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Zimura rispetto a Sham nei pazienti con malattia di Stargardt autosomica recessiva (STGD1)

13 aprile 2026 aggiornato da: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Uno studio di fase 2b randomizzato, in doppio cieco, controllato per stabilire la sicurezza e l'efficacia di Zimura™ (inibitore del complemento C5) rispetto a Sham in soggetti con malattia di Stargardt autosomica recessiva

Valutare la sicurezza e l'efficacia di Zimura™ (inibitore del fattore C5 del complemento) rispetto a Sham in soggetti con malattia di Stargardt autosomica recessiva 1 (STGD1).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

121

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • University of Bonn
      • München, Germania, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Germania, 72076
        • University of Tuebingen
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israele, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israele, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italia, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italia, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08022
        • Institut de la Macula
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Stati Uniti, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Stati Uniti, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungheria, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Ungheria, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno due mutazioni patogene del gene ABCA4 confermate da un laboratorio certificato CLIA
  • Miglior acuità visiva corretta nell'occhio dello studio tra 20/20 - 20/200 equivalente di Snellen, inclusi

Criteri di esclusione:

  • Atrofia maculare secondaria a qualsiasi condizione diversa da STGD1 in entrambi gli occhi
  • Qualsiasi trattamento precedente per STGD1 inclusa la terapia genica, la terapia con cellule staminali o qualsiasi precedente trattamento intravitreale per qualsiasi indicazione in entrambi gli occhi
  • Partecipazione a uno studio interventistico su un derivato della vitamina A ≤ 3 mesi prima dello screening
  • Presenza di infiammazione intraoculare, foro maculare, miopia patologica, membrana epiretinica, evidenza di significativa trazione vitreo-maculare, emorragia vitreale o afachia
  • Qualsiasi intervento chirurgico intraoculare o laser termico entro 3 mesi dall'inizio dello studio. Qualsiasi precedente laser termico nella regione maculare
  • Diabete mellito
  • Valore HbA1c di ≥6,5%
  • Ictus entro 12 mesi dall'ingresso nello studio
  • Qualsiasi intervento chirurgico importante entro un mese dall'ingresso nello studio o previsto durante lo studio
  • Qualsiasi trattamento con un agente sperimentale negli ultimi 60 giorni per qualsiasi condizione
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Allergie gravi note al colorante fluoresceina utilizzato in angiografia, allo iodio povidone o ai componenti della formulazione Zimura

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: avacincaptad pegol
I partecipanti riceveranno avacincaptad pegol mensilmente per un massimo di 17 mesi.
Droga: avacincaptad pegol
Iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (nome precedente)
Comparatore fittizio: Falso
I partecipanti riceveranno mensilmente una finta corrispondenza per un massimo di 17 mesi.
Droga: Falso
Iniezione intravitreale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso medio di variazione nell'area del difetto della zona ellissoidale dal basale fino al mese 18
Lasso di tempo: Da baseline a 18 mesi
L'area del difetto della zona ellissoidale è stata misurata mediante tomografia a coerenza ottica spettrale en face. Il tasso di variazione (pendenza) dell'area del difetto della zona ellissoidale dalla Baseline fino al Mese 18 è stato stimato utilizzando il modello misto per misure ripetute (MMRM).
Da baseline a 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della Migliore Acuità Visiva Corretta (BCVA) Utilizzando le Lettere dello Studio Early Treatment Diabetic Retinopathy (ETDRS) dal Basale al Mese 18
Lasso di tempo: Baseline e mese 18
La BCVA nell'occhio in studio è stata valutata utilizzando il grafico di test dell'acuità visiva ETDRS. Il punteggio di acuità visiva ETDRS (lettere ETDRS) viene calcolato in base al numero di lettere lette sul grafico ETDRS. I punteggi minimo e massimo possibili sono 0-100. Un punteggio più alto rappresentava una maggiore funzionalità visiva. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica una diminuzione della sintomatologia. La variazione della BCVA rispetto al basale al mese 18 è stata stimata utilizzando MMRM.
Baseline e mese 18
Variazione della sensibilità maculare fotopica o mesopica misurata mediante microperimetria rispetto al basale al mese 18
Lasso di tempo: Baseline e Mese 18
La sensibilità maculare fotopica o mesopica è stata misurata mediante microperimetria. Ai partecipanti è stata effettuata una misurazione fotopica o mesopica a seconda delle risorse disponibili presso il loro centro. Ai ricercatori è stata fornita una misurazione indipendentemente dalle condizioni di illuminazione in cui è stata condotta la valutazione. Un punteggio più alto rappresentava una maggiore sensibilità retinica. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento della sintomatologia. Il cambiamento della sensibilità maculare fotopica o mesopica rispetto al basale al mese 18 è stato stimato utilizzando MMRM.
Baseline e Mese 18
Numero di partecipanti con eventi avversi (AEs)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi

Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante, inclusi segni, sintomi o malattie sfavorevoli e non intenzionali temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale e che non devono necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento.

Gli eventi avversi includono malattie con insorgenza durante la sperimentazione o esacerbazioni di malattie preesistenti. L'esacerbazione di una malattia preesistente è definita come un aumento significativo della gravità della malattia rispetto all'inizio della sperimentazione ed è stata considerata quando un partecipante richiede un trattamento nuovo o aggiuntivo per quella malattia. La mancanza o l'insufficiente risposta clinica o efficacia non è stata registrata come evento avverso.
Fino a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimizzati a livello dei singoli partecipanti raccolti durante lo studio, oltre alla documentazione di supporto relativa allo studio, è previsto per gli studi condotti con indicazioni e formulazioni di prodotti approvati, nonché per composti interrotti durante lo sviluppo. Gli studi condotti con indicazioni di prodotto o formulazioni che rimangono attive in fase di sviluppo vengono valutati dopo il completamento dello studio per determinare se i dati dei singoli partecipanti possono essere condivisi. Le condizioni e le eccezioni sono descritte nei Dettagli specifici dello sponsor per Astellas su www.clinicalstudydatarequest.com.

Periodo di condivisione IPD

L'accesso ai dati a livello di partecipante viene offerto ai ricercatori dopo la pubblicazione del manoscritto primario (se applicabile) ed è disponibile finché Astellas ha l'autorità legale per fornire i dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori devono presentare una proposta per condurre un'analisi scientificamente rilevante dei dati dello studio. La proposta di ricerca viene esaminata da un gruppo di ricerca indipendente. Se la proposta viene approvata, l'accesso ai dati dello studio viene fornito in un ambiente di condivisione dei dati sicuro dopo aver ricevuto un accordo di condivisione dei dati firmato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia maculare di Stargardt

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