Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ZX008:n (fenfluramiinihydrokloridin) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi lisähoitona Lennox-Gastaut-oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja aikuisilla

torstai 18. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Kaksiosainen tutkimus ZX008:sta lapsilla ja aikuisilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS); Osa 1: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe kahdella kiinteällä annoksella ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi) oraaliliuosta lisähoitona kouristuskohtausten hoitoon lapsilla ja aikuisilla, joilla on LGS, jota seuraa osa 2: Avoin lisäarviointi ZX008:n pitkäaikainen turvallisuus lapsille ja aikuisille, joilla on LGS

Tämä on kaksiosainen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmien, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan ZX008:n vaikutusta, kun sitä käytetään lisähoitona hallitsemattomien kohtausten hoidossa lapsilla ja aikuisilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

296

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Zwolle, Alankomaat
        • Ep0214 1401
  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0214 302
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgia
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgia
        • Ep0214 801
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Espanja
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Espanja
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Espanja
        • Ep0214 1102
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italia
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1208
  • Japani
      • Fukuoka, Japani
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japani
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japani
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japani
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japani
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japani
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japani
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japani
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Meksiko
      • Guadalajara, Meksiko
        • Ep0214 1604
  • Puola
      • Bydgoszcz, Puola
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Puola
        • Ep0214 1701
  • Ranska
      • Bordeaux Cedex, Ranska
        • Ep0214 1004
      • Bron, Ranska
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Ranska
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Ranska
        • Ep0214 1007
      • Paris, Ranska
        • Ep0214 1001
      • Paris, Ranska
        • Ep0214 1002
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Ep0214 502
  • Saksa
      • Bielefeld, Saksa
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Saksa
        • Ep0214 906
      • Jena, Saksa
        • Ep0214 905
      • Kiel, Saksa
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Saksa
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Saksa
        • Ep0214 901
  • Tanska
      • Dianalund, Tanska
        • Ep0214 701
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Yhdysvallat, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Ep0214 125

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen, ikä 2-35 vuotta, seulontakäynnin päivästä lukien.
  • Lennox-Gastaut'n oireyhtymän kliininen diagnoosi, jossa kouristuskohtaukset, jotka johtavat pudotuksiin, eivät ole täysin hallinnassa nykyisillä epilepsiahoidoilla.
  • Kohtaukset alkavat 11-vuotiaana tai sitä nuorempana.
  • Epänormaali kognitiivinen kehitys.
  • Hänen on saatava vähintään 1 samanaikainen AED ja enintään 4 samanaikaista epilepsiahoitoa.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kohtausten etiologia on rappeuttava neurologinen sairaus.
  • Hemiklonisten kohtausten historia ensimmäisen elinvuoden aikana.
  • Koehenkilöllä on vain pudotuskohtauksia ryhmissä, joissa yksittäisiä kohtauksia ei voida laskea luotettavasti.
  • Keuhkoverenpainetauti.
  • Nykyinen tai aiempi sydän- tai aivoverisuonitauti, kuten sydämen läppävika, sydäninfarkti tai aivohalvaus.
  • Samanaikaisen hoidon saaminen: keskushermostovaikutteisilla ruokahaluttomuusaineilla; monoamiinioksidaasin estäjät; mikä tahansa sentraalisesti vaikuttava yhdiste, jolla on kliinisesti merkittävä määrä serotoniiniagonisti- tai antagonistiominaisuuksia, mukaan lukien serotoniinin takaisinoton esto; atomoksetiini tai muu sentraalisesti vaikuttava noradrenerginen agonisti; syproheptadiini.
  • Felbamaattia on otettu alle 1 vuoden ajan ennen seulontaa ja/tai maksan toiminta ja hematologiset laboratoriokokeet eivät ole vakaat ja/tai annos ei ole ollut vakaa vähintään 60 päivää ennen seulontakäyntiä.
  • Parhaillaan vastaanotetaan tutkimustuotetta.
  • Laitoksessa yleissairaanhoitokodissa (eli laitoksessa, joka ei ole erikoistunut epilepsian hoitoon).
  • Kliinisesti merkittävä tila tai jolla on ollut kliinisesti merkittäviä oireita tai kliinisesti merkittävä sairaus seulontakäyntiä edeltäneiden 4 viikon aikana, muu kuin epilepsia, joka vaikuttaisi negatiivisesti tutkimukseen osallistumiseen, tutkimustietojen keräämiseen tai aiheuttaisi riskin tutkittavalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ZX008 0,2 tai 0,8 mg/kg/vrk
Osa 1: ZX008 toimitetaan oraaliliuoksena. Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan yksi kahdesta ZX008-annoksesta 0,2 mg/kg/vrk tai 0,8 mg/kg/vrk.
Lääke: ZX008 0,2 tai 0,8 mg/kg/vrk
ZX008-lääkevalmiste on fenfluramiinihydrokloridin oraalinen vesiliuos. Tuote on sokeriton ja on tarkoitettu yhteensopivaksi ketogeenisen ruokavalion kanssa.
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Osa 1: Vastaava ZX008 lumelääke toimitetaan oraaliliuoksena.
Lääke: Vastaava Placebo
Plaseboa annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin.
Muut nimet:
  • Placebo Comparator
Kokeellinen: Open-Label
Osa 2: ZX008 toimitetaan oraaliliuoksena. Tutkimuslääkitys annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin.
Lääke: ZX008 0,2 tai 0,8 mg/kg/vrk
ZX008-lääkevalmiste on fenfluramiinihydrokloridin oraalinen vesiliuos. Tuote on sokeriton ja on tarkoitettu yhteensopivaksi ketogeenisen ruokavalion kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Muutos lähtötasosta sellaisten kohtausten tiheydessä, jotka johtavat laskuun ZX008:a saavilla koehenkilöillä lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa huolto- ja kapenemisjakso (T+M)
Vanhemman/hoitajan kohtauspäiväkirjaa käytetään kohtaustoiminnan tiheyden, tyypin ja keston arvioimiseen
Jopa 20 viikkoa huolto- ja kapenemisjakso (T+M)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2: Haittatapahtumat ja niihin liittyvät turvallisuusparametrit koehenkilöillä, jotka saivat ZX008:aa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta avoin etiketti
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna raportoitujen haittatapahtumien, laboratorioparametrien, fyysisen ja neurologisen tutkimuksen, elintoimintojen, EKG-, kaikukardiogrammien ja ruumiinpainon perusteella
Jopa 12 kuukautta avoin etiketti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa. Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.

IPD-jaon aikakehys

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lennox Gastaut -syndrooma

Kliiniset tutkimukset ZX008 0,2 tai 0,8 mg/kg/vrk

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa