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Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) como terapia complementaria en niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut

18 de abril de 2024 actualizado por: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Un estudio de dos partes de ZX008 en niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS); Parte 1: un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de dos dosis fijas de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en solución oral como terapia adyuvante para las convulsiones en niños y adultos con LGS, seguido de la parte 2: una extensión abierta para evaluar Seguridad a largo plazo de ZX008 en niños y adultos con LGS

Este es un estudio de dos partes, multicéntrico, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar el efecto de ZX008 cuando se usa como terapia adyuvante para el tratamiento de convulsiones no controladas en niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

296

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bielefeld, Alemania
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Alemania
        • Ep0214 906
      • Jena, Alemania
        • Ep0214 905
      • Kiel, Alemania
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Alemania
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Alemania
        • Ep0214 901
  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0214 302
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Bélgica
        • Ep0214 803
      • Edegem, Bélgica
        • Ep0214 801
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Canadá
        • Ep0214 201
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca
        • Ep0214 701
  • España
      • Barcelona, España
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, España
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, España
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, España
        • Ep0214 1102
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Estados Unidos, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ep0214 125
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Ep0214 1004
      • Bron, Francia
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Francia
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Francia
        • Ep0214 1007
      • Paris, Francia
        • Ep0214 1001
      • Paris, Francia
        • Ep0214 1002
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italia
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1208
  • Japón
      • Fukuoka, Japón
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japón
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japón
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japón
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japón
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japón
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japón
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japón
        • Ep0214 1502
  • México
      • Guadalajara, México
        • Ep0214 1604
  • Países Bajos
      • Zwolle, Países Bajos
        • Ep0214 1401
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polonia
        • Ep0214 1701
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Ep0214 502

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Hombre o mujer no embarazada, no lactante, de 2 a 35 años de edad, inclusive a partir del día de la visita de selección.
  • Diagnóstico clínico del síndrome de Lennox-Gastaut, donde las convulsiones que resultan en gotas no se controlan por completo con los tratamientos antiepilépticos actuales.
  • Inicio de las convulsiones a los 11 años de edad o antes.
  • Desarrollo cognitivo anormal.
  • Debe estar recibiendo al menos 1 FAE concomitante y hasta 4 tratamientos antiepilépticos concomitantes.

Criterios clave de exclusión:

  • La etiología de las convulsiones es una enfermedad neurológica degenerativa.
  • Antecedentes de convulsiones hemiclónicas en el primer año de vida.
  • El sujeto solo tiene convulsiones de gota en grupos, donde las convulsiones individuales no se pueden contar de manera confiable.
  • Hipertensión arterial pulmonar.
  • Antecedentes actuales o pasados ​​de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular, como valvulopatía cardíaca, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular.
  • Recibir terapia concomitante con: agentes anorexígenos de acción central; inhibidores de la monoaminooxidasa; cualquier compuesto de acción central con una cantidad clínicamente apreciable de propiedades agonistas o antagonistas de serotonina, incluida la inhibición de la recaptación de serotonina; atomoxetina u otro agonista noradrenérgico de acción central; ciproheptadina.
  • Toma felbamato durante menos de 1 año antes de la visita de selección y/o no tiene pruebas de laboratorio de función hepática y hematología estables, y/o la dosis no ha sido estable durante al menos 60 días antes de la visita de selección.
  • Actualmente recibiendo un producto en investigación.
  • Institucionalizado en un asilo de ancianos general (es decir, en un centro que no se especializa en el cuidado de la epilepsia).
  • Una condición clínicamente significativa, o ha tenido síntomas clínicamente relevantes o una enfermedad clínicamente significativa en las 4 semanas anteriores a la visita de selección, distinta de la epilepsia, que afectaría negativamente la participación en el estudio, la recopilación de datos del estudio o representaría un riesgo para el sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/día
Parte 1: ZX008 se suministra como solución oral. Los sujetos serán aleatorizados para recibir 1 de 2 dosis de ZX008 0,2 mg/kg/día o 0,8 mg/kg/día.
Droga: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/día
El producto farmacéutico ZX008 es una solución acuosa oral de clorhidrato de fenfluramina. El producto no contiene azúcar y está destinado a ser compatible con una dieta cetogénica.
Comparador de placebos: Placebo coincidente
Parte 1: El placebo correspondiente a ZX008 se suministra como una solución oral.
Droga: Placebo coincidente
El placebo se administrará dos veces al día (BID) en dosis divididas por igual.
Otros nombres:
  • Comparador de placebos
Experimental: Abierto
Parte 2: ZX008 se suministra como solución oral. La medicación del estudio se administrará dos veces al día (BID) en dosis divididas por igual.
Droga: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/día
El producto farmacéutico ZX008 es una solución acuosa oral de clorhidrato de fenfluramina. El producto no contiene azúcar y está destinado a ser compatible con una dieta cetogénica.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: cambio desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones que resultan en caídas en los sujetos que reciben ZX008 en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas de mantenimiento y período de reducción (T+M)
El registro del diario de convulsiones de los padres/cuidadores se utilizará para evaluar la frecuencia, el tipo y la duración de la actividad convulsiva.
Hasta 20 semanas de mantenimiento y período de reducción (T+M)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2: Eventos adversos y parámetros de seguridad relacionados en sujetos que reciben ZX008 en comparación con placebo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de etiqueta abierta
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por eventos adversos informados, parámetros de laboratorio, examen físico y neurológico, signos vitales, electrocardiogramas, ecocardiogramas y peso corporal
Hasta 12 meses de etiqueta abierta

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

28 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Lennox Gastaut

Ensayos clínicos sobre ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/día

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