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Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di ZX008 (fenfluramina cloridrato) come terapia aggiuntiva nei bambini e negli adulti con sindrome di Lennox-Gastaut

16 giugno 2025 aggiornato da: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Uno studio in due parti di ZX008 in bambini e adulti con sindrome di Lennox-Gastaut (LGS); Parte 1: uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di due dosi fisse di ZX008 (fenfluramina cloridrato) soluzione orale come terapia aggiuntiva per le convulsioni in bambini e adulti con LGS, seguita dalla parte 2: un'estensione in aperto per valutare Sicurezza a lungo termine di ZX008 in bambini e adulti con LGS

Si tratta di uno studio in due parti, multicentrico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo per valutare l'effetto di ZX008 quando utilizzato come terapia aggiuntiva per il trattamento di convulsioni incontrollate in bambini e adulti con sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

296

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0214 302
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgio
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgio
        • Ep0214 801
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Canada
        • Ep0214 201
  • Danimarca
      • Dianalund, Danimarca
        • Ep0214 701
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Ep0214 1004
      • Bron, Francia
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Francia
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Francia
        • Ep0214 1007
      • Paris, Francia
        • Ep0214 1001
      • Paris, Francia
        • Ep0214 1002
  • Germania
      • Bielefeld, Germania
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Germania
        • Ep0214 906
      • Jena, Germania
        • Ep0214 905
      • Kiel, Germania
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Germania
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Germania
        • Ep0214 901
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Giappone
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Giappone
        • Ep0214 1501
      • Omura, Giappone
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Giappone
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Giappone
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Giappone
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Giappone
        • Ep0214 1502
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italia
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0214 1208
  • Messico
      • Guadalajara, Messico
        • Ep0214 1604
  • Olanda
      • Zwolle, Olanda
        • Ep0214 1401
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polonia
        • Ep0214 1701
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Spagna
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Spagna
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Spagna
        • Ep0214 1102
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Stati Uniti, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Ep0214 125
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia
        • Ep0214 502

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Maschio o femmina non incinta, non in allattamento, di età compresa tra 2 e 35 anni, inclusi dal giorno della visita di screening.
  • Diagnosi clinica della sindrome di Lennox-Gastaut, in cui le convulsioni che provocano gocce non sono completamente controllate dagli attuali trattamenti antiepilettici.
  • Insorgenza di convulsioni a 11 anni di età o prima.
  • Sviluppo cognitivo anormale.
  • Deve ricevere almeno 1 AED concomitante e fino a 4 trattamenti antiepilettici concomitanti.

Criteri chiave di esclusione:

  • L'eziologia delle convulsioni è una malattia neurologica degenerativa.
  • Storia di crisi emicloniche nel primo anno di vita.
  • Il soggetto presenta crisi di caduta solo in gruppi, in cui le singole crisi non possono essere contate in modo affidabile.
  • Ipertensione arteriosa polmonare.
  • Storia attuale o passata di malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, come valvulopatia cardiaca, infarto del miocardio o ictus.
  • Ricevere una terapia concomitante con: agenti anoressizzanti ad azione centrale; inibitori della monoaminossidasi; qualsiasi composto ad azione centrale con una quantità clinicamente apprezzabile di proprietà agoniste o antagoniste della serotonina, inclusa l'inibizione della ricaptazione della serotonina; atomoxetina o altro agonista noradrenergico ad azione centrale; ciproeptadina.
  • Assunzione di felbamato per meno di 1 anno prima dello screening e/o non ha funzionalità epatica stabile e test di laboratorio ematologici e/o la dose non è stata stabile per almeno 60 giorni prima della visita di screening.
  • Attualmente riceve un prodotto sperimentale.
  • Istituzionalizzato in una casa di cura generale (cioè, in una struttura che non è specializzata nella cura dell'epilessia).
  • Una condizione clinicamente significativa, o ha avuto sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa nelle 4 settimane precedenti la visita di screening, diversa dall'epilessia, che avrebbe un impatto negativo sulla partecipazione allo studio, sulla raccolta dei dati dello studio o rappresenterebbe un rischio per il soggetto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/giorno
Parte 1: ZX008 è fornito come soluzione orale. I soggetti saranno randomizzati a ricevere 1 di 2 dosi di ZX008 0,2 mg/kg/giorno o 0,8 mg/kg/giorno.
Droga: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/giorno
Il prodotto farmaceutico ZX008 è una soluzione acquosa orale di fenfluramina cloridrato. Il prodotto è senza zucchero ed è destinato a essere compatibile con una dieta chetogenica.
Comparatore placebo: Placebo abbinato
Parte 1: Il placebo ZX008 corrispondente viene fornito come soluzione orale.
Droga: Placebo abbinato
Il placebo verrà somministrato due volte al giorno (BID) in dosi equamente divise.
Altri nomi:
  • Comparatore placebo
Sperimentale: Etichetta aperta
Parte 2: ZX008 è fornito come soluzione orale. Il farmaco in studio verrà somministrato due volte al giorno (BID) in dosi equamente divise.
Droga: ZX008 0,2 o 0,8 mg/kg/giorno
Il prodotto farmaceutico ZX008 è una soluzione acquosa orale di fenfluramina cloridrato. Il prodotto è senza zucchero ed è destinato a essere compatibile con una dieta chetogenica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza delle convulsioni che si traducono in gocce (confermate da ESC) nel periodo di titolazione e manutenzione combinati (T+M) nel gruppo ZX008 0,8 mg/kg/giorno rispetto al gruppo placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Variazione percentuale della frequenza delle convulsioni che si traducono in gocce (DSF: frequenza convulsiva) per 28 giorni tra la titolazione combinata e la manutenzione (T+M) e la linea di base. La variazione percentuale dal DSF basale è stata calcolata come variazione di DSF tra T+M e Baseline / DSF durante il basale* 100. I tipi di attacco inclusi nel conteggio erano: convulsioni atoniche, toniche, toniche/atoniche, generalizzate e convulsioni toniche-cloniche generalizzate con cadute.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Parte 2: percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla parte 2 di base fino alla fine del periodo Ole (fino a 72 mesi)
Un evento avverso (AE) è stato definito come un segno, un sintomo o una malattia sfavorevoli e non intenzionali associati temporalmente all'uso del prodotto investigativo o se considerato correlato al prodotto sperimentale. Un TEAE nella parte 2 è stato definito come qualsiasi AE con un inizio o dopo la prima dose nella parte 2. Gli eventi avversi con insorgenza nella parte 1 che sono in corso nella parte 2 non sono stati inclusi nel conteggio degli eventi avversi nella parte 2.
Dalla parte 2 di base fino alla fine del periodo Ole (fino a 72 mesi)
Parte 2: percentuale di partecipanti con teai seri
Lasso di tempo: Dalla parte 2 di base fino alla fine del periodo Ole (fino a 72 mesi)
Un evento avverso grave (SAE) è stato definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole che a qualsiasi dose: i risultati nella morte, è pericoloso per la vita, richiede un ricovero in pazienza o il prolungamento del ricovero esistente, si traduce in disabilità o incapacità significativa o significativa, è un'anomalia congenita o un difetto di nascita o è medico.
Dalla parte 2 di base fino alla fine del periodo Ole (fino a 72 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle convulsioni che si traducono in gocce (confermate da ESC) in T+M nel gruppo ZX008 0,2 mg/kg/giorno rispetto al gruppo placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Variazione percentuale della frequenza delle convulsioni che si traducono in gocce (DSF: frequenza convulsiva) per 28 giorni tra la titolazione combinata e la manutenzione (T+M) e la linea di base. La variazione percentuale dal DSF basale è stata calcolata come variazione di DSF tra T+M e Baseline / DSF durante il basale* 100. I tipi di attacco inclusi nel conteggio erano: convulsioni atoniche, toniche, toniche/atoniche, generalizzate e convulsioni toniche-cloniche generalizzate con cadute.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Parte 1: percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione> = 50% dal basale nella frequenza delle convulsioni che si traducono in gocce che confrontano i gruppi ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
I tipi di attacco inclusi nel conteggio erano: convulsioni atoniche, toniche, toniche/atoniche, generalizzate e convulsioni toniche-cloniche generalizzate con cadute. I partecipanti che hanno ottenuto una riduzione> = 50% dal basale nel DSF, cioè una riduzione del DSF di almeno 50 punti percentuali per 28 giorni durante il periodo di titolazione e manutenzione.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Parte 1: percentuale di partecipanti che ottengono miglioramenti (minimamente, molto o molto migliorati) nella scala CGI-I come valutato dallo investigatore principale che confronta i gruppi ZX008 0,8 e 0,2 mg/kg/giorno indipendentemente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Al giorno 99 (visita 12)
Clinical Global Impression - Improvement (CGI -I) Scala misura il miglioramento delle condizioni del partecipante dal basale. La gravità della condizione di un partecipante è stata classificata su una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggio), come segue: 1-molto migliorato, 2-ma migliorato, 3-minimamente migliorato, 4- Nessun cambiamento, 5-minimamente peggio, 6-ma peggio e molto peggio.
Al giorno 99 (visita 12)
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza di tutte le convulsioni che in genere provocano gocce in T+M, sia confermata da ESC come caduta o meno nei gruppi ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno in modo indipendente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Le convulsioni che in genere si traducono in gocce includevano tutte: convulsioni toniche-cloniche generalizzate [GTC], convulsioni toniche-cloniche generalizzate secondariamente generalizzate, convulsioni toniche [TS], convulsioni atoniche [AS] e convulsioni toniche/atoniche [TA], confermate dall'ESC o no. Le convulsioni che si traducono in una goccia sono state definite come convulsioni che coinvolgono l'intero corpo, il tronco o la testa che hanno portato a una caduta, lesioni, crolli su una sedia o la testa del partecipante che colpisce una superficie o che avrebbe potuto portare a una caduta o lesioni, a seconda della posizione del paziente al momento della crisi.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza di tutte le convulsioni motorie numeriche in T+M in ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno di gruppi indipendentemente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC, TS, AS, TA, convulsioni cloniche [CS], convulsioni emicloniche [HS] e convulsioni focali [FS] con segni chiaramente osservabili.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Parte 1: variazione dalla linea di base nella frequenza di tutte le convulsioni non motorie numeriche in T+M negli ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno di gruppi indipendentemente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Convulsioni non motorie numerabili includevano: convulsioni focali [FS] senza chiari segni osservabili, convulsioni miocloniche [MS], assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni. Per ciascun partecipante, la frequenza convulsiva per 28 giorni è stata calcolata come numero di convulsioni registrate durante il periodo, diviso per il numero di giorni nel periodo e moltiplicati per 28.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza di tutte le convulsioni numerabili (motore e non motoria) in T+M negli ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno di gruppi indipendentemente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS e FS con segni chiaramente osservabili. Convulsioni non motorie numerabili incluse: FS senza chiari segni osservabili, MS, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza delle convulsioni che si traducono in gocce (ESC confermate) tra il basale e il periodo di manutenzione
Lasso di tempo: Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
La frequenza delle convulsioni di caduta durante un determinato intervallo è stata derivata dal numero e dal tipo di eventi registrati nei diari elettronici dei partecipanti. I tipi di attacco inclusi nel conteggio erano: convulsioni atoniche, toniche, toniche/atoniche, generalizzate e convulsioni toniche-cloniche generalizzate con cadute.
Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza delle convulsioni che in genere comportano gocce nel periodo di manutenzione negli ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno di gruppi indipendentemente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Le convulsioni che in genere causano gocce includevano tutte: GTC, SGTC, TS, AS e TA, sia confermate dall'ESC o no.
Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza di tutte le convulsioni motorie numeriche nel periodo di manutenzione nello ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno di gruppi indipendentemente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS e FS con segni chiaramente osservabili.
Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: variazione dalla linea di base nella frequenza di tutte le convulsioni non motorie numerabili nel periodo di manutenzione nello ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno di gruppi indipendentemente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Convulsioni non motorie numerabili includevano: convulsioni focali [FS] senza chiari segni osservabili, convulsioni miocloniche [MS], assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni. Per ciascun partecipante, la frequenza convulsiva per 28 giorni è stata calcolata come numero di convulsioni registrate durante il periodo, diviso per il numero di giorni nel periodo e moltiplicati per 28.
Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza di tutte le convulsioni numerabili (motore e non motoria) nel periodo di manutenzione in ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno di gruppi indipendentemente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS e FS con segni chiaramente osservabili. Convulsioni non motorie numerabili incluse: FS senza chiari segni osservabili, MS, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni.
Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: variazione percentuale dal basale nella frequenza di convulsioni numerabili che non provocano gocce (ESC confermate)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Le convulsioni non a drop sono state definite come qualsiasi tipo di crisi numerica che non soddisfaceva i criteri di crisi di caduta, cioè sono classificate come CS, HC, FS con o senza segni osservabili, SM, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici o altri; oppure sono convulsioni delle seguenti classificazioni approvate per ciascun partecipante come tipi di convulsioni non drop da ESC: GTC, SGTC, TS, AS o TA.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Part 1: Percentage of Participants Who Achieved a Worsening From Baseline (ie <=0% Reduction), or >0, >=25%, >=50%, >=75%, 100% Reduction, and "Near Seizure Freedom" Between Baseline and T+M, and Baseline and M, in Seizures That Result in Drops
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
I tipi di attacco inclusi nel conteggio erano: convulsioni atoniche, toniche, toniche/atoniche, generalizzate e convulsioni toniche-cloniche generalizzate con cadute. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante T+M); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo T+M combinato e il periodo di manutenzione.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" tra basale e t+m e basale e m, in convulsioni che si traducono in drop di tipicamente in gocce in drop di tipicamente in gocce in drop di tipi di tipicamente in gocce in cadute in drop.
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Le convulsioni che in genere causano gocce includevano tutte: GTC, SGTC, TS, AS e TA, sia confermate dall'ESC o no. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante T+M); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo T+M combinato e il periodo di manutenzione.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" tra basale e t+m e basale e m, in tutte le convulsioni motorie contabili
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS e FS con segni chiaramente osservabili. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante T+M); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo T+M combinato e il periodo di manutenzione.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" tra basale e t+m e basale e m, in convulsioni motorie preziose che non comportano gocce
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS, FS con segni chiaramente osservabili. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante T+M); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo T+M combinato e il periodo di manutenzione.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale (cioè <= 0%di riduzione), o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" tra basale e t+m e baseline e m, in tutte le crisi preziose
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS e FS con segni chiaramente osservabili. Convulsioni non motorie numerabili incluse: FS senza chiari segni osservabili, MS, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante T+M); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo T+M combinato e il periodo di manutenzione.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" tra basale e t+m e basale e m, in tutte le convulsioni non motorie rilevanti
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Le convulsioni non motorie numerabili includono: FS senza chiari segni osservabili, MS, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante T+M); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo T+M combinato e il periodo di manutenzione.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: modifica dal basale in numero di giorni senza crisi durante il periodo T+M e M
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Un giorno senza convulsioni che ha portato a un calo è stato definito come un giorno per il quale erano disponibili i dati del diario elettronico (E) e non sono stati segnalati convulsioni di caduta. Il numero totale di giorni privi di crisi con crisi è stato calcolato per 28 giorni per il basale e per T+M.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]; Durante il periodo di manutenzione (12 settimane), rispetto al basale
Parte 1: durata dell'intervallo più lungo (giorni) tra convulsioni che si traducono in gocce che confrontano i gruppi ZX008 0,8 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno in modo indipendente rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
L'intervallo più lungo tra le convulsioni che porta a gocce è stata ottenuta dalle voci di ediario nel periodo di titolazione e manutenzione. L'intervallo è stato derivato come valore massimo del numero di giorni tra convulsioni consecutive.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) + periodo di manutenzione (12 settimane)]
Parte 1: impressione clinica globale - miglioramento valutato dal genitore/caregiver
Lasso di tempo: Ai giorni 15, 43, 71 e 99
La scala CGI-I misura il miglioramento delle condizioni del partecipante dal basale. La gravità della condizione di un partecipante è stata classificata su una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggio), come segue: 1-molto migliorato, 2-ma migliorato, 3-minimamente migliorato, 4- Nessun cambiamento, 5-minimamente peggio, 6-ma peggio e molto peggio.
Ai giorni 15, 43, 71 e 99
Parte 1: percentuale di partecipanti con Teaes
Lasso di tempo: Basale fino a 14 settimane + cono/transizione (2 settimane)
Gli eventi avversi sono stati definiti come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale, clinicamente significativa), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (studiativo), indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto medicinale (studiativo). Un Teae nella parte 1 è stato definito come qualsiasi AE che, in base alle informazioni sulla data di inizio, si è verificato dopo la prima dose di farmaco di studio nella parte 1, ma non sulla prima dose di dose di dose di studio nella parte 2.
Basale fino a 14 settimane + cono/transizione (2 settimane)
Parte 1: percentuale di partecipanti con teai seri
Lasso di tempo: Basale fino a 14 settimane + cono/transizione (2 settimane)
Un evento avverso grave (SAE) è stato definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole che a qualsiasi dose: i risultati nella morte, è pericoloso per la vita, richiede un ricovero in pazienza o il prolungamento del ricovero esistente, si traduce in disabilità o incapacità significativa o significativa, è un'anomalia congenita o un difetto di nascita o è medico.
