Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ZX008 (chlorowodorek fenfluraminy) jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta

16 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Dwuczęściowe badanie ZX008 u dzieci i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS); Część 1: Randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo próba dwóch stałych dawek roztworu doustnego ZX008 (chlorowodorku fenfluraminy) jako terapia wspomagająca napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z LGS, a następnie Część 2: Otwarte rozszerzenie w celu oceny Długoterminowe bezpieczeństwo ZX008 u dzieci i dorosłych z LGS

Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie z podwójnie ślepą próbą, prowadzone w grupach równoległych i kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu ZX008 stosowanego jako terapia wspomagająca w leczeniu niekontrolowanych napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

296

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0214 302
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgia
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgia
        • Ep0214 801
  • Dania
      • Dianalund, Dania
        • Ep0214 701
  • Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja
        • Ep0214 1004
      • Bron, Francja
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Francja
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Francja
        • Ep0214 1007
      • Paris, Francja
        • Ep0214 1001
      • Paris, Francja
        • Ep0214 1002
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Hiszpania
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Hiszpania
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Hiszpania
        • Ep0214 1102
  • Holandia
      • Zwolle, Holandia
        • Ep0214 1401
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japonia
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japonia
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japonia
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japonia
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japonia
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japonia
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japonia
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Meksyk
      • Guadalajara, Meksyk
        • Ep0214 1604
  • Niemcy
      • Bielefeld, Niemcy
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Niemcy
        • Ep0214 906
      • Jena, Niemcy
        • Ep0214 905
      • Kiel, Niemcy
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Niemcy
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Niemcy
        • Ep0214 901
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polska
        • Ep0214 1701
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Stany Zjednoczone, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Ep0214 125
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja
        • Ep0214 502
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Włochy
        • Ep0214 1201
      • Genova, Włochy
        • Ep0214 1204
      • Roma, Włochy
        • Ep0214 1206
      • Roma, Włochy
        • Ep0214 1208

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży, niekarmiąca, w wieku od 2 do 35 lat włącznie na dzień Wizyty Kwalifikacyjnej.
  • Rozpoznanie kliniczne zespołu Lennoxa-Gastauta, w przypadku którego napady padaczkowe nie są całkowicie kontrolowane za pomocą obecnych leków przeciwpadaczkowych.
  • Początek napadów w wieku 11 lat lub młodszych.
  • Nieprawidłowy rozwój poznawczy.
  • Musi otrzymywać jednocześnie co najmniej 1 AED i maksymalnie 4 jednocześnie stosowane leki przeciwpadaczkowe.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Etiologia napadów padaczkowych jest zwyrodnieniową chorobą neurologiczną.
  • Historia napadów hemiklonicznych w pierwszym roku życia.
  • Podmiot ma napady padaczkowe tylko w skupiskach, gdzie nie można wiarygodnie policzyć poszczególnych napadów.
  • Tętnicze nadciśnienie płucne.
  • Obecna lub przebyta historia chorób sercowo-naczyniowych lub mózgowo-naczyniowych, takich jak zastawki serca, zawał mięśnia sercowego lub udar.
  • Otrzymywanie jednoczesnej terapii z: ośrodkowo działającymi lekami anorektycznymi; inhibitory monoaminooksydazy; dowolny związek działający ośrodkowo o klinicznie zauważalnej ilości właściwości agonisty lub antagonisty serotoniny, w tym hamowania wychwytu zwrotnego serotoniny; atomoksetyna lub inny ośrodkowo działający agonista noradrenergiczny; cyproheptadyna.
  • Przyjmowanie felbamatu krócej niż 1 rok przed badaniem przesiewowym i/lub nie ma stabilnej czynności wątroby i badań laboratoryjnych hematologicznych i/lub dawka nie była stabilna przez co najmniej 60 dni przed wizytą przesiewową.
  • Obecnie otrzymuję produkt eksperymentalny.
  • Zinstytucjonalizowany w ogólnym domu opieki (tj. w placówce, która nie specjalizuje się w leczeniu padaczki).
  • Klinicznie istotny stan lub miał klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotną chorobę w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową, inną niż padaczka, która mogłaby negatywnie wpłynąć na udział w badaniu, gromadzenie danych z badania lub stwarzać ryzyko dla uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ZX008 0,2 lub 0,8 mg/kg/dzień
Część 1: ZX008 jest dostarczany jako roztwór doustny. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania 1 z 2 dawek ZX008 0,2 mg/kg/dzień lub 0,8 mg/kg/dzień.
Lek: ZX008 0,2 lub 0,8 mg/kg/dzień
Produkt leczniczy ZX008 jest doustnym wodnym roztworem chlorowodorku fenfluraminy. Produkt nie zawiera cukru i ma być zgodny z dietą ketogeniczną.
Komparator placebo: Pasujące placebo
Część 1: Dopasowane placebo ZX008 jest dostarczane jako roztwór doustny.
Lek: Pasujące placebo
Placebo będzie podawane dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach.
Inne nazwy:
  • Komparator placebo
Eksperymentalny: Otwarta etykieta
Część 2: ZX008 jest dostarczany jako roztwór doustny. Badany lek będzie podawany dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach.
Lek: ZX008 0,2 lub 0,8 mg/kg/dzień
Produkt leczniczy ZX008 jest doustnym wodnym roztworem chlorowodorku fenfluraminy. Produkt nie zawiera cukru i ma być zgodny z dietą ketogeniczną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości napadów, które powodują krople (potwierdzone ESC) w okresie miareczkowania i konserwacji (T+M) w grupie ZX008 0,8 mg/kg/dzień w porównaniu z grupą Placebo Group
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Procentowa zmiana częstotliwości napadów, które powodują krople (DSF: częstotliwość napadu upuszczania) na 28 dni między połączonym miareczkowaniem a konserwacją (T+M) a linią podstawową. Procentową zmianę w stosunku do wyjściowej DSF obliczono jako zmianę DSF między T+M a wyjściową / DSF podczas wyjściowej* 100. Typy napadów zawartych w liczbie były: atoniczne, toniczne, toniczne/atoniczne, uogólnione tonik-kloniczne i wtórnie uogólnione tonik-kloniczne napady powodujące krople.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 2: Procent uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (Teaes)
Ramy czasowe: Od części 2 części 2 do końca okresu OLE (do 72 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) zostało zdefiniowane jako każdy niekorzystny i niezamierzony znak, objaw lub choroba tymczasowo związane z stosowaniem produktu badawczego lub czy jest to powiązane z produktem badawczym. Teae w części 2 zdefiniowano jako każdy AE z początkiem lub po pierwszej dawce w części 2. AES z początkiem w części 1, które są w części 2, nie zostały uwzględnione w liczbie AE w części 2.
Od części 2 części 2 do końca okresu OLE (do 72 miesięcy)
Część 2: Procent uczestników z poważnymi herbaciami
Ramy czasowe: Od części 2 części 2 do końca okresu OLE (do 72 miesięcy)
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) zostało zdefiniowane jako każde niezdolne zdarzenie medyczne, że przy każdej dawce: wyniki w śmierci, zagrażające życiu, wymaga hospitalizacji hospitacyjnej lub wydłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczącą niepełnosprawność lub niezdolność, jest wadą wrodzoną lub wadą porodu lub jest medycznie znacząca.
Od części 2 części 2 do końca okresu OLE (do 72 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości napadów, które powodują krople (potwierdzone ESC) w T+M w grupie ZX008 0,2 mg/kg/dzień w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Procentowa zmiana częstotliwości napadów, które powodują krople (DSF: częstotliwość napadu upuszczania) na 28 dni między połączonym miareczkowaniem a konserwacją (T+M) a linią podstawową. Procentową zmianę w stosunku do wyjściowej DSF obliczono jako zmianę DSF między T+M a wyjściową / DSF podczas wyjściowej* 100. Typy napadów zawartych w liczbie były: atoniczne, toniczne, toniczne/atoniczne, uogólnione tonik-kloniczne i wtórnie uogólnione tonik-kloniczne napady powodujące krople.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 1: Procent uczestników, którzy osiągają zmniejszenie A> = 50% w stosunku do poziomu częstotliwości napadów, które powodują krople porównujące grupy ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień niezależnie w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Typy napadów zawartych w liczbie były: atoniczne, toniczne, toniczne/atoniczne, uogólnione tonik-kloniczne i wtórnie uogólnione tonik-kloniczne napady powodujące krople. Uczestnicy, którzy osiągnęli zmniejszenie A> = 50% w stosunku do wartości wyjściowej w DSF, IE, spadek DSF o co najmniej 50 punktów procentowych na 28 dni w okresie miareczkowania i konserwacji.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 1: Procent uczestników, którzy osiągają poprawę (minimalnie, duża lub bardzo ulepszona) w skali CGI-I, jak oceniono przez głównego badacza porównujące grupy ZX008 0,8 i 0,2 mg/kg/dzień
Ramy czasowe: W dniu 99 (wizyta 12)
Globalne wrażenia kliniczne - Skala poprawy (CGI -I) poprawa poprawy stanu uczestnika od wartości wyjściowej. Ciężkość stanu uczestnika oceniono w 7-punktowej skali od 1 (bardzo ulepszona) do 7 (znacznie gorsza), w następujący sposób: 1-bardzo ulepszone, 2-metrowe ulepszone, ulepszone 3-minimalnie, 4- bez zmiany, 5-minimalnie gorsze, 6-milowe gorsze i 7-znacznie gorsze.
W dniu 99 (wizyta 12)
Część 1: Procentowa zmiana od wartości wyjściowej częstotliwości wszystkich napadów, które zwykle powodują spadki w T+M, niezależnie od tego, czy potwierdzono ESC jako spadek, czy nie w grupach ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień niezależnie w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Napady, które zazwyczaj powodują krople, obejmowały wszystkie: uogólnione tonik-kloniczne napady [GTC], uogólnione tonik-kloniczne [SGTC], toniczne napady [TS], napady atoniczne [AS] oraz toniczne/atoniczne napady [TA], czy potwierdzone przez ESC lub nie. Napady, które powodują spadek, zostały zdefiniowane jako napady z udziałem całego ciała, bagażnika lub głowy, które doprowadziły do ​​upadku, obrażeń, opadania na krzesło lub głowy uczestnika uderzającego o powierzchnię lub co mogłoby doprowadzić do upadku lub urazu, w zależności od pozycji pacjenta w momencie zajęcia.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 1: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich policzalnych napadów motorycznych w T+M w ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień niezależnie w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC, TS, AS, TA, koniuzur kloniczny [CS], napady hemicloniczne [HS] i napady ogniskowe [FS] z wyraźnie obserwowalnymi znakami.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich policzalnych napadów bez ruchu w T+M w ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień niezależnie w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: napady ogniskowe [FS] bez wyraźnych obserwowalnych znaków, napady miokloniczne [MS], nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze infantylne, skurcze padaczkowe i inne napady. Dla każdego uczestnika częstotliwość napadów na 28 dni obliczono jako liczbę napadów zarejestrowanych w tym okresie, podzielona przez liczbę dni w okresie i pomnożona przez 28.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 1: Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich napadów policzalnych (silnik i nie-motor) w T+M w ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień niezależnie w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS i FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami. Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: FS bez wyraźnych obserwowalnych znaków, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze padaczkowe i inne napady.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 1: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości napadów, które powodują krople (potwierdzone ESC) między linią podstawową a okresem konserwacji
Ramy czasowe: W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Częstotliwość napadów kropli podczas danego przedziału uzyskano z liczby i rodzaju zdarzeń zarejestrowanych w pamiętnikach elektronicznych uczestników. Typy napadów zawartych w liczbie były: atoniczne, toniczne, toniczne/atoniczne, uogólnione tonik-kloniczne i wtórnie uogólnione tonik-kloniczne napady powodujące krople.
W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości napadów, które zwykle powodują spadki w okresie konserwacji w grupie ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień
Ramy czasowe: W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Napady, które zwykle skutkują kroplami, obejmowały wszystkie: GTC, Sgtc, TS, AS i TA, niezależnie od tego, czy potwierdzone przez ESC, czy nie.
W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich policzalnych napadów motorycznych w okresie konserwacji w ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień niezależnie w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS i FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami.
W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich policzalnych napadów bez ruchu w okresie konserwacji w ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień niezależnie w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: napady ogniskowe [FS] bez wyraźnych obserwowalnych znaków, napady miokloniczne [MS], nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze infantylne, skurcze padaczkowe i inne napady. Dla każdego uczestnika częstotliwość napadów na 28 dni obliczono jako liczbę napadów zarejestrowanych w tym okresie, podzielona przez liczbę dni w okresie i pomnożona przez 28.
W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich napadów policzalnych (silnik i nie-motor) w okresie konserwacji w ZX008 0,8 mg/kg/dzień i grupy 0,2 mg/kg/dzień niezależnie w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS i FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami. Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: FS bez wyraźnych obserwowalnych znaków, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze padaczkowe i inne napady.
W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej częstotliwości napadów policzalnych, które nie powodują spadków (ESC potwierdzone)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Napady bez upływu zostały zdefiniowane jako dowolne typy napadów policzalnych, które nie spełniały kryteriów napadów kropli, tj., Są klasyfikowane jako CS, HC, FS z lub bez obserwowalnych oznak, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze naczyń padaczkowych; lub są napadami następujących klasyfikacji, które zostały zatwierdzone dla każdego uczestnika jako typy napadów bez upływu przez ESC: GTC, SGTC, TS, AS lub TA.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 1: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej (tj. Redukcja) lub> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko wolności napadu” między linią wyjściową a t+m oraz linii podstawowej i m, w napadach, które powodują kropki w kropkach.
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Typy napadów zawartych w liczbie były: atoniczne, toniczne, toniczne/atoniczne, uogólnione tonik-kloniczne i wtórnie uogólnione tonik-kloniczne napady powodujące krople. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu podczas T+M); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) podczas łącznego okresu T+M i okresu utrzymania.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko swobody napadu” między linią wyjściową a T+M oraz podstawową i m, w napadach, które zwykle powodują krople
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Napady, które zwykle skutkują kroplami, obejmowały wszystkie: GTC, Sgtc, TS, AS i TA, niezależnie od tego, czy potwierdzone przez ESC, czy nie. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu podczas T+M); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) podczas łącznego okresu T+M i okresu utrzymania.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko wolności napadu” między linią wyjściową a T+M oraz podstawową i m, we wszystkich policzalnych napadach motorycznych
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS i FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu podczas T+M); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) podczas łącznego okresu T+M i okresu utrzymania.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko swobody napadu” między linią wyjściową a T+M oraz podstawową i m, w policzalnych napadach motorycznych, które nie powodują kropli w kroplach
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC; TS, As, TA, CS, HS, FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu podczas T+M); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) podczas łącznego okresu T+M i okresu utrzymania.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej (tj. <= 0%redukcji) lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko napadu” między linią wyjściową a t+M oraz linią podstawową i m, we wszystkich powiadomieniach napadów
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC; TS, As, TA, CS, HS i FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami. Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: FS bez wyraźnych obserwowalnych znaków, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze padaczkowe i inne napady. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu podczas T+M); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) podczas łącznego okresu T+M i okresu utrzymania.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko swobody napadu” między linią wyjściową a T+M oraz wyjściową i M, we wszystkich policzalnych napadach bez motoryzatora
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Policzalne drgawki niemotoryczne obejmują: FS bez wyraźnych obserwowalnych znaków, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze padaczkowe i inne napady. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu podczas T+M); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) podczas łącznego okresu T+M i okresu utrzymania.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej liczby dni wolnych od napadów w okresie T+M i M
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Dzień bez napadów prowadzących do spadku został zdefiniowany jako dzień, dla którego dostępne były dane z pamiętnika elektronicznego (E) i nie zgłoszono napadów z kropli. Całkowita liczba dni wolnych od napadów zrzutu obliczono na 28 dni dla wartości wyjściowej i dla T+M.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]; W okresie konserwacji (12 tygodni), w porównaniu do wartości wyjściowej
Część 1: Czas trwania najdłuższego przedziału (dni) między napadami, które powodują krople porównujące grupy ZX008 0,8 mg/kg/dzień i 0,2 mg/kg/dzień
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Najdłuższy przedział między napadami prowadzącymi do kropli uzyskano z wpisów ediary w okresie miareczkowania i konserwacji. Interwał uzyskano jako maksymalną wartość liczby dni między kolejnymi napadami z kropli.
Od wartości wyjściowej do 14 tygodni [okres miareczkowania (2 tygodnie) + okres konserwacji (12 tygodni)]
Część 1: Globalne wrażenie kliniczne - poprawa oceniana przez rodzica/opiekun
Ramy czasowe: W dniach 15, 43, 71 i 99
Skala CGI-I mierzy poprawę stanu uczestnika od wartości wyjściowej. Ciężkość stanu uczestnika oceniono w 7-punktowej skali od 1 (bardzo ulepszona) do 7 (znacznie gorsza), w następujący sposób: 1-bardzo ulepszone, 2-metrowe ulepszone, ulepszone 3-minimalnie, 4- bez zmiany, 5-minimalnie gorsze, 6-milowe gorsze i 7-znacznie gorsze.
W dniach 15, 43, 71 i 99
Część 1: Procent uczestników z Teaes
Ramy czasowe: Linia podstawowa do 14 tygodni + stożka/przejście (2 tygodnie)
Zdarzenia niepożądane zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony znak (w tym nieprawidłowe, klinicznie istotne odkrycie laboratoryjne), objaw lub choroba tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badawczego), czy jest uznany za powiązany z produktem leczniczym (badającym). Teae w części 1 zdefiniowano jako każdy AE, który na podstawie informacji o dacie rozpoczęcia wystąpił po pierwszej dawce badanego leku w części 1, ale nie na pierwszej dawce leku badanego w części 2.
Linia podstawowa do 14 tygodni + stożka/przejście (2 tygodnie)
Część 1: Procent uczestników z poważnymi herbaciami
Ramy czasowe: Linia podstawowa do 14 tygodni + stożka/przejście (2 tygodnie)
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) zostało zdefiniowane jako każde niezdolne zdarzenie medyczne, że przy każdej dawce: wyniki w śmierci, zagrażające życiu, wymaga hospitalizacji hospitacyjnej lub wydłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczącą niepełnosprawność lub niezdolność, jest wadą wrodzoną lub wadą porodu lub jest medycznie znacząca.
Linia podstawowa do 14 tygodni + stożka/przejście (2 tygodnie)
Część 1: Maksymalne zaobserwowane stężenie fenfluraminy i norfenfluraminy określone bezpośrednio na podstawie profilu czasu stężenia [CMAX] w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Podczas wizyty 8 (dzień 43) okresu konserwacji: przed dawką, 1, 2 i 4-6 godzin po dawce
CMAX to maksymalne stężenie w osoczu określone bezpośrednio na podstawie profilu czasu stężenia.
Podczas wizyty 8 (dzień 43) okresu konserwacji: przed dawką, 1, 2 i 4-6 godzin po dawce
Część 1: Minimalne zaobserwowane stężenie fenfluraminy i norfenfluraminy w stanie ustalonym określone bezpośrednio na podstawie profilu czasu stężenia [CMIN] w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Podczas wizyty 8 (dzień 43) okresu konserwacji: przed dawką, 1, 2 i 4-6 godzin po dawce
CMIN jest minimalnym stężeniem w osoczu określonym bezpośrednio na podstawie profilu czasu stężenia.
Podczas wizyty 8 (dzień 43) okresu konserwacji: przed dawką, 1, 2 i 4-6 godzin po dawce
Część 1: Obszar pod krzywą stężenia fenfluraminy i norfenfluraminy od zera zero do czasu 24 godzin [AUC0-24Hours] w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Podczas wizyty 8 (dzień 43) okresu konserwacji: przed dawką, 1, 2 i 4-6 godzin po dawce
AUC0-24 to obszar pod krzywą koncentracji od 0 do 24 godzin.
Podczas wizyty 8 (dzień 43) okresu konserwacji: przed dawką, 1, 2 i 4-6 godzin po dawce
Część 2: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości napadów, które powodują krople (potwierdzone ESC) w okresie OLE
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Częstotliwość napadów kropli podczas danego przedziału uzyskano z liczby i rodzaju zdarzeń zarejestrowanych w pamiętnikach elektronicznych uczestników. Typy napadów zawartych w liczbie były: atoniczne, toniczne, toniczne/atoniczne, uogólnione tonik-kloniczne i wtórnie uogólnione tonik-kloniczne napady powodujące krople.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich napadów, które zwykle powodują spadki między linią wyjściową a okresem OLE, czy ESC potwierdził się jako spadek, czy nie
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Napady, które zazwyczaj powodują krople, obejmowały wszystkie: uogólnione tonik-kloniczne napady [GTC], uogólnione tonik-kloniczne [SGTC], toniczne napady [TS], napady atoniczne [AS] oraz toniczne/atoniczne napady [TA], czy potwierdzone przez ESC lub nie. Napady, które powodują spadek, zostały zdefiniowane jako napady z udziałem całego ciała, bagażnika lub głowy, które doprowadziły do ​​upadku, obrażeń, opadania na krzesło lub głowy uczestnika uderzającego o powierzchnię lub co mogłoby doprowadzić do upadku lub urazu, w zależności od pozycji pacjenta w momencie zajęcia.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich policzalnych napadów motorycznych w okresie OLE
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC, TS, AS, TA, konflikty kloniczne [CS], napady hemicloniczne [HS] i napady ogniskowe [FS] z wyraźnie obserwowalnymi znakami.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich policzalnych napadów bez ruchu w okresie OLE
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: napady ogniskowe [FS] bez wyraźnych obserwowalnych znaków, napady miokloniczne [MS], nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze infantylne, skurcze padaczkowe i inne napady. Dla każdego uczestnika częstotliwość napadów na 28 dni obliczono jako liczbę napadów zarejestrowanych w tym okresie, podzielona przez liczbę dni w okresie i pomnożona przez 28.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich napadów policzalnych (ESC potwierdzone lub nie) w okresie ole
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS i FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami. Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: FS bez wyraźnych obserwowalnych znaków, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze padaczkowe i inne napady.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich napadów policzalnych, które nie spowodowały spadków (potwierdzone ESC) w okresie OLE
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Napady niedropowe zdefiniowano jako dowolne typy napadów policzalnych, które nie spełniały kryteriów napadów kropli, tj., Są klasyfikowane jako CS, HC, FS z lub bez obserwowalnych znaków, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze naczyń padaczkowych; lub są napadami następujących klasyfikacji, które zostały zatwierdzone dla każdego przedmiotu jako typy napadów bez upływu przez ESC: GTC, SGTC, TS, AS lub TA. Dla każdego uczestnika częstotliwość napadów na 28 dni obliczono jako liczbę napadów zarejestrowanych w tym okresie, podzielona przez liczbę dni w okresie i pomnożona przez 28.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko swobody napadu” od podstawowej częstotliwości napadów, które powodują spadki (potwierdzone ESC)
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Typy napadów zawartych w liczbie były: atoniczne, toniczne, toniczne/atoniczne, uogólnione tonik-kloniczne i wtórnie uogólnione tonik-kloniczne napady powodujące krople. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu w okresie OLE); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) w okresie OLE.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko swobody napadu” od podstawowej częstotliwości napadów, które zwykle powodują krople
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Napady, które zwykle skutkują kroplami, obejmowały wszystkie: GTC, Sgtc, TS, AS i TA, niezależnie od tego, czy potwierdzone przez ESC, czy nie. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu w okresie OLE); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) w okresie OLE.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko swobody napadu” od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich policzalnych napadów motorycznych
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS i FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu w okresie OLE); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) w okresie OLE.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko swobody napadu” od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich policzalnych napadów bez motory
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: FS bez wyraźnych obserwowalnych znaków, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze padaczkowe i inne napady. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu w okresie OLE); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) w okresie OLE.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Procent uczestników, którzy osiągnęli pogarszanie się od wartości wyjściowej, lub> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%redukcja i „blisko swobody napadu” od wartości wyjściowej w częstotliwości wszystkich napadów policzalnych
Ramy czasowe: Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Policzalne napady motoryczne obejmowały: GTC, SGTC; TS, As, TA, CS, HS i FS z wyraźnie obserwowalnymi znakami. Policzalne drgawki niemotoryczne obejmowały: FS bez wyraźnych obserwowalnych znaków, MS, nieobecność/atypowa nieobecność, skurcze niemowlęce, skurcze padaczkowe i inne napady. Uczestnicy, którzy doświadczyli pogarszającej się lub braku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (tj. <= 0% redukcji); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%i 100%redukcja (100%zmniejszenie było równoważne z osiągnięciem swobody napadu w okresie OLE); oraz „Bliskie wolność napadów” (zdefiniowane jako napad 0 lub 1 prowadzący do spadku) w okresie OLE.
Od OLE Miesiąc 1 do miesiąca12, w porównaniu do wartości wyjściowej (część 1)
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej liczby dni wolnych od napadów na 28 dni (ESC potwierdzony) w okresie ole
Ramy czasowe: Od części 2 części 2 do końca okresu OLE (do 72 miesięcy)
Dzień bez napadów prowadzących do spadku został zdefiniowany jako dzień, dla którego dostępne były dane edukacyjne i nie zgłoszono napadów z kropli.
Od części 2 części 2 do końca okresu OLE (do 72 miesięcy)
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w najdłuższym odstępie między napadami, które powodują krople (potwierdzone ESC) w okresie OLE
Ramy czasowe: Od części 2 części 2 do końca okresu OLE (do 72 miesięcy)
Najdłuższy przedział między napadami prowadzącymi do kropli uzyskano z wpisów edaryjnych w okresie ole. Interwał uzyskano jako maksymalną wartość liczby dni między kolejnymi napadami z kropli.
Od części 2 części 2 do końca okresu OLE (do 72 miesięcy)
Część 2: Globalne wrażenie kliniczne - poprawa oceniana przez głównego badacza
Ramy czasowe: W dniu 1, Ole Miesiące (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 i ostatnia ocena (do 72 miesięcy)
Skala CGI-I mierzy poprawę stanu uczestnika od wartości wyjściowej. Ciężkość stanu uczestnika oceniono w 7-punktowej skali od 1 (bardzo ulepszona) do 7 (znacznie gorsza), w następujący sposób: 1-bardzo ulepszone, 2-metrowe ulepszone, ulepszone 3-minimalnie, 4- bez zmiany, 5-minimalnie gorsze, 6-milowe gorsze i 7-znacznie gorsze.
W dniu 1, Ole Miesiące (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 i ostatnia ocena (do 72 miesięcy)
Część 2: Kliniczne globalne wrażenie - poprawa oceniana przez rodzica/opiekun
Ramy czasowe: W dniu 1, Ole Miesiące (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 i ostatnia ocena (do 72 miesięcy)
Skala CGI-I mierzy poprawę stanu uczestnika od wartości wyjściowej. Ciężkość stanu uczestnika oceniono w 7-punktowej skali od 1 (bardzo ulepszona) do 7 (znacznie gorsza), w następujący sposób: 1-bardzo ulepszone, 2-metrowe ulepszone, ulepszone 3-minimalnie, 4- bez zmiany, 5-minimalnie gorsze, 6-milowe gorsze i 7-znacznie gorsze.
W dniu 1, Ole Miesiące (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 i ostatnia ocena (do 72 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 maja 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, czysty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Lennoxa-Gastauta

Badania kliniczne na ZX008 0,2 lub 0,8 mg/kg/dzień

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj