Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ZX008 (chlorowodorek fenfluraminy) jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Dwuczęściowe badanie ZX008 u dzieci i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS); Część 1: Randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo próba dwóch stałych dawek roztworu doustnego ZX008 (chlorowodorku fenfluraminy) jako terapia wspomagająca napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z LGS, a następnie Część 2: Otwarte rozszerzenie w celu oceny Długoterminowe bezpieczeństwo ZX008 u dzieci i dorosłych z LGS

Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie z podwójnie ślepą próbą, prowadzone w grupach równoległych i kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu ZX008 stosowanego jako terapia wspomagająca w leczeniu niekontrolowanych napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

296

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0214 302
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgia
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgia
        • Ep0214 801
  • Dania
      • Dianalund, Dania
        • Ep0214 701
  • Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja
        • Ep0214 1004
      • Bron, Francja
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Francja
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Francja
        • Ep0214 1007
      • Paris, Francja
        • Ep0214 1001
      • Paris, Francja
        • Ep0214 1002
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Hiszpania
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Hiszpania
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Hiszpania
        • Ep0214 1102
  • Holandia
      • Zwolle, Holandia
        • Ep0214 1401
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japonia
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japonia
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japonia
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japonia
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japonia
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japonia
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japonia
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Meksyk
      • Guadalajara, Meksyk
        • Ep0214 1604
  • Niemcy
      • Bielefeld, Niemcy
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Niemcy
        • Ep0214 906
      • Jena, Niemcy
        • Ep0214 905
      • Kiel, Niemcy
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Niemcy
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Niemcy
        • Ep0214 901
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polska
        • Ep0214 1701
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Stany Zjednoczone, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Ep0214 125
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja
        • Ep0214 502
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Włochy
        • Ep0214 1201
      • Genova, Włochy
        • Ep0214 1204
      • Roma, Włochy
        • Ep0214 1206
      • Roma, Włochy
        • Ep0214 1208

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży, niekarmiąca, w wieku od 2 do 35 lat włącznie na dzień Wizyty Kwalifikacyjnej.
  • Rozpoznanie kliniczne zespołu Lennoxa-Gastauta, w przypadku którego napady padaczkowe nie są całkowicie kontrolowane za pomocą obecnych leków przeciwpadaczkowych.
  • Początek napadów w wieku 11 lat lub młodszych.
  • Nieprawidłowy rozwój poznawczy.
  • Musi otrzymywać jednocześnie co najmniej 1 AED i maksymalnie 4 jednocześnie stosowane leki przeciwpadaczkowe.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Etiologia napadów padaczkowych jest zwyrodnieniową chorobą neurologiczną.
  • Historia napadów hemiklonicznych w pierwszym roku życia.
  • Podmiot ma napady padaczkowe tylko w skupiskach, gdzie nie można wiarygodnie policzyć poszczególnych napadów.
  • Tętnicze nadciśnienie płucne.
  • Obecna lub przebyta historia chorób sercowo-naczyniowych lub mózgowo-naczyniowych, takich jak zastawki serca, zawał mięśnia sercowego lub udar.
  • Otrzymywanie jednoczesnej terapii z: ośrodkowo działającymi lekami anorektycznymi; inhibitory monoaminooksydazy; dowolny związek działający ośrodkowo o klinicznie zauważalnej ilości właściwości agonisty lub antagonisty serotoniny, w tym hamowania wychwytu zwrotnego serotoniny; atomoksetyna lub inny ośrodkowo działający agonista noradrenergiczny; cyproheptadyna.
  • Przyjmowanie felbamatu krócej niż 1 rok przed badaniem przesiewowym i/lub nie ma stabilnej czynności wątroby i badań laboratoryjnych hematologicznych i/lub dawka nie była stabilna przez co najmniej 60 dni przed wizytą przesiewową.
  • Obecnie otrzymuję produkt eksperymentalny.
  • Zinstytucjonalizowany w ogólnym domu opieki (tj. w placówce, która nie specjalizuje się w leczeniu padaczki).
  • Klinicznie istotny stan lub miał klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotną chorobę w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową, inną niż padaczka, która mogłaby negatywnie wpłynąć na udział w badaniu, gromadzenie danych z badania lub stwarzać ryzyko dla uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ZX008 0,2 lub 0,8 mg/kg/dzień
Część 1: ZX008 jest dostarczany jako roztwór doustny. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania 1 z 2 dawek ZX008 0,2 mg/kg/dzień lub 0,8 mg/kg/dzień.
Lek: ZX008 0,2 lub 0,8 mg/kg/dzień
Produkt leczniczy ZX008 jest doustnym wodnym roztworem chlorowodorku fenfluraminy. Produkt nie zawiera cukru i ma być zgodny z dietą ketogeniczną.
Komparator placebo: Pasujące placebo
Część 1: Dopasowane placebo ZX008 jest dostarczane jako roztwór doustny.
Lek: Pasujące placebo
Placebo będzie podawane dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach.
Inne nazwy:
  • Komparator placebo
Eksperymentalny: Otwarta etykieta
Część 2: ZX008 jest dostarczany jako roztwór doustny. Badany lek będzie podawany dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach.
Lek: ZX008 0,2 lub 0,8 mg/kg/dzień
Produkt leczniczy ZX008 jest doustnym wodnym roztworem chlorowodorku fenfluraminy. Produkt nie zawiera cukru i ma być zgodny z dietą ketogeniczną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Zmiana w stosunku do wartości początkowej częstości napadów padaczkowych, która powoduje zmniejszenie częstości napadów padaczkowych u pacjentów otrzymujących ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Do 20 tygodni okresu podtrzymania i stopniowania (T+M)
Dziennik napadów rodzica/opiekuna zostanie wykorzystany do oceny częstotliwości, rodzaju i czasu trwania napadów
Do 20 tygodni okresu podtrzymania i stopniowania (T+M)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2: Zdarzenia niepożądane i powiązane parametry bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy otwarta etykieta
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie zgłoszonych zdarzeń niepożądanych, parametrów laboratoryjnych, badania fizykalnego i neurologicznego, parametrów życiowych, elektrokardiogramów, echokardiogramów i masy ciała
Do 12 miesięcy otwarta etykieta

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, czysty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Lennoxa-Gastauta

Badania kliniczne na ZX008 0,2 lub 0,8 mg/kg/dzień

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj