Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) som en tilläggsterapi hos barn och vuxna med Lennox-Gastaut syndrom

16 juni 2025 uppdaterad av: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

En tvådelad studie av ZX008 i barn och vuxna med Lennox-Gastaut syndrom (LGS); Del 1: En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad prövning av två fasta doser av ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) oral lösning som tilläggsterapi för anfall hos barn och vuxna med LGS, följt av del 2: En öppen förlängning för att bedöma Långsiktig säkerhet för ZX008 hos barn och vuxna med LGS

Detta är en tvådelad, multicenter, dubbelblind, parallellgrupps-, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten av ZX008 när det används som tilläggsterapi för behandling av okontrollerade anfall hos barn och vuxna med Lennox-Gastaut syndrom (LGS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

296

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australien
        • Ep0214 302
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgien
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgien
        • Ep0214 801
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark
        • Ep0214 701
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
        • Ep0214 1004
      • Bron, Frankrike
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Frankrike
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Frankrike
        • Ep0214 1007
      • Paris, Frankrike
        • Ep0214 1001
      • Paris, Frankrike
        • Ep0214 1002
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Förenta staterna, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Förenta staterna, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Förenta staterna, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Förenta staterna, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Ep0214 125
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italien
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italien
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italien
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italien
        • Ep0214 1208
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japan
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japan
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japan
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japan
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japan
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • Ep0214 1604
  • Nederländerna
      • Zwolle, Nederländerna
        • Ep0214 1401
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polen
        • Ep0214 1701
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Spanien
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Spanien
        • Ep0214 1102
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Ep0214 502
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Tyskland
        • Ep0214 906
      • Jena, Tyskland
        • Ep0214 905
      • Kiel, Tyskland
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Tyskland
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Ep0214 901

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 35 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Man eller icke-gravid, icke ammande hona, ålder 2 till 35 år, inklusive från och med dagen för screeningbesöket.
  • Klinisk diagnos av Lennox-Gastaut syndrom, där anfall som resulterar i droppar inte helt kontrolleras av nuvarande antiepileptiska behandlingar.
  • Debut av anfall vid 11 års ålder eller yngre.
  • Onormal kognitiv utveckling.
  • Måste få minst 1 samtidig AED och upp till 4 samtidiga antiepileptiska behandlingar.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Etiologi av anfall är en degenerativ neurologisk sjukdom.
  • Historik om hemikloniska anfall under det första levnadsåret.
  • Försökspersonen har bara droppanfall i kluster, där enskilda anfall inte kan räknas tillförlitligt.
  • Pulmonell arteriell hypertoni.
  • Aktuell eller tidigare historia av kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom, såsom hjärtklaffpati, hjärtinfarkt eller stroke.
  • Får samtidig behandling med: centralt verkande anorektiska medel; monoaminoxidashämmare; vilken som helst centralt verkande förening med kliniskt märkbar mängd serotoninagonist- eller antagonistegenskaper, inklusive hämning av serotoninåterupptag; atomoxetin eller annan centralt verkande noradrenerg agonist; cyproheptadin.
  • Att ta felbamat i mindre än 1 år före screening och/eller inte har stabila leverfunktions- och hematologiska laboratorietester, och/eller dosen har inte varit stabil under minst 60 dagar före screeningbesöket.
  • Får för närvarande en undersökningsprodukt.
  • Institutionaliserad på allmänt äldreboende (dvs på en anläggning som inte är specialiserad på epilepsivård).
  • Ett kliniskt signifikant tillstånd, eller har haft kliniskt relevanta symtom eller en kliniskt signifikant sjukdom under de fyra veckorna före screeningbesöket, annat än epilepsi, som skulle negativt påverka studiedeltagandet, insamling av studiedata eller utgöra en risk för försökspersonen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
Del 1: ZX008 levereras som oral lösning. Försökspersoner kommer att randomiseras för att få 1 av 2 doser av ZX008 0,2 mg/kg/dag eller 0,8 mg/kg/dag.
Läkemedel: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
ZX008 läkemedelsprodukt är en oral vattenlösning av fenfluraminhydroklorid. Produkten är sockerfri och är avsedd att vara kompatibel med en ketogen diet.
Placebo-jämförare: Matchande placebo
Del 1: Matchande ZX008 placebo tillhandahålls som oral lösning.
Läkemedel: Matchande placebo
Placebo kommer att ges två gånger om dagen (BID) i lika uppdelade doser.
Andra namn:
  • Placebo-jämförare
Experimentell: Open-Label
Del 2: ZX008 levereras som oral lösning. Studiemedicin kommer att administreras två gånger om dagen (BID) i lika uppdelade doser.
Läkemedel: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
ZX008 läkemedelsprodukt är en oral vattenlösning av fenfluraminhydroklorid. Produkten är sockerfri och är avsedd att vara kompatibel med en ketogen diet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen av anfall som resulterar i droppar (ESC-bekräftade) i den kombinerade titrerings- och underhållsperioden (T+M) i ZX008 0,8 mg/kg/dagsgruppen jämfört med placebogruppen
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Procentförändring i frekvensen för anfall som resulterar i droppar (DSF: Drop Seizure Frequency) per 28 dagar mellan den kombinerade titreringen och underhållet (T+M) och baslinjen. Den procentuella förändringen från baslinjen DSF beräknades som förändringen i DSF mellan T+M och baslinjen / DSF under baslinjen* 100. Anfallstyperna som ingick i räkningen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliserad tonic-klonisk och sekundärt generaliserade tonic-kloniska anfall som resulterade i droppar.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 2: Procentandel av deltagare med behandlings-emervent biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från del 2 baslinjen till slutet av OLE -perioden (upp till 72 månader)
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symptom eller sjukdom som tillfälligt förknippas med användningen av utredningsprodukt, eller om betraktas som relaterad till utredningsprodukten. En Tea i del 2 definierades som alla AE med början på eller efter den första dosen i del 2. AE med början i del 1 som pågår i del 2 ingick inte i räkningen av AES i del 2.
Från del 2 baslinjen till slutet av OLE -perioden (upp till 72 månader)
Del 2: Procentandel av deltagare med allvarliga teater
Tidsram: Från del 2 baslinjen till slutet av OLE -perioden (upp till 72 månader)
En allvarlig biverkning (SAE) definierades som alla otillbörliga medicinska förekomster som vid någon dos: resultat i döden, är livshotande, kräver sjukhusinläggning eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionshinder eller oförmåga, är en medfödd anomali eller födelsedefekt eller är medicinskt betydande.
Från del 2 baslinjen till slutet av OLE -perioden (upp till 72 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen av anfall som resulterar i droppar (ESC-bekräftade) i T+M i ZX008 0,2 mg/kg/dagsgruppen jämfört med placebogruppen
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Procentförändring i frekvensen för anfall som resulterar i droppar (DSF: Drop Seizure Frequency) per 28 dagar mellan den kombinerade titreringen och underhållet (T+M) och baslinjen. Den procentuella förändringen från baslinjen DSF beräknades som förändringen i DSF mellan T+M och baslinjen / DSF under baslinjen* 100. Anfallstyperna som ingick i räkningen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliserad tonic-klonisk och sekundärt generaliserade tonic-kloniska anfall som resulterade i droppar.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 1: Procentandel av deltagare som uppnår en> = 50% reduktion från baslinjen i frekvensen av anfall som resulterar i droppar som jämför ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Anfallstyperna som ingick i räkningen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliserad tonic-klonisk och sekundärt generaliserade tonic-kloniska anfall som resulterade i droppar. Deltagare som uppnådde en> = 50% reduktion från baslinjen i DSF, dvs. en minskning av DSF med minst 50 procentenheter per 28 dagar under titrering och underhållsperiod.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 1: Procentandel av deltagare som uppnår förbättringar (minimalt, mycket eller mycket förbättrat) i CGI-I-skalan, bedömd av huvudutredaren som jämför ZX008 0,8 och 0,2 mg/kg/dag grupper oberoende kontra placebo
Tidsram: På dag 99 (besök 12)
Kliniskt globalt intryck - Förbättring (CGI -I) Skala mäter förbättringen i deltagarens tillstånd från baslinjen. Svårighetsgraden av en deltagares tillstånd bedömdes på en 7-punktsskala som sträcker sig från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre), enligt följande: 1-väldigt förbättrad, 2-mycket förbättrad, 3-minimalt förbättrad, 4- Ingen förändring, 5-minimalt sämre, 6-much sämre och 7-mycket mycket sämre.
På dag 99 (besök 12)
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen av alla anfall som vanligtvis resulterar i droppar i T+M, oavsett om det är bekräftat som fall eller inte i ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/dag grupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Krampor som vanligtvis resulterar i droppar inkluderade alla: generaliserade tonic-kloniska anfall [GTC], sekundärt generaliserade tonic-kloniska [SGTC], toniska anfall [TS], atoniska anfall [som] och tonic/atonic anfall [TA], oavsett om det bekräftas av ESC eller inte. Krampor som resulterar i en droppe definierades som anfall som involverade hela kroppen, stammen eller huvudet som ledde till ett fall, skada, sjunkande i en stol eller deltagarens huvud som träffade en yta eller som kunde ha lett till fall eller skada, beroende på patientens position vid anfallet.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen för alla räknbara motoriska anfall i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC, TS, AS, TA, Clonic anfall [CS], hemikloniska anfall [HS] och fokala anfall [FS] med tydligt observerbara tecken.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 1: Förändring från baslinjen i frekvensen för alla räknbara icke-motoriska anfall i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Räknbara icke-motoriska anfall inkluderade: fokala anfall [FS] utan tydliga observerbara tecken, myokloniska anfall [MS], frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall. För varje deltagare beräknades anfallsfrekvensen per 28 dagar som antalet anfall som registrerades under perioden, dividerat med antalet dagar under perioden och multiplicerades med 28.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen för alla räknbara anfall (motor och icke-motor) i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS och FS med tydligt observerbara tecken. Räknade icke-motoriska anfall inkluderade: FS utan tydliga observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen av anfall som resulterar i droppar (ESC bekräftas) mellan baslinjen och underhållsperioden
Tidsram: Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Frekvensen för nedgångar under ett givet intervall härstammade från antalet och typen av händelser registrerade i deltagarnas elektroniska dagböcker. Anfallstyperna som ingick i räkningen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliserad tonic-klonisk och sekundärt generaliserade tonic-kloniska anfall som resulterade i droppar.
Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen av anfall som vanligtvis resulterar i droppar i underhållsperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Krampor som vanligtvis resulterar i droppar inkluderade alla: GTC, SGTC, TS, AS, och TA, oavsett om det bekräftas av ESC eller inte.
Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen för alla räknbara motoriska anfall i underhållsperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS och FS med tydligt observerbara tecken.
Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Förändring från baslinjen i frekvensen för alla räknbara icke-motoriska anfall i underhållsperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Räknbara icke-motoriska anfall inkluderade: fokala anfall [FS] utan tydliga observerbara tecken, myokloniska anfall [MS], frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall. För varje deltagare beräknades anfallsfrekvensen per 28 dagar som antalet anfall som registrerades under perioden, dividerat med antalet dagar under perioden och multiplicerades med 28.
Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvensen för alla räknbara anfall (motor och icke-motor) under underhållsperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS och FS med tydligt observerbara tecken. Räknade icke-motoriska anfall inkluderade: FS utan tydliga observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall.
Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentförändring från baslinjen i frekvens av räknbara anfall som inte resulterar i droppar (ESC bekräftas)
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Icke-drop-anfall definierades som alla räknbara anfallstyper som inte uppfyllde kriterierna för beslag av dropp, dvs., klassificeras som CS, HC, FS med eller utan observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer, eller andra; eller är anfall av följande klassificeringar som godkändes för varje deltagare som icke-drop anfallstyper av ESC: GTC, SGTC, TS, AS eller TA.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 1: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen (dvs. <= 0%reduktion), eller> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" mellan baslinjen och T+M, och baslinjen och M, i anfall som resulterar i droppar
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Anfallstyperna som ingick i räkningen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliserad tonic-klonisk och sekundärt generaliserade tonic-kloniska anfall som resulterade i droppar. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%reduktion motsvarade att uppnå anfallsfrihet under T+M); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som leder till en droppe) under kombinerad T+M -period och underhållsperiod rapporterades.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" mellan baslinjen och T+M, och baslinjen och M, i anfall som vanligtvis resulterar i droppar och droppar
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Krampor som vanligtvis resulterar i droppar inkluderade alla: GTC, SGTC, TS, AS, och TA, oavsett om det bekräftas av ESC eller inte. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%reduktion motsvarade att uppnå anfallsfrihet under T+M); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som leder till en droppe) under kombinerad T+M -period och underhållsperiod rapporterades.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" mellan baslinjen och T+M, och baslinjen och M, i alla räknbara motoriska anfall
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS och FS med tydligt observerbara tecken. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%reduktion motsvarade att uppnå anfallsfrihet under T+M); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som leder till en droppe) under kombinerad T+M -period och underhållsperiod rapporterades.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" mellan baslinjen och T+M, och baslinjen och M, i räknbara motoriska anfall som inte resulterar i droppar
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC; Ts, som, ta, cs, hs, fs med tydligt observerbara tecken. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%reduktion motsvarade att uppnå anfallsfrihet under T+M); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som leder till en droppe) under kombinerad T+M -period och underhållsperiod rapporterades.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen (dvs. <= 0%reduktion), eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" mellan baslinjen och T+M, och baslinjen och M, i alla nedsänkbara anfall anfall
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC; Ts, AS, TA, CS, HS och FS med tydligt observerbara tecken. Räknade icke-motoriska anfall inkluderade: FS utan tydliga observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%reduktion motsvarade att uppnå anfallsfrihet under T+M); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som leder till en droppe) under kombinerad T+M -period och underhållsperiod rapporterades.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" mellan baslinjen och T+M, och baslinjen och M, i alla räknbara icke-motoriska anfall
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Räknbara icke-motoriska anfall inkluderar: FS utan tydliga observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%reduktion motsvarade att uppnå anfallsfrihet under T+M); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som leder till en droppe) under kombinerad T+M -period och underhållsperiod rapporterades.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Ändra från baslinjen i antal anfallsfria dagar under T+M och M-perioden
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
En dag utan anfall som ledde till en droppe definierades som en dag för vilken elektronisk (e) dagbokdata fanns tillgängliga och inga nedgångar rapporterades. Det totala antalet släppbeslagfria dagar beräknades per 28 dagar för baslinjen och för T+m.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]; Under underhållsperioden (12 veckor), jämfört med baslinjen
Del 1: Varaktighet av längsta intervall (dagar) mellan anfall som resulterar i droppar som jämför ZX008 0,8 mg/kg/dag och 0,2 mg/kg/daggrupper oberoende kontra placebo
Tidsram: Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Det längsta intervallet mellan anfall som ledde till droppar erhölls från Ediary -posterna under titrering och underhållsperiod. Intervallet härleddes som det maximala värdet för antalet dagar mellan på varandra följande nedgångar.
Från baslinjen upp till 14 veckor [titreringsperiod (2 veckor) + underhållsperiod (12 veckor)]
Del 1: Kliniskt globalt intryck - Förbättring som bedöms av föräldern/vårdgivaren
Tidsram: På dagarna 15, 43, 71 och 99
CGI-I-skala mäter förbättring av deltagarens tillstånd från baslinjen. Svårighetsgraden av en deltagares tillstånd bedömdes på en 7-punktsskala som sträcker sig från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre), enligt följande: 1-väldigt förbättrad, 2-mycket förbättrad, 3-minimalt förbättrad, 4- Ingen förändring, 5-minimalt sämre, 6-much sämre och 7-mycket mycket sämre.
På dagarna 15, 43, 71 och 99
Del 1: Procentandel av deltagare med Tees
Tidsram: Baslinjen upp till 14 veckor + avsmalnande/övergång (2 veckor)
Biverkningar definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive en onormal, kliniskt signifikant laboratorieupptäckt), symptom eller sjukdom som tillfälligt är förknippat med användningen av en läkemedelsprodukt (undersökande), oavsett om det betraktas som relaterat till den medicinska (undersökande) produkten. En Tea i del 1 definierades som alla AE som, baserat på information om startdatum, inträffade efter den första dosen av studiemedicin i del 1, men inte på eller efter den första dosen av studiemedicin i del 2.
Baslinjen upp till 14 veckor + avsmalnande/övergång (2 veckor)
Del 1: Procentandel av deltagare med allvarliga teater
Tidsram: Baslinjen upp till 14 veckor + avsmalnande/övergång (2 veckor)
En allvarlig biverkning (SAE) definierades som alla otillbörliga medicinska förekomster som vid någon dos: resultat i döden, är livshotande, kräver sjukhusinläggning eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionshinder eller oförmåga, är en medfödd anomali eller födelsedefekt eller är medicinskt betydande.
Baslinjen upp till 14 veckor + avsmalnande/övergång (2 veckor)
Del 1: Maximal observerad plasmakoncentration av fenfluramin och norfenfluramin bestämd direkt från koncentrationstidsprofilen [CMAX] vid stabilt tillstånd
Tidsram: Vid besök 8 (dag 43) av underhållsperioden: Fördos, 1, 2 och 4-6 timmar efter dos
Cmax är den maximala plasmakoncentrationen bestämd direkt från koncentrationstidsprofilen.
Vid besök 8 (dag 43) av underhållsperioden: Fördos, 1, 2 och 4-6 timmar efter dos
Del 1: Minsta observerade plasmakoncentration av fenfluramin och norfenfluramin vid stabilt tillstånd bestämd direkt från koncentrationstidsprofilen [CMIN] vid stabil tillstånd
Tidsram: Vid besök 8 (dag 43) av underhållsperioden: Fördos, 1, 2 och 4-6 timmar efter dos
CMIN är den minsta plasmakoncentrationen bestämd direkt från koncentrationstidsprofilen.
Vid besök 8 (dag 43) av underhållsperioden: Fördos, 1, 2 och 4-6 timmar efter dos
Del 1: Område under koncentrationstidskurvan för fenfluramin och norfenfluramin från tid noll till tid 24 timmar [AUC0-24 timmar] vid stabil tillstånd
Tidsram: Vid besök 8 (dag 43) av underhållsperioden: Fördos, 1, 2 och 4-6 timmar efter dos
AUC0-24 är området under koncentrationstidskurvan från tid 0 till 24 timmar.
Vid besök 8 (dag 43) av underhållsperioden: Fördos, 1, 2 och 4-6 timmar efter dos
Del 2: Procentförändring från baslinjen i frekvensen av anfall som resulterar i droppar (ESC bekräftas) under ole -perioden
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Frekvensen för nedgångar under ett givet intervall härstammade från antalet och typen av händelser som registrerats i deltagarnas elektroniska dagböcker. Anfallstyperna som ingick i räkningen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliserad tonic-klonisk och sekundärt generaliserade tonic-kloniska anfall som resulterade i droppar.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Procentförändring från baslinjen i frekvensen för alla anfall som vanligtvis resulterar i fall mellan baslinjen och OLE -perioden, oavsett om ESC bekräftade som droppe eller inte
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Krampor som vanligtvis resulterar i droppar inkluderade alla: generaliserade tonic-kloniska anfall [GTC], sekundärt generaliserade tonic-kloniska [SGTC], toniska anfall [TS], atoniska anfall [som] och tonic/atonic anfall [TA], oavsett om det bekräftas av ESC eller inte. Krampor som resulterar i en droppe definierades som anfall som involverade hela kroppen, stammen eller huvudet som ledde till ett fall, skada, sjunkande i en stol eller deltagarens huvud som träffade en yta eller som kunde ha lett till fall eller skada, beroende på patientens position vid anfallet.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Procentförändring från baslinjen i frekvensen för alla räknbara motoriska anfall under OLE -perioden
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC, TS, AS, TA, Clonic anfall [CS], hemikloniska anfall [HS] och fokala anfall [FS] med tydligt observerbara tecken.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Ändra från baslinjen i frekvensen för alla räknbara icke-motoriska anfall under OLE-perioden
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Räknbara icke-motoriska anfall inkluderade: fokala anfall [FS] utan tydliga observerbara tecken, myokloniska anfall [MS], frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall. För varje deltagare beräknades anfallsfrekvensen per 28 dagar som antalet anfall som registrerades under perioden, dividerat med antalet dagar under perioden och multiplicerades med 28.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Procentförändring från baslinjen i frekvensen för alla räknbara anfall (ESC bekräftade eller inte) under ole period
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS och FS med tydligt observerbara tecken. Räknade icke-motoriska anfall inkluderade: FS utan tydliga observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Ändra från baslinjen i frekvensen för alla räknbara anfall som inte resulterade i droppar (ESC bekräftade) under OLE -perioden
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Nondrop -anfall definierades som alla räknbara anfallstyper som inte uppfyllde kriterierna för beslag av släpp, dvs., klassificeras som CS, HC, FS med eller utan observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer, eller annat; eller är anfall av följande klassificeringar som godkändes för varje ämne som icke-drop anfallstyper av ESC: GTC, SGTC, TS, AS eller TA. För varje deltagare beräknades anfallsfrekvensen per 28 dagar som antalet anfall som registrerades under perioden, dividerat med antalet dagar under perioden och multiplicerades med 28.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" från baslinjen i frekvens av anfall som resulterar i droppar (ESC bekräftade)
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Anfallstyperna som ingick i räkningen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliserad tonic-klonisk och sekundärt generaliserade tonic-kloniska anfall som resulterade i droppar. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%minskning motsvarade att uppnå anfallsfrihet under OLE -perioden); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som ledde till en droppe) under OLE -perioden rapporterades.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" från baslinjen i frekvens av anfall som vanligtvis resulterar i droppar
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Krampor som vanligtvis resulterar i droppar inkluderade alla: GTC, SGTC, TS, AS, och TA, oavsett om det bekräftas av ESC eller inte. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%minskning motsvarade att uppnå anfallsfrihet under OLE -perioden); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som ledde till en droppe) under OLE -perioden rapporterades.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" från baslinjen i frekvens för alla räknbara motoriska anfall
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS och FS med tydligt observerbara tecken. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%minskning motsvarade att uppnå anfallsfrihet under OLE -perioden); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som ledde till en droppe) under OLE -perioden rapporterades.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Procentandel av deltagarna som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" från baslinjen i frekvens av alla räknade icke-motoriska anfall
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Räknade icke-motoriska anfall inkluderade: FS utan tydliga observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%minskning motsvarade att uppnå anfallsfrihet under OLE -perioden); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som ledde till en droppe) under OLE -perioden rapporterades.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Procentandel av deltagare som uppnådde en försämring från baslinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion och "nära anfallsfrihet" från baslinjen i frekvens för alla räknbara anfall
Tidsram: Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Räknbara motoriska anfall inkluderade: GTC, SGTC; Ts, AS, TA, CS, HS och FS med tydligt observerbara tecken. Räknade icke-motoriska anfall inkluderade: FS utan tydliga observerbara tecken, MS, frånvaro/atypisk frånvaro, infantila spasmer, epileptiska spasmer och andra anfall. Deltagarna som upplevde en förvärring eller ingen förändring från baslinjen (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%och 100%reduktion (en 100%minskning motsvarade att uppnå anfallsfrihet under OLE -perioden); och "Nära anfallsfrihet" (definierad som 0 eller 1 anfall som ledde till en droppe) under OLE -perioden rapporterades.
Från OLE MONNAG 1 till månad12, jämfört med baslinjen (del 1)
Del 2: Ändra från baslinjen i antal anfallsfria dagar per 28 dagar (ESC bekräftas) under ole period
Tidsram: Från del 2 baslinjen till slutet av OLE -perioden (upp till 72 månader)
En dag utan anfall som ledde till en droppe definierades som en dag för vilken Ediary -data fanns tillgängliga och inga beslag rapporterades.
Från del 2 baslinjen till slutet av OLE -perioden (upp till 72 månader)
Del 2: Förändring från baslinjen i varaktighet av längsta intervall mellan anfall som resulterar i droppar (ESC bekräftas) under OLE -perioden
Tidsram: Från del 2 baslinjen till slutet av OLE -perioden (upp till 72 månader)
Det längsta intervallet mellan anfall som ledde till droppar erhölls från Ediary -posterna under OLE -perioden. Intervallet härleddes som det maximala värdet för antalet dagar mellan på varandra följande nedgångar.
Från del 2 baslinjen till slutet av OLE -perioden (upp till 72 månader)
Del 2: Kliniskt globalt intryck - Förbättring enligt bedömningen av den huvudsakliga utredaren
Tidsram: Vid Ole Day 1, Ole månader (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 och sista bedömningen (upp till 72 månader)
CGI-I-skala mäter förbättring av deltagarens tillstånd från baslinjen. Svårighetsgraden av en deltagares tillstånd bedömdes på en 7-punktsskala som sträcker sig från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre), enligt följande: 1-väldigt förbättrad, 2-mycket förbättrad, 3-minimalt förbättrad, 4- Ingen förändring, 5-minimalt sämre, 6-much sämre och 7-mycket mycket sämre.
Vid Ole Day 1, Ole månader (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 och sista bedömningen (upp till 72 månader)
Del 2: Kliniskt globalt intryck - Förbättring som bedöms av föräldern/vårdgivaren
Tidsram: Vid Ole Day 1, Ole månader (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 och sista bedömningen (upp till 72 månader)
CGI-I-skala mäter förbättring av deltagarens tillstånd från baslinjen. Svårighetsgraden av en deltagares tillstånd bedömdes på en 7-punktsskala som sträcker sig från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre), enligt följande: 1-väldigt förbättrad, 2-mycket förbättrad, 3-minimalt förbättrad, 4- Ingen förändring, 5-minimalt sämre, 6-much sämre och 7-mycket mycket sämre.
Vid Ole Day 1, Ole månader (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 och sista bedömningen (upp till 72 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Utredare

  • Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

23 maj 2024

Avslutad studie (Faktisk)

23 maj 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2017

Första postat (Faktisk)

28 november 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2025

Senast verifierad

1 juni 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera