Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Zimura sammenlignet med sham hos patienter med autosomal recessiv Stargardt-sygdom (STGD1)

13. april 2026 opdateret af: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Et fase 2b randomiseret, dobbeltmaskeret, kontrolleret forsøg for at fastslå sikkerheden og effektiviteten af ​​Zimura™ (komplement C5-hæmmer) sammenlignet med sham hos forsøgspersoner med autosomal recessiv Stargardt-sygdom

For at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Zimura™ (komplementfaktor C5-hæmmer) sammenlignet med Sham hos forsøgspersoner med autosomal recessiv Stargardt sygdom 1 (STGD1).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

121

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Forenede Stater, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Forenede Stater, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italien, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italien, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Institut de la Macula
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University of Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • University of Tuebingen
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungarn, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Ungarn, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst to patogene mutationer af ABCA4-genet bekræftet af et CLIA-certificeret laboratorium
  • Bedst korrigeret synsstyrke i undersøgelsesøjet mellem 20/20 - 20/200 Snellen ækvivalent, inklusive

Ekskluderingskriterier:

  • Makulaatrofi sekundært til enhver anden tilstand end STGD1 i begge øjne
  • Enhver tidligere behandling for STGD1 inklusive genterapi, stamcelleterapi eller enhver tidligere intravitreal behandling for enhver indikation i begge øjne
  • Deltagelse i et interventionsstudie af et vitamin A-derivat ≤ 3 måneder før screening
  • Tilstedeværelse af intraokulær inflammation, makulært hul, patologisk nærsynethed, epiretinal membran, tegn på betydelig vitreo-makulær trækkraft, glaslegemeblødning eller afaki
  • Enhver intraokulær kirurgi eller termisk laser inden for 3 måneder efter forsøgets start. Enhver tidligere termisk laser i makulærområdet
  • Diabetes mellitus
  • HbA1c-værdi på ≥6,5 %
  • Slagtilfælde inden for 12 måneder efter indtræden i forsøget
  • Enhver større kirurgisk procedure inden for en måned efter forsøgets start eller forventes under forsøget
  • Enhver behandling med et forsøgsmiddel inden for de seneste 60 dage for enhver tilstand
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Kendte alvorlige allergier over for det fluoresceinfarvestof, der anvendes i angiografi, povidonjod eller over for komponenterne i Zimura-formuleringen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: avacincaptad pegol
Deltagerne vil modtage avacincaptad pegol månedligt i op til 17 måneder.
Medicin: avacincaptad pegol
Intravitreal injektion
Andre navne:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (tidligere navn)
Sham-komparator: Falsk
Deltagerne vil modtage en matchende sham månedligt i op til 17 måneder.
Medicin: Falsk
Intravitreal injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændringshastighed i arealet af ellipsoidzone-defekten fra baseline til måned 18
Tidsramme: Baseline til måned 18
Området af ellipsoidzone-defekt blev målt ved en face spektral domæne-optisk koherenstomografi. Ændringshastigheden (hældning) i området af ellipsoidzone-defekt fra baseline til måned 18 blev estimeret ved brug af blandet model for gentagne målinger (MMRM).
Baseline til måned 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i bedst korrigerede synsskarphed (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bogstaver fra baseline ved måned 18
Tidsramme: Baseline og måned 18
BCVA i undersøgelsesøjet blev vurderet ved hjælp af ETDRS synsskærpetestdiagram.
ETDRS synsskærpescore (ETDRS-bogstaver) beregnes ud fra antallet af læste bogstaver på ETDRS-diagrammet.
Minimum og maksimum mulige score er 0-100.
En højere score repræsenterede forbedret synsfunktion.
En positiv ændring fra baseline indikerer et fald i symptomatologi.
Ændring i BCVA fra baseline ved måned 18 blev estimeret ved hjælp af MMRM.
Baseline og måned 18
Ændring i fotopisk eller mesopisk makula følsomhed målt med mikroperimetri fra baseline ved måned 18
Tidsramme: Baseline og måned 18
Fotopisk eller mesopisk makulær følsomhed blev målt ved mikroperimetri. Deltagerne fik enten en fotopisk eller mesopisk måling afhængigt af de ressourcer, der var tilgængelige på deres center. Forskerne blev forsynet med én måling uanset hvilke lysforhold vurderingen blev udført under. En højere score repræsenterede en øget retinal følsomhed. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring af symptomatologien. Ændring i fotopisk eller mesopisk makulær følsomhed fra baseline ved måned 18 blev estimeret ved hjælp af MMRM.
Baseline og måned 18
Antal deltagere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til 18 måneder

En bivirkning defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, herunder uønskede og utilsigtede tegn, symptomer eller sygdomme, der tidsmæssigt er forbundet med brugen af et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis skal have en årsagssammenhæng med denne behandling.

Bivirkninger omfatter sygdomme med debut under forsøget eller forværringer af allerede eksisterende sygdomme. Forværring af en allerede eksisterende sygdom defineres som en væsentlig stigning i sygdommens sværhedsgrad sammenlignet med forsøgets start og blev vurderet, når en deltager krævede ny eller yderligere behandling for den pågældende sygdom. Manglende eller utilstrækkelig klinisk respons eller effekt blev ikke registreret som en bivirkning.
Op til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2017

Først opslået (Faktiske)

6. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede data på individuelt deltagerniveau indsamlet i løbet af undersøgelsen, foruden undersøgelsesrelateret understøttende dokumentation, er planlagt for undersøgelser udført med godkendte produktindikationer og formuleringer, samt forbindelser, der er afsluttet under udvikling. Undersøgelser udført med produktindikationer eller formuleringer, der forbliver aktive i udvikling, vurderes efter undersøgelsens afslutning for at afgøre, om individuelle deltagerdata kan deles. Betingelser og undtagelser er beskrevet under sponsorspecifikke detaljer for Astellas på www.clinicalstudydatarequest.com.

IPD-delingstidsramme

Adgang til data på deltagerniveau tilbydes forskerne efter offentliggørelsen af ​​det primære manuskript (hvis relevant) og er tilgængelig, så længe Astellas har juridisk bemyndigelse til at levere dataene.

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere skal indsende et forslag til at udføre en videnskabelig relevant analyse af undersøgelsens data. Forskningsforslaget gennemgås af et uafhængigt forskningspanel. Hvis forslaget godkendes, gives adgang til undersøgelsesdataene i et sikkert datadelingsmiljø efter modtagelse af en underskrevet datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stargardts makuladystrofi

Kliniske forsøg med avacincaptad pegol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner