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Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) como terapia complementaria en niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut

16 de junio de 2025 actualizado por: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Un estudio de dos partes de ZX008 en niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS); Parte 1: un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de dos dosis fijas de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en solución oral como terapia adyuvante para las convulsiones en niños y adultos con LGS, seguido de la parte 2: una extensión abierta para evaluar Seguridad a largo plazo de ZX008 en niños y adultos con LGS

Este es un estudio de dos partes, multicéntrico, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar el efecto de ZX008 cuando se usa como terapia adyuvante para el tratamiento de convulsiones no controladas en niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

296

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bielefeld, Alemania
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Alemania
        • Ep0214 906
      • Jena, Alemania
        • Ep0214 905
      • Kiel, Alemania
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Alemania
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Alemania
        • Ep0214 901
  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0214 302
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Bélgica
        • Ep0214 803
      • Edegem, Bélgica
        • Ep0214 801
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Canadá
        • Ep0214 201
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca
        • Ep0214 701
  • España
      • Barcelona, España
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, España
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, España
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, España
        • Ep0214 1102
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Estados Unidos, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ep0214 125
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Ep0214 1004
      • Bron, Francia
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Francia
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Francia
        • Ep0214 1007
      • Paris, Francia
        • Ep0214 1001
      • Paris, Francia
        • Ep0214 1002
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italia
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1208
  • Japón
      • Fukuoka, Japón
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japón
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japón
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japón
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japón
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japón
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japón
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japón
        • Ep0214 1502
  • México
      • Guadalajara, México
        • Ep0214 1604
  • Países Bajos
      • Zwolle, Países Bajos
        • Ep0214 1401
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polonia
        • Ep0214 1701
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Ep0214 502

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Hombre o mujer no embarazada, no lactante, de 2 a 35 años de edad, inclusive a partir del día de la visita de selección.
  • Diagnóstico clínico del síndrome de Lennox-Gastaut, donde las convulsiones que resultan en gotas no se controlan por completo con los tratamientos antiepilépticos actuales.
  • Inicio de las convulsiones a los 11 años de edad o antes.
  • Desarrollo cognitivo anormal.
  • Debe estar recibiendo al menos 1 FAE concomitante y hasta 4 tratamientos antiepilépticos concomitantes.

Criterios clave de exclusión:

  • La etiología de las convulsiones es una enfermedad neurológica degenerativa.
  • Antecedentes de convulsiones hemiclónicas en el primer año de vida.
  • El sujeto solo tiene convulsiones de gota en grupos, donde las convulsiones individuales no se pueden contar de manera confiable.
  • Hipertensión arterial pulmonar.
  • Antecedentes actuales o pasados ​​de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular, como valvulopatía cardíaca, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular.
  • Recibir terapia concomitante con: agentes anorexígenos de acción central; inhibidores de la monoaminooxidasa; cualquier compuesto de acción central con una cantidad clínicamente apreciable de propiedades agonistas o antagonistas de serotonina, incluida la inhibición de la recaptación de serotonina; atomoxetina u otro agonista noradrenérgico de acción central; ciproheptadina.
  • Toma felbamato durante menos de 1 año antes de la visita de selección y/o no tiene pruebas de laboratorio de función hepática y hematología estables, y/o la dosis no ha sido estable durante al menos 60 días antes de la visita de selección.
  • Actualmente recibiendo un producto en investigación.
  • Institucionalizado en un asilo de ancianos general (es decir, en un centro que no se especializa en el cuidado de la epilepsia).
  • Una condición clínicamente significativa, o ha tenido síntomas clínicamente relevantes o una enfermedad clínicamente significativa en las 4 semanas anteriores a la visita de selección, distinta de la epilepsia, que afectaría negativamente la participación en el estudio, la recopilación de datos del estudio o representaría un riesgo para el sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/día
Parte 1: ZX008 se suministra como solución oral. Los sujetos serán aleatorizados para recibir 1 de 2 dosis de ZX008 0,2 mg/kg/día o 0,8 mg/kg/día.
Droga: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/día
El producto farmacéutico ZX008 es una solución acuosa oral de clorhidrato de fenfluramina. El producto no contiene azúcar y está destinado a ser compatible con una dieta cetogénica.
Comparador de placebos: Placebo coincidente
Parte 1: El placebo correspondiente a ZX008 se suministra como una solución oral.
Droga: Placebo coincidente
El placebo se administrará dos veces al día (BID) en dosis divididas por igual.
Otros nombres:
  • Comparador de placebos
Experimental: Abierto
Parte 2: ZX008 se suministra como solución oral. La medicación del estudio se administrará dos veces al día (BID) en dosis divididas por igual.
Droga: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/día
El producto farmacéutico ZX008 es una solución acuosa oral de clorhidrato de fenfluramina. El producto no contiene azúcar y está destinado a ser compatible con una dieta cetogénica.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones que resultan en gotas (Confirmadas con ESC) en el período de titulación y mantenimiento combinado (T+M) en el grupo ZX008 0.8 mg/kg/día en comparación con el grupo placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Porcentaje de cambio en la frecuencia de las convulsiones que dan como resultado gotas (DSF: frecuencia de convulsiones de caída) por 28 días entre la titulación combinada y el mantenimiento (T+M) y la línea de base. El cambio porcentual del DSF basal se calculó como el cambio en DSF entre T+M y la línea de base / DSF durante la línea de base* 100. Los tipos de convulsiones incluidos en el recuento fueron: atónicas, tónicas, tónicas/atónicas, tónicas clónicas generalizadas y cronometradas tónicas generalizadas secundariamente que dan como resultado gotas.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 2: Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Desde la parte 2 de la línea de base hasta el final del período OLE (hasta 72 meses)
Un evento adverso (AE) se definió como cualquier signo, síntomas o enfermedades desfavorables y no intencionados asociados temporalmente con el uso del producto de investigación, o si se considera relacionado con el producto de investigación. Un TEAE en la Parte 2 se definió como cualquier AE con un inicio encendido o después de la primera dosis en la Parte 2. AES con inicio en la Parte 1 que está en curso en la Parte 2 no se incluyeron en el recuento de AES en la Parte 2.
Desde la parte 2 de la línea de base hasta el final del período OLE (hasta 72 meses)
Parte 2: Porcentaje de participantes con TEAES serios
Periodo de tiempo: Desde la parte 2 de la línea de base hasta el final del período OLE (hasta 72 meses)
Un evento adverso grave (SAE) se definió como cualquier ocurrencia médica desagradable que en cualquier dosis: resulte en la muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, da como resultado una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, es una anomalía o defecto de nacimiento congénito, o es medicalmente significativo.
Desde la parte 2 de la línea de base hasta el final del período OLE (hasta 72 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones que resultan en gotas (Confirmadas con ESC) en T+M en el grupo ZX008 0.2 mg/kg/día en comparación con el grupo de placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Porcentaje de cambio en la frecuencia de las convulsiones que dan como resultado gotas (DSF: frecuencia de convulsiones de caída) por 28 días entre la titulación combinada y el mantenimiento (T+M) y la línea de base. El cambio porcentual del DSF basal se calculó como el cambio en DSF entre T+M y la línea de base / DSF durante la línea de base* 100. Los tipos de convulsiones incluidos en el recuento fueron: atónicas, tónicas, tónicas/atónicas, tónicas clónicas generalizadas y cronometradas tónicas generalizadas secundariamente que dan como resultado gotas.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 1: Porcentaje de participantes que logran una reducción> = 50% de la línea de base en la frecuencia de las convulsiones que dan como resultado gotas que comparan los grupos ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Los tipos de convulsiones incluidos en el recuento fueron: atónicas, tónicas, tónicas/atónicas, tónicas clónicas generalizadas y cronometradas tónicas generalizadas secundariamente que dan como resultado gotas. Los participantes que lograron una reducción> = 50% de la línea de base en el DSF, es decir, una disminución en el DSF de al menos 50 puntos porcentuales por 28 días durante el período de valoración y mantenimiento.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 1: Porcentaje de participantes que logran una mejora (mínimamente, mucho o muy mejorado) en la escala CGI-I según lo evaluado por el investigador principal que compara ZX008 0.8 y 0.2 mg/kg/día de grupos de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: En el día 99 (visita 12)
Impresión global clínica: la escala de mejora (CGI -I) mide la mejora en la condición del participante desde el inicio. La gravedad de la condición de un participante se calificó en una escala de 7 puntos que varía de 1 (muy mejorado) a 7 (en mucho peor), de la siguiente manera: 1-muy mejorado, 2, 2, mejorado, 3 minimalmente mejorado, 4, sin cambio, 5 minimalmente peor, 6-Much y 7-muy peor.
En el día 99 (visita 12)
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones que generalmente dan como resultado caídas en T+M, ya sea con confirmación de ESC como caída o no en los grupos ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones que típicamente dan como resultado gotas incluyen todas: convulsiones tónicas generalizadas [GTC], tónico-clónico generalizado secundario [SGTC], convulsiones tónicas [TS], convulsiones atónicas [as] y convulsiones tónicas/atónicas [TA], ya sea confirmado por el ESC o no. Las convulsiones que resultan en una caída se definieron como convulsiones que involucran a todo el cuerpo, tronco o cabeza que provocó una caída, lesión, caída en una silla o la cabeza del participante golpeando una superficie o que podría haber provocado una caída o lesión, dependiendo de la posición del paciente en el momento de la incautación.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones de motores contables en T+M en el ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de los grupos de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones motores contables incluyen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, convulsiones clónicas [CS], convulsiones hemiclónicas [HS] y convulsiones focales [FS] con signos claramente observables.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 1: Cambio desde la línea de base en la frecuencia de todas las convulsiones no motores contables en T+M en el ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de grupos de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones no motores contables incluyen: convulsiones focales [FS] sin signos claros observables, convulsiones mioclónicas [MS], ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones. Para cada participante, la frecuencia de las convulsiones por 28 días se calculó como el número de convulsiones registradas durante el período, dividida por el número de días en el período y multiplicado por 28.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones contables (motor y no motor) en T+M en el ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de grupos de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones motores contables incluyen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS y FS con signos claramente observables. Las convulsiones no motores contables incluyen: FS sin signos observables claros, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones que resultan en gotas (ESC confirmadas) entre la línea de base y el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
La frecuencia de las convulsiones de caída durante un intervalo dado se derivó del número y el tipo de eventos registrados en diarios electrónicos participantes. Los tipos de convulsiones incluidos en el recuento fueron: atónicas, tónicas, tónicas/atónicas, tónicas clónicas generalizadas y cronometradas tónicas generalizadas secundariamente que dan como resultado gotas.
Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones que generalmente dan como resultado caídas en el período de mantenimiento en el ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de grupos de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones que generalmente resultan en gotas incluyen todo: GTC, SGTC, TS, AS y TA, ya sea confirmado por el ESC o no.
Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones de motores contables en el período de mantenimiento en el ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de grupos de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones motores contables incluyen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS y FS con signos claramente observables.
Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Cambio desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones no motores contables en el período de mantenimiento en el ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de grupos de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones no motores contables incluyen: convulsiones focales [FS] sin signos claros observables, convulsiones mioclónicas [MS], ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones. Para cada participante, la frecuencia de las convulsiones por 28 días se calculó como el número de convulsiones registradas durante el período, dividida por el número de días en el período y multiplicado por 28.
Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones contables (motor y no motor) en el período de mantenimiento en ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de grupos de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones motores contables incluyen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS y FS con signos claramente observables. Las convulsiones no motores contables incluyen: FS sin signos observables claros, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones.
Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones contables que no resultan en gotas (ESC confirmó)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Las convulsiones que no son de caída se definieron como cualquier tipo de convulsiones contables que no cumplieran con los criterios de caída de caídas, es decir, se clasifican como CS, HC, FS con o sin signos observables, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos u otro; o son convulsiones de las siguientes clasificaciones que fueron aprobadas para cada participante como tipos de convulsiones que no son de caída por el ESC: GTC, SGTC, TS, AS o TA.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 1: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio (es decir, <= 0%de reducción), o> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de las convulsiones" entre la línea de base y T+M, y la línea de base y M, en las incendios que dan como resultado caídas de caídas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Los tipos de convulsiones incluidos en el recuento fueron: atónicas, tónicas, tónicas/atónicas, tónicas clónicas generalizadas y cronometradas tónicas generalizadas secundariamente que dan como resultado gotas. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante t+m); y "Libertad Cerca de la Convulsura", (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período combinado de T+M y se informaron el período de mantenimiento.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de convulsiones" entre el inicio y T+M, y la línea de base y M, en las convulsiones que generalmente resulta en caídas en gotas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones que generalmente resultan en gotas incluyen todo: GTC, SGTC, TS, AS y TA, ya sea confirmado por el ESC o no. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante t+m); y "Libertad Cerca de la Convulsura", (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período combinado de T+M y se informaron el período de mantenimiento.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de las convulsiones" entre la línea de base y T+M, y la línea de base y M, en todas las convulsiones de motores contables
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones motores contables incluyen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS y FS con signos claramente observables. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante t+m); y "Libertad Cerca de la Convulsura", (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período combinado de T+M y se informaron el período de mantenimiento.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento de la línea de base, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de las convulsiones" entre la línea de base y T+M, y la línea de base y M, en las convulsiones de motores contables
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones de motores contables incluyen: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS, FS con signos claramente observables. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante t+m); y "Libertad Cerca de la Convulsura", (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período combinado de T+M y se informaron el período de mantenimiento.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio (es decir, <= 0%de reducción), o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de las convulsiones" entre la línea de base y T+M, y basal y M, en todas las convulsiones contables
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones de motores contables incluyen: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS y FS con signos claramente observables. Las convulsiones no motores contables incluyen: FS sin signos observables claros, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante t+m); y "Libertad Cerca de la Convulsura", (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período combinado de T+M y se informaron el período de mantenimiento.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción, y "libertad de las convulsiones" entre la línea de base y T+M, y la línea de base y M, en todas las ataques no motores contables
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Las convulsiones no motores contables incluyen: FS sin signos observables claros, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante t+m); y "Libertad Cerca de la Convulsura", (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período combinado de T+M y se informaron el período de mantenimiento.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Cambio desde la línea de base en número de días sin convulsiones durante el período T+M y M
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Un día sin convulsiones que condujeron a una caída se definió como un día para el cual los datos electrónicos del diario estaban disponibles y no se informaron convulsiones de caída. El número total de días sin convulsiones de caída se calculó por 28 días para la línea de base y para t+m.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)]; Durante el período de mantenimiento (12 semanas), en comparación con la línea de base
Parte 1: Duración del intervalo (días) más largo entre las convulsiones que dan como resultado gotas que comparan los grupos ZX008 0.8 mg/kg/día y 0.2 mg/kg/día de forma independiente versus placebo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
El intervalo más largo entre las convulsiones que conducen a gotas se obtuvieron de las entradas ediarias en el período de titulación y mantenimiento. El intervalo se derivó como el valor máximo del número de días entre las convulsiones de caída consecutiva.
Desde el inicio hasta las 14 semanas [período de titulación (2 semanas) + Período de mantenimiento (12 semanas)]
Parte 1: Impresión global clínica: mejora según lo evaluado por el padre/cuidador
Periodo de tiempo: En los días 15, 43, 71 y 99
La escala CGI-I mide la mejora en la condición del participante desde el inicio. La gravedad de la condición de un participante se calificó en una escala de 7 puntos que varía de 1 (muy mejorada) a 7 (en mucho peor), de la siguiente manera: 1-muy mejorado, 2, 2, mejorado, 3 minimalmente mejorado, 4, sin cambio, 5 minimalmente peor, 6-much y 7-muy peor.
En los días 15, 43, 71 y 99
Parte 1: Porcentaje de participantes con TEAES
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 14 semanas + cono/transición (2 semanas)
Los eventos adversos se definieron como cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal y clínicamente significativo), síntomas o enfermedades temporalmente asociadas con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea considerado o no relacionado o no con el producto medicinal (en investigación). Un TEAE en la Parte 1 se definió como cualquier AE que, según la información de la fecha de inicio, ocurrió después de la primera dosis del fármaco del estudio en la Parte 1, pero no en la primera dosis de fármaco de estudio en la Parte 2.
Línea de base hasta 14 semanas + cono/transición (2 semanas)
Parte 1: Porcentaje de participantes con TEAES serios
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 14 semanas + cono/transición (2 semanas)
Un evento adverso grave (SAE) se definió como cualquier ocurrencia médica desagradable que en cualquier dosis: resulte en la muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, da como resultado una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, es una anomalía o defecto de nacimiento congénito, o es medicalmente significativo.
Línea de base hasta 14 semanas + cono/transición (2 semanas)
Parte 1: Concentración plasmática máxima observada de fenfluramina y norfenfluramina determinada directamente del perfil de tiempo de concentración [Cmax] en estado estacionario
Periodo de tiempo: En la visita 8 (día 43) del período de mantenimiento: pre-dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Cmax es la concentración plasmática máxima determinada directamente del perfil de tiempo de concentración.
En la visita 8 (día 43) del período de mantenimiento: pre-dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Parte 1: Concentración plasmática mínima de fenfluramina y norfenfluramina en estado estacionario determinada directamente del perfil de tiempo de concentración [cmin] en estado estacionario
Periodo de tiempo: En la visita 8 (día 43) del período de mantenimiento: pre-dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Cmin es la concentración plasmática mínima determinada directamente del perfil de tiempo de concentración.
En la visita 8 (día 43) del período de mantenimiento: pre-dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Parte 1: Área bajo la curva de tiempo de concentración de Fenfluramine y Norfenfluramine de tiempo cero a tiempo 24 horas [AUC0-24 Hours] en estado estacionario
Periodo de tiempo: En la visita 8 (día 43) del período de mantenimiento: pre-dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
AUC0-24 es el área bajo la curva de tiempo de concentración de tiempo 0 a 24 horas.
En la visita 8 (día 43) del período de mantenimiento: pre-dosis, 1, 2 y 4-6 horas después de la dosis
Parte 2: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones que resultan en gotas (ESC confirmadas) en el período OLE
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
La frecuencia de las convulsiones de caída durante un intervalo dado se derivó del número y el tipo de eventos registrados en diarios electrónicos participantes. Los tipos de convulsiones incluidos en el recuento fueron: atónicas, tónicas, tónicas/atónicas, tónicas clónicas generalizadas y cronometradas tónicas generalizadas secundariamente que dan como resultado gotas.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones que generalmente resultan en caídas entre la línea de base y el período OLE, ya sea que ESC confirmó como caída o no
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones que típicamente dan como resultado gotas incluyen todas: convulsiones tónicas generalizadas [GTC], tónico-clónico generalizado secundario [SGTC], convulsiones tónicas [TS], convulsiones atónicas [as] y convulsiones tónicas/atónicas [TA], ya sea confirmado por el ESC o no. Las convulsiones que resultan en una caída se definieron como convulsiones que involucran a todo el cuerpo, tronco o cabeza que provocó una caída, lesión, caída en una silla o la cabeza del participante golpeando una superficie o que podría haber provocado una caída o lesión, dependiendo de la posición del paciente en el momento de la incautación.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones de motores contables en el período OLE
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones motores contables incluyen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, convulsiones clónicas [CS], convulsiones hemiclónicas [HS] y convulsiones focales [FS] con signos claramente observables.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Cambio desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones no motores contables en el período OLE
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones no motores contables incluyen: convulsiones focales [FS] sin signos claros observables, convulsiones mioclónicas [MS], ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones. Para cada participante, la frecuencia de las convulsiones por 28 días se calculó como el número de convulsiones registradas durante el período, dividida por el número de días en el período y multiplicado por 28.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones contables (ESC confirmadas o no) en el período OLE
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones motores contables incluyen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS y FS con signos claramente observables. Las convulsiones no motores contables incluyen: FS sin signos observables claros, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Cambio desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones contables que no dieron como resultado caídas (ESC confirmado) en el período OLE
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones no drogas se definieron como cualquier tipo de convulsiones contables que no cumplieran con los criterios de convulsiones de caída, es decir, se clasifican como CS, HC, FS con o sin signos observables, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos u otros; o son convulsiones de las siguientes clasificaciones que fueron aprobadas para cada sujeto como tipos de convulsiones que no son de caída por el ESC: GTC, SGTC, TS, AS o TA. Para cada participante, la frecuencia de las convulsiones por 28 días se calculó como el número de convulsiones registradas durante el período, dividida por el número de días en el período y multiplicado por 28.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de las convulsiones" desde la línea de base en la frecuencia de las convulsiones que resultan en gotas (ESC confirmado)
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Los tipos de convulsiones incluidos en el recuento fueron: atónicas, tónicas, tónicas/atónicas, tónicas clónicas generalizadas y cronometradas tónicas generalizadas secundariamente que dan como resultado gotas. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante el período OLE); y "Freedom Freedom Cerca de la incautación" (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período OLE.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de incautación" desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones que generalmente resultan en gotas
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones que generalmente resultan en gotas incluyen todo: GTC, SGTC, TS, AS y TA, ya sea confirmado por el ESC o no. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante el período OLE); y "Freedom Freedom Cerca de la incautación" (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período OLE.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, reducción del 100%y "libertad de las convulsiones" desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones motores contables
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones motores contables incluyen: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS y FS con signos claramente observables. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante el período OLE); y "Freedom Freedom Cerca de la incautación" (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período OLE.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de incautación" desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones no motores contables
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones no motores contables incluyen: FS sin signos observables claros, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante el período OLE); y "Freedom Freedom Cerca de la incautación" (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período OLE.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Porcentaje de participantes que lograron un empeoramiento desde el inicio, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%de reducción y "libertad de las convulsiones" desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones contables
Periodo de tiempo: Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Las convulsiones de motores contables incluyen: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS y FS con signos claramente observables. Las convulsiones no motores contables incluyen: FS sin signos observables claros, MS, ausencia/ausencia atípica, espasmos infantiles, espasmos epilépticos y otras convulsiones. Los participantes que experimentaron un empeoramiento o ningún cambio desde el inicio (es decir, <= 0% de reducción); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%y una reducción del 100%(una reducción del 100%fue equivalente a lograr la libertad de las convulsiones durante el período OLE); y "Freedom Freedom Cerca de la incautación" (definida como 0 o 1 convulsiones que conducen a una caída) durante el período OLE.
Desde el mes 1 hasta el mes12, en comparación con la línea de base (Parte 1)
Parte 2: Cambio desde el inicio en número de días sin convulsiones por 28 días (ESC confirmado) en el período OLE
Periodo de tiempo: Desde la parte 2 de la línea de base hasta el final del período OLE (hasta 72 meses)
Un día sin convulsiones que condujeron a una caída se definió como un día para el que los datos ediarios estaban disponibles y no se informaron convulsiones de caída.
Desde la parte 2 de la línea de base hasta el final del período OLE (hasta 72 meses)
Parte 2: Cambio desde el inicio en la duración del intervalo más largo entre las convulsiones que resultan en gotas (ESC confirmadas) en el período OLE
Periodo de tiempo: Desde la parte 2 de la línea de base hasta el final del período OLE (hasta 72 meses)
El intervalo más largo entre las convulsiones que conducen a gotas se obtuvieron de las entradas ediarias en el período OLE. El intervalo se derivó como el valor máximo del número de días entre las convulsiones de caída consecutiva.
Desde la parte 2 de la línea de base hasta el final del período OLE (hasta 72 meses)
Parte 2: Impresión global clínica: mejora según lo evaluado por el investigador principal
Periodo de tiempo: En Ole Day 1, Ole Meses (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12, y la última evaluación (hasta 72 meses)
La escala CGI-I mide la mejora en la condición del participante desde el inicio. La gravedad de la condición de un participante se calificó en una escala de 7 puntos que varía de 1 (muy mejorado) a 7 (en mucho peor), de la siguiente manera: 1-muy mejorado, 2, 2, mejorado, 3 minimalmente mejorado, 4, sin cambio, 5 minimalmente peor, 6-Much y 7-muy peor.
En Ole Day 1, Ole Meses (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12, y la última evaluación (hasta 72 meses)
Parte 2: Impresión global clínica: mejora según lo evaluado por los padres/cuidadores
Periodo de tiempo: En Ole Day 1, Ole Meses (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12, y la última evaluación (hasta 72 meses)
La escala CGI-I mide la mejora en la condición del participante desde el inicio. La gravedad de la condición de un participante se calificó en una escala de 7 puntos que varía de 1 (muy mejorado) a 7 (en mucho peor), de la siguiente manera: 1-muy mejorado, 2, 2, mejorado, 3 minimalmente mejorado, 4, sin cambio, 5 minimalmente peor, 6-Much y 7-muy peor.
En Ole Day 1, Ole Meses (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12, y la última evaluación (hasta 72 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

23 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

23 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

28 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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