Basale fino a 14 settimane + cono/transizione (2 settimane)
Parte 1: concentrazione plasmatica massima osservata di fenfluramina e norfenfluramina determinata direttamente dal profilo del tempo di concentrazione [CMAX] allo stato stazionario
Lasso di tempo: Alla visita 8 (giorno 43) del periodo di manutenzione: pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
CMAX è la concentrazione plasmatica massima determinata direttamente dal profilo del tempo di concentrazione.
Alla visita 8 (giorno 43) del periodo di manutenzione: pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Parte 1: concentrazione plasmatica minima osservata di fenfluramina e norfenfluramina a stato stazionario determinato direttamente dal profilo del tempo di concentrazione [CMIN] allo stato stazionario
Lasso di tempo: Alla visita 8 (giorno 43) del periodo di manutenzione: pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Cmin è la concentrazione plasmatica minima determinata direttamente dal profilo del tempo di concentrazione.
Alla visita 8 (giorno 43) del periodo di manutenzione: pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Parte 1: area sotto la curva del tempo di concentrazione di fenfluramina e norfenfluramina dal tempo zero a tempo 24 ore [AUC0-24 ore] allo stato stazionario
Lasso di tempo: Alla visita 8 (giorno 43) del periodo di manutenzione: pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
AUC0-24 è l'area sotto la curva del tempo di concentrazione da 0 a 24 ore.
Alla visita 8 (giorno 43) del periodo di manutenzione: pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Parte 2: variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle convulsioni che provocano gocce (ESC confermate) nel periodo OLE
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
La frequenza delle convulsioni di caduta durante un determinato intervallo è stata derivata dal numero e dal tipo di eventi registrati nei diari elettronici dei partecipanti. I tipi di attacco inclusi nel conteggio erano: convulsioni atoniche, toniche, toniche/atoniche, generalizzate e convulsioni toniche-cloniche generalizzate con cadute.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: variazione percentuale dal basale nella frequenza di tutte le convulsioni che in genere comportano gocce tra la linea di base e il periodo OLE se ESC ha confermato o no
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Le convulsioni che in genere si traducono in gocce includevano tutte: convulsioni toniche-cloniche generalizzate [GTC], convulsioni toniche-cloniche generalizzate secondariamente generalizzate, convulsioni toniche [TS], convulsioni atoniche [AS] e convulsioni toniche/atoniche [TA], confermate dall'ESC o no. Le convulsioni che si traducono in una goccia sono state definite come convulsioni che coinvolgono l'intero corpo, il tronco o la testa che hanno portato a una caduta, lesioni, crolli su una sedia o la testa del partecipante che colpisce una superficie o che avrebbe potuto portare a una caduta o lesioni, a seconda della posizione del paziente al momento della crisi.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: variazione percentuale dal basale nella frequenza di tutte le convulsioni motorie numerabili nel periodo OLE
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC, TS, AS, TA, convulsioni cloniche [CS], convulsioni emicloniche [HS] e convulsioni focali [FS] con segni chiaramente osservabili.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: cambiamento dalla linea di base nella frequenza di tutte le convulsioni non motorie numeriche nel periodo OLE
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Convulsioni non motorie numerabili includevano: convulsioni focali [FS] senza chiari segni osservabili, convulsioni miocloniche [MS], assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni. Per ciascun partecipante, la frequenza convulsiva per 28 giorni è stata calcolata come numero di convulsioni registrate durante il periodo, diviso per il numero di giorni nel periodo e moltiplicati per 28.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: variazione percentuale dal basale nella frequenza di tutte le convulsioni numerabili (ESC confermate o meno) nel periodo OLE
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS e FS con segni chiaramente osservabili. Convulsioni non motorie numerabili incluse: FS senza chiari segni osservabili, MS, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: Modifica dalla linea di base nella frequenza di tutte le convulsioni numerabili che non hanno provocato gocce (ESC confermate) nel periodo OLE
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Le convulsioni non a gocce sono state definite come qualsiasi tipo di crisi numerabile che non soddisfaceva i criteri di crisi di caduta, cioè sono classificate come CS, HC, FS con o senza segni osservabili, SM, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici o altro; o sono convulsioni delle seguenti classificazioni approvate per ciascun soggetto come tipi di convulsioni non drop da ESC: GTC, SGTC, TS, AS o TA. Per ciascun partecipante, la frequenza convulsiva per 28 giorni è stata calcolata come numero di convulsioni registrate durante il periodo, diviso per il numero di giorni nel periodo e moltiplicati per 28.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" dal basale nella frequenza delle convulsioni che si traducono in gocce (ESC confermate)
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
I tipi di attacco inclusi nel conteggio erano: convulsioni atoniche, toniche, toniche/atoniche, generalizzate e convulsioni toniche-cloniche generalizzate con cadute. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante il periodo OLE); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo di Ole sono stati segnalati.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" dalla linea di base nella frequenza delle convulsioni che in genere provocano cadute
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Le convulsioni che in genere causano gocce includevano tutte: GTC, SGTC, TS, AS e TA, sia confermate dall'ESC o no. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante il periodo OLE); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo di Ole sono stati segnalati.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" dalla linea di base in frequenza di tutte le convulsioni motorie contabili
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS e FS con segni chiaramente osservabili. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante il periodo OLE); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo di Ole sono stati segnalati.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" dalla linea di base in frequenza di tutte le convulsioni non motorie contabili
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Convulsioni non motorie numerabili incluse: FS senza chiari segni osservabili, MS, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante il periodo OLE); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo di Ole sono stati segnalati.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un peggioramento dal basale, o> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, riduzione del 100%e "libertà vicino alle crisi" dal basale in frequenza di tutte le convulsioni numeriche
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Convulsioni motorie numerabili incluse: GTC, SGTC; TS, AS, TA, CS, HS e FS con segni chiaramente osservabili. Convulsioni non motorie numerabili incluse: FS senza chiari segni osservabili, MS, assenza/assenza atipica, spasmi infantili, spasmi epilettici e altre convulsioni. I partecipanti che hanno subito un peggioramento o nessun cambiamento dal basale (cioè <= 0% di riduzione); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%e riduzione del 100%(una riduzione del 100%era equivalente al raggiungimento della libertà convulsiva durante il periodo OLE); e "vicino alla libertà convulsiva" (definito come sequestro 0 o 1 che porta a un calo) durante il periodo di Ole sono stati segnalati.
Dal mese 1 al mese12, rispetto al basale (parte 1)
Parte 2: modifica dal basale in numero di giorni senza crisi per 28 giorni (ESC confermato) nel periodo OLE
Lasso di tempo: Dalla base 2 di base fino alla fine del periodo OLE (fino a 72 mesi)
Un giorno senza convulsioni che ha portato a un calo è stato definito come un giorno per il quale erano disponibili i dati dell'Ediary e non sono stati segnalati convulsioni.
Dalla base 2 di base fino alla fine del periodo OLE (fino a 72 mesi)
Parte 2: cambiamento dal basale nella durata dell'intervallo più lungo tra convulsioni che provocano gocce (ESC confermate) nel periodo Ole
Lasso di tempo: Dalla parte 2 di base fino alla fine del periodo Ole (fino a 72 mesi)
L'intervallo più lungo tra le convulsioni che porta a gocce è stata ottenuta dalle voci di Ediary nel periodo Ole. L'intervallo è stato derivato come valore massimo del numero di giorni tra convulsioni consecutive.
Dalla parte 2 di base fino alla fine del periodo Ole (fino a 72 mesi)
Parte 2: impressione clinica globale - miglioramento valutato dal principale investigatore
Lasso di tempo: A Ole Day 1, Ole mesi (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 e l'ultima valutazione (fino a 72 mesi)
La scala CGI-I misura il miglioramento delle condizioni del partecipante dal basale. La gravità della condizione di un partecipante è stata classificata su una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggio), come segue: 1-molto migliorato, 2-ma migliorato, 3-minimamente migliorato, 4- Nessun cambiamento, 5-minimamente peggio, 6-ma peggio e molto peggio.
A Ole Day 1, Ole mesi (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 e l'ultima valutazione (fino a 72 mesi)
Parte 2: impressione clinica globale - miglioramento valutato dal genitore/caregiver
Lasso di tempo: A Ole Day 1, Ole mesi (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 e l'ultima valutazione (fino a 72 mesi)
La scala CGI-I misura il miglioramento delle condizioni del partecipante dal basale. La gravità della condizione di un partecipante è stata classificata su una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggio), come segue: 1-molto migliorato, 2-ma migliorato, 3-minimamente migliorato, 4- Nessun cambiamento, 5-minimamente peggio, 6-ma peggio e molto peggio.
A Ole Day 1, Ole mesi (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 e l'ultima valutazione (fino a 72 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

23 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

23 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

28 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati dei singoli pazienti non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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