- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03348644
Milchprodukte in der Behandlung von hypophosphatämischer Rachitis
Milchprodukte bei der Behandlung von hypophosphatämischer Rachitis: Eine randomisierte Crossover-Studie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Ziele:
Die Standardbehandlung der hypophosphatämischen Rachitis besteht aus oralen Phosphattabletten und Vitamin-D-Analoga. Aufgrund ihrer schnellen Resorption können Serumphosphatschwankungen auftreten und ein sekundärer Hyperparathyreoidismus die Folge sein. Unser Ziel war es zu bewerten, ob eine Phosphatergänzung, die als Milch oder Käse verabreicht wird, Phosphattabletten bei Patienten mit hypophosphatämischer Rachitis überlegen oder gleichwertig ist
Studienpopulation:
Patienten mit genetisch nachgewiesener hypophosphatämischer Rachitis wurden im Zeitraum von August 2015 bis Juni 2016 eingeschlossen. Patienten wurden von der Studie ausgeschlossen, wenn sie einen tertiären Hyperparathydoismus aufwiesen, mit Cinacalcet behandelt wurden oder an einer Milchallergie litten.
Studiendesign:
Die Studie war als randomisierte, multiple Crossover-Studie mit drei Behandlungsperioden konzipiert, die aus der regelmäßigen oralen Phosphatergänzung, einer hohen Milchaufnahme oder einer hohen Käseaufnahme bestanden (randomization.com). Die Patienten wurden angewiesen, ihre reguläre Behandlung mit Ausnahme ihrer üblichen Dosen von D-Vitamin-Analoga drei Tage vor der Probenentnahme abzusetzen und sich stattdessen an der Studienbehandlung zu beteiligen. Darüber hinaus sollten sie während der Studienbehandlung ihren normalen Essgewohnheiten folgen, die durch Lebensmittel- und Flüssigkeitsregistrierungen kontrolliert wurden.
Bei der Phosphatergänzungssitzung wurden die Patienten unabhängig von einer vorherigen Behandlungsdosis mit einer oralen Phosphorergänzung von 800 mg behandelt, die fünfmal täglich verteilt wurde. Bei der Käsesitzung wurden die Patienten mit einem geschätzten Phosphatgehalt von 800 mg verteilt auf 5 Mahlzeiten behandelt. Bei der Milchsitzung wurden die Patienten täglich mit 800 ml Milch behandelt, was ungefähr 800 mg Phosphor pro Tag entspricht.
Probenahme:
Nach dreitägiger Behandlung besuchten die Patienten unsere Klinik für anaerob behandelte Blutproben, die fünfmal an einem Tag auf Calcium, Phosphat, Parathormon, Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 und basische Phosphatase entnommen wurden. Urinproben für Calcium und Phosphat wurden in Behältern von 8.00 bis 12.00 Uhr und von 12.00 bis 16.00 Uhr gesammelt. Eine 24-Stunden-Urinprobe wurde am Tag vor der Probenahme von 8.00 Uhr bis 8.00 Uhr am nächsten Morgen entnommen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Aarhus N, Dänemark, 8200
- Aarhus University Hospital, Skejby
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Genetisch verifizierte hypophosphatämische Rachitis.
- Bei Behandlung mit oralen Phosphattabletten.
Ausschlusskriterien:
- Tertiärer Hyperparathydoismus.
- In Behandlung mit Cinacalcet.
- Unter Milchallergie gelitten.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Phosphat-Tabletten.
800 mg orales Phosphorpräparat, verteilt über fünfmal täglich, unabhängig von einer vorherigen Behandlungsdosis.
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Aktiver Komparator: Hoher Käsekonsum.
Käse mit einem geschätzten Phosphatgehalt von 800 mg verteilt auf 5 Mahlzeiten.
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Aktiver Komparator: Hohe Milchaufnahme.
800 ml Milch täglich entsprechen ca. 800 mg Phosphor pro Tag.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Serumphosphat.
Zeitfenster: 3 Tage.
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Ausgewertet in Blutproben.
Ausgewertet nach drei Behandlungstagen, bei denen wir an einem Tag fünfmal Blut entnommen haben.
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3 Tage.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23.
Zeitfenster: 3 Tage.
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Ausgewertet in Blutproben.
Ausgewertet nach drei Behandlungstagen, bei denen wir an einem Tag fünfmal Blut entnommen haben.
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3 Tage.
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Parathormon.
Zeitfenster: 3 Tage.
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Ausgewertet in Blutproben.
Ausgewertet nach drei Behandlungstagen, bei denen wir an einem Tag fünfmal Blut entnommen haben.
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3 Tage.
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Gesamtkalzium.
Zeitfenster: 3 Tage.
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Ausgewertet in Blutproben.
Ausgewertet nach drei Behandlungstagen, bei denen wir an einem Tag fünfmal Blut entnommen haben.
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3 Tage.
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Basische Phosphatase.
Zeitfenster: 3 Tage.
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Ausgewertet in Blutproben.
Ausgewertet nach drei Behandlungstagen, bei denen wir an einem Tag fünfmal Blut entnommen haben.
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3 Tage.
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Phosphat im Urin.
Zeitfenster: Eines Tages.
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Ausgewertet in Urinproben.
Urinproben für Phosphat wurden in Behältern von 0800 bis 1200 und von 1200 bis 1600 gesammelt.
Eine 24-Stunden-Urinprobe wurde am Tag vor der Probenahme von 8.00 Uhr bis 8.00 Uhr am nächsten Morgen entnommen.
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Eines Tages.
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Kalzium im Urin.
Zeitfenster: Eines Tages.
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Ausgewertet in Urinproben.
Urinproben für Kalzium wurden in Behältern von 0800 bis 1200 und von 1200 bis 1600 gesammelt.
Eine 24-Stunden-Urinprobe wurde am Tag vor der Probenahme von 8.00 Uhr bis 8.00 Uhr am nächsten Morgen entnommen.
|
Eines Tages.
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Niels Birkebæk., MD, PhD, Aarhus University Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Beck-Nielsen SS, Brock-Jacobsen B, Gram J, Brixen K, Jensen TK. Incidence and prevalence of nutritional and hereditary rickets in southern Denmark. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. doi: 10.1530/EJE-08-0818. Epub 2008 Dec 18.
- Beck-Nielsen SS, Brixen K, Gram J, Brusgaard K. Mutational analysis of PHEX, FGF23, DMP1, SLC34A3 and CLCN5 in patients with hypophosphatemic rickets. J Hum Genet. 2012 Jul;57(7):453-8. doi: 10.1038/jhg.2012.56. Epub 2012 Jun 14.
- Minisola S, Peacock M, Fukumoto S, Cipriani C, Pepe J, Tella SH, Collins MT. Tumour-induced osteomalacia. Nat Rev Dis Primers. 2017 Jul 13;3:17044. doi: 10.1038/nrdp.2017.44.
- Bastepe M, Juppner H. Inherited hypophosphatemic disorders in children and the evolving mechanisms of phosphate regulation. Rev Endocr Metab Disord. 2008 Jun;9(2):171-80. doi: 10.1007/s11154-008-9075-3. Epub 2008 Mar 26.
- Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, Jan de Beur SM, Insogna KL. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011 Jul;26(7):1381-8. doi: 10.1002/jbmr.340. Epub 2011 May 2. Erratum In: J Bone Miner Res. 2015 Feb;30(2):394.
- Saito H, Kusano K, Kinosaki M, Ito H, Hirata M, Segawa H, Miyamoto K, Fukushima N. Human fibroblast growth factor-23 mutants suppress Na+-dependent phosphate co-transport activity and 1alpha,25-dihydroxyvitamin D3 production. J Biol Chem. 2003 Jan 24;278(4):2206-11. doi: 10.1074/jbc.M207872200. Epub 2002 Nov 4.
- Bergwitz C, Roslin NM, Tieder M, Loredo-Osti JC, Bastepe M, Abu-Zahra H, Frappier D, Burkett K, Carpenter TO, Anderson D, Garabedian M, Sermet I, Fujiwara TM, Morgan K, Tenenhouse HS, Juppner H. SLC34A3 mutations in patients with hereditary hypophosphatemic rickets with hypercalciuria predict a key role for the sodium-phosphate cotransporter NaPi-IIc in maintaining phosphate homeostasis. Am J Hum Genet. 2006 Feb;78(2):179-92. doi: 10.1086/499409. Epub 2005 Dec 9.
- Nielsen LH, Rahbek ET, Beck-Nielsen SS, Christesen HT. Treatment of hypophosphataemic rickets in children remains a challenge. Dan Med J. 2014 Jul;61(7):A4874.
- Peacock M, Bolognese MA, Borofsky M, Scumpia S, Sterling LR, Cheng S, Shoback D. Cinacalcet treatment of primary hyperparathyroidism: biochemical and bone densitometric outcomes in a five-year study. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Dec;94(12):4860-7. doi: 10.1210/jc.2009-1472. Epub 2009 Oct 16.
- Karp HJ, Vaihia KP, Karkkainen MU, Niemisto MJ, Lamberg-Allardt CJ. Acute effects of different phosphorus sources on calcium and bone metabolism in young women: a whole-foods approach. Calcif Tissue Int. 2007 Apr;80(4):251-8. doi: 10.1007/s00223-007-9011-7. Epub 2007 Apr 1.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- Nierenerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Ernährungsstörungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Avitaminose
- Mangelkrankheiten
- Unterernährung
- Knochenerkrankungen
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Knochenerkrankungen, Stoffwechsel
- Renaler tubulärer Transport, angeborene Fehler
- Störungen des Kalziumstoffwechsels
- Metallstoffwechsel, angeborene Fehler
- Störungen des Phosphorstoffwechsels
- Mangel an Vitamin D
- Hypophosphatämie, familiär
- Hypophosphatämie
- Rachitis
- Familiäre hypophosphatämische Rachitis
- Rachitis, Hypophosphatämie
Andere Studien-ID-Nummern
- Milk products in HPR
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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