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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) als Zusatztherapie bei Kindern und Erwachsenen mit Lennox-Gastaut-Syndrom

16. Juni 2025 aktualisiert von: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Eine zweiteilige Studie zu ZX008 bei Kindern und Erwachsenen mit Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS); Teil 1: Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie mit zwei festen Dosen von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) Lösung zum Einnehmen als Zusatztherapie für Krampfanfälle bei Kindern und Erwachsenen mit LGS, gefolgt von Teil 2: Eine Open-Label-Erweiterung zur Bewertung Langzeitsicherheit von ZX008 bei Kindern und Erwachsenen mit LGS

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirkung von ZX008 bei Anwendung als Zusatztherapie zur Behandlung von unkontrollierten Anfällen bei Kindern und Erwachsenen mit Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

296

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Australien
        • Ep0214 302
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Belgien
        • Ep0214 803
      • Edegem, Belgien
        • Ep0214 801
  • Deutschland
      • Bielefeld, Deutschland
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Deutschland
        • Ep0214 906
      • Jena, Deutschland
        • Ep0214 905
      • Kiel, Deutschland
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Deutschland
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Deutschland
        • Ep0214 901
  • Dänemark
      • Dianalund, Dänemark
        • Ep0214 701
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
        • Ep0214 1004
      • Bron, Frankreich
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, Frankreich
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, Frankreich
        • Ep0214 1007
      • Paris, Frankreich
        • Ep0214 1001
      • Paris, Frankreich
        • Ep0214 1002
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Italien
        • Ep0214 1201
      • Genova, Italien
        • Ep0214 1204
      • Roma, Italien
        • Ep0214 1206
      • Roma, Italien
        • Ep0214 1208
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japan
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japan
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japan
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japan
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japan
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japan
        • Ep0214 1502
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0214 201
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • Ep0214 1604
  • Niederlande
      • Zwolle, Niederlande
        • Ep0214 1401
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polen
        • Ep0214 1701
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden
        • Ep0214 502
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Spanien
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Spanien
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Spanien
        • Ep0214 1102
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Vereinigte Staaten, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Vereinigte Staaten, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Ep0214 125

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männlich oder nicht schwangere, nicht stillende Frau im Alter von 2 bis 35 Jahren, einschließlich am Tag des Screening-Besuchs.
  • Klinische Diagnose des Lennox-Gastaut-Syndroms, bei dem Anfälle, die zu Tropfen führen, durch aktuelle antiepileptische Behandlungen nicht vollständig kontrolliert werden können.
  • Beginn der Anfälle im Alter von 11 Jahren oder jünger.
  • Abnorme kognitive Entwicklung.
  • Muss mindestens 1 begleitenden AED und bis zu 4 gleichzeitige antiepileptische Behandlungen erhalten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Die Ätiologie von Anfällen ist eine degenerative neurologische Erkrankung.
  • Anamnese von hemiklonischen Anfällen im ersten Lebensjahr.
  • Das Subjekt hat nur Tropfenanfälle in Clustern, bei denen einzelne Anfälle nicht zuverlässig gezählt werden können.
  • Pulmonale Hypertonie.
  • Aktuelle oder frühere kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankungen wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt oder Schlaganfall.
  • Erhalten einer Begleittherapie mit: zentral wirkenden Appetitzüglern; Monoaminoxidase-Inhibitoren; jede zentral wirkende Verbindung mit klinisch nennenswerter Menge an Serotonin-Agonist- oder -Antagonist-Eigenschaften, einschließlich Serotonin-Wiederaufnahmehemmung; Atomoxetin oder andere zentral wirkende noradrenerge Agonisten; Cyproheptadin.
  • Einnahme von Felbamat für weniger als 1 Jahr vor dem Screening und/oder keine stabilen Leberfunktions- und Hämatologie-Labortests und/oder die Dosis war mindestens 60 Tage vor dem Screening-Besuch nicht stabil.
  • Erhält derzeit ein Prüfpräparat.
  • Institutionalisiert in einem allgemeinen Pflegeheim (dh in einer Einrichtung, die nicht auf Epilepsiebehandlung spezialisiert ist).
  • Ein klinisch signifikanter Zustand oder hatte klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Krankheit in den 4 Wochen vor dem Screening-Besuch, außer Epilepsie, die sich negativ auf die Studienteilnahme oder die Erhebung von Studiendaten auswirken oder ein Risiko für den Probanden darstellen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ZX008 0,2 oder 0,8 mg/kg/Tag
Teil 1: ZX008 wird als Lösung zum Einnehmen geliefert. Die Probanden werden randomisiert, um 1 von 2 Dosen von ZX008 0,2 mg/kg/Tag oder 0,8 mg/kg/Tag zu erhalten.
Arzneimittel: ZX008 0,2 oder 0,8 mg/kg/Tag
Das Arzneimittel ZX008 ist eine orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid. Das Produkt ist zuckerfrei und soll mit einer ketogenen Diät kompatibel sein.
Placebo-Komparator: Passendes Placebo
Teil 1: Passendes ZX008-Placebo wird als Lösung zum Einnehmen geliefert.
Arzneimittel: Passendes Placebo
Placebo wird zweimal täglich (BID) in gleichmäßig aufgeteilten Dosen verabreicht.
Andere Namen:
  • Placebo-Komparator
Experimental: Open-Label
Teil 2: ZX008 wird als Lösung zum Einnehmen geliefert. Die Studienmedikation wird zweimal täglich (BID) in gleichmäßig verteilten Dosen verabreicht.
Arzneimittel: ZX008 0,2 oder 0,8 mg/kg/Tag
Das Arzneimittel ZX008 ist eine orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid. Das Produkt ist zuckerfrei und soll mit einer ketogenen Diät kompatibel sein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Häufigkeit von Anfällen, die zu Tropfen (ESC-konfirmiert) im kombinierten Titrations- und Wartungszeitraum (T+M) in der Gruppe ZX008 0,8 mg/kg/Tag im Vergleich zur Placebo-Gruppe führen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Prozentuale Änderung der Häufigkeit von Anfällen, die zu Tropfen (DSF: Abfallanfälle) pro 28 Tage zwischen dem kombinierten Titration und der Wartung (T+M) und der Grundlinie führen. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Basis -DSF wurde als Änderung der DSF zwischen T+M und Baseline / DSF während der Grundlinie* 100 berechnet. Die in der Anzahl enthaltenen Anfälle waren: atonische, tonische, tonische/atonische, verallgemeinerte Tonic-Clonic und Sekundär generalisierte tonic-Clonic-Anfälle, die zu Tropfen führen.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Aus Teil 2 Basislinie bis zum Ende der alten Periode (bis zu 72 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde definiert als ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen, Symptom oder Krankheit, die zeitlich mit der Verwendung von Untersuchungsprodukten verbunden sind oder ob sie im Zusammenhang mit dem Untersuchungsprodukt betrachtet werden. Ein Tee in Teil 2 wurde als jeder AE mit einem Beginn oder nach der ersten Dosis in Teil 2.
Aus Teil 2 Basislinie bis zum Ende der alten Periode (bis zu 72 Monate)
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit ernsthaften Tee
Zeitfenster: Aus Teil 2 Basislinie bis zum Ende der alten Periode (bis zu 72 Monate)
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) wurde definiert als ein unglaubliches medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: Erzielung des Todes, lebensbedrohlich, stationäres Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts, der zu einer anhaltenden oder signifikanten Behinderung oder Unfähigkeit erfordert, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler ist oder medizinisch signifikant ist.
Aus Teil 2 Basislinie bis zum Ende der alten Periode (bis zu 72 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: prozentuale Veränderung von Ausgangswert bei der Häufigkeit von Anfällen, die zu Tropfen (ESC-Confitled) in T+M in der Gruppe ZX008 0,2 mg/kg/Tag im Vergleich zur Placebo-Gruppe führen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Prozentuale Änderung der Häufigkeit von Anfällen, die zu Tropfen (DSF: Abfallanfälle) pro 28 Tage zwischen dem kombinierten Titration und der Wartung (T+M) und der Grundlinie führen. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Basis -DSF wurde als Änderung der DSF zwischen T+M und Baseline / DSF während der Grundlinie* 100 berechnet. Die in der Anzahl enthaltenen Anfälle waren: atonische, tonische, tonische/atonische, verallgemeinerte Tonic-Clonic und Sekundär generalisierte tonic-Clonic-Anfälle, die zu Tropfen führen.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die bei der Häufigkeit von Anfällen eine Verringerung von> = 50% gegenüber dem Ausgangswert erreichen, die dazu führen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Die in der Anzahl enthaltenen Anfälle waren: atonische, tonische, tonische/atonische, verallgemeinerte Tonic-Clonic und Sekundär generalisierte tonic-Clonic-Anfälle, die zu Tropfen führen. Teilnehmer, die im DSF eine Reduzierung von> = 50% gegenüber dem Ausgangswert erreichten, dh während der Titration und des Wartungszeitraums eine Abnahme der DSF von mindestens 50 Prozentpunkten pro 28 Tage.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die in der CGI-I-Skala eine Verbesserung (minimal, viel oder sehr stark verbessert) erzielen, wie vom Hauptuntersucher bewertet wird, der Zx008 0,8 und 0,2 mg/kg/Tag unabhängig gegenüber Placebo vergleicht
Zeitfenster: Am Tag 99 (Besuchen Sie 12)
Clinical Global Impression - Improvement (CGI -I) -Skala misst Verbesserung des Zustands des Teilnehmers aus dem Ausgangswert. Die Schwere des Zustands eines Teilnehmers wurde auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr verbessert) bis 7 (sehr viel schlimmer) bewertet, wie folgt: 1-sehr viel verbessert, 2-much verbessert, 3-minimal verbessert, 4-keine Veränderung, 5-minimal schlimmer, 6-Much schlimmer und 7-sehr viel schlimmer.
Am Tag 99 (Besuchen Sie 12)
Teil 1: prozentuale Veränderung der Frequenz aller Anfälle, die typischerweise zu Tropfen in T+M führen, unabhängig davon
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Anfälle, die typischerweise zu Tropfen führen, umfassten alle: verallgemeinerte tonic-klonische Anfälle [GTC], sekundär verallgemeinerte Tonic-Clonic [SgtC], Tonic Simoures [TS], Atonic Anfälle [AS] und Tonic/Atonic-Anfälle [TA], unabhängig davon, ob sie vom ESC oder nicht bestätigt wurden. Anfälle, die zu einem Tropfen führen, wurden als Anfälle definiert, an denen der gesamte Körper, der Kofferraum oder der Kopf beteiligt waren, der zu einem Sturz, einer Verletzung, dem Sacken in einem Stuhl oder dem Kopf des Teilnehmers führte, der eine Oberfläche traf oder die zu einem Sturz oder einer Verletzung hätte geführt haben könnten, abhängig von der Position des Patienten zum Zeitpunkt des Anfalls.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 1: prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Frequenz aller zählbaren Motoranfälle in T+M im ZX008 0,8 mg/kg/Tag und 0,2 mg/kg/Tag Gruppen unabhängig gegenüber Placebo
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC, TS, AS, Ta, Klonanfälle [CS], Hemiclonic -Anfälle [HS] und fokale Anfälle [FS] mit klar beobachtbaren Anzeichen.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 1: Änderung von der Basis in der Frequenz aller zählbaren nicht-motorischen Anfälle in T+M im ZX008 0,8 mg/kg/Tag und 0,2 mg/kg/Tagsgruppen unabhängig gegen Placebo
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Zu den zählbaren nicht motorischen Anfällen gehörten: fokale Anfälle [fs] ohne klare beobachtbare Anzeichen, myoklonische Anfälle [MS], Abwesenheit/atypisches Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle. Für jeden Teilnehmer wurde die Anfallsfrequenz pro 28 Tage als die Anzahl der im Zeitraum aufgezeichneten Anfälle berechnet, geteilt durch die Anzahl der Tage im Zeitraum und multipliziert mit 28.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 1: Prozent der prozentualen Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zählbaren Anfälle (motorisch und nicht motor) in T+M im ZX008 0,8 mg/kg/Tag und 0,2 mg/kg/Tag unabhängig gegenüber Placebo
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC, TS, AS, TA, CS, HS und FS mit klar beobachtbaren Anzeichen. Zu den zählbaren nichtmotorischen Anfällen gehörten: fs ohne klare beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypischer Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 1: Prozent der Prozentwechsel von Ausgangswert bei der Häufigkeit von Anfällen, die zu Tropfen (ESC bestätigt) zwischen dem Ausgangswert und dem Wartungszeitraum führen
Zeitfenster: Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Die Häufigkeit von Abfallanfällen während eines bestimmten Intervalls wurde aus der Anzahl und der Art der Ereignisse abgeleitet, die in elektronischen Tagebüchern der Teilnehmer aufgezeichnet wurden. Die in der Anzahl enthaltenen Anfälle waren: atonische, tonische, tonische/atonische, verallgemeinerte Tonic-Clonic und Sekundär generalisierte tonic-Clonic-Anfälle, die zu Tropfen führen.
Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Prozent Der Prozentwechsel von Ausgangswert bei der Häufigkeit von Anfällen, die typischerweise zu einem Abfall des Wartungszeitraums im ZX008 0,8 mg/kg/Tag und 0,2 mg/kg/Tagsgruppen unabhängig voneinander gegen Placebo führen
Zeitfenster: Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Anfälle, die typischerweise zu Tropfen führen, umfassten alle: GTC, SgtC, TS, AS und TA, unabhängig davon, ob der ESC bestätigt wurde oder nicht.
Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Prozent der prozentualen Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zählbaren motorischen Anfälle im Wartungszeitraum im ZX008 0,8 mg/kg/Tag und 0,2 mg/kg/Tag Gruppen unabhängig gegenüber Placebo
Zeitfenster: Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC, TS, AS, TA, CS, HS und FS mit klar beobachtbaren Anzeichen.
Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Änderung von der Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zählbaren nicht-motorischen Anfälle im Wartungszeitraum im ZX008 0,8 mg/kg/Tag und 0,2 mg/kg/Tagsgruppen unabhängig voneinander im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Zu den zählbaren nicht motorischen Anfällen gehörten: fokale Anfälle [fs] ohne klare beobachtbare Anzeichen, myoklonische Anfälle [MS], Abwesenheit/atypisches Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle. Für jeden Teilnehmer wurde die Anfallsfrequenz pro 28 Tage als die Anzahl der im Zeitraum aufgezeichneten Anfälle berechnet, geteilt durch die Anzahl der Tage im Zeitraum und multipliziert mit 28.
Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Prozent Der Prozentwechsel von Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zählbaren Anfälle (motorisch und nicht motor) im Wartungszeitraum in ZX008 0,8 mg/kg/Tag und 0,2 mg/kg/Tag Gruppen unabhängig gegenüber Placebo
Zeitfenster: Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC, TS, AS, TA, CS, HS und FS mit klar beobachtbaren Anzeichen. Zu den zählbaren nichtmotorischen Anfällen gehörten: fs ohne klare beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypischer Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle.
Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
TEIL 1: Prozent Der Prozentwechsel von Ausgangswert bei der Häufigkeit zählbarer Anfälle, die nicht zu Tropfen führen (ESC bestätigt)
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Nicht-Drop-Anfälle wurden als zählbare Anfälle definiert, die die Kriterien von Tropfenanfällen nicht erfüllten, dh als CS, HC, FS mit oder ohne beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypisches Abwesenheit, kindliche Spasmen, epileptische Spasmen oder andere; oder sind Anfälle der folgenden Klassifizierungen, die für jeden Teilnehmer als Nicht-Drop-Anfallstypen vom ESC, GTC, SgtC, TS, AS oder TA zugelassen wurden.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung der Ausgangswert (dh <= 0%Reduktion), oder> 0,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Anfallsfreiheit" zwischen Basislinie und T+M und Basislinie und M, bei Anfällen, die zu Drops führen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Die in der Anzahl enthaltenen Anfälle waren: atonische, tonische, tonische/atonische, verallgemeinerte Tonic-Clonic und Sekundär generalisierte tonic-Clonic-Anfälle, die zu Tropfen führen. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%und 100%Reduktion (eine Reduzierung von 100%entsprach der Erreichung der Beschlagnahmungsfreiheit während t+m); und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Abfall führte) während der kombinierten T+M -Periode und -aufwartungszeit wurden gemeldet.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung der Basislinie erreicht haben, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Anfallsfreiheit" zwischen Basislinie und T+M und Basislinie und M bei Anfällen, die typischerweise zu Rückfällen führen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Anfälle, die typischerweise zu Tropfen führen, umfassten alle: GTC, SgtC, TS, AS und TA, unabhängig davon, ob der ESC bestätigt wurde oder nicht. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%und 100%Reduktion (eine Reduzierung von 100%entsprach der Erreichung der Beschlagnahmungsfreiheit während t+m); und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Abfall führte) während der kombinierten T+M -Periode und -aufwartungszeit wurden gemeldet.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung von Ausgangswert erreichten, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Anfallsfreiheit" zwischen Basislinie und T+M und Basislinie und M in allen zählbaren motorischen Anfällen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC, TS, AS, TA, CS, HS und FS mit klar beobachtbaren Anzeichen. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%und 100%Reduktion (eine Reduzierung von 100%entsprach der Erreichung der Beschlagnahmungsfreiheit während t+m); und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Abfall führte) während der kombinierten T+M -Periode und -aufwartungszeit wurden gemeldet.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung von Ausgangswert erreichten, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Anfallsfreiheit" zwischen Basislinie und T+M und Basislinie und M bei zählbaren motorischen Anfällen, die nicht zu Abfallabfällen führen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC; Ts, as, ta, cs, hs, fs mit klar beobachtbaren Zeichen. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%und 100%Reduktion (eine Reduzierung von 100%entsprach der Erreichung der Beschlagnahmungsfreiheit während t+m); und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Abfall führte) während der kombinierten T+M -Periode und -aufwartungszeit wurden gemeldet.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung der Ausgangswert (dh <= 0%Reduktion) oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Anfallsfreiheit" zwischen Basislinie und T+M und Basislinie und M, in allen zähbaren Anfällen erreichten, erreichten
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC; Ts, As, Ta, CS, HS und FS mit klar beobachtbaren Anzeichen. Zu den zählbaren nichtmotorischen Anfällen gehörten: fs ohne klare beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypischer Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%und 100%Reduktion (eine Reduzierung von 100%entsprach der Erreichung der Beschlagnahmungsfreiheit während t+m); und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Abfall führte) während der kombinierten T+M -Periode und -aufwartungszeit wurden gemeldet.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung der Basislinie erreicht haben, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Anfallsfreiheit" zwischen Basislinie und T+M und Basislinie und M in allen zählbaren nicht motorischen Anfällen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Zu den zählbaren nichtmotorischen Anfällen gehören: fs ohne klare beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypischer Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%und 100%Reduktion (eine Reduzierung von 100%entsprach der Erreichung der Beschlagnahmungsfreiheit während t+m); und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Abfall führte) während der kombinierten T+M -Periode und -aufwartungszeit wurden gemeldet.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Wechseln Sie in der Anzahl der anfallfreien Tage während der T+M- und M-Periode aus dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Ein Tag ohne Anfälle, die zu einem Tropfen führten, wurde als ein Tag definiert, für den elektronische (e) Tagebuchdaten verfügbar waren und keine Abfallanfälle gemeldet wurden. Die Gesamtzahl der abfallfreien Tage wurde pro 28 Tage für die Basislinie und für t+m berechnet.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungsperiode (12 Wochen)]; Während des Wartungszeitraums (12 Wochen) im Vergleich zur Grundlinie
Teil 1: Dauer des längsten Intervalls (Tage) zwischen Anfällen, die dazu führen
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Das längste Intervall zwischen Anfällen, die zu Tropfen führen, wurden aus den Ediary -Einträgen in der Titration und des Wartungszeitraums erhalten. Das Intervall wurde als Maximalwert der Anzahl der Tage zwischen aufeinanderfolgenden Abfallanfällen abgeleitet.
Von Grundlinien bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) + Wartungszeitraum (12 Wochen)]
Teil 1: Klinischer globaler Eindruck - Verbesserung, wie vom Elternteil/Pflegekraft bewertet
Zeitfenster: An den Tagen 15, 43, 71 und 99
Die CGI-I-Skala misst die Verbesserung des Zustands des Teilnehmers aus dem Ausgangswert. Die Schwere des Zustands eines Teilnehmers wurde auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlimmer) bewertet, wie folgt: 1-sehr viel verbessert, 2-sehr-sehr verbessert, 3-minimal verbessert, 4-Keine Veränderung, 5-minimal schlimmer, 6-Much schlimmer und 7-sehr viel schlimmer.
An den Tagen 15, 43, 71 und 99
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer mit Teees
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 14 Wochen + Verjüngung/Übergang (2 Wochen)
Unerwünschte Ereignisse wurden als ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen, klinisch signifikanten Laborbefunds), Symptom oder Krankheit zeitlich assoziiert mit der Verwendung eines medizinischen (Untersuchungs-) Produkts, unabhängig davon, ob sie mit dem medizinischen (Untersuchungs-) Produkt als in Bezug auf das medizinische (Untersuchung) als medizinisches Produkt betrachtet werden, definiert. Ein Tee in Teil 1 wurde definiert als jeder AE, der auf der Grundlage von Startdatuminformationen nach der ersten Dosis Studienmedikamente in Teil 1 auftrat, jedoch nicht in oder nach der ersten Dosis Studienmedikamente in Teil 2.
Grundlinie bis zu 14 Wochen + Verjüngung/Übergang (2 Wochen)
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer mit ernsthaften Tee
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 14 Wochen + Verjüngung/Übergang (2 Wochen)
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) wurde definiert als ein unglaubliches medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: Erzielung des Todes, lebensbedrohlich, stationäres Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts, der zu einer anhaltenden oder signifikanten Behinderung oder Unfähigkeit erfordert, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler ist oder medizinisch signifikant ist.
Grundlinie bis zu 14 Wochen + Verjüngung/Übergang (2 Wochen)
Teil 1: Maximal beobachtete Plasmakonzentration von Fenfluramin und Norfenfluramin, die direkt aus dem Konzentrationszeitprofil [CMAX] im stationären Zustand bestimmt werden
Zeitfenster: Bei Besuch 8 (Tag 43) des Wartungszeitraums: Vordosis, 1, 2 und 4-6 Stunden nach der Dosierung
Cmax ist die maximale Plasmakonzentration, die direkt aus dem Konzentrationszeitprofil bestimmt wird.
Bei Besuch 8 (Tag 43) des Wartungszeitraums: Vordosis, 1, 2 und 4-6 Stunden nach der Dosierung
Teil 1: Minimum beobachtete Plasmakonzentration von Fenfluramin und Norfenfluramin im stationären Zustand, das direkt aus dem Konzentrationszeitprofil [Cmin] im stationären Zustand bestimmt wird
Zeitfenster: Bei Besuch 8 (Tag 43) des Wartungszeitraums: Vordosis, 1, 2 und 4-6 Stunden nach der Dosierung
Cmin ist die minimale Plasmakonzentration, die direkt aus dem Konzentrationszeitprofil bestimmt wird.
Bei Besuch 8 (Tag 43) des Wartungszeitraums: Vordosis, 1, 2 und 4-6 Stunden nach der Dosierung
Teil 1: Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von Fenfluramin und Norfenfluramin von Zeit Null bis zu Zeit 24 Stunden [AUC0-24 Stunden] im stationären Zustand
Zeitfenster: Bei Besuch 8 (Tag 43) des Wartungszeitraums: Vordosis, 1, 2 und 4-6 Stunden nach der Dosierung
AUC0-24 ist der Bereich unter der Konzentrationskurve von Zeit von 0 bis 24 Stunden.
Bei Besuch 8 (Tag 43) des Wartungszeitraums: Vordosis, 1, 2 und 4-6 Stunden nach der Dosierung
Teil 2: Prozent der Prozentwechsel von Ausgangswert bei der Häufigkeit von Anfällen, die zu Tropfen (ESC bestätigt) in Ole Periode führen
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Die Häufigkeit von Abfallanfällen während eines bestimmten Intervalls wurde aus der Anzahl und der Art der Ereignisse abgeleitet, die in elektronischen Tagebüchern der Teilnehmer aufgezeichnet wurden. Die in der Anzahl enthaltenen Anfälle waren: atonische, tonische, tonische/atonische, verallgemeinerte Tonic-Clonic und Sekundär generalisierte tonic-Clonic-Anfälle, die zu Tropfen führen.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Prozent Der Prozentwechsel von Ausgangswert in der Häufigkeit aller Anfälle, die typischerweise zu Tropfen zwischen der Basislinie und der OLE -Periode führen, unabhängig davon, ob ESC als Abfall bestätigt wurde oder nicht
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Anfälle, die typischerweise zu Tropfen führen, umfassten alle: verallgemeinerte tonic-klonische Anfälle [GTC], sekundär verallgemeinerte Tonic-Clonic [SgtC], Tonic Simoures [TS], Atonic Anfälle [AS] und Tonic/Atonic-Anfälle [TA], unabhängig davon, ob sie vom ESC oder nicht bestätigt wurden. Anfälle, die zu einem Tropfen führen, wurden als Anfälle definiert, an denen der gesamte Körper, der Kofferraum oder der Kopf beteiligt waren, der zu einem Sturz, einer Verletzung, dem Sacken in einem Stuhl oder dem Kopf des Teilnehmers führte, der eine Oberfläche traf oder die zu einem Sturz oder einer Verletzung hätte geführt haben könnten, abhängig von der Position des Patienten zum Zeitpunkt des Anfalls.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Prozent der prozentualen Veränderung von Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zählbaren motorischen Anfälle innerhalb von OLE -Periode
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC, TS, AS, Ta, Klonanfälle [CS], Hemiclonic -Anfälle [HS] und fokale Anfälle [FS] mit klar beobachtbaren Anzeichen.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Wechseln Sie von der Basis in der Häufigkeit aller zählbaren nichtmotorischen Anfälle innerhalb von OLE-Zeit
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Zu den zählbaren nicht motorischen Anfällen gehörten: fokale Anfälle [fs] ohne klare beobachtbare Anzeichen, myoklonische Anfälle [MS], Abwesenheit/atypisches Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle. Für jeden Teilnehmer wurde die Anfallsfrequenz pro 28 Tage als die Anzahl der im Zeitraum aufgezeichneten Anfälle berechnet, geteilt durch die Anzahl der Tage im Zeitraum und multipliziert mit 28.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Prozent der Prozentwechsel von Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zählbaren Anfälle (ESC bestätigt oder nicht) in der OLE -Periode
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC, TS, AS, TA, CS, HS und FS mit klar beobachtbaren Anzeichen. Zu den zählbaren nichtmotorischen Anfällen gehörten: fs ohne klare beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypischer Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Änderung von der Basis in der Häufigkeit aller zählbaren Anfälle, die nicht zu Tropfen (ESC bestätigt wurden) in der Olen -Periode führten
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Nichtdrop -Anfälle wurden als zählbare Anfälle definiert, die die Kriterien für Tropfenanfälle nicht erfüllten, dh als CS, HC, FS mit oder ohne beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypisches Abwesenheit, kindliche Spasmen, epileptische Spasmen oder andere; oder sind Anfälle der folgenden Klassifizierungen, die für jedes Thema als Nicht-Drop-Anfallstypen vom ESC: GTC, SgtC, TS, AS oder TA zugelassen wurden. Für jeden Teilnehmer wurde die Anfallsfrequenz pro 28 Tage als die Anzahl der im Zeitraum aufgezeichneten Anfälle berechnet, geteilt durch die Anzahl der Tage im Zeitraum und multipliziert mit 28.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung der Ausgangswert erreichten, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Beschlagnahmefreiheit" von der Basislinie bei der Häufigkeit von Anfällen, die zu Tropfen führen (ESC bestätigt)
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Die in der Anzahl enthaltenen Anfälle waren: atonische, tonische, tonische/atonische, verallgemeinerte Tonic-Clonic und Sekundär generalisierte tonic-Clonic-Anfälle, die zu Tropfen führen. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%. und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Tropfen führten) während der alten Periode wurden gemeldet.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung von Ausgangswert erreichten, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Anfallsfreiheit" von Ausgangswert bei der Häufigkeit von Anfällen, die typischerweise zu Tropfen führen
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Anfälle, die typischerweise zu Tropfen führen, umfassten alle: GTC, SgtC, TS, AS und TA, unabhängig davon, ob der ESC bestätigt wurde oder nicht. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%. und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Tropfen führten) während der alten Periode wurden gemeldet.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung von Ausgangswert erreichten, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Beschlagnahmefreiheit" von Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zählbaren motorischen Anfälle
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC, TS, AS, TA, CS, HS und FS mit klar beobachtbaren Anzeichen. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%. und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Tropfen führten) während der alten Periode wurden gemeldet.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung von Ausgangswert erreichten, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Beschlagnahmefreiheit" von Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zählbaren nichtmotorischen Anfälle
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Zu den zählbaren nichtmotorischen Anfällen gehörten: fs ohne klare beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypischer Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%. und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Tropfen führten) während der alten Periode wurden gemeldet.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verschlechterung von Ausgangswert erreichten, oder> 0%,> = 25%,> = 50%,> = 75%, 100%Reduktion und "nahezu Beschlagnahmefreiheit" von Ausgangswert bei der Häufigkeit aller zähbaren Anfälle
Zeitfenster: Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Zu den zählbaren motorischen Anfällen gehörten: GTC, SgtC; Ts, As, Ta, CS, HS und FS mit klar beobachtbaren Anzeichen. Zu den zählbaren nichtmotorischen Anfällen gehörten: fs ohne klare beobachtbare Anzeichen, MS, Abwesenheit/atypischer Abwesenheit, kindliche Krämpfe, epileptische Krämpfe und andere Anfälle. Die Teilnehmer, die sich zu einer Verschlechterung oder keiner Änderung gegenüber dem Ausgangswert hatten (dh eine Reduktion von <= 0%); > 0%,> = 25%,> = 50%. und "nahezu Anfallsfreiheit" (definiert als 0 oder 1 Beschlagnahme, die zu einem Tropfen führten) während der alten Periode wurden gemeldet.
Von OLE Monat 1 bis Monat12 im Vergleich zu Grundlinien (Teil 1)
Teil 2: Wechseln Sie in der Anzahl der anfallfreien Tage pro 28 Tage (ESC bestätigt) in Ole Periode
Zeitfenster: Von Teil 2 Basislinie bis zum Ende des Olenzeitraums (bis zu 72 Monate)
Ein Tag ohne Anfälle, die zu einem Tropfen führten, wurde als ein Tag definiert, für den EDiary -Daten verfügbar waren und keine Abfallanfälle gemeldet wurden.
Von Teil 2 Basislinie bis zum Ende des Olenzeitraums (bis zu 72 Monate)
Teil 2: Änderung von der Dauer des längsten Intervall
Zeitfenster: Aus Teil 2 Basislinie bis zum Ende der alten Periode (bis zu 72 Monate)
Das längste Intervall zwischen Anfällen, die zu Tropfen führen, wurden aus den Wirbeleinträgen in der alten Periode erhalten. Das Intervall wurde als Maximalwert der Anzahl der Tage zwischen aufeinanderfolgenden Abfallanfällen abgeleitet.
Aus Teil 2 Basislinie bis zum Ende der alten Periode (bis zu 72 Monate)
Teil 2: Klinischer globaler Eindruck - Verbesserung, wie vom Hauptforscher bewertet
Zeitfenster: Am Ole Day 1, Ole Monate (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzte Bewertung (bis zu 72 Monate)
Die CGI-I-Skala misst die Verbesserung des Zustands des Teilnehmers aus dem Ausgangswert. Die Schwere des Zustands eines Teilnehmers wurde auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr verbessert) bis 7 (sehr viel schlimmer) bewertet, wie folgt: 1-sehr viel verbessert, 2-much verbessert, 3-minimal verbessert, 4-keine Veränderung, 5-minimal schlimmer, 6-Much schlimmer und 7-sehr viel schlimmer.
Am Ole Day 1, Ole Monate (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzte Bewertung (bis zu 72 Monate)
Teil 2: Klinischer globaler Eindruck - Verbesserung, wie vom Elternteil/Pflegekraft bewertet
Zeitfenster: Am Ole Day 1, Ole Monate (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzte Bewertung (bis zu 72 Monate)
Die CGI-I-Skala misst die Verbesserung des Zustands des Teilnehmers aus dem Ausgangswert. Die Schwere des Zustands eines Teilnehmers wurde auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr verbessert) bis 7 (sehr viel schlimmer) bewertet, wie folgt: 1-sehr viel verbessert, 2-much verbessert, 3-minimal verbessert, 4-keine Veränderung, 5-minimal schlimmer, 6-Much schlimmer und 7-sehr viel schlimmer.
Am Ole Day 1, Ole Monate (M) 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzte Bewertung (bis zu 72 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung und 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: analysefertige Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten muss unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie als zu hoch eingestuft wird; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach Einstellung der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD- und redigierten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten muss unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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