Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) jako doplňkové terapie u dětí a dospělých s Lennox-Gastautovým syndromem

18. dubna 2024 aktualizováno: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Dvoudílná studie ZX008 u dětí a dospělých s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS); Část 1: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie dvou fixních dávek perorálního roztoku ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) jako doplňková léčba záchvatů u dětí a dospělých s LGS, následovaná částí 2: Otevřené rozšíření k posouzení Dlouhodobá bezpečnost ZX008 u dětí a dospělých s LGS

Toto je dvoudílná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k vyhodnocení účinku ZX008 při použití jako doplňkové terapie k léčbě nekontrolovaných záchvatů u dětí a dospělých s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

296

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Heidelberg, Austrálie
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Austrálie
        • Ep0214 302
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgie
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgie
        • Ep0214 801
  • Dánsko
      • Dianalund, Dánsko
        • Ep0214 701
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
        • Ep0214 1004
      • Bron, Francie
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Francie
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Francie
        • Ep0214 1007
      • Paris, Francie
        • Ep0214 1001
      • Paris, Francie
        • Ep0214 1002
  • Holandsko
      • Zwolle, Holandsko
        • Ep0214 1401
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Itálie
        • Ep0214 1201
      • Genova, Itálie
        • Ep0214 1204
      • Roma, Itálie
        • Ep0214 1206
      • Roma, Itálie
        • Ep0214 1208
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japonsko
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japonsko
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japonsko
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japonsko
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japonsko
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japonsko
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japonsko
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • Ep0214 1604
  • Německo
      • Bielefeld, Německo
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Německo
        • Ep0214 906
      • Jena, Německo
        • Ep0214 905
      • Kiel, Německo
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Německo
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Německo
        • Ep0214 901
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polsko
        • Ep0214 1701
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Spojené státy, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Spojené státy, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Ep0214 125
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Španělsko
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Španělsko
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Španělsko
        • Ep0214 1102
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko
        • Ep0214 502

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo netěhotná, nekojící žena, věk 2 až 35 let včetně ke dni screeningové návštěvy.
  • Klinická diagnostika Lennox-Gastautova syndromu, kdy záchvaty, které mají za následek kapky, nejsou zcela kontrolovány současnou antiepileptickou léčbou.
  • Nástup záchvatů ve věku 11 let nebo mladší.
  • Abnormální kognitivní vývoj.
  • Musí dostávat alespoň 1 souběžnou AED a až 4 souběžné antiepileptické léčby.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Etiologie záchvatů je degenerativní neurologické onemocnění.
  • Historie hemiklonických záchvatů v prvním roce života.
  • Subjekt má pouze kapkové záchvaty ve shlucích, kde jednotlivé záchvaty nelze spolehlivě spočítat.
  • Plicní arteriální hypertenze.
  • Současné nebo minulé kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu nebo mrtvice.
  • Přijímání souběžné terapie s: centrálně působícími anorektiky; inhibitory monoaminooxidázy; jakákoli centrálně působící sloučenina s klinicky patrným množstvím agonistických nebo antagonistických vlastností serotoninu, včetně inhibice zpětného vychytávání serotoninu; atomoxetin nebo jiný centrálně působící noradrenergní agonista; cyproheptadin.
  • Užívání felbamátu po dobu kratší než 1 rok před screeningem a/nebo nemá stabilní jaterní funkce a hematologické laboratorní testy a/nebo dávka nebyla stabilní po dobu alespoň 60 dnů před screeningovou návštěvou.
  • V současné době přijímáme testovaný produkt.
  • Institucionalizováno ve všeobecném pečovatelském domě (tj. v zařízení, které se nespecializuje na péči o epilepsii).
  • Klinicky významný stav nebo měl klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění během 4 týdnů před screeningovou návštěvou, jiný než epilepsie, který by negativně ovlivnil účast ve studii, sběr dat ze studie nebo představoval riziko pro subjekt.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ZX008 0,2 nebo 0,8 mg/kg/den
Část 1: ZX008 se dodává jako perorální roztok. Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly 1 ze 2 dávek ZX008 0,2 mg/kg/den nebo 0,8 mg/kg/den.
Lék: ZX008 0,2 nebo 0,8 mg/kg/den
Léčivý produkt ZX008 je perorální vodný roztok fenfluramin hydrochloridu. Výrobek neobsahuje cukr a má být kompatibilní s ketogenní dietou.
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Část 1: Matching ZX008 placebo se dodává jako perorální roztok.
Lék: Odpovídající placebo
Placebo bude podáváno dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách.
Ostatní jména:
  • Komparátor placeba
Experimentální: Otevřený
Část 2: ZX008 se dodává jako perorální roztok. Studovaná medikace bude podávána dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách.
Lék: ZX008 0,2 nebo 0,8 mg/kg/den
Léčivý produkt ZX008 je perorální vodný roztok fenfluramin hydrochloridu. Výrobek neobsahuje cukr a má být kompatibilní s ketogenní dietou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Změna frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě, která vede k poklesu u subjektů užívajících ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Až 20 týdnů údržby a období zužování (T+M)
Záznam o záchvatu rodiče/pečovatele bude použit k posouzení frekvence, typu a trvání záchvatové aktivity
Až 20 týdnů údržby a období zužování (T+M)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2: Nežádoucí účinky a související bezpečnostní parametry u subjektů užívajících ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Otevřená etiketa až 12 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost hodnocena na základě hlášených nežádoucích účinků, laboratorních parametrů, fyzikálního a neurologického vyšetření, vitálních funkcí, elektrokardiogramů, echokardiogramů a tělesné hmotnosti
Otevřená etiketa až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. listopadu 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

28. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lennox Gastautův syndrom

Klinické studie na ZX008 0,2 nebo 0,8 mg/kg/den

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit