Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Zimura jämfört med sham hos patienter med autosomal recessiv Stargardt-sjukdom (STGD1)

13 april 2026 uppdaterad av: Astellas Pharma Global Development, Inc.

En fas 2b randomiserad, dubbelmaskerad, kontrollerad studie för att fastställa säkerheten och effektiviteten av Zimura™ (komplement C5-hämmare) jämfört med sham hos patienter med autosomal recessiv Stargardt-sjukdom

För att utvärdera säkerheten och effekten av Zimura™ (hämmare av komplementfaktor C5) jämfört med Sham hos patienter med autosomal recessiv Stargardt sjukdom 1 (STGD1).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

121

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Förenta staterna, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Förenta staterna, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italien, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italien, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Institut de la Macula
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University of Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • University of Tuebingen
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungern, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Ungern, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Ungern, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Minst två patogena mutationer av ABCA4-genen bekräftade av ett CLIA-certifierat laboratorium
  • Bäst korrigerad synskärpa i studieögat mellan 20/20 - 20/200 Snellen ekvivalent, inklusive

Exklusions kriterier:

  • Makulaatrofi sekundärt till något annat tillstånd än STGD1 i båda ögat
  • All tidigare behandling för STGD1 inklusive genterapi, stamcellsterapi eller någon tidigare intravitreal behandling för vilken indikation som helst i något öga
  • Deltagande i en interventionsstudie av ett vitamin A-derivat ≤ 3 månader före screening
  • Förekomst av intraokulär inflammation, makulärt hål, patologisk närsynthet, epiretinalt membran, tecken på signifikant vitreo-makula dragkraft, glaskroppsblödning eller afaki
  • Alla intraokulära operationer eller termisk laser inom 3 månader efter inträde i försöket. Någon tidigare termisk laser i makulaområdet
  • Diabetes mellitus
  • HbA1c-värde på ≥6,5 %
  • Stroke inom 12 månader efter inträde i provet
  • Eventuellt större kirurgiskt ingrepp inom en månad efter det att försöket påbörjades eller som förväntas under försöket
  • All behandling med ett prövningsmedel under de senaste 60 dagarna för alla tillstånd
  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Kända allvarliga allergier mot fluoresceinfärgämnet som används vid angiografi, povidonjod eller mot komponenterna i Zimura-formuleringen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: avacincaptad pegol
Deltagarna kommer att få avacincaptad pegol varje månad i upp till 17 månader.
Läkemedel: avacincaptad pegol
Intravitreal injektion
Andra namn:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (tidigare namn)
Sham Comparator: Bluff
Deltagarna kommer att få en matchande sken varje månad i upp till 17 månader.
Läkemedel: Bluff
Intravitreal injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändringshastighet i området med ellipsoidzondefekt från baslinjen till månad 18
Tidsram: Baseline till månad 18
Området för ellipsoidzondefekt mättes med en face spectral domain-optisk koherens tomografi. Förändringshastigheten (lutningen) i området för ellipsoidzondefekt från baslinjen till månad 18 beräknades med hjälp av mixed model for repeated measures (MMRM).
Baseline till månad 18

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i bäst korrigerad synskärpa (BCVA) med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bokstäver från baslinjen vid månad 18
Tidsram: Baslinje och månad 18
BCVA i studieögat bedömdes med ETDRS synskärpetestkarta. ETDRS Visual Acuity Score (ETDRS-bokstäver) beräknas baserat på antalet bokstäver som lästs på ETDRS-kartan. Minsta och högsta möjliga poäng är 0–100. En högre poäng representerade ökad visuell funktion. En positiv förändring från baslinjen indikerar en minskning av symtomen. Förändring i BCVA från baslinjen vid månad 18 uppskattades med MMRM.
Baslinje och månad 18
Förändring i fotopisk eller mesopisk makulär känslighet mätt med mikroperimetri från baslinjen vid månad 18
Tidsram: Baseline och Månad 18
Fotopisk eller mesopisk makulär känslighet mättes med mikroperimetri. Deltagare fick antingen en fotopisk eller mesopisk mätning beroende på resurserna som fanns tillgängliga på deras studieplats. Forskarna fick en mätning oavsett vilken typ av belysningsförhållanden bedömningen utfördes under. Ett högre värde representerade en ökad retinal känslighet. En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring av symtomen. Förändring i fotopisk eller mesopisk makulär känslighet från baslinjen vid månad 18 beräknades med MMRM.
Baseline och Månad 18
Antal deltagare med biverkningar (AEs)
Tidsram: Upp till 18 månader

En biverkning (AE) definieras som varje medicinskt ofördelaktigt inträffande hos en deltagare, inklusive ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symptom eller sjukdomar som är tidsmässigt associerade med användningen av ett läkemedel och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling.

Biverkningar inkluderar sjukdomar med debut under försöket, eller förvärringar av redan befintliga sjukdomar. Förvärring av redan befintlig sjukdom definieras som en betydande ökning av sjukdomens svårighetsgrad jämfört med början av försöket och beaktades när en deltagare kräver ny eller ytterligare behandling för den sjukdomen. Brist på eller otillräckligt kliniskt svar eller effekt registrerades inte som en biverkning.
Upp till 18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

31 mars 2025

Avslutad studie (Faktisk)

31 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2017

Första postat (Faktisk)

6 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Tillgång till anonymiserade individuella deltagaresnivådata som samlats in under studien, förutom studierelaterad stöddokumentation, planeras för studier som genomförs med godkända produktindikationer och formuleringar, samt föreningar som avslutas under utveckling. Studier som utförs med produktindikationer eller formuleringar som fortfarande är aktiva i utvecklingen utvärderas efter avslutad studie för att avgöra om data om individuella deltagare kan delas. Villkor och undantag beskrivs under sponsorspecifika detaljer för Astellas på www.clinicalstudydatarequest.com.

Tidsram för IPD-delning

Åtkomst till data på deltagarnivå erbjuds forskare efter publicering av primärmanuskriptet (om tillämpligt) och är tillgänglig så länge Astellas har laglig behörighet att tillhandahålla data.

Kriterier för IPD Sharing Access

Forskare ska lämna ett förslag om att genomföra en vetenskapligt relevant analys av studiedata. Forskningsförslaget granskas av en oberoende forskningspanel. Om förslaget godkänns ges tillgång till studiedata i en säker datadelningsmiljö efter mottagande av ett undertecknat datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Stargardts makulära dystrofi

Kliniska prövningar på avacincaptad pegol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera