Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ZX008:n (fenfluramiinihydrokloridin) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi lisähoitona Lennox-Gastaut-oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja aikuisilla

maanantai 16. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Kaksiosainen tutkimus ZX008:sta lapsilla ja aikuisilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS); Osa 1: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe kahdella kiinteällä annoksella ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi) oraaliliuosta lisähoitona kouristuskohtausten hoitoon lapsilla ja aikuisilla, joilla on LGS, jota seuraa osa 2: Avoin lisäarviointi ZX008:n pitkäaikainen turvallisuus lapsille ja aikuisille, joilla on LGS

Tämä on kaksiosainen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmien, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan ZX008:n vaikutusta, kun sitä käytetään lisähoitona hallitsemattomien kohtausten hoidossa lapsilla ja aikuisilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

296

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Zwolle, Alankomaat
        • Ep0214 1401
  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0214 302
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgia
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgia
        • Ep0214 801
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Espanja
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Espanja
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Espanja
        • Ep0214 1102
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italia
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1208
  • Japani
      • Fukuoka, Japani
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japani
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japani
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japani
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japani
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japani
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japani
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japani
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Meksiko
      • Guadalajara, Meksiko
        • Ep0214 1604
  • Puola
      • Bydgoszcz, Puola
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Puola
        • Ep0214 1701
  • Ranska
      • Bordeaux Cedex, Ranska
        • Ep0214 1004
      • Bron, Ranska
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Ranska
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Ranska
        • Ep0214 1007
      • Paris, Ranska
        • Ep0214 1001
      • Paris, Ranska
        • Ep0214 1002
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Ep0214 502
  • Saksa
      • Bielefeld, Saksa
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Saksa
        • Ep0214 906
      • Jena, Saksa
        • Ep0214 905
      • Kiel, Saksa
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Saksa
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Saksa
        • Ep0214 901
  • Tanska
      • Dianalund, Tanska
        • Ep0214 701
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Yhdysvallat, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Ep0214 125

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen, ikä 2-35 vuotta, seulontakäynnin päivästä lukien.
  • Lennox-Gastaut'n oireyhtymän kliininen diagnoosi, jossa kouristuskohtaukset, jotka johtavat pudotuksiin, eivät ole täysin hallinnassa nykyisillä epilepsiahoidoilla.
  • Kohtaukset alkavat 11-vuotiaana tai sitä nuorempana.
  • Epänormaali kognitiivinen kehitys.
  • Hänen on saatava vähintään 1 samanaikainen AED ja enintään 4 samanaikaista epilepsiahoitoa.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kohtausten etiologia on rappeuttava neurologinen sairaus.
  • Hemiklonisten kohtausten historia ensimmäisen elinvuoden aikana.
  • Koehenkilöllä on vain pudotuskohtauksia ryhmissä, joissa yksittäisiä kohtauksia ei voida laskea luotettavasti.
  • Keuhkoverenpainetauti.
  • Nykyinen tai aiempi sydän- tai aivoverisuonitauti, kuten sydämen läppävika, sydäninfarkti tai aivohalvaus.
  • Samanaikaisen hoidon saaminen: keskushermostovaikutteisilla ruokahaluttomuusaineilla; monoamiinioksidaasin estäjät; mikä tahansa sentraalisesti vaikuttava yhdiste, jolla on kliinisesti merkittävä määrä serotoniiniagonisti- tai antagonistiominaisuuksia, mukaan lukien serotoniinin takaisinoton esto; atomoksetiini tai muu sentraalisesti vaikuttava noradrenerginen agonisti; syproheptadiini.
  • Felbamaattia on otettu alle 1 vuoden ajan ennen seulontaa ja/tai maksan toiminta ja hematologiset laboratoriokokeet eivät ole vakaat ja/tai annos ei ole ollut vakaa vähintään 60 päivää ennen seulontakäyntiä.
  • Parhaillaan vastaanotetaan tutkimustuotetta.
  • Laitoksessa yleissairaanhoitokodissa (eli laitoksessa, joka ei ole erikoistunut epilepsian hoitoon).
  • Kliinisesti merkittävä tila tai jolla on ollut kliinisesti merkittäviä oireita tai kliinisesti merkittävä sairaus seulontakäyntiä edeltäneiden 4 viikon aikana, muu kuin epilepsia, joka vaikuttaisi negatiivisesti tutkimukseen osallistumiseen, tutkimustietojen keräämiseen tai aiheuttaisi riskin tutkittavalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ZX008 0,2 tai 0,8 mg/kg/vrk
Osa 1: ZX008 toimitetaan oraaliliuoksena. Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan yksi kahdesta ZX008-annoksesta 0,2 mg/kg/vrk tai 0,8 mg/kg/vrk.
Lääke: ZX008 0,2 tai 0,8 mg/kg/vrk
ZX008-lääkevalmiste on fenfluramiinihydrokloridin oraalinen vesiliuos. Tuote on sokeriton ja on tarkoitettu yhteensopivaksi ketogeenisen ruokavalion kanssa.
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Osa 1: Vastaava ZX008 lumelääke toimitetaan oraaliliuoksena.
Lääke: Vastaava Placebo
Plaseboa annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin.
Muut nimet:
  • Placebo Comparator
Kokeellinen: Open-Label
Osa 2: ZX008 toimitetaan oraaliliuoksena. Tutkimuslääkitys annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin.
Lääke: ZX008 0,2 tai 0,8 mg/kg/vrk
ZX008-lääkevalmiste on fenfluramiinihydrokloridin oraalinen vesiliuos. Tuote on sokeriton ja on tarkoitettu yhteensopivaksi ketogeenisen ruokavalion kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Prosenttiosuus lähtötasosta kohtausten taajuudella, joka johtaa tippoja (ESC-valtuutettu) yhdistetyssä titraus- ja ylläpitojaksossa (T+M) ZX008 0,8 mg/kg/päiväryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään verrattuna lumelääkeryhmään
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Prosenttiosuus kohtausten taajuudessa, jotka johtavat tippaan (DSF: pudota kohtaustaajuus) 28 päivää kohden yhdistetyn titrauksen ja ylläpidon (T+M) ja lähtötason välillä. Prosenttiosuus DSF: n lähtötasosta laskettiin DSF: n muutos T+M: n ja lähtötason / DSF: n välillä lähtötilanteen* 100 aikana. Käänteisiin sisältyviä takavarikointityyppejä olivat: atonit, tonic, tonic/atoninen, yleinen tonic-kloni ja toissijaisesti yleiset tonic-klooniset kohtaukset, jotka aiheuttavat tippoja.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 2: Osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES)
Aikaikkuna: Osasta 2 lähtötasosta OLE -ajan loppuun (jopa 72 kuukautta)
Haittavaikutus (AE) määriteltiin mahdollisiksi epäsuotuisiksi ja tahattomiksi merkkeiksi, oireiksi tai tauteiksi, jotka liittyvät ajallisesti tutkittavaan tuotteen käyttöön vai ovatko tutkittavaan tuotteeseen liittyvän. Osassa 2 oleva tee määritettiin minkä tahansa AE: ksi, jonka alkaminen osassa 2 ensimmäisessä annoksessa tai sen jälkeen, osassa 1 käynnissä olevia AE: itä, jotka ovat käynnissä osassa 2, ei sisällytetty AES: n lukumäärään osassa 2.
Osasta 2 lähtötasosta OLE -ajan loppuun (jopa 72 kuukautta)
Osa 2: Prosentuaalinen osuus osallistujista, joilla on vakavia Teaesia
Aikaikkuna: Osasta 2 lähtötasosta OLE -ajan loppuun (jopa 72 kuukautta)
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritettiin mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen, joka kaikilla annoksilla: kuoleman tulokset ovat hengenvaarallisia, vaatii potilaan sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen tai kyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävaurio tai se on lääketieteellisesti merkitsevä.
Osasta 2 lähtötasosta OLE -ajan loppuun (jopa 72 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Prosentti muuttuu lähtötasosta kohtausten taajuudella, joka johtaa putouksiin (ESC-valtuutettu) T+M: ssä ZX008: n 0,2 mg/kg/päivä ryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään verrattuna lumelääkeryhmään
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Prosenttiosuus kohtausten taajuudessa, jotka johtavat tippaan (DSF: pudota kohtaustaajuus) 28 päivää kohden yhdistetyn titrauksen ja ylläpidon (T+M) ja lähtötason välillä. Prosenttiosuus DSF: n lähtötasosta laskettiin DSF: n muutos T+M: n ja lähtötason / DSF: n välillä lähtötilanteen* 100 aikana. Käänteisiin sisältyviä takavarikointityyppejä olivat: atonit, tonic, tonic/atoninen, yleinen tonic-kloni ja toissijaisesti yleiset tonic-klooniset kohtaukset, jotka aiheuttavat tippoja.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat> = 50%: n vähennyksen lähtötasosta kohtausten taajuudella, jotka johtavat tippoihin verrattuna ZX008: ta 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/päiväryhmiä itsenäisesti verrattuna plaseboon verrattuna plaseboon
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Käänteisiin sisältyviä takavarikointityyppejä olivat: atonit, tonic, tonic/atoninen, yleinen tonic-kloni ja toissijaisesti yleiset tonic-klooniset kohtaukset, jotka aiheuttavat tippoja. Osallistujat, jotka saavuttivat> = 50%: n vähennyksen DSF: n lähtötasosta, ts. DSF: n väheneminen vähintään 50 prosenttiyksikköä 28 päivässä titraus- ja ylläpitojakson aikana.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat parannuksen (minimaalisesti, paljon tai paljon parannettuja) CGI-I-asteikolla, kuten päätutkija arvioi ZX008 0,8: n ja 0,2 mg/kg/päiväryhmiä riippumattomasti verrattuna plaseboon verrattuna plaseboon
Aikaikkuna: Päivänä 99 (käy 12)
Kliininen globaali vaikutelma - Parannus (CGI -I) asteikko mittaa osallistujan tilan paranemista lähtötilanteesta. Osallistujan tilan vakavuus arvioitiin 7-pisteisellä asteikolla, joka vaihteli yhdestä (paljon parannettu) 7 (paljon pahempaa), seuraavasti: 1-erittäin parantunut, 2 kuukautta parannettu, 3 minuutin parannettu, 4-ei muutosta, 5 minuutin pahempaa, 6 kuukautta pahempaa ja 7-paljon pahempaa.
Päivänä 99 (käy 12)
Osa 1: Prosentti muuttuu kaikkien kouristusten taajuudesta, joka tyypillisesti johtaa T+M: n putouksiin, onko ESC-valtuutettuna pudotukseksi vai ei ZX008: ssa 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/vrk.
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Tapahtumat, jotka yleensä johtavat tippoja, sisälsivät kaikki: Yleiset tooniset kalliokohtaukset [GTC], toissijaisesti yleistetty tooninen-klooninen [SGTC], tonic-kohtaukset [TS], atoniset takavarikot [AS] ja tonic/atonic-kohtaukset [TA], ovatko ESC: n vahvistaneet vai ei. Pisaran aiheuttamat kohtaukset määritettiin kohtauksiksi, joihin osallistui koko vartalo, tavaratila tai pää, joka johti putoamiseen, loukkaantumiseen, tuoliin romahtamiseen tai osallistujan pää, joka osui pintaan tai joka olisi voinut johtaa putoamiseen tai loukkaantumiseen riippuen potilaan asemasta takavarikoinnin aikaan.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 1: Prosentti muuttuu lähtötasosta kaikkien T+M: n laskettavien moottorin kohtausten taajuudella ZX008 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/päivä ryhmät itsenäisesti verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Laskettavat moottorin kohtaukset sisältyivät: GTC, SGTC, TS, AS, TA, Klooniset kohtaukset [CS], hemikloniset kohtaukset [HS] ja fokaaliset kohtaukset [FS] selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 1: Muutos lähtötasosta kaikkien T+M: n laskettavien ei-motoristen kohtausten taajuudella ZX008 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/päivä ryhmät itsenäisesti verrattuna plaseboon verrattuna plaseboon
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: fokaaliset kohtaukset [FS] ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, myokloonisia kohtauksia [MS], puuttuminen/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset. Kullekin osallistujalle kohtaustaajuus 28 päivää kohti laskettiin ajanjakson aikana kirjattujen kohtausten lukumääränä, jaettuna ajanjakson päivien lukumäärällä ja kerrottuna 28: lla.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 1: Prosentti muuttuu lähtötasosta kaikkien laskettavien kohtausten (moottori ja ei-motorinen) tiheydellä T+M: ssä ZX008: ssa 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/päiväryhmät itsenäisesti verrattuna plaseboon verrattuna plaseboon
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Laskettavat moottorin kohtaukset sisältyivät: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS ja FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä. Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: FS ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, MS, poissaolo/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 1: Prosentti muuttuu lähtötasosta kohtausten taajuudella, joka johtaa pudotuksiin (ESC vahvistettu) lähtötason ja huoltojakson välillä
Aikaikkuna: Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osallistujien elektronisiin päiväkirjoihin kirjattujen tapahtumien lukumäärästä ja tyypistä johdettiin tietyn ajanjakson aikana pudotuskohtausten tiheys. Käänteisiin sisältyviä takavarikointityyppejä olivat: atonit, tonic, tonic/atoninen, yleinen tonic-kloni ja toissijaisesti yleiset tonic-klooniset kohtaukset, jotka aiheuttavat tippoja.
Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosentti muuttuu lähtötasosta kohtausten taajuudella, joka tyypillisesti johtaa putouksiin ylläpitojaksolla ZX008 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/päivä ryhmät itsenäisesti verrattuna plaseboon verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Tapahtumat, jotka yleensä johtavat tippoja, sisälsivät kaikki: GTC, SGTC, TS, AS ja TA, onko ESC: n vahvistama vai ei.
Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosentti muuttuu lähtötasosta kaikkien laskettavien moottorin kohtausten taajuudella ZX008 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/päivä ryhmät itsenäisesti verrattuna lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Laskettavat moottorin kohtaukset sisältyivät: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS ja FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä.
Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Muutos lähtötasosta kaikkien laskettavien ei-motoristen kohtausten taajuudella ZX008 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/päiväryhmät itsenäisesti verrattuna plaseboon verrattuna
Aikaikkuna: Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: fokaaliset kohtaukset [FS] ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, myokloonisia kohtauksia [MS], puuttuminen/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset. Kullekin osallistujalle kohtaustaajuus 28 päivää kohti laskettiin ajanjakson aikana kirjattujen kohtausten lukumääränä, jaettuna ajanjakson päivien lukumäärällä ja kerrottuna 28: lla.
Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosentti muuttuu lähtötasosta kaikkien laskettavien kohtausten (moottori ja ei-motorinen) taajuudella ylläpitojaksolla ZX008 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/vrk.
Aikaikkuna: Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Laskettavat moottorin kohtaukset sisältyivät: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS ja FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä. Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: FS ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, MS, poissaolo/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset.
Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosentti muuttuu lähtötasosta laskettavien kohtausten taajuudessa, jotka eivät johda tippaan (ESC vahvisti)
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Ei-pudottamattomat kohtaukset määritettiin kaikiksi laskettaviksi kohtaustyypeiksi, jotka eivät täyttäneet pudotuskohtausten kriteerejä, ts. Luokitellaan CS, HC, FS havaittavissa olevien oireiden, MS: n, puuttumisen/epätyypillisen puuttumisen, infantiilisten kouristuksien, epileptisten kopomien tai muiden; tai ovat kohtauksia seuraavista luokituksista, jotka kullekin osallistujalle hyväksyttiin ei-pudottamattomina kohtaustyypeinä ESC: GTC, SGTC, TS, AS, tai TA.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat huonontumisen lähtötasosta (ts. <= 0%vähennys) tai> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%vähennys ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötason ja T+M: n ja lähtötason ja M: n välillä, jotka johtavat tippaan ja tippoja, jotka johtavat tippoja, jotka johtavat pudotuksiin.
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Käänteisiin sisältyviä takavarikointityyppejä olivat: atonit, tonic, tonic/atoninen, yleinen tonic-kloni ja toissijaisesti yleiset tonic-klooniset kohtaukset, jotka aiheuttavat tippoja. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista T+M: n aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi kohtaukseksi, joka johtaa pudotukseen) yhdistetyn T+M -ajanjakson ja ylläpitojakson aikana.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat heikentymisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n vähentäminen ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötason ja T+M: n ja lähtötason ja M: n välillä, kohtauksissa, jotka yleensä johtavat pudotuksiin
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Tapahtumat, jotka yleensä johtavat tippoja, sisälsivät kaikki: GTC, SGTC, TS, AS ja TA, onko ESC: n vahvistama vai ei. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista T+M: n aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi kohtaukseksi, joka johtaa pudotukseen) yhdistetyn T+M -ajanjakson ja ylläpitojakson aikana.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat huonontumisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n vähentäminen ja "lähellä kouristusvapautta" lähtötason ja T+M: n ja lähtötason ja M: n välillä kaikissa laskettavissa olevissa moottorikohtauksissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Laskettavat moottorin kohtaukset sisältyivät: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS ja FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista T+M: n aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi kohtaukseksi, joka johtaa pudotukseen) yhdistetyn T+M -ajanjakson ja ylläpitojakson aikana.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat heikentymisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n vähentäminen ja "lähellä kouristusvapautta" lähtötason ja T+M: n ja lähtötason ja M: n välillä, lukutavissa olevissa moottorikohtauksissa, jotka eivät johda pudotuksiin
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Laskettavat moottorin takavarikot: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS, FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista T+M: n aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi kohtaukseksi, joka johtaa pudotukseen) yhdistetyn T+M -ajanjakson ja ylläpitojakson aikana.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat heikentymisen lähtötasosta (ts. <= 0%vähennys) tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%vähennys ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötason ja T+M: n välillä ja lähtötilanteessa ja M: ssä, kaikissa laskettavissa olevissa kohtauksissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Laskettavat moottorin takavarikot: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS ja FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä. Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: FS ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, MS, poissaolo/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista T+M: n aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi kohtaukseksi, joka johtaa pudotukseen) yhdistetyn T+M -ajanjakson ja ylläpitojakson aikana.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat heikentymisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n vähentäminen ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötason ja T+M: n ja lähtötason ja M: n välillä kaikissa laskettavissa olevissa ei-motorisissa kohtauksissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Laskettavia ei-motorisia kohtauksia ovat: FS ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, MS, poissaolo/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista T+M: n aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi kohtaukseksi, joka johtaa pudotukseen) yhdistetyn T+M -ajanjakson ja ylläpitojakson aikana.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Vaihda lähtötasosta kouristusvapaiden päivien lukumäärässä T+M: n ja M-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Päivä, jossa pudotukseen johtavia kohtauksia ei ollut, määritettiin päiväksi, jolle elektronisia (E) päiväkirjatietoja oli saatavilla eikä pudotuskohtauksia ilmoitettu. Pudotuskouristumattomien päivien kokonaismäärä laskettiin lähtötason ja t+m: n 28 päivää kohti.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)]; Huoltojakson aikana (12 viikkoa) verrattuna lähtötasoon
Osa 1: Kohtausten kesto (päivät) kohtausten välillä, jotka johtavat tippoihin, joissa verrataan ZX008 0,8 mg/kg/päivä ja 0,2 mg/kg/päivä ryhmiä itsenäisesti verrattuna lumelääkkeeseen verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Pisimpien kohtausten pisin väliaika saatiin titraus- ja ylläpitojakson jakamisjakson ja ylläpitojakson ja ylläpitokauden välisistä välineistä. Väli johdettiin peräkkäisten pudotuskohtausten välisten päivien lukumäärän maksimiarvoksi.
Lähtötasosta 14 viikkoon [titrausjakso (2 viikkoa) + huoltojakso (12 viikkoa)]
Osa 1: Kliininen globaali vaikutelma - Parannus vanhemman/hoitajan arvioimana
Aikaikkuna: Päivinä 15, 43, 71 ja 99
CGI-I-asteikko mittaa parannusta osallistujan tilassa lähtötasosta. Osallistujan tilan vakavuus arvioitiin 7-pisteisellä asteikolla, joka vaihteli yhdestä (paljon parannettu) 7 (paljon pahempaa), seuraavasti: 1-erittäin parantunut, 2 kuukautta parannettu, 3 minuutin parannettu, 4-ei muutosta, 5 minuutin pahempaa, 6 kuukautta pahempaa ja 7-paljon pahempaa.
Päivinä 15, 43, 71 ja 99
Osa 1: Osallistujien prosenttiosuus Teaesin kanssa
Aikaikkuna: Perustaso 14 viikkoon + kapeneva/siirtyminen (2 viikkoa)
Haittavaikutukset määritettiin mahdollisiksi epäsuotuisiksi ja tahattomiksi merkkeiksi (mukaan lukien epänormaali, kliinisesti merkitsevä laboratorion havainto), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen (tutkittavaksi) tuotteen käyttöön, riippumatta siitä, otetaan huomioon lääketieteelliseen (tutkittavaan) tuotteeseen. Osassa 1 oleva tee määritettiin kaikkiin AE: ksi, joka perustuu aloituspäivätietojen perusteella ensimmäisen osassa 1 olevan tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen, mutta ei ensimmäisen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen tai sen jälkeen.
Perustaso 14 viikkoon + kapeneva/siirtyminen (2 viikkoa)
Osa 1: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on vakavia Teaesia
Aikaikkuna: Perustaso 14 viikkoon + kapeneva/siirtyminen (2 viikkoa)
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritettiin mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen, joka kaikilla annoksilla: kuoleman tulokset ovat hengenvaarallisia, vaatii potilaan sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen tai kyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävaurio tai se on lääketieteellisesti merkitsevä.
Perustaso 14 viikkoon + kapeneva/siirtyminen (2 viikkoa)
Osa 1: Fenfluramiinin ja norfenfluramiinin maksimaalinen plasmapitoisuus määritetään suoraan konsentraatio -aikaprofiilista [CMAX] vakaan tilassa
Aikaikkuna: Vierailulla 8 (päivä 43) ylläpitojaksosta: Ennakko, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
CMAX on maksimaalinen plasmapitoisuus, joka määritetään suoraan pitoisuusaikaprofiilista.
Vierailulla 8 (päivä 43) ylläpitojaksosta: Ennakko, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
Osa 1: Fenfluramiinin ja norfenfluramiinin minimin havaittu plasmapitoisuus vakiotilassa määritetään suoraan konsentraatio-ajan profiilista [CMIN] vakaan tilassa
Aikaikkuna: Vierailulla 8 (päivä 43) ylläpitojaksosta: Ennakko, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
CMIN on vähimmäisplasmapitoisuus, joka määritetään suoraan konsentraatio-ajan profiilista.
Vierailulla 8 (päivä 43) ylläpitojaksosta: Ennakko, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
Osa 1: Fenfluramiinin ja Norfenfluramiinin pitoisuus-ajan käyrän alaosassa nollasta toiseen 24 tuntia [AUC0-24HOURS] vakaan tilassa
Aikaikkuna: Vierailulla 8 (päivä 43) ylläpitojaksosta: Ennakko, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-24 on pitoisuusajan käyrän alapuolella oleva alue 0-24 tuntia.
Vierailulla 8 (päivä 43) ylläpitojaksosta: Ennakko, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
Osa 2: Prosentti muuttuu lähtötasosta kohtausten taajuudella, joka johtaa putouksiin (ESC vahvistettu) OLE -ajanjaksona
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osallistujien elektronisiin päiväkirjoihin kirjattujen tapahtumien lukumäärästä ja tyypistä johdettiin tietyn ajanjakson aikana pudotuskohtausten tiheys. Käänteisiin sisältyviä takavarikointityyppejä olivat: atonit, tonic, tonic/atoninen, yleinen tonic-kloni ja toissijaisesti yleiset tonic-klooniset kohtaukset, jotka aiheuttavat tippoja.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Prosentti muuttuu lähtötasosta kaikkien kohtausten taajuudella, joka tyypillisesti johtaa pudotuksiin lähtötilanteen ja OLE -ajan välillä, onko ESC vahvistettu tai ei
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Tapahtumat, jotka yleensä johtavat tippoja, sisälsivät kaikki: Yleiset tooniset kalliokohtaukset [GTC], toissijaisesti yleistetty tooninen-klooninen [SGTC], tonic-kohtaukset [TS], atoniset takavarikot [AS] ja tonic/atonic-kohtaukset [TA], ovatko ESC: n vahvistaneet vai ei. Pisaran aiheuttamat kohtaukset määritettiin kohtauksiksi, joihin osallistui koko vartalo, tavaratila tai pää, joka johti putoamiseen, loukkaantumiseen, tuoliin romahtamiseen tai osallistujan pää, joka osui pintaan tai joka olisi voinut johtaa putoamiseen tai loukkaantumiseen riippuen potilaan asemasta takavarikoinnin aikaan.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Prosentti muuttuu lähtötasosta kaikkien laskettavien moottorin kohtausten taajuudella OLE -ajanjaksolla
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Laskettavat moottorin kohtaukset sisältyivät: GTC, SGTC, TS, AS, TA, Klooniset kohtaukset [CS], hemikloniset kohtaukset [HS] ja fokaaliset kohtaukset [FS] selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Muutos lähtötasosta kaikkien lukuisten ei-motoristen kohtausten taajuudella OLE-ajanjaksolla
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: fokaaliset kohtaukset [FS] ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, myokloonisia kohtauksia [MS], puuttuminen/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset. Kullekin osallistujalle kohtaustaajuus 28 päivää kohti laskettiin ajanjakson aikana kirjattujen kohtausten lukumääränä, jaettuna ajanjakson päivien lukumäärällä ja kerrottuna 28: lla.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Prosentti muuttuu lähtötasosta kaikkien laskettavien kohtausten taajuudella (ESC vahvistettu tai ei) OLE -ajanjaksolla
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Laskettavat moottorin kohtaukset sisältyivät: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS ja FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä. Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: FS ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, MS, poissaolo/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Muutos lähtötasosta kaikkien laskettavien kohtausten taajuudella, jotka eivät johtaneet tippoja (ESC vahvistettu) OLE -ajanjaksona
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Ilmoittamattomat kohtaukset määritettiin kaikkiin laskettaviin kohtaustyyppeihin, jotka eivät täyttäneet pudotuskohtausten kriteerejä, ts. Luokitellaan CS, HC, FS havaittavissa olevien oireiden, MS: n, puuttumisen/epätyypillisen puuttumisen, infantiilisten kouristuksien, epileptisten kopomien tai muiden; tai ovat kohtauksia seuraavista luokituksista, jotka hyväksyttiin jokaiselle kohteelle ei-pudottamattomina kohtaustyypeinä ESC: GTC, SGTC, TS, AS, tai TA. Kullekin osallistujalle kohtaustaajuus 28 päivää kohti laskettiin ajanjakson aikana kirjattujen kohtausten lukumääränä, jaettuna ajanjakson päivien lukumäärällä ja kerrottuna 28: lla.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat huonontumisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n vähentäminen ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötasosta kohtausten taajuudesta, jotka johtavat tippaan (ESC vahvistettu))
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Käänteisiin sisältyviä takavarikointityyppejä olivat: atonit, tonic, tonic/atoninen, yleinen tonic-kloni ja toissijaisesti yleiset tonic-klooniset kohtaukset, jotka aiheuttavat tippoja. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista OLE -ajanjakson aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi takavarikoimiseksi, joka johtaa pudotukseen) ilmoitettiin OLE -ajanjakson aikana.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat huonontumisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n pelkistys ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötasosta kohtausten taajuudessa, jotka yleensä johtavat pudotuksiin
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Tapahtumat, jotka yleensä johtavat tippoja, sisälsivät kaikki: GTC, SGTC, TS, AS ja TA, onko ESC: n vahvistama vai ei. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista OLE -ajanjakson aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi takavarikoimiseksi, joka johtaa pudotukseen) ilmoitettiin OLE -ajanjakson aikana.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat huonontumisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n vähentäminen ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötasosta kaikkien laskettavien moottorin takavarikoiden taajuudesta
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Laskettavat moottorin kohtaukset sisältyivät: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS ja FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista OLE -ajanjakson aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi takavarikoimiseksi, joka johtaa pudotukseen) ilmoitettiin OLE -ajanjakson aikana.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat huonontumisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n vähentäminen ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötasosta kaikkien laskettavien ei-motoristen kohtausten taajuudesta
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: FS ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, MS, poissaolo/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista OLE -ajanjakson aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi takavarikoimiseksi, joka johtaa pudotukseen) ilmoitettiin OLE -ajanjakson aikana.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat heikentymisen lähtötasosta, tai> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%: n vähentäminen ja "lähellä kohtausvapautta" lähtötasosta kaikkien laskettavien kohtausten taajuudesta
Aikaikkuna: OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Laskettavat moottorin takavarikot: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS ja FS selvästi havaittavissa olevilla merkkeillä. Laskettavat ei-motoriset kohtaukset sisältyivät: FS ilman selkeitä havaittavissa olevia merkkejä, MS, poissaolo/epätyypillinen poissaolo, infantiiliset kouristukset, epileptiset kouristukset ja muut kohtaukset. Osallistujat, jotka kokivat pahenevan tai ei ollenkaan muutosta lähtötasosta (ts. <= 0% vähennys); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%ja 100%: n väheneminen (100%: n väheneminen vastasi kohtausvapauden saavuttamista OLE -ajanjakson aikana); ja "lähellä kohtausvapautta" (määritelty 0 tai yhdeksi takavarikoimiseksi, joka johtaa pudotukseen) ilmoitettiin OLE -ajanjakson aikana.
OLE: stä kuukaudesta 1 kuukauteen12 verrattuna lähtötasoon (osa 1)
Osa 2: Vaihda lähtötasosta kohtausvapaiden päivien lukumäärä 28 päivää kohti (ESC vahvistettu) OLE-ajanjaksolla
Aikaikkuna: Osasta 2 lähtötasosta OLE -ajan loppuun (jopa 72 kuukautta)
Päivä, jossa pudotukseen johtavia kohtauksia ei ollut, määriteltiin päiväksi, jolle Ediary -tietoja oli saatavilla, eikä pudotuskohtauksia ilmoitettu.
Osasta 2 lähtötasosta OLE -ajan loppuun (jopa 72 kuukautta)
Osa 2: Muutos lähtötasosta pisimmän välin kestossa kohtausten välillä, jotka johtavat pudotuksiin (ESC vahvistettu) OLE -ajanjaksona
Aikaikkuna: Osasta 2 lähtötasosta OLE -ajan loppuun (jopa 72 kuukautta)
Pisimpien kohtausten pisin väliaika saatiin Ediary -merkinnöistä OLE -ajanjaksolla. Väli johdettiin peräkkäisten pudotuskohtausten välisten päivien lukumäärän maksimiarvoksi.
Osasta 2 lähtötasosta OLE -ajan loppuun (jopa 72 kuukautta)
Osa 2: Kliininen globaali vaikutelma - Päätutkija arvioi parannus
Aikaikkuna: OLE -päivänä 1, ole kuukausia (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen arviointi (enintään 72 kuukautta)
CGI-I-asteikko mittaa parannusta osallistujan tilassa lähtötasosta. Osallistujan tilan vakavuus arvioitiin 7-pisteisellä asteikolla, joka vaihteli yhdestä (paljon parannettu) 7 (paljon pahempaa), seuraavasti: 1-erittäin parantunut, 2 kuukautta parannettu, 3 minuutin parannettu, 4-ei muutosta, 5 minuutin pahempaa, 6 kuukautta pahempaa ja 7-paljon pahempaa.
OLE -päivänä 1, ole kuukausia (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen arviointi (enintään 72 kuukautta)
Osa 2: Kliininen globaali vaikutelma - Parannus vanhemman/hoitajan arvioimana
Aikaikkuna: OLE -päivänä 1, ole kuukausia (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen arviointi (enintään 72 kuukautta)
CGI-I-asteikko mittaa parannusta osallistujan tilassa lähtötasosta. Osallistujan tilan vakavuus arvioitiin 7-pisteisellä asteikolla, joka vaihteli yhdestä (paljon parannettu) 7 (paljon pahempaa), seuraavasti: 1-erittäin parantunut, 2 kuukautta parannettu, 3 minuutin parannettu, 4-ei muutosta, 5 minuutin pahempaa, 6 kuukautta pahempaa ja 7-paljon pahempaa.
OLE -päivänä 1, ole kuukausia (m) 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen arviointi (enintään 72 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa. Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.

IPD-jaon aikakehys

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lennox Gastaut -syndrooma

Kliiniset tutkimukset ZX008 0,2 tai 0,8 mg/kg/vrk

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa