En effektprövning av lågdos All-trans retinsyra hos patienter med primär skleroserande kolangit
4 augusti 2021 uppdaterad av: Yale University
En effektprövning av lågdos All-trans Retinoic Acid (ATRA) hos patienter med primär skleroserande kolangit
Syftet med denna forskningsstudie är att avgöra om en låg dos av ATRA kommer att förbättra laboratorietester av lever- och gallgångsinflammation hos patienter med PSC.
Utredarna kommer också att leta efter förändringar av andra blodprov som är relaterade till inflammation, ärrbildning och immunsystemet.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
2
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar och kvinnor i åldrarna 18-80
- Diagnos av storkanalig PSC baserad på ERCP eller MRCP, eller leverbiopsifynd utan alternativ förklaring till fynden, under minst 6 månader.
- Serum ALP-nivåer ihållande mer än 1,5 gånger den övre normalgränsen under de senaste 6 månaderna.
- Behandling med ursodeoxicholsyra måste avbrytas i minst 3 månader.
- Minst 2 former av barriärskydd för män och kvinnor i fertil ålder.
Exklusions kriterier:
- Liten kanal PSC, överlappning med autoimmun hepatit, IgG4-sjukdom eller sekundär skleroserande kolangit.
- Alla maligniteter, för närvarande eller under de senaste 5 åren, förutom adekvat behandlad icke-melanom hudcancer, karcinom in situ i livmoderhalsen eller in situ prostatacancer.
- Viral hepatit inklusive hepatit A, B, C, D, E.
- Dekompenserad cirros, eller planerad levertransplantation.
- Nyligen genomförd diagnostisk eller terapeutisk gallvägsmanipulation (endoskopisk, radiologisk) under de senaste 3 månaderna.
- Stigande kolangit som kräver antibiotika under de senaste 3 månaderna.
- Okontrollerad IBD, eller IBD som kräver användning av steroider.
- Akut eller kronisk njursjukdom med serumkreatinin > 2 mg/dL.
- Allergi mot ATRA eller vitamin A-föreningar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: All-trans retinoinsyra (ATRA) terapi
Fast låg dos av ATRA 10 mg två gånger dagligen i 24 veckor.
|
Fast låg dos av ATRA 10 mg två gånger dagligen i 24 veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av serum alkaliskt fosfatas (ALP)
Tidsram: Baslinje till vecka 24.
|
Blod kommer att tas vid varje tidpunkt för att jämföra värden före och efter behandling för varje individ.
|
Baslinje till vecka 24.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring hos patienter som har normalisering av serum-ALP eller sänkning till mindre än 1,5 x övre normalgräns (ULN)
Tidsram: Baslinje till vecka 24.
|
Blod tas vid varje tidpunkt för att bedöma resultatet.
|
Baslinje till vecka 24.
|
|
Procenten av patienter som har en minskning av serum C4 med 50 %
Tidsram: Baslinje till vecka 24.
|
Blod tas vid varje tidpunkt för att bedöma resultatet.
|
Baslinje till vecka 24.
|
|
Procenten av patienter som har en minskning av gallsyror i serum med 50 %
Tidsram: Baslinje till vecka 24.
|
Blod tas vid varje tidpunkt för att bedöma resultatet.
|
Baslinje till vecka 24.
|
|
Procenten av patienter som har en minskning av serumalaninaminotransferas (ALT) med 50 %
Tidsram: Baslinje till vecka 24.
|
Blod tas vid varje tidpunkt för att bedöma resultatet.
|
Baslinje till vecka 24.
|
|
Procenten av patienter som har en minskning av serumförstärkt leverfibros-poäng (ELF) med 10 %
Tidsram: Baslinje till vecka 24.
|
Blod tas vid varje tidpunkt för att bedöma resultatet.
|
Baslinje till vecka 24.
|
|
Procenten av patienter som har förbättring av fibros per transient elastografi med minst 1 steg
Tidsram: Baslinje till vecka 24.
|
Transient elastografi kommer att utföras vid baslinjen och vecka 24 för att bedöma resultatet.
|
Baslinje till vecka 24.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: James Boyer, MD, Yale University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2020
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 november 2017
Första postat (Faktisk)
2 december 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 augusti 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2021
Senast verifierad
1 augusti 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2000021447
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .