Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) jako doplňkové terapie u dětí a dospělých s Lennox-Gastautovým syndromem

16. června 2025 aktualizováno: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Dvoudílná studie ZX008 u dětí a dospělých s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS); Část 1: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie dvou fixních dávek perorálního roztoku ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) jako doplňková léčba záchvatů u dětí a dospělých s LGS, následovaná částí 2: Otevřené rozšíření k posouzení Dlouhodobá bezpečnost ZX008 u dětí a dospělých s LGS

Toto je dvoudílná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k vyhodnocení účinku ZX008 při použití jako doplňkové terapie k léčbě nekontrolovaných záchvatů u dětí a dospělých s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

296

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Heidelberg, Austrálie
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Austrálie
        • Ep0214 302
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgie
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgie
        • Ep0214 801
  • Dánsko
      • Dianalund, Dánsko
        • Ep0214 701
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
        • Ep0214 1004
      • Bron, Francie
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Francie
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Francie
        • Ep0214 1007
      • Paris, Francie
        • Ep0214 1001
      • Paris, Francie
        • Ep0214 1002
  • Holandsko
      • Zwolle, Holandsko
        • Ep0214 1401
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Itálie
        • Ep0214 1201
      • Genova, Itálie
        • Ep0214 1204
      • Roma, Itálie
        • Ep0214 1206
      • Roma, Itálie
        • Ep0214 1208
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japonsko
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japonsko
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japonsko
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japonsko
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japonsko
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japonsko
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japonsko
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • Ep0214 1604
  • Německo
      • Bielefeld, Německo
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Německo
        • Ep0214 906
      • Jena, Německo
        • Ep0214 905
      • Kiel, Německo
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Německo
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Německo
        • Ep0214 901
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polsko
        • Ep0214 1701
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Spojené státy, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Spojené státy, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Ep0214 125
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Španělsko
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Španělsko
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Španělsko
        • Ep0214 1102
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko
        • Ep0214 502

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo netěhotná, nekojící žena, věk 2 až 35 let včetně ke dni screeningové návštěvy.
  • Klinická diagnostika Lennox-Gastautova syndromu, kdy záchvaty, které mají za následek kapky, nejsou zcela kontrolovány současnou antiepileptickou léčbou.
  • Nástup záchvatů ve věku 11 let nebo mladší.
  • Abnormální kognitivní vývoj.
  • Musí dostávat alespoň 1 souběžnou AED a až 4 souběžné antiepileptické léčby.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Etiologie záchvatů je degenerativní neurologické onemocnění.
  • Historie hemiklonických záchvatů v prvním roce života.
  • Subjekt má pouze kapkové záchvaty ve shlucích, kde jednotlivé záchvaty nelze spolehlivě spočítat.
  • Plicní arteriální hypertenze.
  • Současné nebo minulé kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu nebo mrtvice.
  • Přijímání souběžné terapie s: centrálně působícími anorektiky; inhibitory monoaminooxidázy; jakákoli centrálně působící sloučenina s klinicky patrným množstvím agonistických nebo antagonistických vlastností serotoninu, včetně inhibice zpětného vychytávání serotoninu; atomoxetin nebo jiný centrálně působící noradrenergní agonista; cyproheptadin.
  • Užívání felbamátu po dobu kratší než 1 rok před screeningem a/nebo nemá stabilní jaterní funkce a hematologické laboratorní testy a/nebo dávka nebyla stabilní po dobu alespoň 60 dnů před screeningovou návštěvou.
  • V současné době přijímáme testovaný produkt.
  • Institucionalizováno ve všeobecném pečovatelském domě (tj. v zařízení, které se nespecializuje na péči o epilepsii).
  • Klinicky významný stav nebo měl klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění během 4 týdnů před screeningovou návštěvou, jiný než epilepsie, který by negativně ovlivnil účast ve studii, sběr dat ze studie nebo představoval riziko pro subjekt.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ZX008 0,2 nebo 0,8 mg/kg/den
Část 1: ZX008 se dodává jako perorální roztok. Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly 1 ze 2 dávek ZX008 0,2 mg/kg/den nebo 0,8 mg/kg/den.
Lék: ZX008 0,2 nebo 0,8 mg/kg/den
Léčivý produkt ZX008 je perorální vodný roztok fenfluramin hydrochloridu. Výrobek neobsahuje cukr a má být kompatibilní s ketogenní dietou.
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Část 1: Matching ZX008 placebo se dodává jako perorální roztok.
Lék: Odpovídající placebo
Placebo bude podáváno dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách.
Ostatní jména:
  • Komparátor placeba
Experimentální: Otevřený
Část 2: ZX008 se dodává jako perorální roztok. Studovaná medikace bude podávána dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách.
Lék: ZX008 0,2 nebo 0,8 mg/kg/den
Léčivý produkt ZX008 je perorální vodný roztok fenfluramin hydrochloridu. Výrobek neobsahuje cukr a má být kompatibilní s ketogenní dietou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci záchvatů, které mají za následek kapky (potvrzeno ESC) v kombinovaném období titrace a údržby (T+M) ve skupině ZX008 0,8 mg/kg/den ve srovnání se skupinou placeba ve srovnání se skupinou placeba
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Procento změny frekvence záchvatů, které mají za následek kapky (DSF: frekvence záchvatů poklesu) za 28 dní mezi kombinovanou titrací a údržbou (T+M) a základní linií. Procentní změna z výchozího DSF byla vypočtena jako změna DSF mezi T+M a základní linií / DSF během základní linie* 100. Typy záchvatů zahrnuté v počtu byly: atonické, tonické, tonikum/atonické, generalizované tonicky-klonické a sekundárně generalizované tonicky-klonické záchvaty, které vedly k kapkám.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 2: Procento účastníků s nepříznivými událostmi s léčbou (čaje)
Časové okno: Od části 2 do konce období ole (až 72 měsíců)
Nepříznivá událost (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak, příznak nebo onemocnění dočasně spojenou s používáním vyšetřovacího produktu, nebo zda se považuje za související s vyšetřovacím produktem. Čaj v části 2 byl definován jako jakýkoli AE s nástupem první dávky nebo po první dávce v části 2. AES s nástupem v části 1, které probíhají v části 2, nebyly zahrnuty do počtu AE v části 2.
Od části 2 do konce období ole (až 72 měsíců)
Část 2: Procento účastníků s vážným čajem
Časové okno: Od části 2 do konce období ole (až 72 měsíců)
Vážná nepříznivá událost (SAE) byla definována jako jakýkoli nežádoucí lékařská výskyt, který v jakékoli dávce: výsledky za smrt, je život ohrožující, vyžaduje pacientskou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnosti, je vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo je medičně významná.
Od části 2 do konce období ole (až 72 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci záchvatů, které mají za následek kapky (esc-potvrzeno) v T+M ve skupině ZX008 0,2 mg/kg/den ve srovnání se skupinou placeba
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Procento změny frekvence záchvatů, které mají za následek kapky (DSF: frekvence záchvatů poklesu) za 28 dní mezi kombinovanou titrací a údržbou (T+M) a základní linií. Procentní změna z výchozího DSF byla vypočtena jako změna DSF mezi T+M a základní linií / DSF během základní linie* 100. Typy záchvatů zahrnuté v počtu byly: atonické, tonické, tonikum/atonické, generalizované tonicky-klonické a sekundárně generalizované tonicky-klonické záchvaty, které vedly k kapkám.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 1: Procento účastníků, kteří dosáhnou> = 50% snížení ze základní linie ve frekvenci záchvatů, které mají za následek kapky porovnávající ZX008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den nezávisle proti placebo
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Typy záchvatů zahrnuté v počtu byly: atonické, tonické, tonikum/atonické, generalizované tonicky-klonické a sekundárně generalizované tonicky-klonické záchvaty, které vedly k kapkám. Účastníci, kteří dosáhli> = 50% snížení z výchozí hodnoty v DSF, tj. Snížení DSF o nejméně 50 procentních bodech za 28 dní během období titrace a údržby.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 1: Procento účastníků, kteří dosáhnou zlepšení (minimálně, se hodně nebo velmi zlepšené) v měřítku CGI-I, jak je hodnoceno hlavním vyšetřovatelem porovnávajícím ZX008 0,8 a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: V den 99 (návštěva 12)
Klinické globální dojem - zlepšení (CGI -I) měřítko měří zlepšení stavu účastníka z základní linie. Závažnost stavu účastníka byla hodnocena na 7-bodové stupnici v rozmezí od 1 (velmi vylepšené) do 7 (mnohem horší) takto: 1-velmi mnohem vylepšená, 2-maximálně vylepšená, 3-minutově vylepšená, 4- Žádná změna, 5minuálně horší, 6-menší horší a 7-velmi horší.
V den 99 (návštěva 12)
Část 1: Procento změn od výchozí hodnoty ve frekvenci všech záchvatů, které obvykle vedou k poklesu v T+M, ať už jsou esc potvrzeny jako pokles nebo ne v Zx008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den nezávisle na versus placebo
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Záchvaty, které obvykle vedou k kapkám, zahrnovaly všechny: Generalizované tonicky-klonické záchvaty [GTC], sekundárně generalizované tonicko-klonické [SGTC], tonické záchvaty [TS], atonické záchvaty [AS] a tonikum/atonické záchvaty [TA], ať už jsou potvrzeny ESC nebo ne. Záchvaty, které vedou k poklesu, byly definovány jako záchvaty zahrnující celé tělo, kufr nebo hlavu, která vedla k pádu, zranění, klesnutí v židli nebo hlava účastníka zasáhla povrch nebo které mohlo vést k pádu nebo zranění, v závislosti na poloze pacienta v době záchvatu.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 1: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci všech spočítávaných motorových záchvatů v T+M v ZX008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Počítatelné záchvaty motoru zahrnovaly: GTC, SGTC, TS, AS, TA, Clonické záchvaty [CS], Hemiclonické záchvaty [HS] a fokální záchvaty [FS] s jasně pozorovatelnými příznaky.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 1: Změna od výchozí hodnoty ve frekvenci všech počítání nemotorových záchvatů v T+M v ZX008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: fokální záchvaty [FS] bez jasných pozorovatelných příznaků, myoklonických záchvatů [MS], nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty. U každého účastníka byla frekvence záchvatů za 28 dní vypočtena jako počet záchvatů zaznamenaných během období, děleno počtem dní v období a vynásobeno 28.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 1: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci všech počítání záchvatů (motorický a nemotor) v T+M v ZX008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Počítatelné záchvaty motoru zahrnovaly: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS a FS s jasně pozorovatelnými znaky. Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: FS bez jasných pozorovatelných příznaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 1: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci záchvatů, které mají za následek kapky (ESC potvrzeno) mezi základní linií a dobou údržby
Časové okno: Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Frekvence záchvatů kapky během daného intervalu byla odvozena od počtu a typu událostí zaznamenaných v elektronických denících účastníků. Typy záchvatů zahrnuté v počtu byly: atonické, tonické, tonikum/atonické, generalizované tonicky-klonické a sekundárně generalizované tonicky-klonické záchvaty, které vedly k kapkám.
Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento změny od výchozí hodnoty ve frekvenci záchvatů, které obvykle vedou k poklesu údržby v ZX008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Záchvaty, které obvykle mají za následek kapky, zahrnovaly všechny: GTC, SGTC, TS, AS a TA, ať už je ESC potvrzeno nebo ne.
Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci všech spočítávaných záchvatů motoru v období údržby v ZX008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Počítatelné záchvaty motoru zahrnovaly: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS a FS s jasně pozorovatelnými znaky.
Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Změna od výchozí hodnoty ve frekvenci všech počítání nemotorových záchvatů v období údržby v ZX008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: fokální záchvaty [FS] bez jasných pozorovatelných příznaků, myoklonických záchvatů [MS], nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty. U každého účastníka byla frekvence záchvatů za 28 dní vypočtena jako počet záchvatů zaznamenaných během období, děleno počtem dní v období a vynásobeno 28.
Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci všech počítání záchvatů (motorický a nemotor) v období údržby v Zx008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Počítatelné záchvaty motoru zahrnovaly: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS a FS s jasně pozorovatelnými znaky. Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: FS bez jasných pozorovatelných příznaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty.
Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento změny z výchozí hodnoty ve frekvenci počítání záchvatů, které nevedou k kapkám (ESC potvrzeno)
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Záchvady bez drop byly definovány jako jakékoli typy spočítávatelných záchvatů, které nesplňovaly kritéria záchvatů, tj., T, tj., Jsou klasifikovány jako CS, HC, FS s nebo bez pozorovatelných znaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní spasmy, epileptické spasmy nebo jiné; nebo jsou záchvaty následujících klasifikací, které byly schváleny pro každého účastníka jako typy záchvatů bez drop pomocí ESC: GTC, SGTC, TS, AS nebo TA.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 1: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení ze základní linie (tj. <= 0%redukce), nebo> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatů“ mezi základní a T+M a základní linií a m, v záchvatách, které mají za následek kapky
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Typy záchvatů zahrnuté v počtu byly: atonické, tonické, tonikum/atonické, generalizované tonicky-klonické a sekundárně generalizované tonicky-klonické záchvaty, které vedly k kapkám. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během t+m); a „téměř svoboda záchvatů“ (definovaná jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během kombinovaného období T+M a doba údržby.
Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení ze základní linie, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ mezi základní linií a T+M a základny a m, v záchvatch, které obvykle vede k poklesu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Záchvaty, které obvykle mají za následek kapky, zahrnovaly všechny: GTC, SGTC, TS, AS a TA, ať už je ESC potvrzeno nebo ne. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během t+m); a „téměř svoboda záchvatů“ (definovaná jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během kombinovaného období T+M a doba údržby.
Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení ze základní linie, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatů“ mezi základní a T+M a základní linií a m, ve všech počítáních motorických záchvatů
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Počítatelné záchvaty motoru zahrnovaly: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS a FS s jasně pozorovatelnými znaky. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během t+m); a „téměř svoboda záchvatů“ (definovaná jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během kombinovaného období T+M a doba údržby.
Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení z výchozího hodnoty, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ mezi základní a T+M a základny a m, v počítačových motorických záchvatách, které nevedou k kapkám
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Počítatelné záchvaty motoru zahrnují: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS, FS s jasně pozorovatelnými znaky. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během t+m); a „téměř svoboda záchvatů“ (definovaná jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během kombinovaného období T+M a doba údržby.
Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení ze základní linie (tj. <= 0%redukce), nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ mezi základní linií a T+M a základní linií a m, ve všech počítatelných záchvatách
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Počítatelné záchvaty motoru zahrnují: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS a FS s jasně pozorovatelnými znaky. Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: FS bez jasných pozorovatelných příznaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během t+m); a „téměř svoboda záchvatů“ (definovaná jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během kombinovaného období T+M a doba údržby.
Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení z výchozího hodnoty, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ mezi základní a T+M a základny a m, ve všech počítáních nemotorových záchvatů
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během období údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnují: FS bez jasných pozorovatelných příznaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během t+m); a „téměř svoboda záchvatů“ (definovaná jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během kombinovaného období T+M a doba údržby.
Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během období údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Změna z výchozí hodnoty v počtu dnů bez záchvatů během období t+m a m
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během období údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Den bez záchvatů vedoucí k poklesu byl definován jako den, pro který byly k dispozici elektronické údaje o deníku (E) a nebyly hlášeny žádné záchvaty. Celkový počet dnů bez záchvatů bez kapky byl vypočten za 28 dní pro základní linii a pro t+m.
Od výchozí hodnoty do 14 týdnů [titrační období (2 týdny) + období údržby (12 týdnů)]; Během období údržby (12 týdnů), ve srovnání s výchozím hodnotou
Část 1: Délka nejdelšího intervalu (dny) mezi záchvaty, které mají za následek kapky porovnávající ZX008 0,8 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den skupiny nezávisle versus placebo
Časové okno: Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Nejdelší interval mezi záchvaty vedoucími k kapkám byl získán z ediárních záznamů v období titrace a údržby. Interval byl odvozen jako maximální hodnota počtu dnů mezi po sobě jdoucími záchvaty kapky.
Od výchozího stavu do 14 týdnů [období titrace (2 týdny) + doba údržby (12 týdnů)]
Část 1: Klinický globální dojem - zlepšení, jak je hodnocen rodičem/pečovatelem
Časové okno: Ve dnech 15, 43, 71 a 99
Měřítko CGI-I měří zlepšení stavu účastníka ze základní linie. Závažnost stavu účastníka byla hodnocena na 7-bodové stupnici v rozmezí od 1 (velmi vylepšené) do 7 (mnohem horší) takto: 1-velmi mnohem vylepšená, 2-maximálně vylepšená, 3-minutově vylepšená, 4- Žádná změna, 5minuálně horší, 6-menší horší a 7-velmi horší.
Ve dnech 15, 43, 71 a 99
Část 1: Procento účastníků s čajem
Časové okno: Základní linie až 14 týdnů + zúžení/přechod (2 týdny)
Nežádoucí účinky byly definovány jako jakékoli nepříznivé a nezamýšlené znaky (včetně abnormálního, klinicky významného laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už je to nebo není považováno za léčivý (vyšetřovací) produkt. Čaj v části 1 byl definován jako jakákoli AE, která se na základě informací o datu počátečního období vyskytla po první dávce studijního léčiva v části 1, ale ne nebo po první dávce studijního léčiva v části 2.
Základní linie až 14 týdnů + zúžení/přechod (2 týdny)
Část 1: Procento účastníků s vážným čajem
Časové okno: Základní linie až 14 týdnů + zúžení/přechod (2 týdny)
Vážná nepříznivá událost (SAE) byla definována jako jakýkoli nežádoucí lékařská výskyt, který v jakékoli dávce: výsledky za smrt, je život ohrožující, vyžaduje pacientskou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnosti, je vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo je medičně významná.
Základní linie až 14 týdnů + zúžení/přechod (2 týdny)
Část 1: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace fenfluraminu a norfenfluraminu stanovená přímo z profilu koncentrace [CMAX] v ustáleném stavu
Časové okno: Na návštěvě 8 (43. den) období údržby: předdakování, 1, 2 a 4-6 hodin po dávce
CMAX je maximální plazmatická koncentrace stanovená přímo z profilu koncentrace koncentrace.
Na návštěvě 8 (43. den) období údržby: předdakování, 1, 2 a 4-6 hodin po dávce
Část 1: Minimální pozorovaná plazmatická koncentrace fenfluraminu a norfenfluraminu v ustáleném stavu určeném přímo z profilu koncentrace [CMIN] v ustáleném stavu
Časové okno: Na návštěvě 8 (43. den) období údržby: předdakování, 1, 2 a 4-6 hodin po dávce
CMIN je minimální plazmatická koncentrace stanovená přímo z profilu koncentrace času.
Na návštěvě 8 (43. den) období údržby: předdakování, 1, 2 a 4-6 hodin po dávce
Část 1: Plocha pod křivkou koncentrace času fenfluraminu a norfenfluraminu od času nula do času 24 hodin [AUC0-24hors] v ustáleném stavu
Časové okno: Na návštěvě 8 (43. den) období údržby: předdakování, 1, 2 a 4-6 hodin po dávce
AUC0-24 je oblast pod křivkou koncentrace času od 0 do 24 hodin.
Na návštěvě 8 (43. den) období údržby: předdakování, 1, 2 a 4-6 hodin po dávce
Část 2: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci záchvatů, které vedou k kapkám (ESC potvrzeno) v období ole
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Frekvence záchvatů kapky během daného intervalu byla odvozena od počtu a typu událostí zaznamenaných v elektronických denících účastníků. Typy záchvatů zahrnuté v počtu byly: atonické, tonické, tonikum/atonické, generalizované tonicky-klonické a sekundárně generalizované tonicky-klonické záchvaty, které vedly k kapkám.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci všech záchvatů, které obvykle vedou k poklesům mezi výchozím a olejovým obdobím, zda ESC potvrzuje jako pokles nebo ne
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Záchvaty, které obvykle vedou k kapkám, zahrnovaly všechny: Generalizované tonicky-klonické záchvaty [GTC], sekundárně generalizované tonicko-klonické [SGTC], tonické záchvaty [TS], atonické záchvaty [AS] a tonikum/atonické záchvaty [TA], ať už jsou potvrzeny ESC nebo ne. Záchvaty, které vedou k poklesu, byly definovány jako záchvaty zahrnující celé tělo, kufr nebo hlavu, která vedla k pádu, zranění, klesnutí v židli nebo hlava účastníka zasáhla povrch nebo které mohlo vést k pádu nebo zranění, v závislosti na poloze pacienta v době záchvatu.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci všech počítání motorových záchvatů v období ole
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Počítatelné záchvaty motoru zahrnovaly: GTC, SGTC, TS, AS, TA, Clonické záchvaty [CS], Hemiclonické záchvaty [HS] a fokální záchvaty [FS] s jasně pozorovatelnými příznaky.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Změňte se z výchozí hodnoty ve frekvenci všech počítání nemotorových záchvatů v období ole
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: fokální záchvaty [FS] bez jasných pozorovatelných příznaků, myoklonických záchvatů [MS], nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty. U každého účastníka byla frekvence záchvatů za 28 dní vypočtena jako počet záchvatů zaznamenaných během období, děleno počtem dní v období a vynásobeno 28.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Procento změny oproti základní linii ve frekvenci všech počítání záchvatů (ESC potvrzeno nebo ne) v období ole
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Počítatelné záchvaty motoru zahrnovaly: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS a FS s jasně pozorovatelnými znaky. Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: FS bez jasných pozorovatelných příznaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Změna z výchozí hodnoty ve frekvenci všech počítání záchvatů, které nevedly k kapkám (ESC potvrzeno) v období ole
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Závahy nondrop byly definovány jako jakékoli typy spočítávatelných záchvatů, které nesplňovaly kritéria záchvatů, tj., T, tj., Jsou klasifikovány jako CS, HC, FS s nebo bez pozorovatelných znaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní spasmy, epileptické křeče nebo jiné; nebo jsou záchvaty následujících klasifikací, které byly schváleny pro každý subjekt jako typy záchvatů bez drop pomocí ESC: GTC, SGTC, TS, AS nebo TA. U každého účastníka byla frekvence záchvatů za 28 dní vypočtena jako počet záchvatů zaznamenaných během období, děleno počtem dní v období a vynásobeno 28.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení z výchozí hodnoty, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ ve frekvenci záchvatů, které mají za následek kapky (potvrzeno ESC)
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Typy záchvatů zahrnuté v počtu byly: atonické, tonické, tonikum/atonické, generalizované tonicky-klonické a sekundárně generalizované tonicky-klonické záchvaty, které vedly k kapkám. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během období ole); a „téměř záchvaty svobody“ (definované jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během oleového období byly hlášeny.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení ze základní linie, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ od výchozí hodnoty ve frekvenci záchvatů, které obvykle vedou k kapkám
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Záchvaty, které obvykle mají za následek kapky, zahrnovaly všechny: GTC, SGTC, TS, AS a TA, ať už je ESC potvrzeno nebo ne. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během období ole); a „téměř záchvaty svobody“ (definované jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během oleového období byly hlášeny.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení ze základní linie, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ od výchozí hodnoty ve frekvenci všech spočítávatelných motorových záchvatů
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Počítatelné záchvaty motoru zahrnovaly: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS a FS s jasně pozorovatelnými znaky. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během období ole); a „téměř záchvaty svobody“ (definované jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během oleového období byly hlášeny.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení ze základní linie, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ od výchozí hodnoty ve frekvenci všech odpočítávatelných nemotorových záchvatů
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: FS bez jasných pozorovatelných příznaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během období ole); a „téměř záchvaty svobody“ (definované jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během oleového období byly hlášeny.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Procento účastníků, kteří dosáhli zhoršení ze základní linie, nebo> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%snížení a „téměř svoboda záchvatu“ ve frekvenci všech spočítávatelných záchvatů
Časové okno: Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Počítatelné záchvaty motoru zahrnují: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS a FS s jasně pozorovatelnými znaky. Počítatelné nemotorické záchvaty zahrnovaly: FS bez jasných pozorovatelných příznaků, MS, nepřítomnost/atypická nepřítomnost, infantilní křeče, epileptické křeče a další záchvaty. Účastníci, kteří zažili zhoršující se nebo žádnou změnu oproti základní linii (tj. <= 0% snížení); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%a 100%snížení (100%snížení bylo ekvivalentní dosažení svobody záchvatů během období ole); a „téměř záchvaty svobody“ (definované jako 0 nebo 1 záchvaty vedoucí k poklesu) během oleového období byly hlášeny.
Od oleho měsíce do měsíce12, ve srovnání s základní linií (část 1)
Část 2: Změna z výchozí hodnoty v počtu dnů bez záchvatů za 28 dní (ESC potvrzeno) v období ole
Časové okno: Od části 2 výchozí hodnoty do konce období OLE (až 72 měsíců)
Den bez záchvatů vedoucí k poklesu byl definován jako den, pro který byly k dispozici ediční údaje a nebyly hlášeny žádné záchvaty.
Od části 2 výchozí hodnoty do konce období OLE (až 72 měsíců)
Část 2: Změna z výchozí hodnoty po dobu nejdelšího intervalu mezi záchvaty, které vedou k kapkám (ESC potvrzeno) v období ole
Časové okno: Od části 2 do konce období ole (až 72 měsíců)
Nejdelší interval mezi záchvaty vedoucími k kapkám byl získán z ediárních záznamů v období ole. Interval byl odvozen jako maximální hodnota počtu dnů mezi po sobě jdoucími záchvaty kapky.
Od části 2 do konce období ole (až 72 měsíců)
Část 2: Klinický globální dojem - zlepšení, jak bylo hodnoceno hlavním vyšetřovatelem
Časové okno: V den 1, oleje měsíce (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12, a poslední hodnocení (až 72 měsíců)
Měřítko CGI-I měří zlepšení stavu účastníka ze základní linie. Závažnost stavu účastníka byla hodnocena na 7-bodové stupnici v rozmezí od 1 (velmi vylepšené) do 7 (mnohem horší) takto: 1-velmi mnohem vylepšená, 2-maximálně vylepšená, 3-minutově vylepšená, 4- Žádná změna, 5minuálně horší, 6-menší horší a 7-velmi horší.
V den 1, oleje měsíce (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12, a poslední hodnocení (až 72 měsíců)
Část 2: Klinický globální dojem - zlepšení, jak je hodnocen rodičem/pečovatelem
Časové okno: V den 1, oleje měsíce (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12, a poslední hodnocení (až 72 měsíců)
Měřítko CGI-I měří zlepšení stavu účastníka ze základní linie. Závažnost stavu účastníka byla hodnocena na 7-bodové stupnici v rozmezí od 1 (velmi vylepšené) do 7 (mnohem horší) takto: 1-velmi mnohem vylepšená, 2-maximálně vylepšená, 3-minutově vylepšená, 4- Žádná změna, 5minuálně horší, 6-menší horší a 7-velmi horší.
V den 1, oleje měsíce (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12, a poslední hodnocení (až 72 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

23. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

23. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

28. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lennox Gastautův syndrom

Klinické studie na ZX008 0,2 nebo 0,8 mg/kg/den

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit