Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Zimura sammenlignet med sham hos pasienter med autosomal recessiv Stargardt-sykdom (STGD1)

13. april 2026 oppdatert av: Astellas Pharma Global Development, Inc.

En fase 2b randomisert, dobbeltmasket, kontrollert studie for å fastslå sikkerheten og effekten av Zimura™ (komplement C5-hemmer) sammenlignet med sham hos personer med autosomal recessiv Stargardt-sykdom

For å evaluere sikkerheten og effekten av Zimura™ (komplementfaktor C5-hemmer) sammenlignet med Sham hos personer med autosomal recessiv Stargardt sykdom 1 (STGD1).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

121

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Forente stater, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Forente stater, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Forente stater, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69004
        • Hopital De La Croix-Rousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italia, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italia, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08022
        • Institut de la Macula
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University of Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • University of Tuebingen
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungarn, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Ungarn, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst to patogene mutasjoner av ABCA4-genet bekreftet av et CLIA-sertifisert laboratorium
  • Best korrigert synsskarphet i studieøyet mellom 20/20 - 20/200 Snellen ekvivalent, inklusive

Ekskluderingskriterier:

  • Makulaatrofi sekundært til andre tilstander enn STGD1 i begge øynene
  • Enhver tidligere behandling for STGD1 inkludert genterapi, stamcelleterapi eller enhver tidligere intravitreal behandling for enhver indikasjon i begge øyne
  • Deltakelse i en intervensjonsstudie av et vitamin A-derivat ≤ 3 måneder før screening
  • Tilstedeværelse av intraokulær betennelse, makulært hull, patologisk nærsynthet, epiretinal membran, tegn på betydelig vitreo-makulær trekkraft, glasslegemeblødning eller afaki
  • Enhver intraokulær kirurgi eller termisk laser innen 3 måneder etter inntreden i prøven. Enhver tidligere termisk laser i makulærområdet
  • Sukkersyke
  • HbA1c-verdi på ≥6,5 %
  • Hjerneslag innen 12 måneder etter inntreden i prøveperioden
  • Ethvert større kirurgisk inngrep innen en måned etter inntreden i forsøket eller forventet under forsøket
  • Enhver behandling med et undersøkelsesmiddel de siste 60 dagene for enhver tilstand
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Kjente alvorlige allergier mot fluoresceinfargestoffet som brukes i angiografi, povidonjod eller mot komponentene i Zimura-formuleringen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: avacincaptad pegol
Deltakerne vil motta avacincaptad pegol månedlig i opptil 17 måneder.
Legemiddel: avacincaptad pegol
Intravitreal injeksjon
Andre navn:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (tidligere navn)
Sham-komparator: Sham
Deltakerne vil motta en matchende sham månedlig i opptil 17 måneder.
Legemiddel: Sham
Intravitreal injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endringsrate i området av ellipsoidsone-defekt fra utgangspunkt gjennom måned 18
Tidsramme: Utgangspunkt til måned 18
Arealet av defekt i ellipsoidsonen ble målt ved en face spektral domene-optisk koherenstomografi.
Endringshastigheten (helning) i arealet av defekt i ellipsoidsonen fra utgangspunktet til måned 18 ble estimert ved bruk av blandet modell for gjentatte målinger (MMRM).
Utgangspunkt til måned 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i best korrigerte synsskarphet (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bokstaver fra utgangspunkt ved måned 18
Tidsramme: Baseline og måned 18
BCVA i studieøyet ble vurdert ved bruk av ETDRS synsskarphetstestkart. ETDRS Visual Acuity Score (ETDRS bokstaver) beregnes basert på antall bokstaver lest på ETDRS-kartet. Minimum og maksimum mulige poengsummer er 0-100. En høyere poengsum representerte økt visuell funksjon. En positiv endring fra baseline indikerer en reduksjon i symptomer. Endring i BCVA fra baseline ved måned 18 ble estimert ved bruk av MMRM.
Baseline og måned 18
Endring i fotopisk eller mesopisk makulær følsomhet målt med mikroperimetri fra utgangspunkt ved måned 18
Tidsramme: Utgangspunkt og måned 18
Fotopisk makulær følsomhet eller mesopisk makulær følsomhet ble målt ved mikroperimetri. Deltakerne enten fikk en fotopisk eller mesopisk måling avhengig av ressursene tilgjengelig på deres behandlingssted. Forskerne ble gitt én måling uavhengig av hvilke belysningsforhold vurderingen ble utført under. En høyere poengsum representerte økt retinal følsomhet. En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring i symptomlogien. Endring i fotopisk eller mesopisk makulær følsomhet fra baseline ved måned 18 ble estimert ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt og måned 18
Antall deltakere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Opptil 18 måneder

En bivirkning defineres som enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker, inkludert uønskede og utilsiktede tegn, symptomer eller sykdommer som er tidsmessig assosiert med bruken av et legemiddel, og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen.

Bivirkninger inkluderer sykdommer med debut under forsøket, eller forverring av allerede eksisterende sykdommer. Forverring av allerede eksisterende sykdom defineres som en betydelig økning i sykdommens alvorlighet sammenlignet med starten av forsøket, og ble vurdert når en deltaker krever ny eller tilleggsbehandling for den sykdommen. Manglende eller utilstrekkelig klinisk respons eller effekt ble ikke registrert som en bivirkning.
Opptil 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. mars 2025

Studiet fullført (Faktiske)

31. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

6. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakernivådata samlet inn under studien, i tillegg til studierelatert støttedokumentasjon, er planlagt for studier utført med godkjente produktindikasjoner og formuleringer, samt forbindelser som avsluttes under utvikling. Studier utført med produktindikasjoner eller formuleringer som forblir aktive i utvikling, vurderes etter fullført studie for å avgjøre om individuelle deltakerdata kan deles. Betingelser og unntak er beskrevet under sponsorspesifikke detaljer for Astellas på www.clinicalstudydatarequest.com.

IPD-delingstidsramme

Tilgang til data på deltakernivå tilbys forskere etter publisering av primærmanuskriptet (hvis aktuelt) og er tilgjengelig så lenge Astellas har juridisk myndighet til å gi dataene.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forskere må sende inn et forslag om å gjennomføre en vitenskapelig relevant analyse av studiedataene. Forskningsforslaget vurderes av et uavhengig forskningspanel. Hvis forslaget godkjennes, gis tilgang til studiedataene i et sikkert datadelingsmiljø etter mottak av en signert datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Stargardts makuladystrofi

Kliniske studier på avacincaptad pegol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere