レノックス・ガストー症候群の小児および成人における補助療法としての ZX008 (塩酸フェンフルラミン) の有効性と安全性を調査する研究
レノックス・ガストー症候群（LGS）の子供と大人におけるZX008の2部構成の研究。パート 1: LGS の小児および成人の発作に対する補助療法としての ZX008 (フェンフルラミン塩酸塩) 経口溶液の 2 つの固定用量の無作為化二重盲検プラセボ対照試験、続いてパート 2: 評価のための非盲検拡張LGSの小児および成人におけるZX008の長期安全性
これは、レノックス・ガストー症候群 (LGS) の小児および成人の制御不能な発作の治療のための補助療法として使用した場合の ZX008 の効果を評価するための、2 部構成、多施設、二重盲検、並行群間、プラセボ対照試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
296
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85718
- Ep0214 107
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095-1752
- Ep0214 144
-
San Francisco、California、アメリカ、94158
- Ep0214 101
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Ep0214 103
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Ep0214 149
-
-
Florida
-
Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
- Ep0214 115
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- Ep0214 104
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Ep0214 141
-
Orlando、Florida、アメリカ、32819
- Ep0214 121
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
- Ep0214 117
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ep0214 110
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
- Ep0214 140
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ep0214 112
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Ep0214 136
-
Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
- Ep0214 147
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Ep0214 109
-
Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Ep0214 132
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Ep0214 105
-
Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
- Ep0214 118
-
-
New York
-
Hartsdale、New York、アメリカ、10530
- Ep0214 150
-
New York、New York、アメリカ、10016
- Ep0214 142
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Ep0214 131
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Ep0214 143
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4318
- Ep0214 120
-
York、Pennsylvania、アメリカ、17403
- Ep0214 139
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Ep0214 146
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Ep0214 126
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78207-3108
- Ep0214 145
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Ep0214 106
-
-
Washington
-
Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- Ep0214 125
-
-
-
-
-
Bologna、イタリア
- Ep0214 1211
-
Firenze、イタリア
- Ep0214 1201
-
Genova、イタリア
- Ep0214 1204
-
Roma、イタリア
- Ep0214 1206
-
Roma、イタリア
- Ep0214 1208
-
-
-
-
-
Zwolle、オランダ
- Ep0214 1401
-
-
-
-
-
Heidelberg、オーストラリア
- Ep0214 301
-
South Brisbane、オーストラリア
- Ep0214 302
-
-
-
-
-
Toronto、カナダ
- Ep0214 204
-
Vancouver、カナダ
- Ep0214 201
-
-
-
-
-
Göteborg、スウェーデン
- Ep0214 502
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- Ep0214 1105
-
Barcelona、スペイン
- Ep0214 1107
-
Mirasierra、スペイン
- Ep0214 1101
-
Pamplona、スペイン
- Ep0214 1102
-
-
-
-
-
Dianalund、デンマーク
- Ep0214 701
-
-
-
-
-
Bielefeld、ドイツ
- Ep0214 902
-
Freiburg、ドイツ
- Ep0214 906
-
Jena、ドイツ
- Ep0214 905
-
Kiel、ドイツ
- Ep0214 908
-
Radeberg、ドイツ
- Ep0214 903
-
Vogtareuth、ドイツ
- Ep0214 901
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex、フランス
- Ep0214 1004
-
Bron、フランス
- Ep0214 1006
-
Lille Cedex、フランス
- Ep0214 1005
-
Marseilles、フランス
- Ep0214 1007
-
Paris、フランス
- Ep0214 1001
-
Paris、フランス
- Ep0214 1002
-
-
-
-
-
Brussels、ベルギー
- Ep0214 802
-
Bruxelles、ベルギー
- Ep0214 803
-
Edegem、ベルギー
- Ep0214 801
-
-
-
-
-
Bydgoszcz、ポーランド
- Ep0214 1702
-
Krakow、ポーランド
- Ep0214 1701
-
-
-
-
-
Guadalajara、メキシコ
- Ep0214 1604
-
-
-
-
-
Fukuoka、日本
- Ep0214 1510
-
Niigata-city、日本
- Ep0214 1505
-
Okayama、日本
- Ep0214 1501
-
Omura、日本
- Ep0214 1504
-
Osaka、日本
- Ep0214 1507
-
Sapporo-city、日本
- Ep0214 1508
-
Shinjuku-ku、日本
- Ep0214 1506
-
Shizuoka、日本
- Ep0214 1502
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -男性または妊娠していない、授乳していない女性、2歳から35歳まで、スクリーニング訪問の日の時点で。
- レノックス・ガストー症候群の臨床診断。現在の抗てんかん治療では、滴を生じる発作が完全には制御されません。
- 11歳以下での発作の発症。
- 異常な認知発達。
- -少なくとも1つの併用AEDと最大4つの併用抗てんかん治療を受けている必要があります。
主な除外基準:
- 発作の病因は、変性神経疾患です。
- -生後1年でのヘミクロン発作の病歴。
- 被験者は、個々の発作を確実に数えることができない群発発作のみを起こします。
- 肺動脈高血圧。
- -心臓弁膜症、心筋梗塞または脳卒中などの心血管または脳血管疾患の現在または過去の病歴。
- 以下の併用療法を受けている：中枢作用性食欲抑制剤。モノアミンオキシダーゼ阻害剤;セロトニン再取り込み阻害を含む、臨床的に認められる量のセロトニンアゴニストまたはアンタゴニスト特性を有する中枢作用性化合物。アトモキセチン、または他の中枢作用性ノルアドレナリン作動薬;シプロヘプタジン。
- -スクリーニング前にフェルバメートを1年未満服用している、および/または安定した肝機能および血液学検査を受けていない、および/または用量が安定していない スクリーニング訪問の少なくとも60日前。
- 現在、治験薬を受領中。
- 一般養護施設に収容されている（すなわち、てんかん治療を専門としない施設に収容されている）。
- -臨床的に重要な状態、またはスクリーニング訪問の4週間前に臨床的に関連する症状または臨床的に重要な病気があった てんかん以外で、研究への参加、研究データの収集に悪影響を与える、または被験者にリスクをもたらす。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ZX008 0.2 または 0.8 mg/kg/日
パート 1: ZX008 は経口溶液として提供されます。
被験者は無作為に割り付けられ、ZX008 0.2 mg/kg/日または 0.8 mg/kg/日の 2 用量のうちの 1 つが投与されます。
|
ZX008 製剤は、フェンフルラミン塩酸塩の経口水溶液です。
この製品はシュガーフリーで、ケトジェニックダイエットとの互換性を意図しています。
|
|
プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
パート 1: マッチング ZX008 プラセボは、経口溶液として提供されます。
|
プラセボは、1 日 2 回 (BID) 等分割で投与されます。
他の名前：
|
|
実験的：オープンラベル
パート 2: ZX008 は経口溶液として提供されます。
治験薬は、1 日 2 回 (BID) 均等に分割された用量で投与されます。
|
ZX008 製剤は、フェンフルラミン塩酸塩の経口水溶液です。
この製品はシュガーフリーで、ケトジェニックダイエットとの互換性を意図しています。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
パート 1: プラセボと比較して ZX008 を投与された被験者の低下をもたらす発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：最大 20 週間のメンテナンスおよびテーパー期間 (T+M)
|
親/介護者の発作日誌記録は、発作活動の頻度、種類、および期間を評価するために使用されます
|
最大 20 週間のメンテナンスおよびテーパー期間 (T+M)
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
パート 2: プラセボと比較した ZX008 を投与された被験者の有害事象および関連する安全性パラメータ
時間枠：最長12か月のオープンラベル
|
報告された有害事象、検査パラメータ、身体検査および神経学的検査、バイタルサイン、心電図、心エコー図、および体重によって評価される安全性と忍容性
|
最長12か月のオープンラベル
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年11月27日
一次修了 (推定)
2024年7月1日
研究の完了 (推定)
2024年7月1日
試験登録日
最初に提出
2017年6月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月21日
最初の投稿 (実際)
2017年11月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月18日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZX008-1601
- 2017-002628-26 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。
治験責任医師は、匿名化された個々の患者レベルのデータと編集済みの治験文書へのアクセスを要求することができます。これには、分析用データセット、研究プロトコル、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。
試験の完了後に試験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できません。
IPD 共有時間枠
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認またはグローバルな開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、未加工のデータセット、分析準備が整ったデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究レポートが含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
レノックス・ガストー症候群の臨床試験
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
ZX008 0.2 または 0.8 mg/kg/日の臨床試験
-
Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...完了ドラベ症候群 | レノックス・ガストー症候群アメリカ