Un ensayo de eficacia de dosis bajas de ácido retinoico todo trans en pacientes con colangitis esclerosante primaria
4 de agosto de 2021 actualizado por: Yale University
Un ensayo de eficacia de dosis bajas de ácido retinoico todo trans (ATRA) en pacientes con colangitis esclerosante primaria
El propósito de este estudio de investigación es determinar si una dosis baja de ATRA mejorará las pruebas de laboratorio de inflamación del hígado y las vías biliares en pacientes con colangitis esclerosante primaria.
Los investigadores también buscarán cambios en otros análisis de sangre relacionados con la inflamación, la cicatrización y el sistema inmunitario.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de 18 a 80 años
- Diagnóstico de colangitis esclerosante primaria de grandes conductos basado en ERCP o MRCP, o hallazgos de biopsia hepática sin explicación alternativa para los hallazgos, durante al menos 6 meses.
- Niveles séricos de ALP persistentemente superiores a 1,5 veces el límite superior normal durante los últimos 6 meses.
- La terapia con ácido ursodesoxicólico debe interrumpirse durante al menos 3 meses.
- Al menos 2 formas de protección de barrera para hombres y mujeres en edad fértil.
Criterio de exclusión:
- CEP de conductos pequeños, superposición con hepatitis autoinmune, enfermedad IgG4 o colangitis esclerosante secundaria.
- Cualquier malignidad, actualmente o en los últimos 5 años, excepto cáncer de piel no melanoma tratado adecuadamente, carcinoma in situ del cuello uterino o cáncer de próstata in situ.
- Hepatitis viral incluyendo hepatitis A, B, C, D, E.
- Cirrosis descompensada o trasplante hepático planificado.
- Manipulación biliar diagnóstica o terapéutica reciente (endoscópica, radiológica) en los últimos 3 meses.
- Colangitis ascendente que requirió antibióticos en los últimos 3 meses.
- EII no controlada o EII que requiere el uso de esteroides.
- Enfermedad Renal Aguda o Crónica con creatinina sérica > 2 mg/dL.
- Alergia a ATRA o compuestos de vitamina A.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Terapia con ácido retinoico todo trans (ATRA)
Dosis baja fija de ATRA 10 mg dos veces al día durante 24 semanas.
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Dosis baja fija de ATRA 10 mg dos veces al día durante 24 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio de la fosfatasa alcalina sérica (ALP)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24.
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Se extraerá sangre en cada momento para comparar los valores previos y posteriores al tratamiento para cada individuo.
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Línea de base a la semana 24.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en pacientes que tienen normalización de ALP sérica o reducción a menos de 1,5 x límite superior normal (ULN)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24.
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Se extrae sangre en cada punto de tiempo para evaluar el resultado.
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Línea de base a la semana 24.
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El porcentaje de pacientes que tienen una reducción de C4 sérica en un 50 %
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24.
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Se extrae sangre en cada punto de tiempo para evaluar el resultado.
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Línea de base a la semana 24.
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El porcentaje de pacientes que tienen una reducción de los ácidos biliares séricos en un 50 %
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24.
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Se extrae sangre en cada punto de tiempo para evaluar el resultado.
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Línea de base a la semana 24.
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El porcentaje de pacientes que tienen una reducción de la alanina aminotransferasa sérica (ALT) en un 50 %
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24.
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Se extrae sangre en cada punto de tiempo para evaluar el resultado.
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Línea de base a la semana 24.
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El porcentaje de pacientes que tienen una reducción de la puntuación de fibrosis hepática (ELF) mejorada en suero en un 10 %
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24.
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Se extrae sangre en cada punto de tiempo para evaluar el resultado.
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Línea de base a la semana 24.
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El porcentaje de pacientes que tienen mejoría en la fibrosis por elastografía transitoria en al menos 1 etapa
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24.
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Se realizará una elastografía transitoria al inicio y en la semana 24 para evaluar el resultado.
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Línea de base a la semana 24.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: James Boyer, MD, Yale University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de mayo de 2018
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
2 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2000021447
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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