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Um estudo para investigar a eficácia e a segurança do ZX008 (cloridrato de fenfluramina) como terapia adjuvante em crianças e adultos com síndrome de Lennox-Gastaut

18 de abril de 2024 atualizado por: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Um estudo de duas partes de ZX008 em crianças e adultos com síndrome de Lennox-Gastaut (SLG); Parte 1: Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de duas doses fixas de ZX008 (cloridrato de fenfluramina) solução oral como terapia adjuvante para convulsões em crianças e adultos com LGS, seguido pela parte 2: uma extensão aberta para avaliar Segurança a longo prazo de ZX008 em crianças e adultos com LGS

Este é um estudo de duas partes, multicêntrico, duplo-cego, de grupos paralelos, controlado por placebo para avaliar o efeito do ZX008 quando usado como terapia adjuvante para o tratamento de convulsões não controladas em crianças e adultos com síndrome de Lennox-Gastaut (LGS).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

296

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bielefeld, Alemanha
        • Ep0214 902
      • Freiburg, Alemanha
        • Ep0214 906
      • Jena, Alemanha
        • Ep0214 905
      • Kiel, Alemanha
        • Ep0214 908
      • Radeberg, Alemanha
        • Ep0214 903
      • Vogtareuth, Alemanha
        • Ep0214 901
  • Austrália
      • Heidelberg, Austrália
        • Ep0214 301
      • South Brisbane, Austrália
        • Ep0214 302
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Ep0214 802
      • Bruxelles, Bélgica
        • Ep0214 803
      • Edegem, Bélgica
        • Ep0214 801
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Ep0214 204
      • Vancouver, Canadá
        • Ep0214 201
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca
        • Ep0214 701
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Ep0214 1105
      • Barcelona, Espanha
        • Ep0214 1107
      • Mirasierra, Espanha
        • Ep0214 1101
      • Pamplona, Espanha
        • Ep0214 1102
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Ep0214 107
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
        • Ep0214 144
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Ep0214 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ep0214 103
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Ep0214 149
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Ep0214 115
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Ep0214 104
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Ep0214 141
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Ep0214 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Ep0214 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ep0214 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Ep0214 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ep0214 112
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Ep0214 136
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Ep0214 147
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ep0214 109
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Ep0214 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ep0214 105
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Ep0214 118
    • New York
      • Hartsdale, New York, Estados Unidos, 10530
        • Ep0214 150
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ep0214 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ep0214 131
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ep0214 143
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
        • Ep0214 120
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • Ep0214 139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Ep0214 146
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ep0214 126
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207-3108
        • Ep0214 145
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Ep0214 106
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ep0214 125
  • França
      • Bordeaux Cedex, França
        • Ep0214 1004
      • Bron, França
        • Ep0214 1006
      • Lille Cedex, França
        • Ep0214 1005
      • Marseilles, França
        • Ep0214 1007
      • Paris, França
        • Ep0214 1001
      • Paris, França
        • Ep0214 1002
  • Holanda
      • Zwolle, Holanda
        • Ep0214 1401
  • Itália
      • Bologna, Itália
        • Ep0214 1211
      • Firenze, Itália
        • Ep0214 1201
      • Genova, Itália
        • Ep0214 1204
      • Roma, Itália
        • Ep0214 1206
      • Roma, Itália
        • Ep0214 1208
  • Japão
      • Fukuoka, Japão
        • Ep0214 1510
      • Niigata-city, Japão
        • Ep0214 1505
      • Okayama, Japão
        • Ep0214 1501
      • Omura, Japão
        • Ep0214 1504
      • Osaka, Japão
        • Ep0214 1507
      • Sapporo-city, Japão
        • Ep0214 1508
      • Shinjuku-ku, Japão
        • Ep0214 1506
      • Shizuoka, Japão
        • Ep0214 1502
  • México
      • Guadalajara, México
        • Ep0214 1604
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia
        • Ep0214 1702
      • Krakow, Polônia
        • Ep0214 1701
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia
        • Ep0214 502

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homem ou mulher não grávida, não lactante, com idade entre 2 e 35 anos, inclusive no dia da visita de triagem.
  • Diagnóstico clínico da síndrome de Lennox-Gastaut, onde as convulsões que resultam em gotas não são completamente controladas pelos tratamentos antiepilépticos atuais.
  • Início das convulsões aos 11 anos de idade ou menos.
  • Desenvolvimento cognitivo anormal.
  • Deve estar recebendo pelo menos 1 DAE concomitante e até 4 tratamentos antiepilépticos concomitantes.

Principais Critérios de Exclusão:

  • A etiologia das convulsões é uma doença neurológica degenerativa.
  • História de crises hemiclônicas no primeiro ano de vida.
  • O sujeito só tem convulsões em grupos, onde as convulsões individuais não podem ser contadas de forma confiável.
  • Hipertensão arterial pulmonar.
  • Histórico atual ou passado de doença cardiovascular ou cerebrovascular, como valvulopatia cardíaca, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral.
  • Receber terapia concomitante com: agentes anorexígenos de ação central; inibidores da monoaminoxidase; qualquer composto de ação central com quantidade clinicamente apreciável de propriedades agonistas ou antagonistas da serotonina, incluindo inibição da recaptação da serotonina; atomoxetina ou outro agonista noradrenérgico de ação central; ciproheptadina.
  • Tomar felbamato por menos de 1 ano antes da triagem e/ou não apresentar testes laboratoriais de função hepática e hematológica estáveis ​​e/ou a dose não estiver estável por pelo menos 60 dias antes da visita de triagem.
  • Atualmente recebendo um produto experimental.
  • Institucionalizado em uma casa de repouso geral (ou seja, em uma instalação que não é especializada em tratamento de epilepsia).
  • Uma condição clinicamente significativa, ou teve sintomas clinicamente relevantes ou uma doença clinicamente significativa nas 4 semanas anteriores à Visita de Triagem, exceto epilepsia, que impactaria negativamente a participação no estudo, a coleta de dados do estudo ou representaria um risco para o sujeito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ZX008 0,2 ou 0,8 mg/kg/dia
Parte 1: ZX008 é fornecido como uma solução oral. Os indivíduos serão randomizados para receber 1 de 2 doses de ZX008 0,2 mg/kg/dia ou 0,8 mg/kg/dia.
Medicamento: ZX008 0,2 ou 0,8 mg/kg/dia
O medicamento ZX008 é uma solução aquosa oral de cloridrato de fenfluramina. O produto é isento de açúcar e destina-se a ser compatível com uma dieta cetogênica.
Comparador de Placebo: Placebo correspondente
Parte 1: O placebo ZX008 correspondente é fornecido como uma solução oral.
Medicamento: Placebo correspondente
O placebo será administrado duas vezes ao dia (BID) em doses igualmente divididas.
Outros nomes:
  • Comparador de Placebo
Experimental: Marca Aberta
Parte 2: ZX008 é fornecido como uma solução oral. A medicação do estudo será administrada duas vezes ao dia (BID) em doses igualmente divididas.
Medicamento: ZX008 0,2 ou 0,8 mg/kg/dia
O medicamento ZX008 é uma solução aquosa oral de cloridrato de fenfluramina. O produto é isento de açúcar e destina-se a ser compatível com uma dieta cetogênica.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: Alteração da linha de base na frequência de convulsões que resulta em quedas em indivíduos que receberam ZX008 em comparação com placebo
Prazo: Até 20 semanas de manutenção e período de redução (T+M)
O registro do diário de convulsão dos pais/cuidadores será usado para avaliar a frequência, o tipo e a duração da atividade convulsiva
Até 20 semanas de manutenção e período de redução (T+M)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 2: Eventos adversos e parâmetros de segurança relacionados em indivíduos recebendo ZX008 em comparação com placebo
Prazo: Até 12 meses open label
Segurança e tolerabilidade avaliadas por eventos adversos relatados, parâmetros laboratoriais, exame físico e neurológico, sinais vitais, eletrocardiogramas, ecocardiogramas e peso corporal
Até 12 meses open label

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de junho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

28 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZX008-1601
  • 2017-002628-26 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo. Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Lennox Gastaut

Ensaios clínicos em ZX008 0,2 ou 0,8 mg/kg/dia

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