato dopo tre giorni di trattamento, in cui abbiamo raccolto il sangue 5 volte durante un giorno.
|
Tre giorni.
|
|
Ormone paratiroideo.
Lasso di tempo: Tre giorni.
|
Valutato in campioni di sangue.
Valutato dopo tre giorni di trattamento, in cui abbiamo raccolto il sangue 5 volte durante un giorno.
|
Tre giorni.
|
|
Calcio totale.
Lasso di tempo: Tre giorni.
|
Valutato in campioni di sangue.
Valutato dopo tre giorni di trattamento, in cui abbiamo raccolto il sangue 5 volte durante un giorno.
|
Tre giorni.
|
|
Fosfatasi basica.
Lasso di tempo: Tre giorni.
|
Valutato in campioni di sangue.
Valutato dopo tre giorni di trattamento, in cui abbiamo raccolto il sangue 5 volte durante un giorno.
|
Tre giorni.
|
|
Fosfato urinario.
Lasso di tempo: Un giorno.
|
Valutato in campioni di urina.
I campioni di urina per il fosfato sono stati raccolti in contenitori dalle 08:00 alle 12:00 e dalle 12:00 alle 16:00.
Un campione di urina delle 24 ore è stato prelevato dal giorno precedente il prelievo dalle ore 08:00 alle ore 08:00 del mattino successivo.
|
Un giorno.
|
|
Calcio nelle urine.
Lasso di tempo: Un giorno.
|
Valutato in campioni di urina.
I campioni di urina per il calcio sono stati raccolti in contenitori dalle 08:00 alle 12:00 e dalle 12:00 alle 16:00.
Un campione di urina delle 24 ore è stato prelevato dal giorno precedente il prelievo dalle ore 08:00 alle ore 08:00 del mattino successivo.
|
Un giorno.
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Niels Birkebæk., MD, PhD, Aarhus University Hospital
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Beck-Nielsen SS, Brock-Jacobsen B, Gram J, Brixen K, Jensen TK. Incidence and prevalence of nutritional and hereditary rickets in southern Denmark. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. doi: 10.1530/EJE-08-0818. Epub 2008 Dec 18.
- Beck-Nielsen SS, Brixen K, Gram J, Brusgaard K. Mutational analysis of PHEX, FGF23, DMP1, SLC34A3 and CLCN5 in patients with hypophosphatemic rickets. J Hum Genet. 2012 Jul;57(7):453-8. doi: 10.1038/jhg.2012.56. Epub 2012 Jun 14.
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- Bastepe M, Juppner H. Inherited hypophosphatemic disorders in children and the evolving mechanisms of phosphate regulation. Rev Endocr Metab Disord. 2008 Jun;9(2):171-80. doi: 10.1007/s11154-008-9075-3. Epub 2008 Mar 26.
- Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, Jan de Beur SM, Insogna KL. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011 Jul;26(7):1381-8. doi: 10.1002/jbmr.340. Epub 2011 May 2. Erratum In: J Bone Miner Res. 2015 Feb;30(2):394.
- Saito H, Kusano K, Kinosaki M, Ito H, Hirata M, Segawa H, Miyamoto K, Fukushima N. Human fibroblast growth factor-23 mutants suppress Na+-dependent phosphate co-transport activity and 1alpha,25-dihydroxyvitamin D3 production. J Biol Chem. 2003 Jan 24;278(4):2206-11. doi: 10.1074/jbc.M207872200. Epub 2002 Nov 4.
- Bergwitz C, Roslin NM, Tieder M, Loredo-Osti JC, Bastepe M, Abu-Zahra H, Frappier D, Burkett K, Carpenter TO, Anderson D, Garabedian M, Sermet I, Fujiwara TM, Morgan K, Tenenhouse HS, Juppner H. SLC34A3 mutations in patients with hereditary hypophosphatemic rickets with hypercalciuria predict a key role for the sodium-phosphate cotransporter NaPi-IIc in maintaining phosphate homeostasis. Am J Hum Genet. 2006 Feb;78(2):179-92. doi: 10.1086/499409. Epub 2005 Dec 9.
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- Peacock M, Bolognese MA, Borofsky M, Scumpia S, Sterling LR, Cheng S, Shoback D. Cinacalcet treatment of primary hyperparathyroidism: biochemical and bone densitometric outcomes in a five-year study. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Dec;94(12):4860-7. doi: 10.1210/jc.2009-1472. Epub 2009 Oct 16.
- Karp HJ, Vaihia KP, Karkkainen MU, Niemisto MJ, Lamberg-Allardt CJ. Acute effects of different phosphorus sources on calcium and bone metabolism in young women: a whole-foods approach. Calcif Tissue Int. 2007 Apr;80(4):251-8. doi: 10.1007/s00223-007-9011-7. Epub 2007 Apr 1.
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Maggiori informazioni
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- Malattie ossee
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie ossee, metaboliche
- Trasporto tubolare renale, errori congeniti
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- Metabolismo dei metalli, errori congeniti
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- Rachitismo
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