Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zimura w porównaniu do terapii pozorowanej u pacjentów z autosomalną recesywną chorobą Stargardta (STGD1)

13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie fazy 2b mające na celu ustalenie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Zimura™ (inhibitor C5 dopełniacza) w porównaniu z lekiem pozorowanym u pacjentów z autosomalną recesywną chorobą Stargardta

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Zimura™ (inhibitor czynnika C5 dopełniacza) w porównaniu z lekiem pozorowanym u osób z autosomalnie recesywną chorobą Stargardta 1 (STGD1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

121

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Francja, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08022
        • Institut de la Macula
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Izrael, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Izrael, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • University of Bonn
      • München, Niemcy, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • University of Tuebingen
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Stany Zjednoczone, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Węgry, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Węgry, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Węgry, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Włochy, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Włochy, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Włochy, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej dwie patogenne mutacje genu ABCA4 potwierdzone przez laboratorium certyfikowane przez CLIA
  • Najlepsza skorygowana ostrość wzroku w badanym oku między 20/20 - 20/200 ekwiwalentu Snellena włącznie

Kryteria wyłączenia:

  • Atrofia plamki wtórna do jakiegokolwiek stanu innego niż STGD1 w którymkolwiek oku
  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie STGD1, w tym terapia genowa, terapia komórkami macierzystymi lub jakiekolwiek wcześniejsze leczenie do ciała szklistego z jakiegokolwiek wskazania w którymkolwiek oku
  • Udział w badaniu interwencyjnym pochodnej witaminy A ≤ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Obecność zapalenia wewnątrzgałkowego, dziury w plamce, patologicznej krótkowzroczności, błony nasiatkówkowej, dowodów na znaczną trakcję szklistkowo-plamkową, krwotoku do ciała szklistego lub afakii
  • Każda operacja wewnątrzgałkowa lub laser termiczny w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badania. Każdy wcześniejszy laser termiczny w obszarze plamki żółtej
  • Cukrzyca
  • wartość HbA1c ≥6,5%
  • Udar mózgu w ciągu 12 miesięcy od wejścia na próbę
  • Każdy poważny zabieg chirurgiczny w ciągu jednego miesiąca od rozpoczęcia badania lub przewidywany w trakcie badania
  • Jakiekolwiek leczenie środkiem badanym w ciągu ostatnich 60 dni w przypadku jakiegokolwiek schorzenia
  • Kobiety w ciąży lub karmiące
  • Znane ciężkie alergie na barwnik fluoresceinowy stosowany w angiografii, jodopowidon lub na składniki preparatu Zimura

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: avacincaptad pegol
Uczestnicy będą otrzymywać avacincaptad pegol co miesiąc przez okres do 17 miesięcy.
Lek: avacincaptad pegol
Wstrzyknięcie doszklistkowe
Inne nazwy:
  • ŁUK1905
  • Izerwaj
  • Zimura (poprzednia nazwa)
Pozorny komparator: Pozorny
Uczestnicy będą otrzymywać co miesiąc pasującą fikcję przez okres do 17 miesięcy.
Lek: Pozorny
Wstrzyknięcie doszklistkowe

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie tempo zmiany obszaru defektu strefy elipsoidalnej od wartości wyjściowej do 18. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 18. miesiąca
Obszar defektu strefy elipsoidalnej mierzono za pomocą tomografii optycznej o dziedzinie spektralnej en face. Tempo zmiany (nachylenie) obszaru defektu strefy elipsoidalnej od punktu wyjściowego do 18. miesiąca oszacowano przy użyciu mieszanego modelu dla powtarzanych pomiarów (MMRM).
Od wartości wyjściowej do 18. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) mierzona za pomocą liter ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) od wartości wyjściowej w 18. miesiącu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i 18. miesiąc
BCVA w oku badawczym oceniano za pomocą tabeli testowej ostrości wzroku ETDRS. Punktacja Ostrości Wzroku ETDRS (litery ETDRS) jest obliczana na podstawie liczby liter odczytanych na tabeli ETDRS. Minimalny i maksymalny możliwy wynik wynosi 0-100. Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie wzrokowe. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie objawów. Zmianę BCVA w stosunku do wartości wyjściowej w 18. miesiącu oszacowano za pomocą MMRM.
Linia wyjściowa i 18. miesiąc
Zmiana fotopowej lub mezopowej wrażliwości plamki mierzonej mikroparymetrią w stosunku do wartości wyjściowej w 18. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i miesiąc 18
Wrażliwość plamki w warunkach fotopowych lub mezopowych była mierzona za pomocą mikropirometrii. Uczestnicy mieli wykonane pomiary w warunkach fotopowych lub mezopowych w zależności od zasobów dostępnych w ich ośrodku. Badacze otrzymywali jeden pomiar niezależnie od rodzaju warunków oświetleniowych, w jakich przeprowadzono ocenę. Wyższy wynik oznaczał zwiększoną wrażliwość siatkówki. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę w zakresie objawów. Zmianę w zakresie fotopowej lub mezopowej wrażliwości plamki w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 18 oszacowano przy użyciu MMRM.
Punkt wyjściowy i miesiąc 18
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AEs)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy

Niepożądane działanie (AE) definiuje się jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika, w tym niekorzystne i niezamierzone objawy, symptomy lub chorobę czasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, które nie muszą mieć koniecznie związku przyczynowego z tym leczeniem.

Do AE zalicza się choroby o początku w trakcie badania lub zaostrzenia chorób istniejących wcześniej. Zaostrzenie choroby istniejącej wcześniej definiuje się jako znaczący wzrost ciężkości choroby w porównaniu z początkiem badania i brano je pod uwagę, gdy uczestnik wymagał nowego lub dodatkowego leczenia tej choroby. Brak lub niewystarczająca odpowiedź kliniczna lub skuteczność nie były rejestrowane jako AE.
Do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego uczestnika zebranych w trakcie badania, oprócz dokumentacji uzupełniającej związanej z badaniem, planowany jest w przypadku badań prowadzonych z zatwierdzonymi wskazaniami i recepturami produktu, a także związkami zakończonymi w trakcie opracowywania. Badania prowadzone ze wskazaniami produktów lub recepturami, które są w fazie rozwoju, są oceniane po zakończeniu badania w celu ustalenia, czy można udostępnić dane poszczególnych uczestników. Warunki i wyjątki opisano w „Szczegółowych szczegółach sponsora Astellas” na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dostęp do danych na poziomie uczestnika jest oferowany badaczom po opublikowaniu pierwotnego manuskryptu (jeśli ma to zastosowanie) i jest dostępny pod warunkiem, że Astellas posiada uprawnienia prawne do dostarczenia danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Naukowcy muszą złożyć propozycję przeprowadzenia istotnej z naukowego punktu widzenia analizy danych z badania. Propozycja badań jest recenzowana przez niezależny panel badawczy. Jeżeli propozycja zostanie zatwierdzona, dostęp do danych z badania zostanie zapewniony w bezpiecznym środowisku udostępniania danych po otrzymaniu podpisanej umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na avacincaptad pegol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj