Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Zimura vergeleken met Sham bij patiënten met autosomaal recessieve ziekte van Stargardt (STGD1)

13 april 2026 bijgewerkt door: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 2b-studie om de veiligheid en werkzaamheid van Zimura™ (complement C5-remmer) vast te stellen in vergelijking met schijnvertoning bij proefpersonen met autosomaal recessieve ziekte van Stargardt

Om de veiligheid en werkzaamheid van Zimura™ (complementfactor C5-remmer) te evalueren in vergelijking met Sham bij proefpersonen met autosomaal recessieve ziekte van Stargardt 1 (STGD1).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

121

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • University of Bonn
      • München, Duitsland, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • University of Tuebingen
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrijk, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Hongarije, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Hongarije, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Hongarije, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israël, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israël, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italië, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italië, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italië, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08022
        • Institut de la Macula
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Verenigde Staten, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Verenigde Staten, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ten minste twee pathogene mutaties van het ABCA4-gen bevestigd door een CLIA-gecertificeerd laboratorium
  • Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte in het onderzoeksoog tussen 20/20 - 20/200 Snellen-equivalent, inclusief

Uitsluitingscriteria:

  • Macula-atrofie secundair aan een andere aandoening dan STGD1 in beide ogen
  • Elke eerdere behandeling voor STGD1 inclusief gentherapie, stamceltherapie of elke eerdere intravitreale behandeling voor een indicatie in een van beide ogen
  • Deelname aan een interventionele studie van een vitamine A-derivaat ≤ 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Aanwezigheid van intraoculaire ontsteking, maculair gaatje, pathologische bijziendheid, epiretinaal membraan, tekenen van significante vitreomaculaire tractie, glasvochtbloeding of afakie
  • Elke intraoculaire operatie of thermische laser binnen 3 maanden na deelname aan de proef. Elke eerdere thermische laser in het maculaire gebied
  • Suikerziekte
  • HbA1c-waarde van ≥6,5%
  • Beroerte binnen 12 maanden na deelname aan de proefperiode
  • Elke grote chirurgische ingreep binnen een maand na deelname aan de proef of die tijdens de proef wordt verwacht
  • Elke behandeling met een onderzoeksmiddel in de afgelopen 60 dagen voor elke aandoening
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Bekende ernstige allergieën voor de fluoresceïnekleurstof die wordt gebruikt bij angiografie, povidonjood of voor de componenten van de Zimura-formulering

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: avacincaptad pegol
Deelnemers ontvangen maandelijks avacincaptad pegol gedurende maximaal 17 maanden.
Geneesmiddel: avacincaptad pegol
Intravitreale injectie
Andere namen:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (vorige naam)
Sham-vergelijker: Schijn
Deelnemers ontvangen maandelijks een bijpassende schijnvertoning gedurende maximaal 17 maanden.
Geneesmiddel: Schijn
Intravitreale injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde veranderingssnelheid in het gebied van de ellipsoïdezone-defect vanaf baseline tot en met maand 18
Tijdsspanne: Baseline tot maand 18
Het gebied van de ellipsoïde zone defect werd gemeten door en face spectrale domein-optische coherentietomografie. De veranderingssnelheid (helling) in het gebied van de ellipsoïde zone defect van Baseline tot Maand 18 werd geschat met behulp van een mixed model for repeated measures (MMRM).
Baseline tot maand 18

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Best Gecorrigeerde Visuele Acuïteit (BCVA) met behulp van Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) letters vanaf de uitgangswaarde bij maand 18
Tijdsspanne: Baseline en maand 18
BCVA in het studieoog werd beoordeeld met behulp van de ETDRS gezichtsscherptetestkaart. De ETDRS gezichtsscherptescore (ETDRS letters) wordt berekend op basis van het aantal letters dat op de ETDRS-kaart wordt gelezen. Minimale en maximale mogelijke scores zijn 0-100. Een hogere score vertegenwoordigde een toegenomen visueel functioneren. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de symptomatologie. De verandering in BCVA ten opzichte van de uitgangswaarde na 18 maanden werd geschat met behulp van MMRM.
Baseline en maand 18
Verandering in fotopische of mesopische maculaire gevoeligheid gemeten met microperimetrie ten opzichte van de baseline na 18 maanden
Tijdsspanne: Basislijn en maand 18
De fotopische maculaire gevoeligheid of mesopische maculaire gevoeligheid werd gemeten door middel van microperimetrie. Deelnemers kregen een fotopische of mesopische meting, afhankelijk van de beschikbare middelen op hun locatie. Onderzoekers kregen één meting verstrekt, ongeacht het type lichtomstandigheden waarin de beoordeling werd uitgevoerd. Een hogere score vertegenwoordigde een verhoogde retinale gevoeligheid. Een positieve verandering ten opzichte van de baseline duidt op een verbetering van de symptomatologie. De verandering in fotopische of mesopische maculaire gevoeligheid ten opzichte van de baseline na 18 maanden werd geschat met behulp van MMRM.
Basislijn en maand 18
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AEs)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden

Een AE wordt gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis bij een deelnemer, waaronder ongunstige en onbedoelde tekenen, symptomen of ziekte die tijdelijk verband houden met het gebruik van een geneesmiddel en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met deze behandeling.

AE's omvatten ziekten die tijdens het onderzoek ontstaan, of verergeringen van reeds bestaande ziekten. Verergering van een reeds bestaande ziekte wordt gedefinieerd als een aanzienlijke toename van de ernst van de ziekte in vergelijking met het begin van het onderzoek en werd overwogen wanneer een deelnemer nieuwe of aanvullende behandeling voor die ziekte nodig heeft. Gebrek aan of onvoldoende klinische respons of werkzaamheid werd niet geregistreerd als een AE.
Tot 18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Toegang tot geanonimiseerde gegevens op individueel deelnemersniveau die tijdens het onderzoek zijn verzameld, naast onderzoeksgerelateerde ondersteunende documentatie, is gepland voor onderzoeken die zijn uitgevoerd met goedgekeurde productindicaties en formuleringen, evenals verbindingen die tijdens de ontwikkeling zijn beëindigd. Onderzoeken uitgevoerd met productindicaties of formuleringen die actief in ontwikkeling blijven, worden na voltooiing van het onderzoek beoordeeld om te bepalen of gegevens van individuele deelnemers kunnen worden gedeeld. Voorwaarden en uitzonderingen worden beschreven onder de Sponsorspecifieke details voor Astellas op www.clinicalstudydatarequest.com.

IPD-tijdsbestek voor delen

Toegang tot gegevens op deelnemersniveau wordt aan onderzoekers aangeboden na publicatie van het primaire manuscript (indien van toepassing) en is beschikbaar zolang Astellas de wettelijke bevoegdheid heeft om de gegevens te verstrekken.

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers moeten een voorstel indienen om een ​​wetenschappelijk relevante analyse van de onderzoeksgegevens uit te voeren. Het onderzoeksvoorstel wordt beoordeeld door een onafhankelijk onderzoekspanel. Als het voorstel wordt goedgekeurd, wordt toegang tot de onderzoeksgegevens verleend in een beveiligde gegevensdeelomgeving na ontvangst van een ondertekende gegevensdeelovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op avacincaptad pegol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Serbia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren