Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a ZX008 (fenfluramin-hidroklorid) hatásosságának és biztonságosságának vizsgálatára Lennox-Gastaut-szindrómás gyermekek és felnőttek kiegészítő terápiájaként

2025. június 16. frissítette: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Kétrészes tanulmány a ZX008-ról Lennox-Gastaut-szindrómás (LGS) gyermekek és felnőttek körében; 1. rész: Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat két fix dózisú ZX008 (fenfluramin-hidroklorid) belsőleges oldattal, mint kiegészítő terápia LGS-ben szenvedő gyermekek és felnőttek görcsrohamainál, majd 2. rész: Nyílt kiterjesztés az értékeléshez A ZX008 hosszú távú biztonsága LGS-vel rendelkező gyermekek és felnőttek számára

Ez egy kétrészes, többközpontú, kettős vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos vizsgálat a ZX008 hatásának értékelésére Lennox-Gastaut szindrómában (LGS) szenvedő gyermekek és felnőttek kontrollálatlan görcsrohamainak kezelésében kiegészítő terápiaként.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

296

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Heidelberg, Ausztrália
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Ep0214 302
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgium
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgium
        • Ep0214 801
  • Dánia
      • Dianalund, Dánia
        • Ep0214 701
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Egyesült Államok, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Egyesült Államok, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Egyesült Államok, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Ep0214 125
  • Franciaország
      • Bordeaux Cedex, Franciaország
        • Ep0214 1004
      • Bron, Franciaország
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Franciaország
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Franciaország
        • Ep0214 1007
      • Paris, Franciaország
        • Ep0214 1001
      • Paris, Franciaország
        • Ep0214 1002
  • Hollandia
      • Zwolle, Hollandia
        • Ep0214 1401
  • Japán
      • Fukuoka, Japán
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japán
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japán
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japán
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japán
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japán
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japán
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japán
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Lengyelország
      • Bydgoszcz, Lengyelország
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Lengyelország
        • Ep0214 1701
  • Mexikó
      • Guadalajara, Mexikó
        • Ep0214 1604
  • Németország
      • Bielefeld, Németország
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Németország
        • Ep0214 906
      • Jena, Németország
        • Ep0214 905
      • Kiel, Németország
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Németország
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Németország
        • Ep0214 901
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Olaszország
        • Ep0214 1201
      • Genova, Olaszország
        • Ep0214 1204
      • Roma, Olaszország
        • Ep0214 1206
      • Roma, Olaszország
        • Ep0214 1208
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Spanyolország
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Spanyolország
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Spanyolország
        • Ep0214 1102
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország
        • Ep0214 502

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Férfi vagy nem terhes, nem szoptató nő, 2 és 35 év közötti, a Szűrőlátogatás napjától számítva.
  • A Lennox-Gastaut-szindróma klinikai diagnózisa, ahol a leesést eredményező rohamokat a jelenlegi antiepileptikus kezelések nem szabályozzák teljesen.
  • A görcsrohamok 11 éves korban vagy fiatalabb korban jelentkeznek.
  • Rendellenes kognitív fejlődés.
  • Egyidejűleg legalább 1 AED-t és legfeljebb 4 egyidejű epilepszia elleni kezelést kell kapnia.

Főbb kizárási kritériumok:

  • A rohamok etiológiája degeneratív neurológiai betegség.
  • Hemiclonus rohamok története az első életévben.
  • Az alanynak csak olyan csoportokban vannak ejtő rohamai, ahol az egyes rohamokat nem lehet megbízhatóan megszámolni.
  • Pulmonális artériás hipertónia.
  • Jelenlegi vagy múltbeli szív- és érrendszeri vagy agyi érbetegség, például szívbillentyű-elégtelenség, szívinfarktus vagy stroke.
  • Egyidejű kezelésben részesülő: centrálisan ható anorektikus szerekkel; monoaminoxidáz inhibitorok; bármely központilag ható vegyület, amely klinikailag észrevehető mennyiségű szerotonin agonista vagy antagonista tulajdonságokkal rendelkezik, beleértve a szerotonin újrafelvétel gátlását; atomoxetin vagy más központilag ható noradrenerg agonista; ciproheptadin.
  • A felbamátot a szűrés előtt egy évnél rövidebb ideig szedik, és/vagy nem stabilak a májfunkció és a hematológiai laboratóriumi vizsgálatok, és/vagy az adag nem volt stabil a szűrővizsgálat előtt legalább 60 napig.
  • Jelenleg vizsgálati készítményt kapunk.
  • Intézményesített általános idősek otthonában (azaz olyan intézményben, amely nem az epilepszia ellátására specializálódott).
  • Klinikailag jelentős állapot, vagy klinikailag jelentős tünetei vagy klinikailag jelentős betegsége volt a szűrővizsgálatot megelőző 4 hétben, kivéve az epilepsziát, amely negatívan befolyásolná a vizsgálatban való részvételt, a vizsgálati adatok gyűjtését, vagy kockázatot jelentene az alany számára.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ZX008 0,2 vagy 0,8 mg/kg/nap
1. rész: A ZX008 belsőleges oldat formájában kerül forgalomba. Az alanyokat véletlenszerűen úgy osztják be, hogy a 2 ZX008 0,2 mg/ttkg/nap vagy 0,8 mg/kg/nap dózisból 1-et kapjanak.
Drog: ZX008 0,2 vagy 0,8 mg/kg/nap
A ZX008 gyógyszerkészítmény fenfluramin-hidroklorid orális vizes oldata. A termék cukormentes, és a ketogén diétával kompatibilis.
Placebo Comparator: Megfelelő placebo
1. rész: A megfelelő ZX008 placebót belsőleges oldat formájában szállítják.
Drog: Megfelelő placebo
A placebót naponta kétszer (BID) adják be egyenlő adagokban.
Más nevek:
  • Placebo Comparator
Kísérleti: Nyitott címke
2. rész: A ZX008 belsőleges oldat formájában kerül forgalomba. A vizsgálati gyógyszert naponta kétszer (BID) adják be egyenlő adagokban.
Drog: ZX008 0,2 vagy 0,8 mg/kg/nap
A ZX008 gyógyszerkészítmény fenfluramin-hidroklorid orális vizes oldata. A termék cukormentes, és a ketogén diétával kompatibilis.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest a rohamok gyakoriságában, amelyek a kombinált titrálási és karbantartási periódusban (T+M) csepp (ESC-megerősítést) eredményeznek a ZX008 0,8 mg/kg csoportban a placebo csoporthoz képest
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
A rohamok gyakoriságának százalékos változása, amelyek csökkenést eredményeznek (DSF: csepp rohamok gyakorisága) 28 naponként a kombinált titrálás és karbantartás (T+M) és az alapvonal között. A kiindulási DSF -hez viszonyított százalékos változást úgy számítottuk, hogy a DSF változása a T+M és a kiindulási / DSF között a kiindulási* 100 -ban. A grófba bevont lefoglalási típusok a következők voltak: atonikus, tonikus, tonikus/atonikus, általános tonik-klónikus és másodlagosan általánosított tonik-klónos rohamok, amelyek cseppeket eredményeznek.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
2. rész: A kezelés által okozott nemkívánatos eseményekkel (TEAES) résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 2. részből a kiindulási érték az OLE periódus végéig (legfeljebb 72 hónapig)
Egy nemkívánatos eseményt (AE) határoztak meg bármilyen kedvezőtlen és nem szándékos jel, tünet vagy betegség, amely időben kapcsolódik a vizsgálati termék használatához, vagy a vizsgálati termékhez kapcsolódóan. A 2. részben a TEAE -t úgy definiálták, mint bármely AE -t, amelynek kezdete az első adagban vagy azt követően a 2. részben.
A 2. részből a kiindulási érték az OLE periódus végéig (legfeljebb 72 hónapig)
2. rész: A komoly teákkal rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 2. részből a kiindulási érték az OLE periódus végéig (legfeljebb 72 hónapig)
Egy súlyos káros eseményt (SAE) úgy határoztak meg, hogy bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás: a halál eredményeként életveszélyes, beteg kórházi ápolást vagy meglévő kórházi ápolás meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős rokkantsági vagy képtelenséget eredményez, egy veleszületett anomália vagy születési rendellenesség, vagy orvosi szempontból szignifikáns.
A 2. részből a kiindulási érték az OLE periódus végéig (legfeljebb 72 hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest a rohamok gyakoriságában, amelyek cseppeket eredményeznek (ESC-megerősített) T+M-ben a ZX008 0,2 mg/kg csoportban, mint a placebo csoporthoz képest
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
A rohamok gyakoriságának százalékos változása, amelyek csökkenést eredményeznek (DSF: csepp rohamok gyakorisága) 28 naponként a kombinált titrálás és karbantartás (T+M) és az alapvonal között. A kiindulási DSF -hez viszonyított százalékos változást úgy számítottuk, hogy a DSF változása a T+M és a kiindulási / DSF között a kiindulási* 100 -ban. A grófba bevont lefoglalási típusok a következők voltak: atonikus, tonikus, tonikus/atonikus, általános tonik-klónikus és másodlagosan általánosított tonik-klónos rohamok, amelyek cseppeket eredményeznek.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
1. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik> = 50% -os csökkenést érnek el a kiindulási értékből a rohamok gyakoriságában, amelyek csökkenést eredményeznek, összehasonlítva a ZX008 0,8 mg/kg/nap és a napi 0,2 mg/kg csoportokat.
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
A grófba bevont lefoglalási típusok a következők voltak: atonikus, tonikus, tonikus/atonikus, általános tonik-klónikus és másodlagosan általánosított tonik-klónos rohamok, amelyek cseppeket eredményeznek. Azok a résztvevők, akik> = 50% -os csökkenést értek el a kiindulási értékhez képest a DSF -ben, azaz a DSF legalább 50 százalékponttal történő csökkenése 28 naponként a titrálási és karbantartási időszak alatt.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
1. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik javulást érnek el (minimálisan, sokat vagy nagyon javítva) a CGI-I skálán, a fő kutató által becsült, a ZX008 0,8 és 0,2 mg/napi csoportok összehasonlításával.
Időkeret: A 99. napon (látogatás 12)
Klinikai globális benyomás - Javítás (CGI -I) A skála mérlegeli a résztvevő állapotának javulását az alapvonaltól kezdve. A résztvevő állapotának súlyosságát egy 7 pontos skálán értékelték, 1-től (sokkal javult) 7-ig (sokkal rosszabb), az alábbiak szerint: 1-nagyon sokkal javult, 2-sokat javított, három-minimálisan javított, 4- nem változás, 5-minimálisan rosszabb, 6-ból rosszabb és 7-nagyon rosszabb.
A 99. napon (látogatás 12)
1. rész: százalékos változás az alapvonaltól az összes roham gyakoriságában, amelyek általában a T+M csökkenését eredményezik, akár az ESC-
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
Azok a rohamok, amelyek általában cseppeket eredményeznek, az összes: általános tonikus-klónos rohamok [GTC], másodlagosan általánosított tonik-klón [SGTC], tonikus rohamok [TS], AS-AS [AS] és tonikus/atonikus rohamok [TA], akár az ESC, akár nem. A csepp eredményt eredményező rohamokat úgy határozták meg, hogy az egész test, csomagtartó vagy fej magában foglalja az eséshez, sérüléshez, a székre zuhanáshoz, vagy a résztvevő fejének a felületét, vagy amely eséshez vagy sérüléshez vezethet, a beteg helyzetétől függően a lefoglalás idejétől függően.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
1. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes számolható motoros roham frekvenciájában T+M -ben a ZX008 0,8 mg/kg/nap és a napi 0,2 mg/kg csoportok függetlenül a placebóval szemben
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
A számolható motoros rohamok a következők: GTC, SGTC, TS, AS, TA, klónos rohamok [CS], hemiklonikus rohamok [HS] és fókuszos rohamok [FS] egyértelműen megfigyelhető jelekkel.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
1. rész: Váltás az alapvonaltól az összes számolható nem motoros roham frekvenciáján a T+M-ben a ZX008 0,8 mg/kg/nap és a napi 0,2 mg/kg csoportokban, függetlenül a placebóval szemben
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
A számolható nem motoros rohamok a következők: Fókuszos rohamok [FS], tiszta megfigyelhető jelek, myoclonic rohamok [MS], hiánya/atipikus hiánya, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül. Az egyes résztvevők esetében a 28 naponkénti rohamfrekvenciát az időszakban feljegyzett rohamok számának számítják, elosztva az időszakban szereplő napok számával, és megszorozva 28 -tal.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
1. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes számolható roham (motor és nem motorok) frekvenciájában T+M-ben a ZX008 0,8 mg/kg/nap és a napi 0,2 mg/kg csoportok függetlenül a placebóval szemben
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
A számolható motoros rohamok a következők: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS és FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel. A számolható nem motoros rohamok a következők: FS egyértelmű megfigyelhető jelek, MS, hiányosság/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
1. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest a rohamok gyakoriságában, amelyek cseppeket eredményeznek (az ESC megerősítve) a kiindulási és a karbantartási periódus között
Időkeret: Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A csepp rohamok gyakorisága egy adott intervallum során a résztvevő elektronikus naplókban rögzített számokból és típusú eseményekből származik. A grófba bevont lefoglalási típusok a következők voltak: atonikus, tonikus, tonikus/atonikus, általános tonik-klónikus és másodlagosan általánosított tonik-klónos rohamok, amelyek cseppeket eredményeznek.
Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest a rohamok gyakoriságában, amelyek általában a karbantartási periódus csökkenését eredményezik a ZX008 0,8 mg/kg/nap és a napi 0,2 mg/kg csoportokban, a placebóval szemben, szemben a placebóval szemben
Időkeret: Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
Azok a rohamok, amelyek általában cseppeket eredményeznek, az összes: GTC, SGTC, TS, AS és TA, akár az ESC által megerősített vagy sem.
Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes számolható motoros roham frekvenciájában a karbantartási periódusban a ZX008 0,8 mg/kg/nap és a napi 0,2 mg/kg csoportok függetlenül a placebóval szemben
Időkeret: Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A számolható motoros rohamok a következők: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS és FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel.
Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: Változás az alapvonaltól az összes számolható nem motoros roham frekvenciájában a karbantartási periódusban a ZX008 0,8 mg/kg/nap és a napi 0,2 mg/kg csoportok függetlenül a placebóval szemben
Időkeret: Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A számolható nem motoros rohamok a következők: Fókuszos rohamok [FS], tiszta megfigyelhető jelek, myoclonic rohamok [MS], hiánya/atipikus hiánya, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül. Az egyes résztvevők esetében a 28 naponkénti rohamfrekvenciát az időszakban feljegyzett rohamok számának számítják, elosztva az időszakban szereplő napok számával, és megszorozva 28 -tal.
Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes számolható roham (motor és nem motorok) gyakoriságában a karbantartási periódusban ZX008 0,8 mg/kg/nap és napi 0,2 mg/kg csoportokban.
Időkeret: Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A számolható motoros rohamok a következők: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS és FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel. A számolható nem motoros rohamok a következők: FS egyértelmű megfigyelhető jelek, MS, hiányosság/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül.
Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: százalékos változás a kiindulási értékhez képest a számolható rohamok gyakoriságában, amelyek nem eredményeznek cseppeket (az ESC megerősítve)
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
A nem csepp rohamokat úgy definiálták, mint bármely megszámlálható lefoglalási típus, amely nem felel meg a csepp rohamok kritériumainak, azaz CS, HC, FS, megfigyelhető jelek, MS, hiány/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök vagy más; vagy a következő osztályozások rohamai, amelyeket az ESC nem csepp-lefoglalási típusként hagyott jóvá: GTC, SGTC, TS, AS vagy TA.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
1. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási viszonyokból származnak (azaz <= 0%-os csökkentés), OR> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkentés és a „közel a lefoglalás szabadsága” a kiindulási és a T+M között, valamint a kiindulási és M között, a rohamokban cseppek eredményeként eredményeznek.
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A grófba bevont lefoglalási típusok a következők voltak: atonikus, tonikus, tonikus/atonikus, általános tonik-klónikus és másodlagosan általánosított tonik-klónos rohamok, amelyek cseppeket eredményeznek. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével a T+M alatt); és a „közel a roham szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet) a kombinált T+M időszakban és a karbantartási időszakban.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkenést és a "közel a rohamok közelében" a kiindulási és a t+m, valamint a kiindulási és m között, a széfekben, amelyek általában cseppekhez vezetnek,> 0%,> = 25%,> = 50%,> =
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
Azok a rohamok, amelyek általában cseppeket eredményeznek, az összes: GTC, SGTC, TS, AS és TA, akár az ESC által megerősített vagy sem. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével a T+M alatt); és a „közel a roham szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet) a kombinált T+M időszakban és a karbantartási időszakban.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkentést és a "közel a lefoglalási szabadsághoz közel" a kiindulási és a t+m között, valamint az alap- és m -ben, az összes elszámolható motoros rohamban, minden elszámolható motoros rohamban elérte az alapvonalat.
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A számolható motoros rohamok a következők: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS és FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével a T+M alatt); és a „közel a roham szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet) a kombinált T+M időszakban és a karbantartási időszakban.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkenést és a „közel a rohamok közelében” a kiindulási és M, valamint az alapvonal és az M között, a kiindulási szempontból, amely nem eredményezi a cseppeket, amelyek nem eredményeznek cseppeket,> = 50%,> = 75%
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A számolható motoros rohamok tartalmazzák: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS, FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével a T+M alatt); és a „közel a roham szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet) a kombinált T+M időszakban és a karbantartási időszakban.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási viszonyokból származnak (azaz <= 0%-os csökkentés), vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkentés és „közel a rohamok szabadsága” a kiindulási és a t+m között, valamint az alap- és m, minden számolható rohamban
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A számolható motoros rohamok tartalmazzák: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS és FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel. A számolható nem motoros rohamok a következők: FS egyértelmű megfigyelhető jelek, MS, hiányosság/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével a T+M alatt); és a „közel a roham szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet) a kombinált T+M időszakban és a karbantartási időszakban.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkenést és a „közel a rohamok közelében” a kiindulási és M, valamint a kiindulási és m között, az összes számolható nem motoros rohamban, a kiindulási nem motoroknál, a „közel a lefoglalási szabadságról”.
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
A megszámolható nem motoros rohamok a következők: FS egyértelmű megfigyelhető jelek, MS, hiányosság/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével a T+M alatt); és a „közel a roham szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet) a kombinált T+M időszakban és a karbantartási időszakban.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: Váltás a kiindulási ponttól a rohammentes napok számában a T+M és M időszak alatt
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
Egy olyan napot, amelyben a csepphez vezető rohamok nem voltak, úgy definiálták, hogy az elektronikus (E) napló adatok rendelkezésre álltak, és nem számoltak be. A lefoglalás nélküli napok teljes számát 28 naponként számítottuk ki az alapvonalra és a T+m-re.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]; Karbantartási időszakban (12 hét), összehasonlítva a kiindulási értékkel
1. rész: A leghosszabb intervallum időtartama (napok) a rohamok között, amelyek csökkenést eredményeznek, összehasonlítva a ZX008 0,8 mg/kg/nap és 0,2 mg/kg/nap csoportokat.
Időkeret: A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
A leghosszabb intervallumot a cseppekhez vezető rohamok között a titrálás és a karbantartási időszakban az ediek bejegyzéséből szereztük be. Az intervallumot az egymást követő csepp rohamok közötti napok számának maximális értékeként származtattuk.
A kiindulási értéktől 14 hétig [titrálási időszak (2 hét) + karbantartási időszak (12 hét)]
1. rész: Klinikai globális benyomás - a szülő/gondozó által értékelt javulás
Időkeret: A 15., 43., 71 és 99 napon
A CGI-I skála méri a résztvevő állapotának javulását az alapvonaltól kezdve. A résztvevő állapotának súlyosságát egy 7 pontos skálán értékelték, 1-től (sokkal javult) 7-ig (sokkal rosszabb), az alábbiak szerint: 1-nagyon sokkal javult, 2-sokat javított, három-minimálisan javított, 4- nem változás, 5-minimálisan rosszabb, 6-ból rosszabb és 7-nagyon rosszabb.
A 15., 43., 71 és 99 napon
1. rész: A résztvevők százalékos aránya a teákkal
Időkeret: A kiindulási érték akár 14 hétig + kúp/átmenet (2 hét)
A mellékhatásokat bármilyen kedvezőtlen és nem szándékos jelként (beleértve a rendellenes, klinikailag szignifikáns laboratóriumi megállapítást), a tüneteket vagy a betegséget, amelyet egy gyógyászati ​​(vizsgálati) termék használatával időnként társítanak, függetlenül attól, hogy a gyógyászati ​​(vizsgálati) termékkel kapcsolatos vagy sem. Az 1. részben egy TEAE -t olyan AE -ként határoztak meg, amely a kezdő dátum -információk alapján az 1. részben a vizsgálati gyógyszer első adagja után történt, de a 2. részben a vizsgálati gyógyszer első adagjában vagy után nem.
A kiindulási érték akár 14 hétig + kúp/átmenet (2 hét)
1. rész: A komoly teákkal rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A kiindulási érték akár 14 hétig + kúp/átmenet (2 hét)
Egy súlyos káros eseményt (SAE) úgy határoztak meg, hogy bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás: a halál eredményeként életveszélyes, beteg kórházi ápolást vagy meglévő kórházi ápolás meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős rokkantsági vagy képtelenséget eredményez, egy veleszületett anomália vagy születési rendellenesség, vagy orvosi szempontból szignifikáns.
A kiindulási érték akár 14 hétig + kúp/átmenet (2 hét)
1. rész: A fenfluramin és a norfenfluramin maximális megfigyelt plazmakoncentrációja közvetlenül a koncentrációs időprofilból, egyensúlyi állapotban határozva meg
Időkeret: A karbantartási időszak 8. látogatásakor (43. nap): Pre-dózis, 1, 2 és 4-6 óra a dózis után
A CMAX a maximális plazmakoncentráció, amelyet közvetlenül a koncentrációs idő profilja alapján határoznak meg.
A karbantartási időszak 8. látogatásakor (43. nap): Pre-dózis, 1, 2 és 4-6 óra a dózis után
1. rész: A fenfluramin és a norfenfluramin minimális megfigyelt plazmakoncentrációja egyensúlyi állapotban, közvetlenül a koncentráció-idő profilból [CMIN] egyensúlyi állapotban
Időkeret: A karbantartási időszak 8. látogatásakor (43. nap): Pre-dózis, 1, 2 és 4-6 óra a dózis után
A CMIN a minimális plazmakoncentráció, amelyet közvetlenül a koncentráció-idő profilja alapján határoznak meg.
A karbantartási időszak 8. látogatásakor (43. nap): Pre-dózis, 1, 2 és 4-6 óra a dózis után
1. rész: A fenfluramin és a norfenfluramin koncentráció-idő görbe alatti területe nulla időről időre 24 órán keresztül [AUC0-24 órák] egyensúlyi állapotban
Időkeret: A karbantartási időszak 8. látogatásakor (43. nap): Pre-dózis, 1, 2 és 4-6 óra a dózis után
Az AUC0-24 a koncentráció-idő görbe alatti terület 0 és 24 óra között.
A karbantartási időszak 8. látogatásakor (43. nap): Pre-dózis, 1, 2 és 4-6 óra a dózis után
2. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest a rohamok gyakoriságában, amelyek cseppeket eredményeznek (az ESC megerősítve) az OLE időszakban
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A csepp rohamok gyakorisága egy adott intervallum során a résztvevő elektronikus naplókban rögzített számokból és típusú eseményekből származik. A grófba bevont lefoglalási típusok a következők voltak: atonikus, tonikus, tonikus/atonikus, általános tonik-klónikus és másodlagosan általánosított tonik-klónos rohamok, amelyek cseppeket eredményeznek.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes roham gyakoriságában, amelyek általában csökkennek a kiindulási és az ole periódus között
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
Azok a rohamok, amelyek általában cseppeket eredményeznek, az összes: általános tonikus-klónos rohamok [GTC], másodlagosan általánosított tonik-klón [SGTC], tonikus rohamok [TS], AS-AS [AS] és tonikus/atonikus rohamok [TA], akár az ESC, akár nem. A csepp eredményt eredményező rohamokat úgy határozták meg, hogy az egész test, csomagtartó vagy fej magában foglalja az eséshez, sérüléshez, a székre zuhanáshoz, vagy a résztvevő fejének a felületét, vagy amely eséshez vagy sérüléshez vezethet, a beteg helyzetétől függően a lefoglalás idejétől függően.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes számolható motoros roham frekvenciájában az OLE időszakban
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A számolható motoros rohamok a következők: GTC, SGTC, TS, AS, TA, klónos rohamok [CS], hemiklonikus rohamok [HS] és fókuszos rohamok [FS] egyértelműen megfigyelhető jelekkel.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: Váltás az alapvonaltól az összes számolható nem motoros roham gyakoriságában az OLE időszakban
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A számolható nem motoros rohamok a következők: Fókuszos rohamok [FS], tiszta megfigyelhető jelek, myoclonic rohamok [MS], hiánya/atipikus hiánya, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül. Az egyes résztvevők esetében a 28 naponkénti rohamfrekvenciát az időszakban feljegyzett rohamok számának számítják, elosztva az időszakban szereplő napok számával, és megszorozva 28 -tal.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes számolható roham gyakoriságában (az ESC megerősítve vagy sem) az OLE időszakban
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A számolható motoros rohamok a következők: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS és FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel. A számolható nem motoros rohamok a következők: FS egyértelmű megfigyelhető jelek, MS, hiányosság/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: Váltás az alapvonaltól az összes számolható roham gyakoriságában, amelyek nem eredményeztek cseppeket (az ESC megerősítve) az OLE időszakban
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A nem drop rohamokat úgy definiálták, mint bármely megszámlálható lefoglalási típus, amely nem felel meg a csepp rohamok kritériumainak, azaz CS, HC, FS, megfigyelhető jelek, MS, hiány/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök vagy más; vagy a következő osztályozások rohamai, amelyeket az egyes alanyok számára nem csepp lefoglalási típusokként hagytak jóvá az ESC: GTC, SGTC, TS, AS vagy TA. Az egyes résztvevők esetében a 28 naponkénti rohamfrekvenciát az időszakban feljegyzett rohamok számának számítják, elosztva az időszakban szereplő napok számával, és megszorozva 28 -tal.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkenést és „közel a rohamok közelében” a kiindulási gyakoriságból származó gyakoriságot eredményeznek (az ESC megerősítve) a kiindulási gyakoriságból,> = 25%,> = 50%,> = 75%)
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A grófba bevont lefoglalási típusok a következők voltak: atonikus, tonikus, tonikus/atonikus, általános tonik-klónikus és másodlagosan általánosított tonik-klónos rohamok, amelyek cseppeket eredményeznek. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével az OLE időszakban); és a „közel a rohamok szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet), az OLE időszak alatt beszámoltak.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkenést és „közel a rohamok közelében” a kiindulási gyakoriságból, amelyek általában cseppeket eredményeznek, amelyek általában cseppeket eredményeznek.
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
Azok a rohamok, amelyek általában cseppeket eredményeznek, az összes: GTC, SGTC, TS, AS és TA, akár az ESC által megerősített vagy sem. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével az OLE időszakban); és a „közel a rohamok szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet), az OLE időszak alatt beszámoltak.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkenést és „közel a rohamok közelében”, a kiindulási viszonyból az összes számítható motoros roham frekvenciáján.
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A számolható motoros rohamok a következők: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS és FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével az OLE időszakban); és a „közel a rohamok szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet), az OLE időszak alatt beszámoltak.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkenést és „közel a rohamok közelében” a kiindulási viszonyból, az összes számítható nem motoros roham frekvenciáján.
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A számolható nem motoros rohamok a következők: FS egyértelmű megfigyelhető jelek, MS, hiányosság/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével az OLE időszakban); és a „közel a rohamok szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet), az OLE időszak alatt beszámoltak.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik a kiindulási vagy> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%-os csökkenést és "közel a rohamok közelében", az alapvető gyakorisággal, az összes számolható lefoglalás gyakoriságában.
Időkeret: Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
A számolható motoros rohamok tartalmazzák: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS és FS, egyértelműen megfigyelhető jelekkel. A számolható nem motoros rohamok a következők: FS egyértelmű megfigyelhető jelek, MS, hiányosság/atipikus hiány, infantilis görcsök, epilepsziás görcsök és egyéb rohamok nélkül. Azoknak a résztvevőknek, akiknek súlyosbodása vagy nem változott, a kiindulási ponthoz képest (azaz <= 0% redukció); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%és 100%-os csökkenés (a 100%-os csökkentés egyenértékű volt a roham szabadságának elérésével az OLE időszakban); és a „közel a rohamok szabadságának” (0 vagy 1 lefoglalásának, amely csepphez vezet), az OLE időszak alatt beszámoltak.
Az OLE 1. hónapjától a Hónaptól12 -ig, összehasonlítva a kiindulási értékkel (1. rész)
2. rész: Váltás a kiindulási ponttól a lefoglalás nélküli napok számában 28 naponként (az ESC megerősítve) az OLE időszakban
Időkeret: A 2. részből a kiindulási értéket az ole periódus végéig (legfeljebb 72 hónapig)
Egy olyan napot, amelyben a csepphez vezető rohamok nem voltak, olyan napot határoztak meg, amelyben az eddigi adatok rendelkezésre álltak, és nem jelentettek leplálásokat.
A 2. részből a kiindulási értéket az ole periódus végéig (legfeljebb 72 hónapig)
2. rész: Változás az alapvonaltól a leghosszabb időtartamig a rohamok között, amelyek cseppeket eredményeznek (az ESC megerősítve) az OLE időszakban
Időkeret: A 2. részből a kiindulási érték az OLE periódus végéig (legfeljebb 72 hónapig)
A leghosszabb intervallumot a leesést eredményező rohamok között az oLe -időszakban szereztük be az ediarbejegyzéseket. Az intervallumot az egymást követő csepp rohamok közötti napok számának maximális értékeként származtattuk.
A 2. részből a kiindulási érték az OLE periódus végéig (legfeljebb 72 hónapig)
2. rész: Klinikai globális benyomás - javulás a fő kutató által értékelt javítás
Időkeret: Az 1. napon, az Ole hónapok (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 és az utolsó értékelés (legfeljebb 72 hónap)
A CGI-I skála méri a résztvevő állapotának javulását az alapvonaltól kezdve. A résztvevő állapotának súlyosságát egy 7 pontos skálán értékelték, 1-től (sokkal javult) 7-ig (sokkal rosszabb), az alábbiak szerint: 1-nagyon sokkal javult, 2-sokat javított, három-minimálisan javított, 4- nem változás, 5-minimálisan rosszabb, 6-ból rosszabb és 7-nagyon rosszabb.
Az 1. napon, az Ole hónapok (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 és az utolsó értékelés (legfeljebb 72 hónap)
2. rész: Klinikai globális benyomás - a szülő/gondozó által értékelt javulás
Időkeret: Az 1. napon, az Ole hónapok (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 és az utolsó értékelés (legfeljebb 72 hónap)
A CGI-I skála méri a résztvevő állapotának javulását az alapvonaltól kezdve. A résztvevő állapotának súlyosságát egy 7 pontos skálán értékelték, 1-től (sokkal javult) 7-ig (sokkal rosszabb), az alábbiak szerint: 1-nagyon sokkal javult, 2-sokat javított, három-minimálisan javított, 4- nem változás, 5-minimálisan rosszabb, 6-ból rosszabb és 7-nagyon rosszabb.
Az 1. napon, az Ole hónapok (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 és az utolsó értékelés (legfeljebb 72 hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. május 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. május 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 21.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. július 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 16.

Utolsó ellenőrzés

2025. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyását követően, vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat. A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a kidolgozott vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon. Ez a terv módosulhat, ha a próba befejezése után túl magasnak találják a kísérlet résztvevőinek újbóli azonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetőek.

IPD megosztási időkeret

Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-beli és/vagy európai jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel