Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) som en supplerende terapi hos børn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom

16. juni 2025 opdateret af: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

En todelt undersøgelse af ZX008 i børn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom (LGS); Del 1: Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg med to faste doser af ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) oral opløsning som supplerende terapi til anfald hos børn og voksne med LGS, efterfulgt af del 2: En åben udvidelse til vurdering Langsigtet sikkerhed af ZX008 hos børn og voksne med LGS

Dette er en todelt, multicenter, dobbeltblind, parallelgruppe, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effekten af ​​ZX008, når det bruges som supplerende terapi til behandling af ukontrollerede anfald hos børn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom (LGS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

296

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australien
        • Ep0214 302
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgien
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgien
        • Ep0214 801
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Canada
        • Ep0214 201
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark
        • Ep0214 701
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Forenede Stater, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Forenede Stater, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Forenede Stater, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Ep0214 125
  • Frankrig
      • Bordeaux Cedex, Frankrig
        • Ep0214 1004
      • Bron, Frankrig
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Frankrig
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Frankrig
        • Ep0214 1007
      • Paris, Frankrig
        • Ep0214 1001
      • Paris, Frankrig
        • Ep0214 1002
  • Holland
      • Zwolle, Holland
        • Ep0214 1401
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italien
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italien
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italien
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italien
        • Ep0214 1208
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japan
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japan
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japan
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japan
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japan
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0214 1502
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Ep0214 1604
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polen
        • Ep0214 1701
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Spanien
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Spanien
        • Ep0214 1102
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Ep0214 502
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Tyskland
        • Ep0214 906
      • Jena, Tyskland
        • Ep0214 905
      • Kiel, Tyskland
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Tyskland
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Ep0214 901

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde, i alderen 2 til 35 år, inklusive fra dagen for screeningsbesøget.
  • Klinisk diagnose af Lennox-Gastaut syndrom, hvor anfald, der resulterer i dråber, ikke er fuldstændig kontrolleret af nuværende antiepileptiske behandlinger.
  • Begyndelse af anfald ved 11 års alderen eller yngre.
  • Unormal kognitiv udvikling.
  • Skal have mindst 1 samtidig AED og op til 4 samtidige antiepileptiske behandlinger.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Ætiologi af anfald er en degenerativ neurologisk sygdom.
  • Anamnese med hemikloniske anfald i det første leveår.
  • Forsøgsperson har kun dråbeanfald i klynger, hvor individuelle anfald ikke kan tælles pålideligt.
  • Pulmonal arteriel hypertension.
  • Nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklap, myokardieinfarkt eller slagtilfælde.
  • Modtagelse af samtidig behandling med: centralt virkende anorektiske midler; monoaminoxidase-inhibitorer; enhver centralt virkende forbindelse med en klinisk mærkbar mængde serotoninagonist- eller -antagonistegenskaber, herunder hæmning af serotoningenoptagelse; atomoxetin eller anden centralt virkende noradrenerg agonist; cyproheptadin.
  • Indtagelse af felbamat i mindre end 1 år før screening og/eller har ikke stabile leverfunktions- og hæmatologiske laboratorietests, og/eller dosis har ikke været stabil i mindst 60 dage før screeningsbesøget.
  • Modtager i øjeblikket et undersøgelsesprodukt.
  • Institutionaliseret på et alment plejehjem (dvs. på en institution, der ikke er specialiseret i epilepsibehandling).
  • En klinisk signifikant tilstand eller har haft klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i de 4 uger forud for screeningsbesøget, bortset fra epilepsi, som ville have en negativ indvirkning på undersøgelsesdeltagelse, indsamling af undersøgelsesdata eller udgøre en risiko for forsøgspersonen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
Del 1: ZX008 leveres som oral opløsning. Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage 1 ud af 2 doser af ZX008 0,2 mg/kg/dag eller 0,8 mg/kg/dag.
Medicin: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
ZX008 lægemiddelprodukt er en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid. Produktet er sukkerfrit og er beregnet til at være kompatibelt med en ketogen diæt.
Placebo komparator: Matchende placebo
Del 1: Matchende ZX008 placebo leveres som oral opløsning.
Medicin: Matchende placebo
Placebo vil blive indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser.
Andre navne:
  • Placebo komparator
Eksperimentel: Open-Label
Del 2: ZX008 leveres som oral opløsning. Studiemedicin vil blive indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser.
Medicin: ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag
ZX008 lægemiddelprodukt er en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid. Produktet er sukkerfrit og er beregnet til at være kompatibelt med en ketogen diæt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i dråber (ESC-bekræftet) i den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode (T+M) i ZX008 0,8 mg/kg/daggruppen sammenlignet med placebogruppen
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Procent ændring i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i dråber (DSF: drop anfaldsfrekvens) pr. 28 dage mellem den kombinerede titrering og vedligeholdelse (T+M) og baseline. Den procentvise ændring fra baseline DSF blev beregnet som ændringen i DSF mellem T+M og baseline / DSF under baseline* 100. Anfaldstyper inkluderet i tællingen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliseret tonic-klonisk og sekundært generaliserede tonic-kloniske anfald, der resulterede i dråber.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 2: Procentdel af deltagere med behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er)
Tidsramme: Fra del 2 -baseline til slutningen af ​​OLE -perioden (op til 72 måneder)
En bivirkning (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​undersøgelsesprodukt, eller om det betragtes som relateret til undersøgelsesproduktet. En TEAE i del 2 blev defineret som enhver AE med en begyndelse på eller efter den første dosis i del 2. AE'er med begyndelse i del 1, der pågår i del 2, var ikke inkluderet i antallet af AE'er i del 2.
Fra del 2 -baseline til slutningen af ​​OLE -perioden (op til 72 måneder)
Del 2: Procentdel af deltagere med seriøs tees
Tidsramme: Fra del 2 -baseline til slutningen af ​​OLE -perioden (op til 72 måneder)
En alvorlig bivirkning (SAE) blev defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der i enhver dosis: resulterer i død, er livstruende, kræver hospitalisering af patienter eller forlængelse af eksisterende hospitalisering, resulterer i vedvarende eller signifikant handicap eller manglende evne, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller er medicinsk væsentligt.
Fra del 2 -baseline til slutningen af ​​OLE -perioden (op til 72 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i dråber (ESC-bekræftet) i T+M i ZX008 0,2 mg/kg/daggruppen sammenlignet med placebogruppen
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Procent ændring i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i dråber (DSF: drop anfaldsfrekvens) pr. 28 dage mellem den kombinerede titrering og vedligeholdelse (T+M) og baseline. Den procentvise ændring fra baseline DSF blev beregnet som ændringen i DSF mellem T+M og baseline / DSF under baseline* 100. Anfaldstyper inkluderet i tællingen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliseret tonic-klonisk og sekundært generaliserede tonic-kloniske anfald, der resulterede i dråber.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnår en> = 50% reduktion fra baseline i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i dråber, der sammenligner ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Anfaldstyper inkluderet i tællingen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliseret tonic-klonisk og sekundært generaliserede tonic-kloniske anfald, der resulterede i dråber. Deltagere, der opnåede en> = 50% reduktion fra baseline i DSF, dvs. et fald i DSF på mindst 50 procentpoint pr. 28 dage i titrering og vedligeholdelsesperiode.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnår forbedring (minimalt, meget eller meget forbedret) i CGI-I-skalaen som vurderet af hovedundersøger, der sammenligner ZX008 0,8 og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: På dag 99 (besøg 12)
Klinisk global indtryk - Forbedring (CGI -I) skala måler Forbedring af deltagerens tilstand fra baseline. Alvorligheden af ​​en deltagers tilstand blev vurderet på en 7-punkts skala, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), som følger: 1-meget meget forbedret, 2-meget forbedret, 3-minimalt forbedret, 4- Ingen ændring, 5-minimalt værre, 6-meget værre og 7-meget meget værre.
På dag 99 (besøg 12)
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppighed af alle anfald, der typisk resulterer i dråber i T+M, hvad enten det er nødvendigt
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Anfald, der typisk resulterer i dråber, omfattede alle: generaliserede tonic-kloniske anfald [GTC], sekundært generaliserede tonic-kloniske [SGTC], tonic anfald [TS], atoniske anfald [som] og tonic/atonic anfald [TA], hvad enten det er bekræftet af ESC eller ikke. Anfald, der resulterer i et fald, blev defineret som anfald, der involverede hele kroppen, bagagerummet eller hovedet, der førte til et fald, skade, faldt i en stol eller deltagerens hoved, der rammer en overflade, eller som kunne have ført til et fald eller en skade, afhængigt af patientens position på anfaldets tidspunkt.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare motoriske anfald i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Tælkelige motoriske anfald inkluderede: GTC, SGTC, TS, AS, TA, kloniske anfald [CS], hemiclonic anfald [HS] og fokale anfald [FS] med klart observerbare tegn.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 1: Skift fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare ikke-motoriske anfald i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Tællbare ikke-motoriske anfald inkluderede: fokale anfald [FS] uden klare observerbare tegn, myokloniske anfald [MS], fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald. For hver deltager blev anfaldsfrekvensen pr. 28 dage beregnet som antallet af anfald, der blev registreret i perioden, divideret med antallet af dage i perioden og ganget med 28.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare anfald (motor og ikke-motorisk) i T+M i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Tælkelige motoriske anfald inkluderede: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med klart observerbare tegn. Tællelige ikke-motoriske anfald inkluderede: FS uden klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i dråber (ESC bekræftet) mellem baseline og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Hyppigheden af ​​drop -anfald under et givet interval blev afledt af antallet og typen af ​​begivenheder, der blev registreret i deltagernes elektroniske dagbøger. Anfaldstyper inkluderet i tællingen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliseret tonic-klonisk og sekundært generaliserede tonic-kloniske anfald, der resulterede i dråber.
I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​anfald, der typisk resulterer i dråber i vedligeholdelsesperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Anfald, der typisk resulterer i dråber, omfattede alle: GTC, SGTC, TS, AS og TA, hvad enten det er bekræftet af ESC eller ej.
I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare motoriske anfald i vedligeholdelsesperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Tælkelige motoriske anfald inkluderede: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med klart observerbare tegn.
I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Skift fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare ikke-motoriske anfald i vedligeholdelsesperioden i ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Tællbare ikke-motoriske anfald inkluderede: fokale anfald [FS] uden klare observerbare tegn, myokloniske anfald [MS], fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald. For hver deltager blev anfaldsfrekvensen pr. 28 dage beregnet som antallet af anfald, der blev registreret i perioden, divideret med antallet af dage i perioden og ganget med 28.
I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare anfald (motor og ikke-motor
Tidsramme: I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Tælkelige motoriske anfald inkluderede: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med klart observerbare tegn. Tællelige ikke-motoriske anfald inkluderede: FS uden klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald.
I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentændring fra baseline i hyppighed af tællbare anfald, der ikke resulterer i dråber (ESC bekræftet)
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Ikke-dråbe anfald blev defineret som eventuelle tællbare anfaldstyper, der ikke opfyldte kriterierne for drop-anfald, dvs. klassificeres som CS, HC, FS med eller uden observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer eller andre; eller er anfald af følgende klassifikationer, der blev godkendt for hver deltager som ikke-dråbe anfaldstyper af ESC: GTC, SGTC, TS, AS eller TA.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline (dvs.
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Anfaldstyper inkluderet i tællingen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliseret tonic-klonisk og sekundært generaliserede tonic-kloniske anfald, der resulterede i dråber. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed under T+M); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i en samlet T+M -periode og vedligeholdelsesperiode blev rapporteret.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" mellem baseline og T+M og baseline og M, i anfald, der typisk resulterer i dråber
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Anfald, der typisk resulterer i dråber, omfattede alle: GTC, SGTC, TS, AS og TA, hvad enten det er bekræftet af ESC eller ej. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed under T+M); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i en samlet T+M -periode og vedligeholdelsesperiode blev rapporteret.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" mellem baseline og T+M og baseline og M, i alle tællbare motoriske anfald
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Tælkelige motoriske anfald inkluderede: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med klart observerbare tegn. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed under T+M); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i en samlet T+M -periode og vedligeholdelsesperiode blev rapporteret.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" mellem baseline og T+M, og baseline og M, i tællbare motoriske anfald, der ikke resulterer i fald
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
BEMÆRKLIGE MOTORBRUGNINGER INKLUDERET: GTC, SGTC; Ts, As, Ta, CS, HS, FS med klart observerbare tegn. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed under T+M); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i en samlet T+M -periode og vedligeholdelsesperiode blev rapporteret.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline (dvs.
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
BEMÆRKLIGE MOTORBRUGNINGER INKLUDERET: GTC, SGTC; TS, As, TA, CS, HS og FS med klart observerbare tegn. Tællelige ikke-motoriske anfald inkluderede: FS uden klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed under T+M); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i en samlet T+M -periode og vedligeholdelsesperiode blev rapporteret.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" mellem baseline og T+M og baseline og M, i alle tællbare ikke-motoriske anfald
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Tællbare ikke-motoriske anfald inkluderer: FS uden klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed under T+M); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i en samlet T+M -periode og vedligeholdelsesperiode blev rapporteret.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Skift fra baseline i antallet af anfaldsfrie dage i T+M og M-perioden
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
En dag uden anfald, der førte til en dråbe, blev defineret som en dag, for hvilken elektroniske (E) dagbogsdata var tilgængelige, og der blev ikke rapporteret om nogen drop -anfald. Det samlede antal drop anfaldsfrie dage blev beregnet pr. 28 dage for baseline og for T+M.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]; I vedligeholdelsesperioden (12 uger) sammenlignet med baseline
Del 1: Varighed af det længste interval (dage) mellem anfald, der resulterer i dråber, der sammenligner ZX008 0,8 mg/kg/dag og 0,2 mg/kg/daggrupper uafhængigt af placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Det længste interval mellem anfald, der førte til dråber, blev opnået fra de ediære poster i titrering og vedligeholdelsesperiode. Intervallet blev afledt som den maksimale værdi af antallet af dage mellem på hinanden følgende anfald af fald.
Fra baseline op til 14 uger [titreringsperiode (2 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Del 1: Klinisk global indtryk - forbedring som vurderet af forælderen/plejepersonen
Tidsramme: På dag 15, 43, 71 og 99
CGI-I-skala måler forbedring af deltagerens tilstand fra baseline. Alvorligheden af ​​en deltagers tilstand blev vurderet på en 7-punkts skala, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), som følger: 1-meget meget forbedret, 2-meget forbedret, 3-minimalt forbedret, 4- Ingen ændring, 5 minimalt værre, 6-meget værre og 7-vary meget værre.
På dag 15, 43, 71 og 99
Del 1: Procentdel af deltagere med tees
Tidsramme: Baseline op til 14 uger + konisk/overgang (2 uger)
Bivirkninger blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt, klinisk signifikant laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det betragtes som relateret til det medicinske (undersøgelsesprodukt). En TEAE i del 1 blev defineret som enhver AE, der baseret på startdatoinformation forekom efter den første dosis af undersøgelsesmedicin i del 1, men ikke på eller efter den første dosis af undersøgelsesmedicin i del 2.
Baseline op til 14 uger + konisk/overgang (2 uger)
Del 1: Procentdel af deltagere med seriøs tees
Tidsramme: Baseline op til 14 uger + konisk/overgang (2 uger)
En alvorlig bivirkning (SAE) blev defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der i enhver dosis: resulterer i død, er livstruende, kræver hospitalisering af patienter eller forlængelse af eksisterende hospitalisering, resulterer i vedvarende eller signifikant handicap eller manglende evne, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller er medicinsk væsentligt.
Baseline op til 14 uger + konisk/overgang (2 uger)
Del 1: Maksimal observeret plasmakoncentration af fenfluramin og norfenfluramin bestemt direkte fra koncentrationstidsprofilen [Cmax] ved stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøg 8 (dag 43) i vedligeholdelsesperioden: Pre-dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Cmax er den maksimale plasmakoncentration bestemt direkte fra koncentrationstidsprofilen.
Ved besøg 8 (dag 43) i vedligeholdelsesperioden: Pre-dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Del 1: Minimum observeret plasmakoncentration af fenfluramin og norfenfluramin ved stabil tilstand bestemt direkte fra koncentrationstidsprofilen [cmin] ved stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøg 8 (dag 43) i vedligeholdelsesperioden: Pre-dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Cmin er den minimale plasmakoncentration bestemt direkte fra koncentrationstidsprofilen.
Ved besøg 8 (dag 43) i vedligeholdelsesperioden: Pre-dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Del 1: Område under koncentrationstidskurven for fenfluramin og norfenfluramin fra tiden nul til tid 24 timer [AUC0-24 timer] ved stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøg 8 (dag 43) i vedligeholdelsesperioden: Pre-dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
AUC0-24 er området under koncentrationstidskurven fra tid 0 til 24 timer.
Ved besøg 8 (dag 43) i vedligeholdelsesperioden: Pre-dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Del 2: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i dråber (ESC bekræftet) i ole periode
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Hyppigheden af ​​drop -anfald under et givet interval blev afledt af antallet og typen af ​​begivenheder, der blev registreret i deltagernes elektroniske dagbøger. Anfaldstyper inkluderet i tællingen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliseret tonic-klonisk og sekundært generaliserede tonic-kloniske anfald, der resulterede i dråber.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle anfald, der typisk resulterer i dråber mellem baseline og ole -perioden, uanset om ESC bekræftede som dråbe eller ej
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Anfald, der typisk resulterer i dråber, omfattede alle: generaliserede tonic-kloniske anfald [GTC], sekundært generaliserede tonic-kloniske [SGTC], tonic anfald [TS], atoniske anfald [som] og tonic/atonic anfald [TA], hvad enten det er bekræftet af ESC eller ikke. Anfald, der resulterer i et fald, blev defineret som anfald, der involverede hele kroppen, bagagerummet eller hovedet, der førte til et fald, skade, faldt i en stol eller deltagerens hoved, der rammer en overflade, eller som kunne have ført til et fald eller en skade, afhængigt af patientens position på anfaldets tidspunkt.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare motoriske anfald i ole periode
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Tælkelige motoriske anfald inkluderede: GTC, SGTC, TS, AS, TA, kloniske anfald [CS], hemiclonic anfald [HS] og fokale anfald [FS] med klart observerbare tegn.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Skift fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare ikke-motoriske anfald i ole periode
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Tællbare ikke-motoriske anfald inkluderede: fokale anfald [FS] uden klare observerbare tegn, myokloniske anfald [MS], fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald. For hver deltager blev anfaldsfrekvensen pr. 28 dage beregnet som antallet af anfald, der blev registreret i perioden, divideret med antallet af dage i perioden og ganget med 28.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Procentændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare anfald (ESC bekræftet eller ej) i ole periode
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Tælkelige motoriske anfald inkluderede: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med klart observerbare tegn. Tællelige ikke-motoriske anfald inkluderede: FS uden klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Skift fra baseline i hyppigheden af ​​alle tællbare anfald, der ikke resulterede i dråber (ESC bekræftet) i ole periode
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Nondrop -anfald blev defineret som eventuelle tællbare anfaldstyper, der ikke opfyldte kriterierne for drop -anfald, dvs. klassificeres som CS, HC, FS med eller uden observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer eller andre; eller er anfald af følgende klassifikationer, der blev godkendt til hvert individ som ikke-dråbe anfaldstyper af ESC: GTC, Sgtc, TS, AS eller TA. For hver deltager blev anfaldsfrekvensen pr. 28 dage beregnet som antallet af anfald, der blev registreret i perioden, divideret med antallet af dage i perioden og ganget med 28.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" fra baseline i hyppighed af anfald, der resulterer i dråber (ESC bekræftet)
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Anfaldstyper inkluderet i tællingen var: atonic, tonic, tonic/atonic, generaliseret tonic-klonisk og sekundært generaliserede tonic-kloniske anfald, der resulterede i dråber. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed i løbet af ole -perioden); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i løbet af ole -perioden blev rapporteret.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" fra baseline i hyppighed af anfald, der typisk resulterer i dråber
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Anfald, der typisk resulterer i dråber, omfattede alle: GTC, SGTC, TS, AS og TA, hvad enten det er bekræftet af ESC eller ej. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed i løbet af ole -perioden); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i løbet af ole -perioden blev rapporteret.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" fra baseline i hyppighed af alle tællbare motoriske anfald
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Tælkelige motoriske anfald inkluderede: GTC, SGTC, TS, AS, TA, CS, HS og FS med klart observerbare tegn. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed i løbet af ole -perioden); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i løbet af ole -perioden blev rapporteret.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" fra baseline i hyppighed af alle tællbare ikke-motoriske beslaglæggelser
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Tællelige ikke-motoriske anfald inkluderede: FS uden klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed i løbet af ole -perioden); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i løbet af ole -perioden blev rapporteret.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Procentdel af deltagere, der opnåede en forværring fra baseline, eller> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%reduktion og "nær anfaldsfrihed" fra baseline i hyppighed af alle tællbare anfald
Tidsramme: Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
BEMÆRKLIGE MOTORBRUGNINGER INKLUDERET: GTC, SGTC; TS, As, TA, CS, HS og FS med klart observerbare tegn. Tællelige ikke-motoriske anfald inkluderede: FS uden klare observerbare tegn, MS, fravær/atypisk fravær, infantile spasmer, epileptiske spasmer og andre anfald. Deltagerne, der oplevede en forværring eller ingen ændring fra baseline (dvs. <= 0% reduktion); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%og 100%reduktion (en 100%reduktion svarede til at opnå anfaldsfrihed i løbet af ole -perioden); og "nær anfaldsfrihed" (defineret som 0 eller 1 anfald, der førte til et fald) i løbet af ole -perioden blev rapporteret.
Fra ole måned 1 til måned12 sammenlignet med baseline (del 1)
Del 2: Skift fra baseline i antal anfaldsfri dage pr. 28 dage (ESC bekræftet) i ole periode
Tidsramme: Fra del 2 baseline til slutningen af ​​OLE -perioden (op til 72 måneder)
En dag uden anfald, der førte til en dråbe, blev defineret som en dag, hvor der blev rapporteret om ediary -data, og der blev ikke rapporteret om anfald af fald.
Fra del 2 baseline til slutningen af ​​OLE -perioden (op til 72 måneder)
Del 2: Skift fra baseline i varighed af det længste interval mellem anfald, der resulterer i dråber (ESC bekræftet) i ole periode
Tidsramme: Fra del 2 -baseline til slutningen af ​​OLE -perioden (op til 72 måneder)
Det længste interval mellem anfald, der førte til dråber, blev opnået fra de ediære poster i ole -perioden. Intervallet blev afledt som den maksimale værdi af antallet af dage mellem på hinanden følgende anfald af fald.
Fra del 2 -baseline til slutningen af ​​OLE -perioden (op til 72 måneder)
Del 2: Klinisk global indtryk - forbedring som vurderet af den vigtigste efterforsker
Tidsramme: På Ole Day 1, Ole Måneder (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 og sidste vurdering (op til 72 måneder)
CGI-I-skala måler forbedring af deltagerens tilstand fra baseline. Alvorligheden af ​​en deltagers tilstand blev vurderet på en 7-punkts skala, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), som følger: 1-meget meget forbedret, 2-meget forbedret, 3-minimalt forbedret, 4- Ingen ændring, 5-minimalt værre, 6-meget værre og 7-meget meget værre.
På Ole Day 1, Ole Måneder (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 og sidste vurdering (op til 72 måneder)
Del 2: Klinisk global indtryk - forbedring som vurderet af forælderen/plejepersonen
Tidsramme: På Ole Day 1, Ole Måneder (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 og sidste vurdering (op til 72 måneder)
CGI-I-skala måler forbedring af deltagerens tilstand fra baseline. Alvorligheden af ​​en deltagers tilstand blev vurderet på en 7-punkts skala, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), som følger: 1-meget meget forbedret, 2-meget forbedret, 3-minimalt forbedret, 4- Ingen ændring, 5-minimalt værre, 6-meget værre og 7-meget meget værre.
På Ole Day 1, Ole Måneder (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 og sidste vurdering (op til 72 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

23. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2017

Først opslået (Faktiske)

28. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lennox Gastaut syndrom

Kliniske forsøg med ZX008 0,2 eller 0,8 mg/kg/dag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner