このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

レノックス・ガストー症候群の小児および成人における補助療法としての ZX008 (塩酸フェンフルラミン) の有効性と安全性を調査する研究

2025年6月16日 更新者：Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

レノックス・ガストー症候群（LGS）の子供と大人におけるZX008の2部構成の研究。パート 1: LGS の小児および成人の発作に対する補助療法としての ZX008 (フェンフルラミン塩酸塩) 経口溶液の 2 つの固定用量の無作為化二重盲検プラセボ対照試験、続いてパート 2: 評価のための非盲検拡張LGSの小児および成人におけるZX008の長期安全性

これは、レノックス・ガストー症候群 (LGS) の小児および成人の制御不能な発作の治療のための補助療法として使用した場合の ZX008 の効果を評価するための、2 部構成、多施設、二重盲検、並行群間、プラセボ対照試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

296

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
        • Ep0214 115
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Ep0214 104
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Ep0214 141
      • Orlando、Florida、アメリカ、32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Ep0214 105
      • Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale、New York、アメリカ、10530
        • Ep0214 150
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4318
        • Ep0214 120
      • York、Pennsylvania、アメリカ、17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • Ep0214 125
  • イタリア
      • Bologna、イタリア
        • Ep0214 1211
      • Firenze、イタリア
        • Ep0214 1201
      • Genova、イタリア
        • Ep0214 1204
      • Roma、イタリア
        • Ep0214 1206
      • Roma、イタリア
        • Ep0214 1208
  • オランダ
      • Zwolle、オランダ
        • Ep0214 1401
  • オーストラリア
      • Heidelberg、オーストラリア
        • Ep0214 301
      • South Brisbane、オーストラリア
        • Ep0214 302
  • カナダ
      • Toronto、カナダ
        • Ep0214 204
      • Vancouver、カナダ
        • Ep0214 201
  • スウェーデン
      • Göteborg、スウェーデン
        • Ep0214 502
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Ep0214 1105
      • Barcelona、スペイン
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra、スペイン
        • Ep0214 1101
      • Pamplona、スペイン
        • Ep0214 1102
  • デンマーク
      • Dianalund、デンマーク
        • Ep0214 701
  • ドイツ
      • Bielefeld、ドイツ
        • Ep0214 902
      • Freiburg、ドイツ
        • Ep0214 906
      • Jena、ドイツ
        • Ep0214 905
      • Kiel、ドイツ
        • Ep0214 908
      • Radeberg、ドイツ
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth、ドイツ
        • Ep0214 901
  • フランス
      • Bordeaux Cedex、フランス
        • Ep0214 1004
      • Bron、フランス
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex、フランス
        • Ep0214 1005
      • Marseilles、フランス
        • Ep0214 1007
      • Paris、フランス
        • Ep0214 1001
      • Paris、フランス
        • Ep0214 1002
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Ep0214 802
      • Bruxelles、ベルギー
        • Ep0214 803
      • Edegem、ベルギー
        • Ep0214 801
  • ポーランド
      • Bydgoszcz、ポーランド
        • Ep0214 1702
      • Krakow、ポーランド
        • Ep0214 1701
  • メキシコ
      • Guadalajara、メキシコ
        • Ep0214 1604
  • 日本
      • Fukuoka、日本
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city、日本
        • Ep0214 1505
      • Okayama、日本
        • Ep0214 1501
      • Omura、日本
        • Ep0214 1504
      • Osaka、日本
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city、日本
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku、日本
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka、日本
        • Ep0214 1502

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～35年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -男性または妊娠していない、授乳していない女性、2歳から35歳まで、スクリーニング訪問の日の時点で。
  • レノックス・ガストー症候群の臨床診断。現在の抗てんかん治療では、滴を生じる発作が完全には制御されません。
  • 11歳以下での発作の発症。
  • 異常な認知発達。
  • -少なくとも1つの併用AEDと最大4つの併用抗てんかん治療を受けている必要があります。

主な除外基準:

  • 発作の病因は、変性神経疾患です。
  • -生後1年でのヘミクロン発作の病歴。
  • 被験者は、個々の発作を確実に数えることができない群発発作のみを起こします。
  • 肺動脈高血圧。
  • -心臓弁膜症、心筋梗塞または脳卒中などの心血管または脳血管疾患の現在または過去の病歴。
  • 以下の併用療法を受けている：中枢作用性食欲抑制剤。モノアミンオキシダーゼ阻害剤;セロトニン再取り込み阻害を含む、臨床的に認められる量のセロトニンアゴニストまたはアンタゴニスト特性を有する中枢作用性化合物。アトモキセチン、または他の中枢作用性ノルアドレナリン作動薬;シプロヘプタジン。
  • -スクリーニング前にフェルバメートを1年未満服用している、および/または安定した肝機能および血液学検査を受けていない、および/または用量が安定していない スクリーニング訪問の少なくとも60日前。
  • 現在、治験薬を受領中。
  • 一般養護施設に収容されている（すなわち、てんかん治療を専門としない施設に収容されている）。
  • -臨床的に重要な状態、またはスクリーニング訪問の4週間前に臨床的に関連する症状または臨床的に重要な病気があった てんかん以外で、研究への参加、研究データの収集に悪影響を与える、または被験者にリスクをもたらす。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ZX008 0.2 または 0.8 mg/kg/日
パート 1: ZX008 は経口溶液として提供されます。 被験者は無作為に割り付けられ、ZX008 0.2 mg/kg/日または 0.8 mg/kg/日の 2 用量のうちの 1 つが投与されます。
薬：ZX008 0.2 または 0.8 mg/kg/日
ZX008 製剤は、フェンフルラミン塩酸塩の経口水溶液です。 この製品はシュガーフリーで、ケトジェニックダイエットとの互換性を意図しています。
プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
パート 1: マッチング ZX008 プラセボは、経口溶液として提供されます。
薬：一致するプラセボ
プラセボは、1 日 2 回 (BID) 等分割で投与されます。
他の名前：
  • プラセボコンパレーター
実験的：オープンラベル
パート 2: ZX008 は経口溶液として提供されます。 治験薬は、1 日 2 回 (BID) 均等に分割された用量で投与されます。
薬：ZX008 0.2 または 0.8 mg/kg/日
ZX008 製剤は、フェンフルラミン塩酸塩の経口水溶液です。 この製品はシュガーフリーで、ケトジェニックダイエットとの互換性を意図しています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート1：プラセボ群と比較してZX008 0.8 mg/kg/日群で滴定と維持期間（T+M）を組み合わせた滴定と維持期間（T+M）で液滴（ESCが確認）を引き起こす発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
滴定と維持（T+M）とベースラインの合計（T+M）との間の28日あたりの滴（DSF：液滴頻度）をもたらす発作の頻度の変化率。 ベースラインDSFからの変化率は、ベースライン* 100中にT+Mとベースライン / DSFの間のDSFの変化として計算されました。 カウントに含まれる発作の種類は、アトニック、強壮剤、強壮剤/アトニック、一般化された強壮剤、および二次的に一般化された強壮剤の発作を引き起こし、滴を引き起こすものでした。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート2：治療に及ぶ有害事象の参加者の割合（TEAES）
時間枠：パート2のベースラインからOLE期間の終わりまで（最大72か月）
有害事象（AE）は、研究製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候、症状、または疾患として定義されました。 パート2のTEAEは、パート2の最初の用量以降に発症したAEとして定義されました。パート2で進行中のパート1の発症のAEは、パート2のAEのカウントに含まれていません。
パート2のベースラインからOLE期間の終わりまで（最大72か月）
パート2：深刻なティーを持つ参加者の割合
時間枠：パート2のベースラインからOLE期間の終わりまで（最大72か月）
深刻な有害事象（SAE）は、あらゆる用量で死亡して生命を脅かす、既存の入院または既存の入院の延長が必要であり、持続的または重大な障害または能力のないものが、先天的な異常または出生の欠陥である、または診断的に有意であるという、あらゆる用量での厄介な医学的発生として定義されました。
パート2のベースラインからOLE期間の終わりまで（最大72か月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート1：プラセボ群と比較してZX008 0.2 mg/kg/日群でT+Mで液滴（ESCを確認）する発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
滴定と維持（T+M）とベースラインの合計（T+M）との間の28日あたりの滴（DSF：液滴頻度）をもたらす発作の頻度の変化率。 ベースラインDSFからの変化率は、ベースライン* 100中にT+Mとベースライン / DSFの間のDSFの変化として計算されました。 カウントに含まれる発作の種類は、アトニック、強壮剤、強壮剤/アトニック、一般化された強壮剤、および二次的に一般化された強壮剤の発作を引き起こし、滴を引き起こすものでした。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayと0.2 mg/kg/day群を独立してプラセボと比較して滴を引き起こす発作の頻度のベースラインから50％減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
カウントに含まれる発作の種類は、アトニック、強壮剤、強壮剤/アトニック、一般化された強壮剤、および二次的に一般化された強壮剤の発作を引き起こし、滴を引き起こすものでした。 DSFのベースラインから> = 50％減少した参加者、つまり、滴定および維持期間中の28日あたり少なくとも50パーセントポイントのDSFの減少。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート1：ZX008 0.8および0.2 mg/kg/dayグループを独立してプラセボと比較して主任研究者によって評価されるCGI-Iスケールで改善を達成した参加者の割合（最小限、大幅に改善）
時間枠：99日目（12をご覧ください）
臨床的グローバルな印象 - 改善（CGI -I）スケールは、ベースラインからの参加者の状態の改善を測定します。 参加者の状態の重症度は、次のように、1（非常に改善された）から7（非常に悪い）の7ポイントスケールで評価されました。
99日目（12をご覧ください）
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayおよび0.2 mg/kg/日群ではプラセボであるZX008 0.8 mg/kg/kg/日グループで低下としてeSCが満たされているかどうかにかかわらず、通常、T+Mの低下を引き起こすすべての発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
通常、滴を引き起こす発作には、一般化された強壮剤の発作[GTC]、二次的に一般化された強壮剤の発作[SGTC]、強壮剤発作[TS]、アトニック発作[AS]、および強壮剤/アトニック発作[TA]が含まれます。 低下を引き起こす発作は、身体全体、幹、または頭が関与する発作、けが、椅子の停止、または発作時に患者の位置に応じて、表面にぶつかったり、怪我をしたりする可能性のある参加者の頭が倒れた、または怪我につながる可能性があると定義されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayおよび0.2 mg/kg/day群におけるT+Mのすべての可算運動発作の頻度のベースラインからの変化とプラセボ
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
数えられる運動発作には、GTC、SGTC、TS、AS、TA、Clonic発作[CS]、ヘミクロニック発作[HS]、および局所発作[FS]が明確に観察可能な兆候を伴う局所発作[FS]が含まれます。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayおよび0.2 mg/kg/day群とプラセボの0.8 mg/kg/kg/日のすべてのT+Mのすべての可算非運動発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
数え切れないほどの非運動発作が含まれています：透明な観察可能な徴候のない局所発作[FS]、ミオクロニック発作[MS]、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作。 各参加者について、28日あたりの発作頻度は、期間中に記録された発作の数として計算され、期間の日数を割って28を掛けました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayおよび0.2 mg/kg/day群におけるT+Mのすべての可算発作の頻度（運動および非運動）の頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
数えられる運動発作には、GTC、SGTC、TS、AS、TA、CS、HS、およびFSが明らかに観察可能な兆候が含まれます。 数え切れないほどの非運動発作には、明確な観察可能な兆候のないFS、MS、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作が含まれます。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート1：ベースラインとメンテナンス期間の間に液滴（ESCの確認）をもたらす発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
特定の間隔での滴の発作の頻度は、参加者の電子日記に記録されたイベントの数と種類から導き出されました。 カウントに含まれる発作の種類は、アトニック、強壮剤、強壮剤/アトニック、一般化された強壮剤、および二次的に一般化された強壮剤の発作を引き起こし、滴を引き起こすものでした。
ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayおよび0.2 mg/kg/day群のプラセボと比較して、Zx008 0.8 mg/kg/kg/日のグループのメンテナンス期間に通常の発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
通常、液滴をもたらす発作には、ESCによって確認されているかどうかにかかわらず、GTC、SGTC、TS、AS、およびTAのすべてが含まれます。
ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayおよび0.2 mg/kg/dayグループのプラセボの維持期間におけるすべての可算運動発作の頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
数えられる運動発作には、GTC、SGTC、TS、AS、TA、CS、HS、およびFSが明らかに観察可能な兆候が含まれます。
ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayおよび0.2 mg/kg/day群の維持期間中のすべてのカウント可能な非運動発作の頻度のベースラインからの変化とプラセボと比較的独立している
時間枠：ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
数え切れないほどの非運動発作が含まれています：透明な観察可能な徴候のない局所発作[FS]、ミオクロニック発作[MS]、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作。 各参加者について、28日あたりの発作頻度は、期間中に記録された発作の数として計算され、期間の日数を割って28を掛けました。
ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayおよび0.2 mg/kg/day群のメンテナンス期間中のすべての可算発作（運動および非運動）の頻度のベースラインからの変化とプラセボ
時間枠：ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
数えられる運動発作には、GTC、SGTC、TS、AS、TA、CS、HS、およびFSが明らかに観察可能な兆候が含まれます。 数え切れないほどの非運動発作には、明確な観察可能な徴候のないFS、MS、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作が含まれます。
ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：液滴をもたらさない可算発作の頻度のベースラインからの変化（ESCの確認）
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
非ドロップ発作は、発作液の基準を満たしていない数える可能性のある発作型として定義されています。つまり、CS、HC、FSが観察可能な徴候の有無にかかわらず分類されます。または、ESC：GTC、SGTC、TS、AS、またはTAにより、各参加者に対して非ドロップ発作タイプとして承認された以下の分類の発作です。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート1：ベースラインから悪化を達成した参加者の割合（つまり、つまり<= 0％減少）、または> 0、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％減少、およびベースラインとT+Mの間の「発作の自由」、およびベースラインとMは、減少につながる発作のベースラインとM
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
カウントに含まれる発作の種類は、アトニック、強壮剤、強壮剤/アトニック、一般化された強壮剤、および二次的に一般化された強壮剤の発作を引き起こし、滴を引き起こすものでした。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％の減少（100％の減少は、T+Mの間に発作の自由を達成することに相当します）。および「発作の自由に近い」（減少につながる0または1の発作として定義される）T+M期間と維持期間の合計中に報告されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ベースラインの悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％の減少、およびベースラインとT+Mの間の「発作の自由」、および通常、発作に基づくベースラインとM
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
通常、液滴をもたらす発作には、ESCによって確認されているかどうかにかかわらず、GTC、SGTC、TS、AS、およびTAのすべてが含まれます。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％の減少（100％の減少は、T+Mの間に発作の自由を達成することに相当します）。および「発作の自由に近い」（減少につながる0または1の発作として定義される）T+M期間と維持期間の合計中に報告されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ベースラインの悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％の減少、およびすべての可算の運動発作において、ベースラインとT+Mの間の「発作の自由度」、ベースラインとM
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
数えられる運動発作には、GTC、SGTC、TS、AS、TA、CS、HS、およびFSが明らかに観察可能な兆候が含まれます。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％の減少（100％の減少は、T+Mの間に発作の自由を達成することに相当します）。および「発作の自由に近い」（減少につながる0または1の発作として定義される）T+M期間と維持期間の合計中に報告されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ベースラインの悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％減少、およびベースラインとT+Mの間の「発作の自由度」、およびベースラインとM
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
数えられる運動発作が含まれています：GTC、SGTC; TS、AS、TA、CS、HS、FSは明確に観察可能な兆候を備えています。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％の減少（100％の減少は、T+Mの間に発作の自由を達成することに相当します）。および「発作の自由に近い」（減少につながる0または1の発作として定義される）T+M期間と維持期間の合計中に報告されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ベースラインから悪化した参加者の割合（つまり、つまり<= 0％減少）、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％減少、およびベースラインとT+Mの間の「押収の自由度」、およびすべての数える可能性のある発作のベースラインとM
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
数えられる運動発作が含まれています：GTC、SGTC; TS、AS、TA、CS、HS、およびFSは明確に観察可能な兆候を備えています。 数え切れないほどの非運動発作には、明確な観察可能な徴候のないFS、MS、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作が含まれます。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％の減少（100％の減少は、T+Mの間に発作の自由を達成することに相当します）。および「発作の自由に近い」（減少につながる0または1の発作として定義される）T+M期間と維持期間の合計中に報告されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ベースラインから悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％減少、およびすべての可算非モーター発作において、ベースラインとT+Mの間の「発作の自由」、ベースラインとM
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
数えられる非運動発作には、明確な観察可能な徴候のないFS、MS、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作が含まれます。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％の減少（100％の減少は、T+Mの間に発作の自由を達成することに相当します）。および「発作の自由に近い」（減少につながる0または1の発作として定義される）T+M期間と維持期間の合計中に報告されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：T+MおよびM期間中の発作のない日数のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
滴につながる発作のない日は、電子（E）日記データが利用可能であり、滴の発作が報告されていない日として定義されました。 ベースラインの28日間およびT+Mで、発作のない液滴の総数は28日あたり計算されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）];ベースラインと比較して、メンテナンス期間（12週間）
パート1：ZX008 0.8 mg/kg/dayと0.2 mg/kg/dayグループとプラセボと比較して滴を引き起こす発作間の最長間隔（日）の期間
時間枠：ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
滴下につながる発作間の最長の間隔は、滴定および維持期間の編集者エントリから得られました。 間隔は、連続した低下発作間の日数の最大値として導き出されました。
ベースラインから最大14週間[滴定期間（2週間） +メンテナンス期間（12週間）]
パート1：臨床的グローバルな印象 - 親/介護者によって評価される改善
時間枠：15日目、43、71、および99日目
CGI-Iスケールは、ベースラインからの参加者の状態の改善を測定します。 参加者の状態の重症度は、次のように、1（非常に改善された）から7（非常に悪い）の7ポイントスケールで評価されました。
15日目、43、71、および99日目
パート1：TEAESの参加者の割合
時間枠：最大14週間 +テーパー/トランジション（2週間）までのベースライン
有害事象は、薬用（治験型）製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する、不利で意図しない兆候（異常で臨床的に重要な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患として定義されました。 パート1のTEAEは、開始日情報に基づいて、パート1の研究薬の最初の用量の後に発生したAEとして定義されましたが、パート2では研究薬の最初の投与量または後には発生しませんでした。
最大14週間 +テーパー/トランジション（2週間）までのベースライン
パート1：深刻なティーを持つ参加者の割合
時間枠：最大14週間 +テーパー/トランジション（2週間）までのベースライン
深刻な有害事象（SAE）は、あらゆる用量で死亡して生命を脅かす、既存の入院または既存の入院の延長が必要であり、持続的または重大な障害または能力のないものが、先天的な異常または出生の欠陥である、または診断的に有意であるという、あらゆる用量での厄介な医学的発生として定義されました。
最大14週間 +テーパー/トランジション（2週間）までのベースライン
パート1：フェンフルラミンとノルフェンフルラミンの最大観察された血漿濃度は、定常状態で濃度時間プロファイル[CMAX]から直接決定されました
時間枠：メンテナンス期間の8（43日目）訪問：投与後1、2、および4-6時間後
CMAXは、濃度時間プロファイルから直接決定される最大血漿濃度です。
メンテナンス期間の8（43日目）訪問：投与後1、2、および4-6時間後
パート1：定常状態で濃度時間プロファイル[CMIN]から直接決定された定常状態でのフェンフルラミンとノルフェンフルラミンの最小観察された血漿濃度
時間枠：メンテナンス期間の8（43日目）訪問：投与後1、2、および4-6時間後
CMINは、濃度時間プロファイルから直接決定される最小血漿濃度です。
メンテナンス期間の8（43日目）訪問：投与後1、2、および4-6時間後
パート1：定常状態での時間ゼロから24時間[AUC0-24時間]までのフェンフルラミンとノルフェンフルラミンの濃度時間曲線下の面積
時間枠：メンテナンス期間の8（43日目）訪問：投与後1、2、および4-6時間後
AUC0-24は、時間0から24時間までの濃度時間曲線下の面積です。
メンテナンス期間の8（43日目）訪問：投与後1、2、および4-6時間後
パート2：OLE期間で液滴（ESCの確認）をもたらす発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
特定の間隔での滴の発作の頻度は、参加者の電子日記に記録されたイベントの数と種類から導き出されました。 カウントに含まれる発作の種類は、アトニック、強壮剤、強壮剤/アトニック、一般化された強壮剤、および二次的に一般化された強壮剤の発作を引き起こし、滴を引き起こすものでした。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：ESCが低下として確認されたかどうかにかかわらず、ベースラインとOLE期間の間に通常の低下をもたらすすべての発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
通常、滴を引き起こす発作には、一般化された強壮剤の発作[GTC]、二次的に一般化された強壮剤の発作[SGTC]、強壮剤発作[TS]、アトニック発作[AS]、および強壮剤/アトニック発作[TA]が含まれます。 低下を引き起こす発作は、身体全体、幹、または頭が関与する発作、けが、椅子の停止、または発作時に患者の位置に応じて、表面にぶつかったり、怪我をしたりする可能性のある参加者の頭が倒れた、または怪我につながる可能性があると定義されました。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：OLE期間におけるすべての可算運動発作の頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
数えられる運動発作には、GTC、SGTC、TS、AS、TA、Clonic発作[CS]、ヘミクロニック発作[HS]、および局所発作[FS]が明確に観察可能な兆候を伴う局所発作[FS]が含まれます。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：OLE期間におけるすべての数えるカスタブルでない発作の頻度のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
数え切れないほどの非運動発作が含まれています：透明な観察可能な徴候のない局所発作[FS]、ミオクロニック発作[MS]、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作。 各参加者について、28日あたりの発作頻度は、期間中に記録された発作の数として計算され、期間の日数を割って28を掛けました。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：OLE期間のすべての可算発作の頻度のベースラインからの変化（ESCが確認されているかどうか）
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
数えられる運動発作には、GTC、SGTC、TS、AS、TA、CS、HS、およびFSが明らかに観察可能な兆候が含まれます。 数え切れないほどの非運動発作には、明確な観察可能な徴候のないFS、MS、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作が含まれます。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：OLE期間で液滴をもたらさなかったすべての可算発作の頻度のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
Nondrop発作は、滴の発作の基準を満たさない数える可能性のある発作型として定義されています。または、ESC：GTC、SGTC、TS、AS、またはTAによる非ドロップ発作タイプとして各被験者について承認された次の分類の発作です。 各参加者について、28日あたりの発作頻度は、期間中に記録された発作の数として計算され、期間の日数を割って28を掛けました。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：ベースラインから悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％減少、および滴を引き起こす発作の頻度のベースラインからの「発作の自由」（ESC確認済み）
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
カウントに含まれる発作の種類は、アトニック、強壮剤、強壮剤/アトニック、一般化された強壮剤、および二次的に一般化された強壮剤の発作を引き起こし、滴を引き起こすものでした。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％減少（100％の減少は、OLE期間中の発作の自由を達成することに相当します）。そして、「発作の自由に近い」（OLE期間中の0または1の発作と定義される）が報告されました。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：ベースラインから悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％減少、および発作の頻度のベースラインからの「発作の自由」は、通常滴になります。
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
通常、液滴をもたらす発作には、ESCによって確認されているかどうかにかかわらず、GTC、SGTC、TS、AS、およびTAのすべてが含まれます。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％減少（100％の減少は、OLE期間中の発作の自由を達成することに相当します）。そして、「発作の自由に近い」（OLE期間中の0または1の発作と定義される）が報告されました。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：ベースラインの悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％の減少、およびすべての可算運動発作の頻度のベースラインからの「ほぼ発作の自由」
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
数えられる運動発作には、GTC、SGTC、TS、AS、TA、CS、HS、およびFSが明らかに観察可能な兆候が含まれます。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％減少（100％の減少は、OLE期間中の発作の自由を達成することに相当します）。そして、「発作の自由に近い」（OLE期間中の0または1の発作と定義される）が報告されました。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：ベースラインから悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％減少、およびすべての可算非運動発作の頻度のベースラインからの「発作の自由」
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
数え切れないほどの非運動発作には、明確な観察可能な徴候のないFS、MS、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作が含まれます。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％減少（100％の減少は、OLE期間中の発作の自由を達成することに相当します）。そして、「発作の自由に近い」（OLE期間中の0または1の発作と定義される）が報告されました。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：ベースラインから悪化を達成した参加者の割合、または> 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、100％の減少、およびすべての数えられる発作の頻度のベースラインからの「発作の自由」
時間枠：ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
数えられる運動発作が含まれています：GTC、SGTC; TS、AS、TA、CS、HS、およびFSは明確に観察可能な兆候を備えています。 数え切れないほどの非運動発作には、明確な観察可能な徴候のないFS、MS、不在/非定型の欠如、乳児痙攣、てんかん痙攣、およびその他の発作が含まれます。 ベースラインからの悪化または変化なしを経験した参加者（つまり、<= 0％減少）。 > 0％、> = 25％、> = 50％、> = 75％、および100％減少（100％の減少は、OLE期間中の発作の自由を達成することに相当します）。そして、「発作の自由に近い」（OLE期間中の0または1の発作と定義される）が報告されました。
ベースラインと比較して、1か月目から12年まで
パート2：28日あたりの発作のない日数のベースラインからの変更（ESCの確認）OLE期間
時間枠：パート2のベースラインからOLE期間の終わりまで（最大72か月）
減少につながる発作のない日は、編集者データが利用可能であり、低下発作が報告されていない日として定義されました。
パート2のベースラインからOLE期間の終わりまで（最大72か月）
パート2：OLE期間で液滴（ESC確認）をもたらす発作間の最長間隔のベースラインからの変化
時間枠：パート2のベースラインからOLE期間の終わりまで（最大72か月）
発作間の最長の間隔は、滴につながるediarエントリからediarエントリから得られました。 間隔は、連続した低下発作間の日数の最大値として導き出されました。
パート2のベースラインからOLE期間の終わりまで（最大72か月）
パート2：臨床的グローバルな印象 - 主任研究者によって評価された改善
時間枠：OLE 1日、OLE数か月（m）1、2、3、6、9、12、および最後の評価（最大72か月）
CGI-Iスケールは、ベースラインからの参加者の状態の改善を測定します。 参加者の状態の重症度は、次のように、1（非常に改善された）から7（非常に悪い）の7ポイントスケールで評価されました。
OLE 1日、OLE数か月（m）1、2、3、6、9、12、および最後の評価（最大72か月）
パート2：臨床的グローバルな印象 - 親/介護者によって評価される改善
時間枠：OLE 1日、OLE数か月（m）1、2、3、6、9、12、および最後の評価（最大72か月）
CGI-Iスケールは、ベースラインからの参加者の状態の改善を測定します。 参加者の状態の重症度は、次のように、1（非常に改善された）から7（非常に悪い）の7ポイントスケールで評価されました。
OLE 1日、OLE数か月（m）1、2、3、6、9、12、および最後の評価（最大72か月）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月27日

一次修了 (実際)

2024年5月23日

研究の完了 (実際)

2024年5月23日

試験登録日

最初に提出

2017年6月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年11月21日

最初の投稿 (実際)

2017年11月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年6月16日

最終確認日

2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この試験のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。 治験責任医師は、匿名化された個々の患者レベルのデータと編集済みの治験文書へのアクセスを要求することができます。これには、分析用データセット、研究プロトコル、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告が含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。 試験の完了後に試験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できません。

IPD 共有時間枠

この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認またはグローバルな開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、未加工のデータセット、分析準備が整ったデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究レポートが含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

レノックス・ガストー症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

ZX008 0.2 または 0.8 mg/kg/日の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Angola

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する