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Une étude pour enquêter sur l'efficacité et l'innocuité du ZX008 (chlorhydrate de fenfluramine) en tant que traitement d'appoint chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut

16 juin 2025 mis à jour par: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Une étude en deux parties de ZX008 chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS); Partie 1 : Un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de deux doses fixes de solution orale de ZX008 (chlorhydrate de fenfluramine) comme traitement d'appoint pour les convulsions chez les enfants et les adultes atteints de LGS, suivi de la partie 2 : Une extension en ouvert pour évaluer Sécurité à long terme du ZX008 chez les enfants et les adultes atteints de LGS

Il s'agit d'une étude en deux parties, multicentrique, en double aveugle, en groupes parallèles et contrôlée par placebo visant à évaluer l'effet du ZX008 lorsqu'il est utilisé comme traitement d'appoint pour le traitement des crises incontrôlées chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

296

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bielefeld, Allemagne
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Allemagne
        • Ep0214 906
      • Jena, Allemagne
        • Ep0214 905
      • Kiel, Allemagne
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Allemagne
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Allemagne
        • Ep0214 901
  • Australie
      • Heidelberg, Australie
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australie
        • Ep0214 302
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgique
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgique
        • Ep0214 801
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Canada
        • Ep0214 201
  • Danemark
      • Dianalund, Danemark
        • Ep0214 701
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Espagne
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Espagne
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Espagne
        • Ep0214 1102
  • France
      • Bordeaux Cedex, France
        • Ep0214 1004
      • Bron, France
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, France
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, France
        • Ep0214 1007
      • Paris, France
        • Ep0214 1001
      • Paris, France
        • Ep0214 1002
  • Italie
      • Bologna, Italie
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italie
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italie
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italie
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italie
        • Ep0214 1208
  • Japon
      • Fukuoka, Japon
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japon
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japon
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japon
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japon
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japon
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japon
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japon
        • Ep0214 1502
  • Mexique
      • Guadalajara, Mexique
        • Ep0214 1604
  • Pays-Bas
      • Zwolle, Pays-Bas
        • Ep0214 1401
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Pologne
        • Ep0214 1701
  • Suède
      • Göteborg, Suède
        • Ep0214 502
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, États-Unis, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, États-Unis, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, États-Unis, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Ep0214 125

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Homme ou femme non enceinte, non allaitante, âgé de 2 à 35 ans inclus au jour de la visite de dépistage.
  • Diagnostic clinique du syndrome de Lennox-Gastaut, où les crises qui se traduisent par des chutes ne sont pas complètement contrôlées par les traitements antiépileptiques actuels.
  • Apparition des crises à 11 ans ou moins.
  • Développement cognitif anormal.
  • Doit recevoir au moins 1 antiépileptique concomitant et jusqu'à 4 traitements antiépileptiques concomitants.

Critères d'exclusion clés :

  • L'étiologie des crises est une maladie neurologique dégénérative.
  • Antécédents de crises hémicloniques au cours de la première année de vie.
  • Le sujet n'a que des crises de chute en grappes, où les crises individuelles ne peuvent pas être comptées de manière fiable.
  • Hypertension artérielle pulmonaire.
  • Antécédents actuels ou passés de maladie cardiovasculaire ou cérébrovasculaire, telle qu'une valvulopathie cardiaque, un infarctus du myocarde ou un accident vasculaire cérébral.
  • Recevoir un traitement concomitant avec : des agents anorexigènes à action centrale ; les inhibiteurs de monoamineoxydase; tout composé à action centrale avec une quantité cliniquement appréciable de propriétés agonistes ou antagonistes de la sérotonine, y compris l'inhibition de la recapture de la sérotonine ; l'atomoxétine ou un autre agoniste noradrénergique à action centrale; cyproheptadine.
  • Prendre du felbamate pendant moins d'un an avant le dépistage et/ou n'a pas une fonction hépatique stable et des tests de laboratoire d'hématologie, et/ou la dose n'a pas été stable pendant au moins 60 jours avant la visite de dépistage.
  • Je reçois actuellement un produit expérimental.
  • Institutionnalisé dans une maison de retraite générale (c'est-à-dire dans un établissement qui n'est pas spécialisé dans les soins de l'épilepsie).
  • Une condition cliniquement significative, ou a eu des symptômes cliniquement pertinents ou une maladie cliniquement significative au cours des 4 semaines précédant la visite de dépistage, autre que l'épilepsie, qui aurait un impact négatif sur la participation à l'étude, la collecte de données d'étude ou poserait un risque pour le sujet.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ZX008 0,2 ou 0,8 mg/kg/jour
Partie 1 : ZX008 est fourni sous forme de solution buvable. Les sujets seront randomisés pour recevoir 1 des 2 doses de ZX008 0,2 mg/kg/jour ou 0,8 mg/kg/jour.
Médicament: ZX008 0,2 ou 0,8 mg/kg/jour
Le produit médicamenteux ZX008 est une solution aqueuse orale de chlorhydrate de fenfluramine. Le produit est sans sucre et est destiné à être compatible avec un régime cétogène.
Comparateur placebo: Placebo correspondant
Partie 1 : Le placebo ZX008 correspondant est fourni sous forme de solution buvable.
Médicament: Placebo correspondant
Le placebo sera administré deux fois par jour (BID) en doses égales.
Autres noms:
  • Comparateur placebo
Expérimental: Étiquette ouverte
Partie 2 : ZX008 est fourni sous forme de solution buvable. Le médicament à l'étude sera administré deux fois par jour (BID) en doses égales.
Médicament: ZX008 0,2 ou 0,8 mg/kg/jour
Le produit médicamenteux ZX008 est une solution aqueuse orale de chlorhydrate de fenfluramine. Le produit est sans sucre et est destiné à être compatible avec un régime cétogène.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1: pourcentage de changement par rapport à la base de la fréquence des crises qui se traduisent par des gouttes (confirmées ESC) dans la période de titrage et de maintenance combinée (T + M) dans le groupe ZX008 0,8 mg / kg / jour par rapport au groupe placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Pourcentage de variation de la fréquence des crises qui entraînent des gouttes (DSF: fréquence de crises de baisse) par 28 jours entre le titrage combiné et la maintenance (T + M) et la ligne de base. Le pourcentage de variation par rapport au DSF de base a été calculé comme le changement de DSF entre T + M et la ligne de base / DSF pendant la ligne de base * 100. Les types de crises inclus dans le décompte étaient: les crises toniques toniques toniques toniques toniques et généralisées au tonique, tonique / atonique, ce qui entraîne des gouttes.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 2: Pourcentage de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: De la partie 2 de base jusqu'à la fin de la période OLE (jusqu'à 72 mois)
Un événement indésirable (AE) a été défini comme tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire, ou une maladie associée à l'utilisation du produit recherché, ou si considéré lié au produit d'enquête. Un TEEE dans la partie 2 a été défini comme tout AE avec un début sur ou après la première dose de la partie 2. Les EI avec début dans la partie 1 qui se poursuivent dans la partie 2 n'ont pas été inclus dans le nombre d'EI dans la partie 2.
De la partie 2 de base jusqu'à la fin de la période OLE (jusqu'à 72 mois)
Partie 2: pourcentage de participants avec des TEAS sérieux
Délai: De la partie 2 de base jusqu'à la fin de la période OLE (jusqu'à 72 mois)
Un événement indésirable grave (SAE) a été défini comme toute occurrence médicale fâcheuse qui, à toute dose: entraîne le décès, morte la vie, nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'hospitalisation existante, une invalidité ou une incapacité persistante ou significative, est une anomalie congénitale ou une malfaisance congénitale, ou est médicalement significative.
De la partie 2 de base jusqu'à la fin de la période OLE (jusqu'à 72 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1: Changement de pourcentage par rapport à la base de la fréquence des crises qui se traduisent par des gouttes (confirmées ESC) en T + M dans le groupe ZX008 0,2 mg / kg / jour par rapport au groupe placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Pourcentage de variation de la fréquence des crises qui entraînent des gouttes (DSF: fréquence de crises de baisse) par 28 jours entre le titrage combiné et la maintenance (T + M) et la ligne de base. Le pourcentage de variation par rapport au DSF de base a été calculé comme le changement de DSF entre T + M et la ligne de base / DSF pendant la ligne de base * 100. Les types de crises inclus dans le décompte étaient: les crises toniques toniques toniques toniques toniques et généralisées au tonique, tonique / atonique, ce qui entraîne des gouttes.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 1: Pourcentage de participants qui atteignent une réduction de> = 50% par rapport à la base de la fréquence des crises qui entraînent des gouttes en comparant les groupes ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Les types de crises inclus dans le décompte étaient: les crises toniques toniques toniques toniques toniques et généralisées au tonique, tonique / atonique, ce qui entraîne des gouttes. Les participants qui ont atteint une réduction de> = 50% par rapport à la base de base dans le DSF, c'est-à-dire une diminution du DSF d'au moins 50 points de pourcentage par 28 jours pendant la période de titrage et de maintenance.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 1: Pourcentage de participants qui réalisent l'amélioration (minimale, beaucoup ou beaucoup amélioré) dans l'échelle CGI-I, comme évalué par le chercheur principal comparant les groupes ZX008 0,8 et 0,2 mg / kg / jour indépendants contre placebo
Délai: Au jour 99 (visitez 12)
Échelle clinique Global Impression - L'amélioration (CGI-I) mesure l'amélioration de l'état du participant à partir de la ligne de base. La gravité de l'état d'un participant a été évaluée sur une échelle de 7 points allant de 1 (beaucoup améliorée) à 7 (bien pire), comme suit: 1-très bien amélioré, 2-beaucoup amélioré, 3 minimalement amélioré, 4- pas de changement, 5-moins pires, 6-mois pires et 7-très pire.
Au jour 99 (visitez 12)
Partie 1: pourcentage de changement par rapport à la base de la fréquence de toutes les crises qui entraînent généralement des baisses en T + M, qu'elles soient confirmées en tant que baisse ou non dans le ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour de jour indépendamment versus placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Les convulsions qui entraînent généralement des gouttes comprenaient toutes: les crises généralisées toniques-cloniques [GTC], les crises toniques toniques, les crises atoniques [SGTC], les crises atoniques [TS], les crises atoniques [AS] et les convulsions toniques / atoniques [TS], soient confirmées par l'ESC ou non. Les convulsions qui entraînent une goutte ont été définies comme des crises impliquant tout le corps, le tronc ou la tête qui ont entraîné une chute, une blessure, une affaissement dans une chaise ou la tête du participant en frappant une surface ou qui aurait pu entraîner une chute ou une blessure, en fonction de la position du patient au moment de la saisie.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 1: pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la fréquence de toutes les crises de moteur dénombrables en T + M dans le ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC, TS, AS, TA, les crises cloniques [CS], les crises hémicloniques [HS] et les crises focales [FS] avec des signes clairement observables.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 1: Changement de la ligne de base dans la fréquence de toutes les crises dénombrables non moteurs en T + M dans le ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour de jour indépendamment par rapport au placebo indépendante
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Les crises non moteur dénombrables comprenaient: les crises focales [FS] sans signes observables clairs, les crises myocloniques [MS], l'absence / absence atypique, les spasmes infantiles, les spasmes épileptiques et d'autres crises. Pour chaque participant, la fréquence des crises par 28 jours a été calculée comme le nombre de crises enregistrées au cours de la période, divisée par le nombre de jours dans la période et multipliée par 28.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 1: pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la fréquence de toutes les crises dénombrables (moteur et non moteur) en T + M dans le ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour de jour indépendamment versus placebo
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS et FS avec des signes clairement observables. Les crises non moteur dénombrables comprenaient: FS sans signes observables clairs, MS, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques et autres crises.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 1: Changement de pourcentage par rapport à la base de la fréquence des crises qui entraînent des gouttes (confirmées ESC) entre la ligne de base et la période de maintenance
Délai: Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
La fréquence des crises de baisse pendant un intervalle donné a été dérivée du nombre et du type d'événements enregistrés dans les journaux électroniques des participants. Les types de crises inclus dans le décompte étaient: les crises toniques toniques toniques toniques toniques et généralisées au tonique, tonique / atonique, ce qui entraîne des gouttes.
Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: pourcentage de changement par rapport à la base de la fréquence des crises qui entraînent généralement des baisses de la période de maintenance dans le ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour des groupes indépendants contre placebo
Délai: Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les convulsions qui entraînent généralement des gouttes comprenaient tous: GTC, SGTC, TS, AS et TA, que ce soit confirmé par l'ESC ou non.
Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: pourcentage de changement par rapport à la base de la fréquence de toutes les crises de moteur dénombrables dans la période de maintenance dans les groupes ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour
Délai: Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS et FS avec des signes clairement observables.
Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Changement par rapport à la ligne de base dans la fréquence de toutes les crises dénombrables non moteur dans la période de maintenance dans le ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour de jour indépendamment par rapport au placebo
Délai: Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les crises non moteur dénombrables comprenaient: les crises focales [FS] sans signes observables clairs, les crises myocloniques [MS], l'absence / absence atypique, les spasmes infantiles, les spasmes épileptiques et d'autres crises. Pour chaque participant, la fréquence des crises par 28 jours a été calculée comme le nombre de crises enregistrées au cours de la période, divisée par le nombre de jours dans la période et multipliée par 28.
Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: pourcentage de changement par rapport à la base de la fréquence de toutes les crises dénombrables (moteur et non moteur) dans la période de maintenance en ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour de jour indépendamment par rapport à un placebo
Délai: Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS et FS avec des signes clairement observables. Les crises non moteur dénombrables comprenaient: FS sans signes observables clairs, MS, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques et autres crises.
Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Changement de pourcentage par rapport à la base de la fréquence des crises dénombrables qui n'entraînent pas de baisses (ESC confirmé)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Les crises de non-drop ont été définies comme tous les types de crises dénombrables qui ne répondaient pas aux critères de crises de baisse, c'est-à-dire, sont classées comme CS, HC, FS avec ou sans signes observables, MS, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques, ou autre; ou sont des convulsions des classifications suivantes qui ont été approuvées pour chaque participant en tant que types de crises non à dépassement par l'ESC: GTC, SGTC, TS, AS ou TA.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 1: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction), ou> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction à 100% et "une liberté proche de la crise" entre les bases et le t + m, et la ligne de base et M, en crises qui entraînent des chèques
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les types de crises inclus dans le décompte étaient: les crises toniques toniques toniques toniques toniques et généralisées au tonique, tonique / atonique, ce qui entraîne des gouttes. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant T + M); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise conduisant à une baisse) pendant la période combinée T + M et la période de maintenance ont été signalées.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction à 100% et "Proche de la liberté des crises" entre la ligne de base et le T + M, et la ligne de base et M, dans les convulsions qui entraînent généralement des gouttes
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les convulsions qui entraînent généralement des gouttes comprenaient tous: GTC, SGTC, TS, AS et TA, que ce soit confirmé par l'ESC ou non. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant T + M); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise conduisant à une baisse) pendant la période combinée T + M et la période de maintenance ont été signalées.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction à 100% et "Près de la liberté des crises" entre la ligne de base et le T + M, et la ligne de base et M, dans toutes les crises motrices dénombrables
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS et FS avec des signes clairement observables. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant T + M); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise conduisant à une baisse) pendant la période combinée T + M et la période de maintenance ont été signalées.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction de 100% et "une liberté proche de la crise" entre la ligne de base et le T + M, et la ligne de base et M, dans les crises moteur dénombrables qui ne se traduisent pas par des chutes
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS, FS avec des signes clairement observables. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant T + M); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise conduisant à une baisse) pendant la période combinée T + M et la période de maintenance ont été signalées.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base (c.-à-d.
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS et FS avec des signes clairement observables. Les crises non moteur dénombrables comprenaient: FS sans signes observables clairs, MS, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques et autres crises. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant T + M); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise conduisant à une baisse) pendant la période combinée T + M et la période de maintenance ont été signalées.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction à 100% et "Proche de la liberté de crise" entre la ligne de base et le T + M, et la ligne de base et M, dans toutes les crises dénombrables non-moteur
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Les crises dénombrables non moteurs comprennent: FS sans signes observables clairs, SEP, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques et autres crises. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant T + M); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise conduisant à une baisse) pendant la période combinée T + M et la période de maintenance ont été signalées.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Changement par rapport à la ligne de base en nombre de jours sans crise pendant la période T + M et M
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Une journée sans crises conduisant à une goutte a été définie comme une journée pour laquelle des données électroniques (E) étaient disponibles et aucune crise de baisse n'a été signalée. Le nombre total de jours sans crise de chute a été calculé par 28 jours pour la ligne de base et pour T + m.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titrage (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]; Pendant la période de maintenance (12 semaines), par rapport à la ligne de base
Partie 1: Durée de l'intervalle le plus long (jours) entre les crises qui entraînent des gouttes en comparant les groupes ZX008 0,8 mg / kg / jour et 0,2 mg / kg / jour
Délai: De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
L'intervalle le plus long entre les convulsions conduisant à des gouttes a été obtenue à partir des entrées ediourées en titrage et en période de maintenance. L'intervalle a été dérivé comme la valeur maximale du nombre de jours entre les crises de baisse consécutives.
De la ligne de base jusqu'à 14 semaines [période de titration (2 semaines) + période de maintenance (12 semaines)]
Partie 1: Impression mondiale clinique - Amélioration évaluée par le parent / soignant
Délai: Aux jours 15, 43, 71 et 99
L'échelle CGI-I mesure l'amélioration de l'état du participant à partir de la ligne de base. La gravité de l'état d'un participant a été évaluée sur une échelle de 7 points allant de 1 (beaucoup améliorée) à 7 (bien pire), comme suit: 1-très bien amélioré, 2-beaucoup amélioré, 3 minimalement amélioré, 4- pas de changement, 5-moins pires, 6-mois pires et 7-très pire.
Aux jours 15, 43, 71 et 99
Partie 1: pourcentage de participants avec TEAS
Délai: Ligne de base jusqu'à 14 semaines + conique / transition (2 semaines)
Les événements indésirables ont été définis comme tout signe défavorable et involontaire (y compris une découverte de laboratoire anormale et cliniquement significative), des symptômes ou des maladies associés temporellement à l'utilisation d'un produit médicinal (recherché), qu'ils soient considérés ou non liés au produit médicinal (étudiant). Un TEEE dans la partie 1 a été défini comme tout AE qui, sur la base des informations de date de début, s'est produit après la première dose de médicament d'étude de la partie 1, mais pas sur ou après la première dose de médicament d'étude de la partie 2.
Ligne de base jusqu'à 14 semaines + conique / transition (2 semaines)
Partie 1: Pourcentage de participants avec des TEAS sérieux
Délai: Ligne de base jusqu'à 14 semaines + conique / transition (2 semaines)
Un événement indésirable grave (SAE) a été défini comme toute occurrence médicale fâcheuse qui, à toute dose: entraîne le décès, morte la vie, nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'hospitalisation existante, une invalidité ou une incapacité persistante ou significative, est une anomalie congénitale ou une malfaisance congénitale, ou est médicalement significative.
Ligne de base jusqu'à 14 semaines + conique / transition (2 semaines)
Partie 1: Concentration plasmatique maximale observée de fenfluramine et de norfenfluramine déterminée directement à partir du profil de temps de concentration [CMAX] à l'état d'équilibre
Délai: À la visite 8 (jour 43) de la période de maintenance: pré-dose, 1, 2 et 4-6 heures après la dose
CMAX est la concentration plasmatique maximale déterminée directement à partir du profil de temps de concentration.
À la visite 8 (jour 43) de la période de maintenance: pré-dose, 1, 2 et 4-6 heures après la dose
Partie 1: Concentration plasmatique minimale observée de fenfluramine et de norfenfluramine à l'état d'équilibre déterminé directement à partir du profil de concentration en temps de concentration [CMIN] à l'état d'équilibre
Délai: À la visite 8 (jour 43) de la période de maintenance: pré-dose, 1, 2 et 4-6 heures après la dose
Le CMIN est la concentration plasmatique minimale déterminée directement à partir du profil de concentration-temps.
À la visite 8 (jour 43) de la période de maintenance: pré-dose, 1, 2 et 4-6 heures après la dose
Partie 1: Aire sous la courbe de concentration-temps de la fenfluramine et de la norfenfluramine du temps zéro à temps 24 heures [Auc0-24hours] à l'état d'équilibre
Délai: À la visite 8 (jour 43) de la période de maintenance: pré-dose, 1, 2 et 4-6 heures après la dose
L'AUC0-24 est la zone sous la courbe de concentration du temps de 0 à 24 heures.
À la visite 8 (jour 43) de la période de maintenance: pré-dose, 1, 2 et 4-6 heures après la dose
Partie 2: Changement de pourcentage par rapport à la base de la fréquence des crises qui entraînent des baisses (ESC confirmées) dans la période ole
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
La fréquence des crises de baisse pendant un intervalle donné a été dérivée du nombre et du type d'événements enregistrés dans les journaux électroniques des participants. Les types de crises inclus dans le décompte étaient: les crises toniques toniques toniques toniques toniques et généralisées au tonique, tonique / atonique, ce qui entraîne des gouttes.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Changement de pourcentage par rapport à la base de la fréquence de toutes les crises qui entraînent généralement des baisses entre la ligne de base et la période OLE, que l'ESC soit confirmée en baisse ou non
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les convulsions qui entraînent généralement des gouttes comprenaient toutes: les crises généralisées toniques-cloniques [GTC], les crises toniques toniques, les crises atoniques [SGTC], les crises atoniques [TS], les crises atoniques [AS] et les convulsions toniques / atoniques [TS], soient confirmées par l'ESC ou non. Les convulsions qui entraînent une goutte ont été définies comme des crises impliquant tout le corps, le tronc ou la tête qui ont entraîné une chute, une blessure, une affaissement dans une chaise ou la tête du participant en frappant une surface ou qui aurait pu entraîner une chute ou une blessure, en fonction de la position du patient au moment de la saisie.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Changement de pourcentage par rapport à la base de la fréquence de toutes les crises de moteur dénombrables dans la période ole
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC, TS, AS, TA, les crises cloniques [CS], les crises hémicloniques [HS] et les crises focales [FS] avec des signes clairement observables.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Changement par rapport à la base de la fréquence de toutes les crises dénombrables non moteur dans la période ole
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les crises non moteur dénombrables comprenaient: les crises focales [FS] sans signes observables clairs, les crises myocloniques [MS], l'absence / absence atypique, les spasmes infantiles, les spasmes épileptiques et d'autres crises. Pour chaque participant, la fréquence des crises par 28 jours a été calculée comme le nombre de crises enregistrées au cours de la période, divisée par le nombre de jours dans la période et multipliée par 28.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Changement de pourcentage par rapport à la base de la fréquence de toutes les crises dénombrables (ESC confirmé ou non) dans la période ole
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS et FS avec des signes clairement observables. Les crises non moteur dénombrables comprenaient: FS sans signes observables clairs, MS, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques et autres crises.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Changement par rapport à la référence dans la fréquence de toutes les crises dénombrables qui n'ont pas entraîné de baisses (ESC confirmé) dans la période ole
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les crises de non-trop ont été définies comme tous les types de crises dénombrables qui ne répondaient pas aux critères de crises de baisse, c'est-à-dire, sont classées comme CS, HC, FS avec ou sans signes observables, MS, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques, ou autre; ou sont des convulsions des classifications suivantes qui ont été approuvées pour chaque sujet en tant que types de crises sans drop par l'ESC: GTC, SGTC, TS, AS ou TA. Pour chaque participant, la fréquence des crises par 28 jours a été calculée comme le nombre de crises enregistrées au cours de la période, divisée par le nombre de jours dans la période et multipliée par 28.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction de 100% et "Près de la liberté de crise" de la ligne de base de la fréquence des crises qui entraînent des gouttes (ESC confirmé)
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les types de crises inclus dans le décompte étaient: les crises toniques toniques toniques toniques toniques et généralisées au tonique, tonique / atonique, ce qui entraîne des gouttes. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant la période OLE); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise menant à une baisse) pendant la période OLE ont été signalées.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction de 100% et une «liberté quasi des crises» de la base de la fréquence des crises qui entraînent généralement des baisses
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les convulsions qui entraînent généralement des gouttes comprenaient tous: GTC, SGTC, TS, AS et TA, que ce soit confirmé par l'ESC ou non. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant la période OLE); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise menant à une baisse) pendant la période OLE ont été signalées.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction de 100% et une «liberté quasi des crises» de la ligne de base en fréquence de toutes les crises de moteur dénombrables
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS et FS avec des signes clairement observables. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant la période OLE); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise menant à une baisse) pendant la période OLE ont été signalées.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction de 100% et une «liberté quasi des crises» de la ligne de base en fréquence de toutes les crises dénombrables non moteurs
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les crises non moteur dénombrables comprenaient: FS sans signes observables clairs, MS, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques et autres crises. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant la période OLE); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise menant à une baisse) pendant la période OLE ont été signalées.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Pourcentage de participants qui ont obtenu une aggravation de la ligne de base, ou> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, une réduction de 100% et une «liberté quasi des crises» de la ligne de base en fréquence de toutes les crises dénombrables
Délai: Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Les crises moteurs dénombrables comprenaient: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS et FS avec des signes clairement observables. Les crises non moteur dénombrables comprenaient: FS sans signes observables clairs, MS, absence / absence atypique, spasmes infantiles, spasmes épileptiques et autres crises. Les participants qui ont connu une aggravation ou pas de changement par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire <= 0% de réduction); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75% et une réduction de 100% (une réduction de 100% était équivalente pour atteindre la liberté de crise pendant la période OLE); et «Proche de la liberté des crises» (définie comme 0 ou 1 crise menant à une baisse) pendant la période OLE ont été signalées.
Du mois OLE 1 au mois12, par rapport à la ligne de base (partie 1)
Partie 2: Changement par rapport à la ligne de base en nombre de jours sans crise par 28 jours (ESC confirmé) dans la période ole
Délai: De la partie 2 de base jusqu'à la fin de la période ole (jusqu'à 72 mois)
Une journée sans saisies menant à une goutte a été définie comme une journée pour laquelle les données odiétiques étaient disponibles et aucune crise de baisse n'a été signalée.
De la partie 2 de base jusqu'à la fin de la période ole (jusqu'à 72 mois)
Partie 2: Changement par rapport à la base de la durée de l'intervalle le plus long entre les convulsions qui entraînent des gouttes (confirmées ESC) dans la période ole
Délai: De la partie 2 de base jusqu'à la fin de la période OLE (jusqu'à 72 mois)
L'intervalle le plus long entre les convulsions conduisant à des gouttes a été obtenue à partir des entrées ediourées à l'époque. L'intervalle a été dérivé comme la valeur maximale du nombre de jours entre les crises de baisse consécutives.
De la partie 2 de base jusqu'à la fin de la période OLE (jusqu'à 72 mois)
Partie 2: Impression globale clinique - amélioration évaluée par le chercheur principal
Délai: Au jour 1, mois ole (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 et dernière évaluation (jusqu'à 72 mois)
L'échelle CGI-I mesure l'amélioration de l'état du participant à partir de la ligne de base. La gravité de l'état d'un participant a été évaluée sur une échelle de 7 points allant de 1 (beaucoup améliorée) à 7 (bien pire), comme suit: 1-très bien amélioré, 2-beaucoup amélioré, 3 minimalement amélioré, 4- pas de changement, 5-moins pires, 6-mois pires et 7-très pire.
Au jour 1, mois ole (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 et dernière évaluation (jusqu'à 72 mois)
Partie 2: Impression mondiale clinique - Amélioration évaluée par le parent / soignant
Délai: Au jour 1, mois ole (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 et dernière évaluation (jusqu'à 72 mois)
L'échelle CGI-I mesure l'amélioration de l'état du participant à partir de la ligne de base. La gravité de l'état d'un participant a été évaluée sur une échelle de 7 points allant de 1 (beaucoup améliorée) à 7 (bien pire), comme suit: 1-très bien amélioré, 2-beaucoup amélioré, 3 minimalement amélioré, 4- pas de changement, 5-moins pires, 6-mois pires et 7-très pire.
Au jour 1, mois ole (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 et dernière évaluation (jusqu'à 72 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 novembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

23 mai 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

23 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2017

Première publication (Réel)

28 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées sur les patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas disponibles.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des IPD anonymisés et à des documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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