Исследование по изучению эффективности и безопасности ZX008 (фенфлурамина гидрохлорида) в качестве дополнительной терапии у детей и взрослых с синдромом Леннокса-Гасто
18 апреля 2024 г. обновлено: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.
Двухчастное исследование ZX008 у детей и взрослых с синдромом Леннокса-Гасто (LGS); Часть 1: Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование двух фиксированных доз перорального раствора ZX008 (фенфлурамина гидрохлорида) в качестве дополнительной терапии судорог у детей и взрослых с СЛГ, за которой следует Часть 2: Открытое расширение для оценки Долгосрочная безопасность ZX008 у детей и взрослых с LGS
Это многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, состоящее из двух частей, для оценки эффекта ZX008 при использовании в качестве дополнительной терапии для лечения неконтролируемых судорог у детей и взрослых с синдромом Леннокса-Гасто (СЛГ).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
296
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Heidelberg, Австралия
- Ep0214 301
-
South Brisbane, Австралия
- Ep0214 302
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия
- Ep0214 802
-
Bruxelles, Бельгия
- Ep0214 803
-
Edegem, Бельгия
- Ep0214 801
-
-
-
-
-
Bielefeld, Германия
- Ep0214 902
-
Freiburg, Германия
- Ep0214 906
-
Jena, Германия
- Ep0214 905
-
Kiel, Германия
- Ep0214 908
-
Radeberg, Германия
- Ep0214 903
-
Vogtareuth, Германия
- Ep0214 901
-
-
-
-
-
Dianalund, Дания
- Ep0214 701
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Ep0214 1105
-
Barcelona, Испания
- Ep0214 1107
-
Mirasierra, Испания
- Ep0214 1101
-
Pamplona, Испания
- Ep0214 1102
-
-
-
-
-
Bologna, Италия
- Ep0214 1211
-
Firenze, Италия
- Ep0214 1201
-
Genova, Италия
- Ep0214 1204
-
Roma, Италия
- Ep0214 1206
-
Roma, Италия
- Ep0214 1208
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- Ep0214 204
-
Vancouver, Канада
- Ep0214 201
-
-
-
-
-
Guadalajara, Мексика
- Ep0214 1604
-
-
-
-
-
Zwolle, Нидерланды
- Ep0214 1401
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Польша
- Ep0214 1702
-
Krakow, Польша
- Ep0214 1701
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85718
- Ep0214 107
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-1752
- Ep0214 144
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- Ep0214 101
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Ep0214 103
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Ep0214 149
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
- Ep0214 115
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Ep0214 104
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Ep0214 141
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32819
- Ep0214 121
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30328
- Ep0214 117
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ep0214 110
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
- Ep0214 140
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Ep0214 112
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Ep0214 136
-
Royal Oak, Michigan, Соединенные Штаты, 48073
- Ep0214 147
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Ep0214 109
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
- Ep0214 132
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Ep0214 105
-
Livingston, New Jersey, Соединенные Штаты, 07039
- Ep0214 118
-
-
New York
-
Hartsdale, New York, Соединенные Штаты, 10530
- Ep0214 150
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Ep0214 142
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Ep0214 131
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Ep0214 143
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4318
- Ep0214 120
-
York, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17403
- Ep0214 139
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Ep0214 146
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Ep0214 126
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207-3108
- Ep0214 145
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Ep0214 106
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
- Ep0214 125
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Франция
- Ep0214 1004
-
Bron, Франция
- Ep0214 1006
-
Lille Cedex, Франция
- Ep0214 1005
-
Marseilles, Франция
- Ep0214 1007
-
Paris, Франция
- Ep0214 1001
-
Paris, Франция
- Ep0214 1002
-
-
-
-
-
Göteborg, Швеция
- Ep0214 502
-
-
-
-
-
Fukuoka, Япония
- Ep0214 1510
-
Niigata-city, Япония
- Ep0214 1505
-
Okayama, Япония
- Ep0214 1501
-
Omura, Япония
- Ep0214 1504
-
Osaka, Япония
- Ep0214 1507
-
Sapporo-city, Япония
- Ep0214 1508
-
Shinjuku-ku, Япония
- Ep0214 1506
-
Shizuoka, Япония
- Ep0214 1502
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 35 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Мужчина или небеременная, некормящая женщина в возрасте от 2 до 35 лет включительно на день скринингового визита.
- Клинический диагноз синдрома Леннокса-Гасто, при котором судорожные припадки не полностью контролируются современными противоэпилептическими препаратами.
- Начало приступов в возрасте 11 лет и младше.
- Аномальное когнитивное развитие.
- Должен получать как минимум 1 одновременный прием противоэпилептических препаратов и до 4 одновременных противоэпилептических процедур.
Ключевые критерии исключения:
- Этиология судорог – дегенеративное неврологическое заболевание.
- В анамнезе гемиклонические судороги на первом году жизни.
- Субъект имеет дроп-припадки только в кластерах, где отдельные припадки невозможно надежно подсчитать.
- Легочная артериальная гипертензия.
- Текущая или прошлая история сердечно-сосудистых или цереброваскулярных заболеваний, таких как сердечная вальвулопатия, инфаркт миокарда или инсульт.
- Получает сопутствующую терапию: анорексигенными средствами центрального действия; ингибиторы моноаминоксидазы; любое соединение центрального действия с клинически значимым количеством свойств агониста или антагониста серотонина, включая ингибирование обратного захвата серотонина; атомоксетин или другой норадренергический агонист центрального действия; ципрогептадин.
- Прием фелбамата менее 1 года до скрининга и/или отсутствие стабильной функции печени и гематологических лабораторных анализов, и/или доза не была стабильной в течение как минимум 60 дней до скринингового визита.
- В настоящее время получает экспериментальный продукт.
- Помещен в дом престарелых общего профиля (т. е. в учреждение, которое не специализируется на лечении эпилепсии).
- Клинически значимое состояние или наличие клинически значимых симптомов или клинически значимого заболевания за 4 недели до скринингового визита, кроме эпилепсии, которые могут негативно повлиять на участие в исследовании, сбор данных исследования или представлять риск для субъекта.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ZX008 0,2 или 0,8 мг/кг/день
Часть 1: ZX008 поставляется в виде раствора для приема внутрь.
Субъекты будут рандомизированы для получения 1 из 2 доз ZX008 0,2 мг/кг/день или 0,8 мг/кг/день.
|
Препарат ZX008 представляет собой пероральный водный раствор гидрохлорида фенфлурамина.
Продукт не содержит сахара и предназначен для совместимости с кетогенной диетой.
|
|
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
Часть 1: Соответствующее плацебо ZX008 поставляется в виде раствора для приема внутрь.
|
Плацебо будет вводиться два раза в день (дважды в день) в равных дозах.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Открой надпись
Часть 2: ZX008 поставляется в виде раствора для приема внутрь.
Исследуемое лекарство будет вводиться два раза в день (дважды в день) в равных дозах.
|
Препарат ZX008 представляет собой пероральный водный раствор гидрохлорида фенфлурамина.
Продукт не содержит сахара и предназначен для совместимости с кетогенной диетой.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть 1: Изменение частоты припадков по сравнению с исходным уровнем, что приводит к снижению у субъектов, получающих ZX008, по сравнению с плацебо.
Временное ограничение: До 20 недель поддерживающего и постепенного снижения дозы (T+M)
|
Запись дневника припадков родителя/опекуна будет использоваться для оценки частоты, типа и продолжительности припадков.
|
До 20 недель поддерживающего и постепенного снижения дозы (T+M)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть 2: Нежелательные явления и связанные с ними параметры безопасности у субъектов, получавших ZX008, по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Открытая этикетка до 12 месяцев
|
Безопасность и переносимость оценивали по сообщениям о нежелательных явлениях, лабораторным параметрам, физикальному и неврологическому обследованию, жизненно важным показателям, электрокардиограммам, эхокардиограммам и массе тела.
|
Открытая этикетка до 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 ноября 2017 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 июня 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 ноября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 ноября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ZX008-1601
- 2017-002628-26 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.
Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.
Сроки обмена IPD
Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .