Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) te onderzoeken als aanvullende therapie bij kinderen en volwassenen met het syndroom van Lennox-Gastaut

16 juni 2025 bijgewerkt door: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Een tweedelig onderzoek van ZX008 bij kinderen en volwassenen met het Lennox-Gastaut-syndroom (LGS); Deel 1: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met twee vaste doses ZX008 (fenfluraminehydrochloride) orale oplossing als aanvullende therapie voor convulsies bij kinderen en volwassenen met LGS, gevolgd door deel 2: een open-label uitbreiding om te beoordelen Langetermijnveiligheid van ZX008 bij kinderen en volwassenen met LGS

Dit is een tweedelig, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om het effect van ZX008 te evalueren bij gebruik als aanvullende therapie voor de behandeling van ongecontroleerde aanvallen bij kinderen en volwassenen met het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

296

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Heidelberg, Australië
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australië
        • Ep0214 302
  • België
      • Brussels, België
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, België
        • Ep0214 803
      • Edegem, België
        • Ep0214 801
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Canada
        • Ep0214 201
  • Denemarken
      • Dianalund, Denemarken
        • Ep0214 701
  • Duitsland
      • Bielefeld, Duitsland
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Duitsland
        • Ep0214 906
      • Jena, Duitsland
        • Ep0214 905
      • Kiel, Duitsland
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Duitsland
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Duitsland
        • Ep0214 901
  • Frankrijk
      • Bordeaux Cedex, Frankrijk
        • Ep0214 1004
      • Bron, Frankrijk
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Frankrijk
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Frankrijk
        • Ep0214 1007
      • Paris, Frankrijk
        • Ep0214 1001
      • Paris, Frankrijk
        • Ep0214 1002
  • Italië
      • Bologna, Italië
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italië
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italië
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italië
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italië
        • Ep0214 1208
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japan
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japan
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japan
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japan
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japan
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0214 1502
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Ep0214 1604
  • Nederland
      • Zwolle, Nederland
        • Ep0214 1401
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polen
        • Ep0214 1701
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Spanje
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Spanje
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Spanje
        • Ep0214 1102
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Verenigde Staten, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Ep0214 125
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden
        • Ep0214 502

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannelijk of niet-zwanger, niet-zogende vrouw, leeftijd 2 tot 35 jaar, inclusief vanaf de dag van het screeningsbezoek.
  • Klinische diagnose van het syndroom van Lennox-Gastaut, waarbij toevallen die resulteren in druppels niet volledig onder controle worden gebracht door de huidige anti-epileptische behandelingen.
  • Begin van aanvallen op de leeftijd van 11 jaar of jonger.
  • Abnormale cognitieve ontwikkeling.
  • Moet ten minste 1 gelijktijdige AED en maximaal 4 gelijktijdige anti-epileptische behandelingen krijgen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Etiologie van convulsies is een degeneratieve neurologische aandoening.
  • Geschiedenis van hemiclonische aanvallen in het eerste levensjaar.
  • Proefpersoon heeft alleen druppelaanvallen in clusters, waarbij individuele aanvallen niet betrouwbaar kunnen worden geteld.
  • Pulmonale arteriële hypertensie.
  • Huidige of vroegere voorgeschiedenis van cardiovasculaire of cerebrovasculaire aandoeningen, zoals hartklepaandoening, myocardinfarct of beroerte.
  • Gelijktijdige behandeling krijgen met: centraal werkende anorectische middelen; monoamineoxidaseremmers; elke centraal werkende verbinding met klinisch waarneembare hoeveelheid serotonine-agonist of -antagonist eigenschappen, waaronder remming van de heropname van serotonine; atomoxetine of een andere centraal werkende noradrenerge agonist; cyproheptadine.
  • Gebruikt minder dan 1 jaar voorafgaand aan de screening felbamaat en/of heeft geen stabiele leverfunctie- en hematologische laboratoriumtests en/of de dosis is niet stabiel geweest gedurende ten minste 60 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Ontvangt momenteel een onderzoeksproduct.
  • Geïnstitutionaliseerd in een algemeen verpleeghuis (dwz in een instelling die niet gespecialiseerd is in epilepsiezorg).
  • Een klinisch significante aandoening, of heeft klinisch relevante symptomen of een klinisch significante ziekte gehad in de 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek, anders dan epilepsie, die een negatieve invloed zou hebben op deelname aan het onderzoek, het verzamelen van onderzoeksgegevens of een risico zou vormen voor de proefpersoon.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ZX008 0,2 of 0,8 mg/kg/dag
Deel 1: ZX008 wordt geleverd als orale oplossing. Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om 1 van 2 doses ZX008 0,2 mg/kg/dag of 0,8 mg/kg/dag te ontvangen.
Geneesmiddel: ZX008 0,2 of 0,8 mg/kg/dag
ZX008-geneesmiddel is een orale waterige oplossing van fenfluramine-hydrochloride. Het product is suikervrij en is bedoeld om compatibel te zijn met een ketogeen dieet.
Placebo-vergelijker: Bijpassende Placebo
Deel 1: Bijpassende ZX008-placebo wordt geleverd als orale oplossing.
Geneesmiddel: Bijpassende Placebo
Placebo wordt tweemaal daags (BID) toegediend in gelijk verdeelde doses.
Andere namen:
  • Placebo-vergelijker
Experimenteel: Open label
Deel 2: ZX008 wordt geleverd als orale oplossing. Studiemedicatie zal tweemaal daags (BID) worden toegediend in gelijk verdeelde doses.
Geneesmiddel: ZX008 0,2 of 0,8 mg/kg/dag
ZX008-geneesmiddel is een orale waterige oplossing van fenfluramine-hydrochloride. Het product is suikervrij en is bedoeld om compatibel te zijn met een ketogeen dieet.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van aanvallen die resulteren in druppels (ESC-bevestigd) in de gecombineerde titratie- en onderhoudsperiode (T+M) in de ZX008 0,8 mg/kg/daggroep vergeleken met de placebo-groep
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Percentage verandering in frequentie van epileptische aanvallen die resulteren in druppels (DSF: drop -aanval frequentie) per 28 dagen tussen de gecombineerde titratie en onderhoud (T+M) en basislijn. De procentuele verandering ten opzichte van baseline DSF werd berekend als de verandering in DSF tussen T+M en baseline / DSF tijdens basislijn* 100. De inbeslagname in de telling waren: Atonic, Tonic, Tonic/Atonic, Generalized Tonic-Clonic en secundair gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen die resulteren in druppels.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 2: Percentage deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Van deel 2 basislijn tot einde van de ole -periode (tot 72 maanden)
Een bijwerkingen (AE) werd gedefinieerd als enig ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd zijn met het gebruik van onderzoeksproduct, of dat het wordt beschouwd met betrekking tot het onderzoeksproduct. Een Teae in deel 2 werd gedefinieerd als elke AE met een begin op of na de eerste dosis in deel 2. AE's met begin in deel 1 die in deel 2 aan de gang zijn, werden niet opgenomen in het aantal AES in deel 2.
Van deel 2 basislijn tot einde van de ole -periode (tot 72 maanden)
Deel 2: Percentage deelnemers met serieuze thee
Tijdsspanne: Van deel 2 basislijn tot einde van de ole -periode (tot 72 maanden)
Een ernstige bijwerkingen (SAE) werd gedefinieerd als een ongewenste medische optreden die bij elke dosis: resultaten in de dood, levensbedreigend is, in-patiënt ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit of onbekwaamheid, een aangeboren afwijking of geboorte-defect is, of is medisch significant.
Van deel 2 basislijn tot einde van de ole -periode (tot 72 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van aanvallen die resulteren in druppels (ESC-bevestigd) in T+M in de ZX008 0,2 mg/kg/daggroep vergeleken met de placebogroep
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Percentage verandering in frequentie van epileptische aanvallen die resulteren in druppels (DSF: drop -aanval frequentie) per 28 dagen tussen de gecombineerde titratie en onderhoud (T+M) en basislijn. De procentuele verandering ten opzichte van baseline DSF werd berekend als de verandering in DSF tussen T+M en baseline / DSF tijdens basislijn* 100. De inbeslagname in de telling waren: Atonic, Tonic, Tonic/Atonic, Generalized Tonic-Clonic en secundair gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen die resulteren in druppels.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 1: Percentage deelnemers die een> = 50% reductie bereiken van de basislijn in de frequentie van aanvallen die resulteren in druppels die de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/daggroepen onafhankelijk vergelijken versus placebo
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
De inbeslagname in de telling waren: Atonic, Tonic, Tonic/Atonic, Generalized Tonic-Clonic en secundair gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen die resulteren in druppels. Deelnemers die een vermindering van een> = 50% bereikten van de basislijn in de DSF, dwz een afname van DSF met ten minste 50 procentpunten per 28 dagen tijdens titratie- en onderhoudsperiode.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 1: Percentage deelnemers die verbetering bereiken (minimaal, veel of zeer veel verbeterd) in de CGI-I-schaal zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker die ZX008 0,8 en 0,2 mg/kg/daggroepen onafhankelijk versus placebo vergelijkt versus placebo
Tijdsspanne: Op dag 99 (bezoek 12)
Klinische globale indruk - verbetering (CGI -I) schaalmaatregelen verbetering in de toestand van de deelnemer vanuit de basislijn. De ernst van de toestand van een deelnemer werd beoordeeld op een 7-puntsschaal variërend van 1 (zeer verbeterd) tot 7 (veel erger), als volgt: 1-heel veel verbeterde, 2-much verbeterde, 3-minimaal verbeterde, 4- geen verandering, 5-minimaal slechter, 6-much erger en 7-alom erger.
Op dag 99 (bezoek 12)
Deel 1: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in frequentie van alle aanvallen die meestal resulteren in druppels in T+M, of het nu ESC-bevestigd is als druppel of niet in de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/dag groepen onafhankelijk versus placebo versus placebo
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Epilaties die doorgaans resulteren in druppels omvatten alle: gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen [GTC], secundair gegeneraliseerde tonic-clonische [SGTC], tonische aanvallen [TS], atonische aanvallen [as], en tonische/atonische aanvallen [ta], of bevestigd door de ESC of niet. Epilaties die resulteren in een druppel werden gedefinieerd als aanvallen waarbij het hele lichaam, de romp of het hoofd betrokken was die leidde tot een val, letsel, in een stoel inzakken, of het hoofd van de deelnemer die een oppervlak raakte of dat had kunnen leiden tot een val of letsel, afhankelijk van de positie van de patiënt op het moment van de aanval.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 1: Percentage Verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van alle telbare motoraanbevallen in T+M in de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/daggroepen onafhankelijk versus placebo
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Telbare motoraanvallen waren inbegrepen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, Clonic -aanvallen [CS], hemiclonische aanvallen [HS] en focale aanvallen [FS] met duidelijk waarneembare tekenen.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 1: Verander van de uitgangswaarde in de frequentie van alle telbare niet-motorische aanvallen in T+M in de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/dag groepen onafhankelijk van Placebo
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: focale aanvallen [FS] zonder duidelijke waarneembare tekenen, myoclonische aanvallen [MS], afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen. Voor elke deelnemer werd de aanvalfrequentie per 28 dagen berekend als het aantal aanvallen dat tijdens de periode werd geregistreerd, gedeeld door het aantal dagen in de periode en vermenigvuldigd met 28.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 1: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van alle telbare aanvallen (motorische en niet-motorische) in T+M in de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/dag groepen onafhankelijk van Placebo
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Telbare motoraanbevallen omvatten: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS en FS met duidelijk waarneembare tekenen. Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: FS zonder duidelijke waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 1: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van aanvallen die resulteren in druppels (ESC bevestigd) tussen de basislijn en de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
De frequentie van valpartijen tijdens een bepaald interval werd afgeleid van het aantal en het type gebeurtenissen geregistreerd in elektronische dagboeken van de deelnemer. De inbeslagname in de telling waren: Atonic, Tonic, Tonic/Atonic, Generalized Tonic-Clonic en secundair gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen die resulteren in druppels.
Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van aanvallen die meestal resulteren in druppels in de onderhoudsperiode in de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/dag groepen onafhankelijk
Tijdsspanne: Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Epilaties die doorgaans resulteren in druppels omvatten alles: GTC, SGTC, TS, AS en TA, of het nu wordt bevestigd door de ESC of niet.
Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage wijziging ten opzichte van de basislijn in de frequentie van alle telbare motoraanbevallen in de onderhoudsperiode in de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/dag groepen onafhankelijk versus placebo
Tijdsspanne: Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Telbare motoraanbevallen omvatten: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS en FS met duidelijk waarneembare tekenen.
Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Verandering van de basislijn in de frequentie van alle telbare niet-motorische aanvallen in de onderhoudsperiode in de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/dag groepen onafhankelijk
Tijdsspanne: Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: focale aanvallen [FS] zonder duidelijke waarneembare tekenen, myoclonische aanvallen [MS], afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen. Voor elke deelnemer werd de aanvalfrequentie per 28 dagen berekend als het aantal aanvallen dat tijdens de periode werd geregistreerd, gedeeld door het aantal dagen in de periode en vermenigvuldigd met 28.
Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van alle telbare aanvallen (motorische en niet-motorische) in de onderhoudsperiode in ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/dag groepen onafhankelijk van Placebo
Tijdsspanne: Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Telbare motoraanbevallen omvatten: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS en FS met duidelijk waarneembare tekenen. Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: FS zonder duidelijke waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen.
Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in frequentie van telbare aanvallen die niet resulteren in druppels (ESC bevestigd)
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Niet-drop-aanvallen werden gedefinieerd als alle telbare aanvalstypen die niet voldeden aan de criteria van drop-aanvallen, dwz zijn geclassificeerd als CS, HC, FS met of zonder waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen of andere; of zijn aanvallen van de volgende classificaties die voor elke deelnemer zijn goedgekeurd als niet-drop-aanvalstypen door de ESC: GTC, SGTC, TS, AS of TA.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 1: Percentage van de deelnemers die een verslechtering van de basislijn bereikten (dwz <= 0%reductie), of> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "bijna -inbeslagname vrijheid" tussen baseline en t+m, en baseline en m, in aanvallen die resulteren in druppels
Tijdsspanne: Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
De inbeslagname in de telling waren: Atonic, Tonic, Tonic/Atonic, Generalized Tonic-Clonic en secundair gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen die resulteren in druppels. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was equivalent aan het bereiken van aanval vrijheid tijdens t+m); en "bijna -aanval vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de gecombineerde T+M -periode en onderhoudsperiode werden gerapporteerd.
Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage van de deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "nabije aanval vrijheid" bereikten tussen de basislijn en de basislijn en M, in epileptische aanvallen die doorgaans resulteren in druppels in druppels
Tijdsspanne: Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Epilaties die doorgaans resulteren in druppels omvatten alles: GTC, SGTC, TS, AS en TA, of het nu wordt bevestigd door de ESC of niet. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was equivalent aan het bereiken van aanval vrijheid tijdens t+m); en "bijna -aanval vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de gecombineerde T+M -periode en onderhoudsperiode werden gerapporteerd.
Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage van de deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "nabije aanval vrijheid" bereikten tussen basislijn en t+m, en melelijn en m, in alle telbare motoraanvallen, in alle telbare motoraanmachines, in alle telbare motoraanmachines
Tijdsspanne: Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Telbare motoraanbevallen omvatten: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS en FS met duidelijk waarneembare tekenen. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was equivalent aan het bereiken van aanval vrijheid tijdens t+m); en "bijna -aanval vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de gecombineerde T+M -periode en onderhoudsperiode werden gerapporteerd.
Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage van de deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "nabije aanval vrijheid" bereikten tussen basislijn en t+m, en in de telbare motoraanmalers die niet resulteren in druppels
Tijdsspanne: Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Telbare motoraanbevallen inbegrepen: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS, FS met duidelijk waarneembare tekenen. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was equivalent aan het bereiken van aanval vrijheid tijdens t+m); en "bijna -aanval vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de gecombineerde T+M -periode en onderhoudsperiode werden gerapporteerd.
Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage van de deelnemers die een verslechtering van de basislijn bereikten (dwz <= 0%reductie), of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "bijna -inbeslagname vrijheid" tussen baseline en t+m, en baseline en m, in alle telbare aanpassingen
Tijdsspanne: Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Telbare motoraanbevallen inbegrepen: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS en FS met duidelijk waarneembare tekenen. Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: FS zonder duidelijke waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was equivalent aan het bereiken van aanval vrijheid tijdens t+m); en "bijna -aanval vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de gecombineerde T+M -periode en onderhoudsperiode werden gerapporteerd.
Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Percentage deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "nabije aanval vrijheid" bereikten tussen baseline en t+m, en baseline en m, in alle telbare niet-motoren
Tijdsspanne: Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: FS zonder duidelijke waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was equivalent aan het bereiken van aanval vrijheid tijdens t+m); en "bijna -aanval vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de gecombineerde T+M -periode en onderhoudsperiode werden gerapporteerd.
Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Wijziging van de basislijn in het aantal aanvallenvrije dagen tijdens de T+M- en M-periode
Tijdsspanne: Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Een dag zonder aanvallen die leidden tot een druppel werd gedefinieerd als een dag waarvoor elektronische (E) dagboekgegevens beschikbaar waren en er geen drop -aanvallen werden gemeld. Het totale aantal druppel-vrije dagen werd berekend per 28 dagen voor basislijn en voor t+m.
Van basislijn tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]; Tijdens de onderhoudsperiode (12 weken), vergeleken met de basislijn
Deel 1: Duur van de langste interval (dagen) tussen aanvallen die resulteren in druppels die de ZX008 0,8 mg/kg/dag en 0,2 mg/kg/daggroepen onafhankelijk vergelijken versus placebo
Tijdsspanne: Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Het langste interval tussen aanvallen die tot druppels leidden, werden verkregen uit de ediaire inzendingen in titratie- en onderhoudsperiode. Het interval werd afgeleid als de maximale waarde van het aantal dagen tussen opeenvolgende druppelaanvallen.
Van basis tot 14 weken [titratieperiode (2 weken) + onderhoudsperiode (12 weken)]
Deel 1: Klinische wereldwijde indruk - Verbetering zoals beoordeeld door de ouder/verzorger
Tijdsspanne: Op dagen 15, 43, 71 en 99
CGI-I-schaal meet verbetering in de toestand van de deelnemer vanuit de basislijn. De ernst van de toestand van een deelnemer werd beoordeeld op een 7-puntsschaal variërend van 1 (zeer verbeterd) tot 7 (veel erger), als volgt: 1-heel veel verbeterde, 2-much verbeterd, 3-minimaal verbeterde, 4- geen verandering, 5-minimaal slechter, 6-much erger en 7-alom erger.
Op dagen 15, 43, 71 en 99
Deel 1: Percentage deelnemers met Teaes
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 weken + taper/overgang (2 weken)
Bijwerkingen werden gedefinieerd als enig ongunstige en onbedoeld teken (inclusief een abnormale, klinisch significante laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd zijn met het gebruik van een medicinaal (onderzoek) product, ongeacht of hij al dan niet in verband wordt gebracht met het medicinale (onderzoek) product. Een Teae in deel 1 werd gedefinieerd als elke AE die, op basis van startdatuminformatie, plaatsvond na de eerste dosis studiegeneesmiddelen in deel 1, maar niet op of na de eerste dosis studiemedicijn in deel 2.
Basislijn tot 14 weken + taper/overgang (2 weken)
Deel 1: Percentage deelnemers met serieuze thee
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 weken + taper/overgang (2 weken)
Een ernstige bijwerkingen (SAE) werd gedefinieerd als een ongewenste medische optreden die bij elke dosis: resultaten in de dood, levensbedreigend is, in-patiënt ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit of onbekwaamheid, een aangeboren afwijking of geboorte-defect is, of is medisch significant.
Basislijn tot 14 weken + taper/overgang (2 weken)
Deel 1: Maximaal waargenomen plasmaconcentratie van fenfluramine en norfenfluramine bepaald rechtstreeks uit het concentratietijdprofiel [cmax] in stabiele toestand
Tijdsspanne: Bij bezoek 8 (dag 43) van de onderhoudsperiode: pre-dosis, 1, 2 en 4-6 uur na de dosis
Cmax is de maximale plasmaconcentratie die rechtstreeks wordt bepaald uit het concentratietijdprofiel.
Bij bezoek 8 (dag 43) van de onderhoudsperiode: pre-dosis, 1, 2 en 4-6 uur na de dosis
Deel 1: Minimale waargenomen plasmaconcentratie van fenfluramine en norfenfluramine in stabiele toestand bepaald rechtstreeks uit het concentratietijdprofiel [CMIN] in stabiele toestand
Tijdsspanne: Bij bezoek 8 (dag 43) van de onderhoudsperiode: pre-dosis, 1, 2 en 4-6 uur na de dosis
CMIN is de minimale plasmaconcentratie die rechtstreeks wordt bepaald uit het concentratietijdprofiel.
Bij bezoek 8 (dag 43) van de onderhoudsperiode: pre-dosis, 1, 2 en 4-6 uur na de dosis
Deel 1: Gebied onder de concentratietijdcurve van fenfluramine en norfenfluramine van tijd nul tot tijd 24 uur [AUC0-24 uur] in stabiele toestand
Tijdsspanne: Bij bezoek 8 (dag 43) van de onderhoudsperiode: pre-dosis, 1, 2 en 4-6 uur na de dosis
AUC0-24 is het gebied onder de concentratietijdcurve van tijd 0 tot 24 uur.
Bij bezoek 8 (dag 43) van de onderhoudsperiode: pre-dosis, 1, 2 en 4-6 uur na de dosis
Deel 2: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van aanvallen die resulteren in druppels (ESC bevestigd) in OLE -periode
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
De frequentie van valpartijen tijdens een bepaald interval werd afgeleid van het aantal en het type gebeurtenissen geregistreerd in elektronische dagboeken van de deelnemer. De inbeslagname in de telling waren: Atonic, Tonic, Tonic/Atonic, Generalized Tonic-Clonic en secundair gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen die resulteren in druppels.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van alle aanvallen die doorgaans resulteren in druppels tussen de basislijn en de OLE -periode of ESC wordt bevestigd als druppel of niet
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Epilaties die doorgaans resulteren in druppels omvatten alle: gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen [GTC], secundair gegeneraliseerde tonic-clonische [SGTC], tonische aanvallen [TS], atonische aanvallen [as], en tonische/atonische aanvallen [ta], of bevestigd door de ESC of niet. Epilaties die resulteren in een druppel werden gedefinieerd als aanvallen waarbij het hele lichaam, de romp of het hoofd betrokken was die leidde tot een val, letsel, in een stoel inzakken, of het hoofd van de deelnemer die een oppervlak raakte of dat had kunnen leiden tot een val of letsel, afhankelijk van de positie van de patiënt op het moment van de aanval.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de frequentie van alle telbare motoraanbevallen in OLE -periode
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Telbare motoraanvallen waren inbegrepen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, Clonic -aanvallen [CS], hemiclonische aanvallen [HS] en focale aanvallen [FS] met duidelijk waarneembare tekenen.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Verandering van de basislijn in de frequentie van alle telbare niet-motorische aanvallen in OLE-periode
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: focale aanvallen [FS] zonder duidelijke waarneembare tekenen, myoclonische aanvallen [MS], afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen. Voor elke deelnemer werd de aanvalfrequentie per 28 dagen berekend als het aantal aanvallen dat tijdens de periode werd geregistreerd, gedeeld door het aantal dagen in de periode en vermenigvuldigd met 28.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Percentage wijziging ten opzichte van de basislijn in de frequentie van alle telbare aanvallen (ESC bevestigd of niet) in OLE -periode
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Telbare motoraanbevallen omvatten: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS en FS met duidelijk waarneembare tekenen. Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: FS zonder duidelijke waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Verandering van de basislijn in de frequentie van alle telbare aanvallen die niet resulteerden in druppels (ESC bevestigd) in OLE -periode
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Nondrop -aanvallen werden gedefinieerd als eventuele telbare inbeslagnemingen die niet aan de criteria van druppel aanvallen voldeden, dwz zijn geclassificeerd als CS, HC, FS met of zonder waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen of andere; of zijn aanvallen van de volgende classificaties die voor elk onderwerp zijn goedgekeurd als niet-drop-aanvalstypen door de ESC: GTC, SGTC, TS, AS of TA. Voor elke deelnemer werd de aanvalfrequentie per 28 dagen berekend als het aantal aanvallen dat tijdens de periode werd geregistreerd, gedeeld door het aantal dagen in de periode en vermenigvuldigd met 28.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Percentage van de deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "bijna -inbeslagname" bereikten van de basislijn in frequentie van aanvallen die resulteren in druppels (bevestigde) die resulteren in druppels (bevestigde) (bevestigde) (bevestigde) (bevestigde).
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
De inbeslagname in de telling waren: Atonic, Tonic, Tonic/Atonic, Generalized Tonic-Clonic en secundair gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen die resulteren in druppels. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was gelijk aan het bereiken van de vrijheid van de aanval tijdens de OLE -periode); en "nabij aanvallen vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de oleperiode werden gemeld.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Percentage van de deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "bijna -aanval vrijheid" bereikten van de basislijn in frequentie van aanvallen die typisch resulteren in druppels die typisch resulteren in druppels
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Epilaties die doorgaans resulteren in druppels omvatten alles: GTC, SGTC, TS, AS en TA, of het nu wordt bevestigd door de ESC of niet. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was gelijk aan het bereiken van de vrijheid van de aanval tijdens de OLE -periode); en "nabij aanvallen vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de oleperiode werden gemeld.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Percentage deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "bijna -aanval vrijheid" bereikten van de basislijn van alle telbare motorische aanvallen
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Telbare motoraanbevallen omvatten: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS en FS met duidelijk waarneembare tekenen. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was gelijk aan het bereiken van de vrijheid van de aanval tijdens de OLE -periode); en "nabij aanvallen vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de oleperiode werden gemeld.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Percentage deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "bijna-aanval vrijheid" bereikten van de basislijn van alle telbare niet-motorische aanvallen
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: FS zonder duidelijke waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was gelijk aan het bereiken van de vrijheid van de aanval tijdens de OLE -periode); en "nabij aanvallen vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de oleperiode werden gemeld.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Percentage deelnemers die een verslechtering van de basislijn, of> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reductie en "bijna -aanval vrijheid" bereikten van de basislijn in frequentie van alle telbare aanvallen
Tijdsspanne: Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Telbare motoraanbevallen inbegrepen: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS en FS met duidelijk waarneembare tekenen. Telbare niet-motorische aanvallen omvatten: FS zonder duidelijke waarneembare tekenen, MS, afwezigheid/atypische afwezigheid, infantiele spasmen, epileptische spasmen en andere aanvallen. De deelnemers die een verslechtering of geen verandering hebben ervaren ten opzichte van de basislijn (dwz <= 0% reductie); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%en 100%reductie (een 100%reductie was gelijk aan het bereiken van de vrijheid van de aanval tijdens de OLE -periode); en "nabij aanvallen vrijheid" (gedefinieerd als 0 of 1 aanval die leidde tot een druppel) tijdens de oleperiode werden gemeld.
Van Ole Maand 1 tot maand12, vergeleken met basislijn (deel 1)
Deel 2: Wijziging van de basislijn in aantal aanvallenvrije dagen per 28 dagen (ESC bevestigd) in OLE-periode
Tijdsspanne: Van deel 2 basislijn tot het einde van de ole -periode (tot 72 maanden)
Een dag zonder aanvallen die tot een druppel leidden, werd gedefinieerd als een dag waarvoor er terechte gegevens beschikbaar waren en er geen drop -aanvallen werden gemeld.
Van deel 2 basislijn tot het einde van de ole -periode (tot 72 maanden)
Deel 2: Verandering van de basislijn in duur van de langste interval tussen aanvallen die resulteren in druppels (ESC bevestigd) in OLE -periode
Tijdsspanne: Van deel 2 basislijn tot einde van de ole -periode (tot 72 maanden)
Het langste interval tussen aanvallen die tot druppels leidden, werden verkregen uit de ediaire inzendingen in OLE -periode. Het interval werd afgeleid als de maximale waarde van het aantal dagen tussen opeenvolgende druppelaanvallen.
Van deel 2 basislijn tot einde van de ole -periode (tot 72 maanden)
Deel 2: Klinische wereldwijde indruk - Verbetering zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker
Tijdsspanne: Op Ole Dag 1, Ole Maanden (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste beoordeling (tot 72 maanden)
CGI-I-schaal meet verbetering in de toestand van de deelnemer vanuit de basislijn. De ernst van de toestand van een deelnemer werd beoordeeld op een 7-puntsschaal variërend van 1 (zeer verbeterd) tot 7 (veel erger), als volgt: 1-heel veel verbeterde, 2-much verbeterde, 3-minimaal verbeterde, 4- geen verandering, 5-minimaal slechter, 6-much erger en 7-alom erger.
Op Ole Dag 1, Ole Maanden (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste beoordeling (tot 72 maanden)
Deel 2: Klinische wereldwijde indruk - Verbetering zoals beoordeeld door de ouder/verzorger
Tijdsspanne: Op Ole Dag 1, Ole Maanden (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste beoordeling (tot 72 maanden)
CGI-I-schaal meet verbetering in de toestand van de deelnemer vanuit de basislijn. De ernst van de toestand van een deelnemer werd beoordeeld op een 7-puntsschaal variërend van 1 (zeer verbeterd) tot 7 (veel erger), als volgt: 1-heel veel verbeterde, 2-much verbeterde, 3-minimaal verbeterde, 4- geen verandering, 5-minimaal slechter, 6-much erger en 7-alom erger.
Op Ole Dag 1, Ole Maanden (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste beoordeling (tot 72 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 mei 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lennox Gastaut-syndroom

Klinische onderzoeken op ZX008 0,2 of 0,8 mg/kg/dag

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren