Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) som en tilleggsterapi hos barn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom

16. juni 2025 oppdatert av: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

En todelt studie av ZX008 hos barn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom (LGS); Del 1: En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av to faste doser av ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) oral løsning som tilleggsterapi for anfall hos barn og voksne med LGS, etterfulgt av del 2: En åpen utvidelse for å vurdere Langsiktig sikkerhet for ZX008 hos barn og voksne med LGS

Dette er en todelt, multisenter, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert studie for å evaluere effekten av ZX008 når det brukes som tilleggsterapi for behandling av ukontrollerte anfall hos barn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom (LGS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

296

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0214 302
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgia
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgia
        • Ep0214 801
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Canada
        • Ep0214 201
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark
        • Ep0214 701
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Forente stater, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Forente stater, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Ep0214 125
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
        • Ep0214 1004
      • Bron, Frankrike
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Frankrike
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Frankrike
        • Ep0214 1007
      • Paris, Frankrike
        • Ep0214 1001
      • Paris, Frankrike
        • Ep0214 1002
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italia
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1208
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japan
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japan
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japan
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japan
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japan
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0214 1502
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Ep0214 1604
  • Nederland
      • Zwolle, Nederland
        • Ep0214 1401
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polen
        • Ep0214 1701
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Spania
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Spania
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Spania
        • Ep0214 1102
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Ep0214 502
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Tyskland
        • Ep0214 906
      • Jena, Tyskland
        • Ep0214 905
      • Kiel, Tyskland
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Tyskland
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Ep0214 901

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Hann eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinne, i alderen 2 til 35 år, inkludert fra og med dagen for screeningbesøket.
  • Klinisk diagnose av Lennox-Gastaut syndrom, hvor anfall som resulterer i dråper ikke er fullstendig kontrollert av gjeldende antiepileptiske behandlinger.
  • Debut av anfall ved 11 år eller yngre.
  • Unormal kognitiv utvikling.
  • Må motta minst 1 samtidig AED og opptil 4 samtidige antiepileptiske behandlinger.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Etiologi av anfall er en degenerativ nevrologisk sykdom.
  • Historie om hemikloniske anfall i det første leveåret.
  • Forsøkspersonen har kun dråpeanfall i klynger, der individuelle anfall ikke kan telles pålitelig.
  • Pulmonal arteriell hypertensjon.
  • Nåværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom, slik som hjerteklaffpati, hjerteinfarkt eller hjerneslag.
  • Får samtidig behandling med: sentralt virkende anorektiske midler; monoaminoksidase-inhibitorer; enhver sentralt virkende forbindelse med klinisk merkbar mengde serotoninagonist- eller antagonistegenskaper, inkludert hemming av serotonin-gjenopptak; atomoksetin, eller annen sentralt virkende noradrenerg agonist; cyproheptadin.
  • Tar felbamat i mindre enn 1 år før screening og/eller har ikke stabil leverfunksjon og hematologiske laboratorietester, og/eller dosen har ikke vært stabil i minst 60 dager før screeningbesøket.
  • Mottar for tiden et undersøkelsesprodukt.
  • Institusjonalisert på et generelt sykehjem (dvs. i et anlegg som ikke spesialiserer seg på epilepsiomsorg).
  • En klinisk signifikant tilstand, eller har hatt klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom i løpet av de 4 ukene før screeningbesøket, annet enn epilepsi, som ville ha negativ innvirkning på studiedeltakelse, innsamling av studiedata eller utgjøre en risiko for forsøkspersonen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
Del 1: ZX008 leveres som mikstur. Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta 1 av 2 doser av ZX008 0,2 mg/kg/dag eller 0,8 mg/kg/dag.
Legemiddel: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
ZX008 legemiddelprodukt er en oral vandig løsning av fenfluraminhydroklorid. Produktet er sukkerfritt og er ment å være kompatibelt med en ketogen diett.
Placebo komparator: Matchende placebo
Del 1: Matchende ZX008 placebo leveres som mikstur.
Legemiddel: Matchende placebo
Placebo vil bli administrert to ganger daglig (BID) i likt fordelte doser.
Andre navn:
  • Placebo komparator
Eksperimentell: Åpen etikett
Del 2: ZX008 leveres som mikstur. Studiemedisin vil bli administrert to ganger daglig (BID) i likt oppdelte doser.
Legemiddel: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
ZX008 legemiddelprodukt er en oral vandig løsning av fenfluraminhydroklorid. Produktet er sukkerfritt og er ment å være kompatibelt med en ketogen diett.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Prosentendring fra baseline i frekvensen av anfall som resulterer i dråper (ESC-bekreftet) i den kombinerte titrerings- og vedlikeholdsperioden (T+M) i ZX008 0,8 mg/kg/daggruppe sammenlignet med placebogruppen
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Prosentvis endring i frekvens av anfall som resulterer i dråper (DSF: Drop -anfallsfrekvens) per 28 dager mellom kombinert titrering og vedlikehold (T+M) og baseline. Prosentendringen fra baseline DSF ble beregnet som endringen i DSF mellom T+M og baseline / DSF under baseline* 100. Beslagstypene som ble inkludert i tellingen var: atonisk, tonic, tonic/atonisk, generalisert tonic-klonisk og sekundært generaliserte tonic-kloniske anfall som resulterte i dråper.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 2: Prosentandel av deltakerne med behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Fra del 2 Baseline til slutten av OLE -perioden (opptil 72 måneder)
En bivirkning (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av undersøkelsesprodukt, eller om det ble ansett som relatert til undersøkelsesproduktet. En TEAE i del 2 ble definert som alle AE med et begynnelse av eller etter den første dosen i del 2. AE -er med begynnelse i del 1 som pågår i del 2 ikke var inkludert i antallet AES i del 2.
Fra del 2 Baseline til slutten av OLE -perioden (opptil 72 måneder)
Del 2: Prosentandel av deltakerne med seriøse teaer
Tidsramme: Fra del 2 Baseline til slutten av OLE -perioden (opptil 72 måneder)
En alvorlig bivirkning (SAE) ble definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst som ved en hvilken som helst dose: resulterer i død, er livstruende, krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller uførhet, er en medfødt avvik eller fødselsdefekt, eller er medisinsk betydelig.
Fra del 2 Baseline til slutten av OLE -perioden (opptil 72 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Prosentendring fra baseline i hyppigheten av anfall som resulterer i dråper (ESC-bekreftet) i T+M i ZX008 0,2 mg/kg/daggruppe sammenlignet med placebogruppen
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Prosentvis endring i frekvens av anfall som resulterer i dråper (DSF: Drop -anfallsfrekvens) per 28 dager mellom kombinert titrering og vedlikehold (T+M) og baseline. Prosentendringen fra baseline DSF ble beregnet som endringen i DSF mellom T+M og baseline / DSF under baseline* 100. Beslagstypene som ble inkludert i tellingen var: atonisk, tonic, tonic/atonisk, generalisert tonic-klonisk og sekundært generaliserte tonic-kloniske anfall som resulterte i dråper.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 1: Prosentandel av deltakerne som oppnår en> = 50% reduksjon fra baseline i frekvensen av anfall som resulterer i dråper sammenligning av ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Beslagstypene som ble inkludert i tellingen var: atonisk, tonic, tonic/atonisk, generalisert tonic-klonisk og sekundært generaliserte tonic-kloniske anfall som resulterte i dråper. Deltakere som oppnådde en> = 50% reduksjon fra baseline i DSF, dvs. en reduksjon i DSF på minst 50 prosentpoeng per 28 dager under titrering og vedlikeholdsperiode.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 1: Prosentandel av deltakerne som oppnår forbedring (minimalt, mye eller veldig forbedret) i CGI-I-skalaen som vurdert av hovedetterforsker som sammenligner ZX008 0,8 og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: På dag 99 (besøk 12)
Klinisk globalt inntrykk - Forbedring (CGI -I) skala måler forbedring av deltakerens tilstand fra baseline. Alvorlighetsgraden av en deltakers tilstand ble vurdert på en 7-punkts skala fra 1 (veldig mye forbedret) til 7 (veldig mye verre), som følger: 1-veldig mye forbedret, 2-much forbedret, 3-minimalt forbedret, 4- ingen endring, 5-minimalt verre, 6-mych verre og 7-very mye verre.
På dag 99 (besøk 12)
Del 1: Prosent endres fra baseline i hyppighet av alle anfall som vanligvis resulterer i dråper i T+M, enten ESC-bekreftet som dråpe eller ikke i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Anfall som vanligvis resulterer i dråper inkluderte alle: generaliserte tonik-kloniske anfall [GTC], sekundært generaliserte tonic-kloniske [SGTC], toniske anfall [TS], atoniske anfall [som] og tonic/atoniske anfall [TA], enten bekreftet av ESC eller ikke. Anfall som resulterer i en dråpe ble definert som anfall som involverte hele kroppen, bagasjerommet eller hodet som førte til et fall, skade, falt i en stol, eller deltakerens hode som traff en overflate eller som kunne ha ført til et fall eller skade, avhengig av pasientens stilling på anfallet.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 1: Prosent endres fra baseline i hyppigheten av alle tellbare motoriske anfall i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC, TS, AS, TA, kloniske anfall [CS], Hemiclonic anfall [HS] og fokale anfall [FS] med klart observerbare tegn.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 1: Endre fra baseline i hyppigheten av alle tellbare ikke-motoriske anfall i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Tellbare ikke-motoriske anfall inkludert: fokale anfall [FS] uten klare observerbare tegn, myokloniske anfall [MS], fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall. For hver deltaker ble anfallsfrekvensen per 28 dager beregnet som antall anfall registrert i perioden, delt på antall dager i perioden og multiplisert med 28.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 1: Prosent endres fra baseline i hyppigheten av alle tellbare anfall (motor og ikke-motor) i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med tydelig observerbare tegn. Tellbare ikke-motoriske anfall inkluderte: FS uten klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 1: Prosent endring fra baseline i frekvensen av anfall som resulterer i dråper (ESC bekreftet) mellom baseline og vedlikeholdsperioden
Tidsramme: I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Hyppigheten av slippsslag under et gitt intervall ble avledet fra antall og type hendelser registrert i deltakerens elektroniske dagbøker. Beslagstypene som ble inkludert i tellingen var: atonisk, tonic, tonic/atonisk, generalisert tonic-klonisk og sekundært generaliserte tonic-kloniske anfall som resulterte i dråper.
I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosent endres fra baseline i hyppigheten av anfall som vanligvis resulterer i dråper i vedlikeholdsperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Anfall som vanligvis resulterer i dråper inkluderte alle: GTC, SGTC, TS, AS, og TA, enten det er bekreftet av ESC eller ikke.
I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosent endres fra baseline i hyppigheten av alle tellbare motoriske anfall i vedlikeholdsperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med tydelig observerbare tegn.
I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Endre fra grunnlinjen i hyppigheten av alle tellbare ikke-motoriske anfall i vedlikeholdsperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Tellbare ikke-motoriske anfall inkludert: fokale anfall [FS] uten klare observerbare tegn, myokloniske anfall [MS], fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall. For hver deltaker ble anfallsfrekvensen per 28 dager beregnet som antall anfall registrert i perioden, delt på antall dager i perioden og multiplisert med 28.
I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosent endres fra baseline i hyppigheten av alle tellbare anfall (motor og ikke-motor) i vedlikeholdsperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med tydelig observerbare tegn. Tellbare ikke-motoriske anfall inkluderte: FS uten klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall.
I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosentendring fra baseline i hyppighet av tellbare anfall som ikke resulterer i dråper (ESC bekreftet)
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Ikke-drop anfall ble definert som alle tellbare anfallstyper som ikke oppfylte kriteriene for drop-anfall, dvs. er klassifisert som CS, HC, FS med eller uten observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer, eller annet; eller er beslag av følgende klassifiseringer som ble godkjent for hver deltaker som ikke-slipps anfallstyper av ESC: GTC, SGTC, TS, AS, eller TA.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 1: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra grunnlinjen (dvs. <= 0%reduksjon), eller> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" mellom baseline og t+m, og baseline og m, i anfall som resulterer i dråper
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Beslagstypene som ble inkludert i tellingen var: atonisk, tonic, tonic/atonisk, generalisert tonic-klonisk og sekundært generaliserte tonic-kloniske anfall som resulterte i dråper. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet under T+M); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av kombinert T+M -periode og vedlikeholdsperiode ble rapportert.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" mellom baseline og t+m, og baseline og m, i anfall som typisk resulterer i dråper
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Anfall som vanligvis resulterer i dråper inkluderte alle: GTC, SGTC, TS, AS, og TA, enten det er bekreftet av ESC eller ikke. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet under T+M); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av kombinert T+M -periode og vedlikeholdsperiode ble rapportert.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" mellom baseline og t+m, og baseline og m, i alle tellbare motoriske anfall
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med tydelig observerbare tegn. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet under T+M); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av kombinert T+M -periode og vedlikeholdsperiode ble rapportert.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra grunnlinjen, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" mellom baseline og t+m, og baseline og m, i tellbare motoriske beslag som ikke resulterer i dråper
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS, FS med tydelig observerbare tegn. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet under T+M); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av kombinert T+M -periode og vedlikeholdsperiode ble rapportert.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra grunnlinjen (dvs. <= 0%reduksjon), eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" mellom baseline og t+m, og baseline og m, i alle tellbare beslag
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS og FS med tydelig observerbare tegn. Tellbare ikke-motoriske anfall inkluderte: FS uten klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet under T+M); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av kombinert T+M -periode og vedlikeholdsperiode ble rapportert.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" mellom baseline og t+m, og baseline og m, i alle tellbare ikke-motoriske anfall
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Tellbare ikke-motoriske anfall inkluderer: FS uten klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet under T+M); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av kombinert T+M -periode og vedlikeholdsperiode ble rapportert.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Endre fra grunnlinjen i antall anfallsfrie dager i løpet av T+M og M-perioden
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
En dag uten anfall som førte til en dråpe ble definert som en dag som elektroniske (e) dagbokdata var tilgjengelige og ingen slippsslag ble rapportert. Det totale antallet dråpe anfallsfrie dager ble beregnet per 28 dager for baseline og for t+m.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]; I løpet av vedlikeholdsperioden (12 uker), sammenlignet med baseline
Del 1: Varighet av lengste intervall (dager) mellom anfall som resulterer i dråper som sammenligner ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uavhengig kontra placebo
Tidsramme: Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Det lengste intervallet mellom anfall som førte til dråper ble oppnådd fra ediære oppføringer i titrering og vedlikeholdsperiode. Intervallet ble avledet som den maksimale verdien av antall dager mellom påfølgende slippsslag.
Fra baseline til 14 uker [titreringsperiode (2 uker) + vedlikeholdsperiode (12 uker)]
Del 1: Klinisk globalt inntrykk - Forbedring som vurdert av foreldrene/omsorgspersonen
Tidsramme: På dag 15, 43, 71 og 99
CGI-I-skala måler forbedring av deltakerens tilstand fra baseline. Alvorlighetsgraden av en deltakers tilstand ble vurdert på en 7-punkts skala fra 1 (veldig mye forbedret) til 7 (veldig mye verre), som følger: 1-veldig mye forbedret, 2-much forbedret, 3-minimalt forbedret, 4- ingen endring, 5-minimalt verre, 6-mych verre og 7-very mye verre.
På dag 15, 43, 71 og 99
Del 1: Prosentandel av deltakerne med Teaes
Tidsramme: Baseline opp til 14 uker + konisk/overgang (2 uker)
Bivirkninger ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt, klinisk signifikant laboratoriefunn), symptom eller sykdom som ble midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkende) produkt, uansett om det ble ansett som relatert til det medisinske (undersøkende) produktet. En TEAE i del 1 ble definert som enhver AE som, basert på informasjon om startdato, skjedde etter den første dosen av studiemedisin i del 1, men ikke på eller etter den første dosen av studiemedisinen i del 2.
Baseline opp til 14 uker + konisk/overgang (2 uker)
Del 1: Prosentandel av deltakerne med seriøse tea
Tidsramme: Baseline opp til 14 uker + konisk/overgang (2 uker)
En alvorlig bivirkning (SAE) ble definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst som ved en hvilken som helst dose: resulterer i død, er livstruende, krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller uførhet, er en medfødt avvik eller fødselsdefekt, eller er medisinsk betydelig.
Baseline opp til 14 uker + konisk/overgang (2 uker)
Del 1: Maksimal observert plasmakonsentrasjon av fenfluramin og norfenfluramin bestemt direkte fra konsentrasjonstidsprofilen [CMAX] i stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøk 8 (dag 43) av vedlikeholdsperioden: før dose, 1, 2 og 4-6 timer etter dose
Cmax er den maksimale plasmakonsentrasjonen som er bestemt direkte fra konsentrasjonstidsprofilen.
Ved besøk 8 (dag 43) av vedlikeholdsperioden: før dose, 1, 2 og 4-6 timer etter dose
Del 1: Minimum observert plasmakonsentrasjon av fenfluramin og norfenfluramin i stabil tilstand bestemt direkte fra konsentrasjonstidsprofilen [CMIN] i stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøk 8 (dag 43) av vedlikeholdsperioden: før dose, 1, 2 og 4-6 timer etter dose
CMIN er den minste plasmakonsentrasjonen som er bestemt direkte fra konsentrasjonstidsprofilen.
Ved besøk 8 (dag 43) av vedlikeholdsperioden: før dose, 1, 2 og 4-6 timer etter dose
Del 1: Område under konsentrasjonstidskurven for fenfluramin og norfenfluramin fra tid null til tid 24 timer [AUC0-24 timer] i stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøk 8 (dag 43) av vedlikeholdsperioden: før dose, 1, 2 og 4-6 timer etter dose
AUC0-24 er området under konsentrasjonstidskurven fra tid 0 til 24 timer.
Ved besøk 8 (dag 43) av vedlikeholdsperioden: før dose, 1, 2 og 4-6 timer etter dose
Del 2: Prosentendring fra baseline i hyppigheten av anfall som resulterer i dråper (ESC bekreftet) i en periode
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Hyppigheten av slippsslag under et gitt intervall ble avledet fra antall og type hendelser registrert i deltakerens elektroniske dagbøker. Beslagstypene som ble inkludert i tellingen var: atonisk, tonic, tonic/atonisk, generalisert tonic-klonisk og sekundært generaliserte tonic-kloniske anfall som resulterte i dråper.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Prosent endres fra baseline i hyppigheten av alle anfall som vanligvis resulterer i dråper mellom baseline og ole -perioden, enten ESC bekreftet som fall eller ikke
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Anfall som vanligvis resulterer i dråper inkluderte alle: generaliserte tonik-kloniske anfall [GTC], sekundært generaliserte tonic-kloniske [SGTC], toniske anfall [TS], atoniske anfall [som] og tonic/atoniske anfall [TA], enten bekreftet av ESC eller ikke. Anfall som resulterer i en dråpe ble definert som anfall som involverte hele kroppen, bagasjerommet eller hodet som førte til et fall, skade, falt i en stol, eller deltakerens hode som traff en overflate eller som kunne ha ført til et fall eller skade, avhengig av pasientens stilling på anfallet.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Prosent endres fra baseline i hyppigheten av alle tellbare motoriske anfall i OLE -perioden
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC, TS, AS, TA, kloniske anfall [CS], Hemiclonic anfall [HS] og fokale anfall [FS] med klart observerbare tegn.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Endre fra grunnlinjen i hyppigheten av alle tellbare ikke-motoriske anfall i en periode
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Tellbare ikke-motoriske anfall inkludert: fokale anfall [FS] uten klare observerbare tegn, myokloniske anfall [MS], fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall. For hver deltaker ble anfallsfrekvensen per 28 dager beregnet som antall anfall registrert i perioden, delt på antall dager i perioden og multiplisert med 28.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Prosentendring fra baseline i hyppigheten av alle tellbare anfall (ESC bekreftet eller ikke) i OLE -perioden
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med tydelig observerbare tegn. Tellbare ikke-motoriske anfall inkluderte: FS uten klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Endring fra baseline i hyppigheten av alle tellbare anfall som ikke resulterte i dråper (ESC bekreftet) i en periode
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Nondrop -anfall ble definert som alle tellbare anfallstyper som ikke oppfylte kriteriene for drop -anfall, dvs. er klassifisert som CS, HC, FS med eller uten observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer, eller annet; eller er anfall av følgende klassifiseringer som ble godkjent for hvert emne som ikke-slipps anfallstyper av ESC: GTC, SGTC, TS, AS, eller TA. For hver deltaker ble anfallsfrekvensen per 28 dager beregnet som antall anfall registrert i perioden, delt på antall dager i perioden og multiplisert med 28.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" fra baseline i frekvens av anfall som resulterer i dråper (ESC bekreftet)
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Beslagstypene som ble inkludert i tellingen var: atonisk, tonic, tonic/atonisk, generalisert tonic-klonisk og sekundært generaliserte tonic-kloniske anfall som resulterte i dråper. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet i løpet av en periode); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av en periode ble rapportert.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" fra baseline i frekvens av anfall som vanligvis resulterer i dråper
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Anfall som vanligvis resulterer i dråper inkluderte alle: GTC, SGTC, TS, AS, og TA, enten det er bekreftet av ESC eller ikke. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet i løpet av en periode); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av en periode ble rapportert.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" fra baseline i frekvens av alle tellbare motoriske anfall
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med tydelig observerbare tegn. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet i løpet av en periode); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av en periode ble rapportert.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" fra baseline i hyppighet av alle tellbare ikke-motoriske anfall
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Tellbare ikke-motoriske anfall inkluderte: FS uten klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet i løpet av en periode); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av en periode ble rapportert.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Prosentandel av deltakerne som oppnådde en forverring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduksjon, og "nær anfallsfrihet" fra baseline i frekvens av alle tellbare anfall
Tidsramme: Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Tellbare motoriske anfall inkludert: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS og FS med tydelig observerbare tegn. Tellbare ikke-motoriske anfall inkluderte: FS uten klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfall. Deltakerne som opplevde en forverring eller ingen endring fra baseline (dvs. <= 0% reduksjon); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, og 100%reduksjon (en 100%reduksjon tilsvarte å oppnå anfallsfrihet i løpet av en periode); og "nær beslagfrihet" (definert som 0 eller 1 anfall som førte til en dråpe) i løpet av en periode ble rapportert.
Fra OLE måned 1 til måned12, sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Endring fra baseline i antall anfallsfrie dager per 28 dager (ESC bekreftet) i OLE-perioden
Tidsramme: Fra del 2 Baseline til slutten av en periode (opptil 72 måneder)
En dag uten anfall som førte til en dråpe ble definert som en dag som ediærdata var tilgjengelige for og ingen slippsslag ble rapportert.
Fra del 2 Baseline til slutten av en periode (opptil 72 måneder)
Del 2: Endring fra baseline i varighet av lengste intervall mellom anfall som resulterer i dråper (ESC bekreftet) i en periode
Tidsramme: Fra del 2 Baseline til slutten av OLE -perioden (opptil 72 måneder)
Det lengste intervallet mellom anfall som førte til dråper ble oppnådd fra ediæroppføringene i en periode. Intervallet ble avledet som den maksimale verdien av antall dager mellom påfølgende slippsslag.
Fra del 2 Baseline til slutten av OLE -perioden (opptil 72 måneder)
Del 2: Klinisk globalt inntrykk - Forbedring som vurdert av hovedetterforskeren
Tidsramme: På Ole Day 1, Ole måneder (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 og siste vurdering (opptil 72 måneder)
CGI-I-skala måler forbedring av deltakerens tilstand fra baseline. Alvorlighetsgraden av en deltakers tilstand ble vurdert på en 7-punkts skala fra 1 (veldig mye forbedret) til 7 (veldig mye verre), som følger: 1-veldig mye forbedret, 2-much forbedret, 3-minimalt forbedret, 4- ingen endring, 5-minimalt verre, 6-mych verre og 7-very mye verre.
På Ole Day 1, Ole måneder (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 og siste vurdering (opptil 72 måneder)
Del 2: Klinisk globalt inntrykk - Forbedring som vurdert av foreldrene/omsorgspersonen
Tidsramme: På Ole Day 1, Ole måneder (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 og siste vurdering (opptil 72 måneder)
CGI-I-skala måler forbedring av deltakerens tilstand fra baseline. Alvorlighetsgraden av en deltakers tilstand ble vurdert på en 7-punkts skala fra 1 (veldig mye forbedret) til 7 (veldig mye verre), som følger: 1-veldig mye forbedret, 2-much forbedret, 3-minimalt forbedret, 4- ingen endring, 5-minimalt verre, 6-mych verre og 7-very mye verre.
På Ole Day 1, Ole måneder (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 og siste vurdering (opptil 72 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

23. mai 2024

Studiet fullført (Faktiske)

23. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

28. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lennox Gastaut syndrom

Kliniske studier på ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere