常染色体劣性スターガルト病（STGD1）患者におけるジムラとシャムの比較
2026年4月13日 更新者：Astellas Pharma Global Development, Inc.
常染色体劣性遺伝性シュタルガルト病の被験者を対象に、Zimura™ (補体 C5 阻害剤) の安全性と有効性をシャムと比較して確立するための第 2b 相ランダム化ダブルマスク対照試験
常染色体劣性スターガルト病 1 (STGD1) の被験者を対象に、偽薬と比較した Zimura™ (補体因子 C5 阻害剤) の安全性と有効性を評価すること。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
121
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85053
- Retinal Research Institute
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- VitreoRetinal Associates
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Pensacola、Florida、アメリカ、32503
- Retina Specialty Institute
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan/Kellogg Eye Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- The Retina Center
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New Jersey
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Bloomfield、New Jersey、アメリカ、07003
- Retina Center of NJ, LLC.
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- UPMC Eye Center
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South Carolina
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West Columbia、South Carolina、アメリカ、29169
- Palmetto Retina Center
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78705
- Austin Retina Associates
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Willow Park、Texas、アメリカ、76087
- Strategic Clinical Research Group
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah John A. Moran Eye Center
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Edinburgh、イギリス、EH3 9HA
- Princess Alexandra Eye Pavillion
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Haifa、イスラエル、3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem、イスラエル、9112001
- Hadassah University Hospital
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Petah Tikva、イスラエル、4941492
- Rabin Medical Center, Beilinson campus
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Rehovot、イスラエル、7610001
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
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Bologna、イタリア、40138
- AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
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Florence、イタリア、50121
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan、イタリア、20132
- Ospedale San Raffaele
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Naples、イタリア、80131
- University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
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Rome、イタリア、00133
- Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
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Barcelona、スペイン、08022
- Institut de la Macula
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Bonn、ドイツ、53127
- University of Bonn
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München、ドイツ、80336
- Augenklinik der LMU München
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Tübingen、ドイツ、72076
- University of Tuebingen
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Budapest、ハンガリー、H-1083
- Semmelweis Egyetem
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Budapest、ハンガリー、1133
- Budapest Retina Institute
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Debrecen、ハンガリー、4032
- University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
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Pécs、ハンガリー、7621
- Ganglion Medical Center
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Szeged、ハンガリー、6720
- Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
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Créteil、フランス、94010
- Creteil University Eye Clinic University Paris EST
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Paris、フランス、75012
- Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Lyon、Auvergne-Rhône-Alpes、フランス、69004
- Hôpital de la Croix-Rousse
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- CLIA認定検査機関によって確認されたABCA4遺伝子の少なくとも2つの病原性変異
- -20/20〜20/200のスネレン相当の研究眼の最高矯正視力、包括的
除外基準:
- いずれかの眼の STGD1 以外の状態に続発する黄斑萎縮
- 遺伝子治療、幹細胞治療、またはいずれかの眼の適応症に対する以前の硝子体内治療を含むSTGD1の以前の治療
- -スクリーニング前の≤3か月のビタミンA誘導体の介入研究への参加
- 眼内炎症、黄斑円孔、病的近視、網膜上膜、著しい硝子体 - 黄斑牽引の証拠、硝子体出血または無水晶体症の存在
- -トライアルエントリーから3か月以内の眼内手術またはサーマルレーザー。 黄斑領域での以前の熱レーザー
- 糖尿病
- -HbA1c値が6.5%以上
- 試験参加から12ヶ月以内の脳卒中
- -試験への参加から1か月以内、または試験中に予想される主要な外科的処置
- -過去60日間の治験薬による治療 条件を問わない
- 妊娠中または授乳中の女性
- -血管造影に使用されるフルオレセイン色素、ポビドンヨード、またはZimura製剤の成分に対する既知の重篤なアレルギー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アヴァシンカプタド・ペゴル
参加者は最長 17 か月間、毎月アバシンカプタド ペゴルを受け取ります。
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硝子体内注射
他の名前：
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偽コンパレータ：シャム
参加者は、最長 17 か月間、毎月一致する模造品を受け取ります。
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硝子体内注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから18か月までの楕円体帯欠損面積の平均変化率
時間枠：ベースラインから18か月後
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楕円体帯欠損の面積は、エンフェース分光ドメイン光干渉断層撮影法により測定された。
楕円体帯欠損面積のベースラインから18か月までの変化率（傾き）は、反復測定混合モデル（MMRM）を使用して推定された。
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ベースラインから18か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから18か月後の早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）文字を用いた最矯正視力（BCVA）の変化
時間枠：ベースラインおよび18か月
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研究眼のBCVAは、ETDRS視力検査表を用いて評価された。
ETDRS視力スコア（ETDRS文字）は、ETDRS表で読まれた文字数に基づいて計算される。
最小および最大可能スコアは0〜100である。
高いスコアは視機能の向上を示す。
ベースラインからの正の変化は、症状の減少を示す。
ベースラインからのBCVAの変化（18ヶ月時点）は、MMRMを用いて推定された。
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ベースラインおよび18か月
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ベースラインから18ヶ月時点におけるマイクロペリメトリー測定による明所視または中間視網膜感度の変化
時間枠：ベースラインおよび18ヶ月
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光視野下黄斑感度または薄明視下黄斑感度は、マイクロペリメトリーによって測定されました。
参加者は、各施設で利用可能なリソースに応じて、光視野下または薄明視下の測定のいずれかを受けました。
研究者は、評価が行われた照明条件の種類に関わらず、一つの測定値を受け取りました。
高いスコアは、網膜感度の増加を示しました。
ベースラインからの正の変化は、症状の改善を示しています。
18か月時点での光視野下または薄明視下黄斑感度のベースラインからの変化は、MMRMを用いて推定されました。
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ベースラインおよび18ヶ月
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有害事象（AEs）を経験した参加者数
時間枠：最大18か月
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AEとは、医薬品の使用に時間的に関連して発生する、好ましくない意図しない徴候、症状または疾患を含む、参加者におけるあらゆる好ましくない医学的出来事を指し、必ずしもこの治療との因果関係を有する必要はありません。 AEには、試験中に発症した疾患、または既存疾患の悪化が含まれます。 既存疾患の悪化は、試験開始時と比較して疾患の重症度が著しく増加したものと定義され、参加者がその疾患に対して新規または追加の治療を必要とする場合に考慮されました。 臨床的効果または有効性の欠如または不十分さはAEとして記録されませんでした。 |
最大18か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Astellas Pharma Global Development, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月12日
一次修了 (実際)
2025年3月31日
研究の完了 (実際)
2025年3月31日
試験登録日
最初に提出
2017年12月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年12月1日
最初の投稿 (実際)
2017年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月13日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OPH2005
- 2017-004783-35 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
研究関連の裏付け文書に加えて、研究中に収集された匿名化された個人参加者レベルのデータへのアクセスは、承認された製品の適応症および製剤、ならびに開発中に中止された化合物を使用して実施された研究に対して計画されています。
開発が継続している製品の適応症または製剤を使用して実施された研究は、研究完了後に評価され、個々の参加者のデータを共有できるかどうかが決定されます。
条件と例外については、www.clinicalstudydatarequest.com のアステラス製薬のスポンサー固有の詳細に記載されています。
IPD 共有時間枠
参加者レベルのデータへのアクセスは、一次論文の出版後（該当する場合）に研究者に提供され、アステラス製薬がデータを提供する法的権限を有している限り利用可能です。
IPD 共有アクセス基準
研究者は、研究データの科学的に適切な分析を行うための提案を提出する必要があります。
研究提案は独立研究パネルによって検討されます。
提案が承認された場合、署名されたデータ共有契約の受領後、安全なデータ共有環境で研究データへのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
アヴァシンカプタド・ペゴルの臨床試験
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Hoffmann-La Roche積極的、募集していない
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IVERIC bio, Inc.完了地理的萎縮 | 乾燥性加齢黄斑変性症アメリカ, イスラエル, エストニア, ハンガリー, ラトビア, チェコ, クロアチア
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Ophthotech Corporation完了
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Dana-Farber Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI); Shire積極的、募集していない
-
Institut de Recherches Internationales ServierADIR, a Servier Group company終了しました