Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Зимура по сравнению с симуляцией у пациентов с аутосомно-рецессивной болезнью Штаргардта (STGD1)

13 апреля 2026 г. обновлено: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование фазы 2b для установления безопасности и эффективности Zimura™ (ингибитор комплемента C5) по сравнению с имитацией у субъектов с аутосомно-рецессивной болезнью Штаргардта

Оценить безопасность и эффективность Zimura™ (ингибитор фактора комплемента C5) по сравнению с Sham у субъектов с аутосомно-рецессивной болезнью Штаргардта 1 (STGD1).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

121

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Венгрия, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Венгрия, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Венгрия, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Венгрия, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • University of Bonn
      • München, Германия, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Германия, 72076
        • University of Tuebingen
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Израиль, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Израиль, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Израиль, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08022
        • Institut de la Macula
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Италия, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Италия, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Италия, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Италия, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Соединенные Штаты, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Соединенные Штаты, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Франция
      • Créteil, Франция, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Франция, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Не менее двух патогенных мутаций гена ABCA4, подтвержденных лабораторией, сертифицированной CLIA.
  • Лучшая скорректированная острота зрения на исследуемом глазу от 20/20 до 20/200 эквивалента Снеллена включительно

Критерий исключения:

  • Макулярная атрофия, вторичная по отношению к любому состоянию, кроме STGD1, на любом глазу
  • Любое предшествующее лечение STGD1, включая генную терапию, терапию стволовыми клетками или любое предшествующее интравитреальное лечение по любому показанию в любом глазу.
  • Участие в интервенционном исследовании производного витамина А ≤ 3 месяцев до скрининга
  • Наличие внутриглазного воспаления, макулярного отверстия, патологической миопии, эпиретинальной мембраны, признаков значительной витреомакулярной тракции, кровоизлияния в стекловидное тело или афакии
  • Любая внутриглазная хирургия или термальный лазер в течение 3 месяцев после начала исследования. Любой предшествующий термальный лазер в макулярной области
  • Сахарный диабет
  • Значение HbA1c ≥6,5%
  • Инсульт в течение 12 месяцев после включения в исследование
  • Любая серьезная хирургическая процедура в течение одного месяца после включения в исследование или ожидаемая во время исследования.
  • Любое лечение исследуемым агентом за последние 60 дней при любом заболевании.
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • Известные серьезные аллергии на флуоресцеиновый краситель, используемый в ангиографии, повидон-йод или на компоненты препарата Зимура.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: авацинкаптад пегол
Участники будут получать авацинкаптад пегол ежемесячно в течение 17 месяцев.
Лекарство: авацинкаптад пегол
Интравитреальная инъекция
Другие имена:
  • АРК1905
  • Изервай
  • Зимура (предыдущее имя)
Фальшивый компаратор: Шам
Участники будут получать соответствующую имитацию ежемесячно в течение 17 месяцев.
Лекарство: Шам
Интравитреальная инъекция

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя скорость изменения площади дефекта эллипсоидной зоны от исходного уровня до 18-го месяца
Временное ограничение: От исходного уровня до 18-го месяца
Площадь дефекта эллипсоидной зоны измерялась с помощью спектральной оптической когерентной томографии в режиме en face. Скорость изменения (наклон) площади дефекта эллипсоидной зоны от исходного уровня до 18-го месяца оценивалась с использованием смешанной модели для повторных измерений (MMRM).
От исходного уровня до 18-го месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение наилучшей корригированной остроты зрения (НКОЗ) по буквам исследования Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) от исходного уровня через 18 месяцев
Временное ограничение: Исходные данные и 18 месяцев
Острота зрения по BCVA в исследуемом глазу оценивалась с использованием таблицы для проверки остроты зрения ETDRS. Оценка остроты зрения по ETDRS (буквы ETDRS) рассчитывается на основе количества букв, прочитанных на таблице ETDRS. Минимально и максимально возможные оценки составляют 0–100. Более высокий балл указывает на улучшение зрительных функций. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение симптоматики. Изменение BCVA по сравнению с исходным уровнем на 18-м месяце оценивалось с использованием модели MMRM.
Исходные данные и 18 месяцев
Изменение фотопической или мезопической макулярной чувствительности, измеренной с помощью микропериметрии, от исходного уровня на 18-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц
Фотопическая или мезопическая чувствительность макулы измерялась с помощью микроретиметрии. Участникам проводилось либо фотопическое, либо мезопическое измерение в зависимости от доступных ресурсов в их центре. Исследователи получали одно измерение независимо от типа условий освещения, в которых проводилась оценка. Более высокий балл указывал на повышенную чувствительность сетчатки. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение симптоматики. Изменение фотопической или мезопической чувствительности макулы от исходного уровня на 18-м месяце оценивалось с использованием MMRM.
Исходный уровень и 18-й месяц
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До 18 месяцев

НПР определяется как любое неблагоприятное медицинское событие у участника, включая нежелательные и непреднамеренные признаки, симптомы или заболевания, временно связанные с применением лекарственного препарата, которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с этим лечением.

НПР включают заболевания, возникшие во время исследования, или обострения ранее существовавших заболеваний. Обострение ранее существовавшего заболевания определяется как значительное ухудшение тяжести заболевания по сравнению с началом исследования и учитывалось, когда участнику требовалось новое или дополнительное лечение для этого заболевания. Отсутствие или недостаточный клинический ответ или эффективность не регистрировались как НПР.
До 18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 марта 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 марта 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Доступ к анонимным данным на уровне отдельных участников, собранным в ходе исследования, в дополнение к подтверждающей документации, связанной с исследованием, планируется для исследований, проводимых с утвержденными показаниями и составами продуктов, а также для соединений, прекращение действия которых прекращено во время разработки. Исследования, проведенные с показаниями продукта или составами, которые остаются активными в разработке, оцениваются после завершения исследования, чтобы определить, можно ли передавать индивидуальные данные участников. Условия и исключения описаны в разделе «Информация о спонсоре компании Astellas» на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Сроки обмена IPD

Доступ к данным уровня участника предоставляется исследователям после публикации первичной рукописи (если применимо) и доступен до тех пор, пока компания Astellas имеет законные полномочия на предоставление данных.

Критерии совместного доступа к IPD

Исследователи должны представить предложение о проведении научно значимого анализа данных исследования. Предложение об исследовании рассматривается независимой исследовательской группой. Если предложение будет одобрено, доступ к данным исследования будет предоставлен в безопасной среде обмена данными после получения подписанного Соглашения о совместном использовании данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования авацинкаптад пегол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cameroon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться