Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zimura ve srovnání se simulací u pacientů s autozomálně recesivní Stargardtovou chorobou (STGD1)

13. dubna 2026 aktualizováno: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Randomizovaná, dvojitě maskovaná, kontrolovaná zkouška fáze 2b ke stanovení bezpečnosti a účinnosti přípravku Zimura™ (inhibitor doplňku C5) ve srovnání s simulací u subjektů s autozomálně recesivní Stargardtovou chorobou

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost Zimura™ (komplementový inhibitor faktoru C5) ve srovnání s Sham u subjektů s autozomálně recesivní Stargardtovou chorobou 1 (STGD1).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

121

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Francie, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Itálie, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Itálie, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Itálie, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Izrael, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Izrael, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Maďarsko, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Maďarsko, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Maďarsko, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • University of Bonn
      • München, Německo, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Německo, 72076
        • University of Tuebingen
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Spojené státy, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Spojené státy, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08022
        • Institut de la Macula

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nejméně dvě patogenní mutace genu ABCA4 potvrzené laboratoří certifikovanou CLIA
  • Nejlepší korigovaná zraková ostrost ve studovaném oku mezi 20/20 - 20/200 Snellenovým ekvivalentem včetně

Kritéria vyloučení:

  • Makulární atrofie sekundární k jakémukoli jinému stavu než STGD1 v každém oku
  • Jakákoli předchozí léčba STGD1 včetně genové terapie, terapie kmenovými buňkami nebo jakékoli předchozí intravitreální léčby pro jakoukoli indikaci v kterémkoli oku
  • Účast na intervenční studii derivátu vitaminu A ≤ 3 měsíce před screeningem
  • Přítomnost nitroočního zánětu, makulární díry, patologické myopie, epiretinální membrány, známky významné vitreomakulární trakce, krvácení do sklivce nebo afakie
  • Jakákoli nitrooční operace nebo termální laser do 3 měsíců od vstupu do zkoušky. Jakýkoli předchozí termální laser v makulární oblasti
  • Diabetes mellitus
  • Hodnota HbA1c ≥6,5 %
  • Cévní mozková příhoda do 12 měsíců od zahájení zkušebního provozu
  • Jakýkoli větší chirurgický zákrok do jednoho měsíce od vstupu do studie nebo předpokládaný během studie
  • Jakákoli léčba zkoumaným činidlem za posledních 60 dní pro jakýkoli stav
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Známé závažné alergie na barvivo fluorescein používané v angiografii, povidon jód nebo na složky přípravku Zimura

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: avacincaptad pegol
Účastníci obdrží avacincaptad pegol měsíčně po dobu až 17 měsíců.
Lék: avacincaptad pegol
Intravitreální injekce
Ostatní jména:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (předchozí jméno)
Falešný srovnávač: Falešný
Účastníci obdrží odpovídající falešný měsíčník po dobu až 17 měsíců.
Lék: Falešný
Intravitreální injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná rychlost změny v oblasti defektu elipsoidní zóny od výchozí hodnoty do 18. měsíce
Časové okno: Od výchozího stavu do 18. měsíce
Plocha defektu zóny elipsoidu byla měřena pomocí spektrální domény optické koherenční tomografie en face. Rychlost změny (sklon) plochy defektu zóny elipsoidu od výchozí hodnoty do 18. měsíce byla odhadnuta pomocí smíšeného modelu pro opakovaná měření (MMRM).
Od výchozího stavu do 18. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí písmen studie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) od výchozí hodnoty v 18. měsíci
Časové okno: Výchozí stav a 18. měsíc
BCVA ve studovaném oku bylo hodnoceno pomocí zrakové tabulky ETDRS. Skóre zrakové ostrosti ETDRS (ETDRS písmena) se vypočítává na základě počtu přečtených písmen na ETDRS tabulce. Minimální a maximální možné skóre je 0–100. Vyšší skóre představovalo zvýšenou zrakovou funkci. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě indikuje snížení symptomologie. Změna BCVA oproti výchozí hodnotě v měsíci 18 byla odhadnuta pomocí MMRM.
Výchozí stav a 18. měsíc
Změna fotopické nebo mezopické makulární citlivosti měřené mikroperimetrií oproti výchozí hodnotě v 18. měsíci
Časové okno: Výchozí stav a 18. měsíc
Fotopická makulární citlivost nebo mezopická makulární citlivost byly měřeny mikroperimetrií. Účastníci měli provedeno buď fotopické nebo mezopické měření v závislosti na dostupných zdrojích v jejich centru. Výzkumníkům byl poskytnut jeden výsledek měření bez ohledu na typ světelných podmínek, za kterých bylo hodnocení provedeno. Vyšší skóre představovalo zvýšenou retinální citlivost. Pozitivní změna od výchozího stavu indikuje zlepšení symptomů. Změna fotopické nebo mezopické makulární citlivosti od výchozího stavu v měsíci 18 byla odhadnuta pomocí MMRM.
Výchozí stav a 18. měsíc
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců

Nepříznivá událost (AE) je definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka, včetně nepříznivých a nezamýšlených příznaků, symptomů nebo onemocnění časově spojených s užíváním léčivého přípravku, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.

Nepříznivé události zahrnují onemocnění s počátkem během studie nebo zhoršení již existujících onemocnění. Zhoršení již existujícího onemocnění je definováno jako významné zvýšení závažnosti onemocnění ve srovnání se začátkem studie a bylo zvažováno, když účastník vyžadoval novou nebo dodatečnou léčbu tohoto onemocnění. Nedostatek nebo nedostatečná klinická odpověď nebo účinnost nebyla zaznamenána jako nepříznivá událost.
Až 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

31. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých účastníků shromážděným během studie, kromě podpůrné dokumentace související se studií, je plánován pro studie provedené se schválenými indikacemi a složeními produktu, stejně jako se sloučeninami ukončenými během vývoje. Studie provedené s produktovými indikacemi nebo formulacemi, které zůstávají aktivní ve vývoji, jsou po dokončení studie hodnoceny, aby se určilo, zda mohou být sdílena data jednotlivých účastníků. Podmínky a výjimky jsou popsány v části Specifické podrobnosti o sponzorovi pro Astellas na www.clinicalstudydatarequest.com.

Časový rámec sdílení IPD

Přístup k údajům na úrovni účastníků je badatelům nabízen po zveřejnění primárního rukopisu (je-li to relevantní) a je dostupný, pokud má společnost Astellas zákonné oprávnění k poskytování údajů.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumní pracovníci musí předložit návrh na provedení vědecky relevantní analýzy dat studie. Návrh výzkumu posuzuje nezávislý výzkumný panel. Pokud je návrh schválen, je přístup k datům studie poskytnut v zabezpečeném prostředí sdílení dat po obdržení podepsané smlouvy o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova makulární dystrofie

Klinické studie na avacincaptad pegol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit