Zimura 与假手术在常染色体隐性斯塔加特病 (STGD1) 患者中的比较
2026年4月13日 更新者：Astellas Pharma Global Development, Inc.
一项 2b 期随机、双盲、对照试验，旨在确定 Zimura™（补体 C5 抑制剂）与假手术在常染色体隐性斯塔加特病患者中的安全性和有效性
评估 Zimura™（补体因子 C5 抑制剂）与 Sham 相比在患有常染色体隐性遗传 Stargardt 病 1 (STGD1) 的受试者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
121
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Haifa、以色列、3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem、以色列、9112001
- Hadassah University Hospital
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Petah Tikva、以色列、4941492
- Rabin Medical Center, Beilinson campus
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Rehovot、以色列、7610001
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv、以色列、6423906
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
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Budapest、匈牙利、H-1083
- Semmelweis Egyetem
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Budapest、匈牙利、1133
- Budapest Retina Institute
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Debrecen、匈牙利、4032
- University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
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Pécs、匈牙利、7621
- Ganglion Medical Center
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Szeged、匈牙利、6720
- Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
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Bonn、德国、53127
- University of Bonn
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München、德国、80336
- Augenklinik der LMU München
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Tübingen、德国、72076
- University of Tuebingen
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Bologna、意大利、40138
- AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
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Florence、意大利、50121
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milan、意大利、20132
- Ospedale San Raffaele
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Naples、意大利、80131
- University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
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Rome、意大利、00133
- Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
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Créteil、法国、94010
- Creteil University Eye Clinic University Paris EST
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Paris、法国、75012
- Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Lyon、Auvergne-Rhône-Alpes、法国、69004
- Hôpital de la Croix-Rousse
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85053
- Retinal Research Institute
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32607
- VitreoRetinal Associates
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Pensacola、Florida、美国、32503
- Retina Specialty Institute
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- University of Michigan/Kellogg Eye Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- The Retina Center
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New Jersey
-
Bloomfield、New Jersey、美国、07003
- Retina Center of NJ, LLC.
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Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- UPMC Eye Center
-
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South Carolina
-
West Columbia、South Carolina、美国、29169
- Palmetto Retina Center
-
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Texas
-
Austin、Texas、美国、78705
- Austin Retina Associates
-
Dallas、Texas、美国、75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Willow Park、Texas、美国、76087
- Strategic Clinical Research Group
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-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah John A. Moran Eye Center
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Edinburgh、英国、EH3 9HA
- Princess Alexandra Eye Pavillion
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London、英国、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Barcelona、西班牙、08022
- Institut de la Macula
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 至少有两个ABCA4基因的致病突变被CLIA认证的实验室证实
- 研究眼的最佳矫正视力在 20/20 - 20/200 Snellen 等效值（含）之间
排除标准：
- 任何一只眼睛继发于 STGD1 以外的任何疾病的黄斑萎缩
- STGD1 的任何先前治疗，包括基因治疗、干细胞治疗或任何先前针对任何一只眼睛的适应症的玻璃体内治疗
- 在筛选前 ≤ 3 个月参与维生素 A 衍生物的干预研究
- 存在眼内炎症、黄斑裂孔、病理性近视、视网膜前膜、明显的玻璃体黄斑牵拉、玻璃体出血或无晶状体的证据
- 进入试验后 3 个月内进行过任何眼内手术或热激光手术。 任何先前在黄斑区域的热激光
- 糖尿病
- HbA1c值≥6.5%
- 进入试验后 12 个月内发生中风
- 进入试验后一个月内或预期在试验期间进行的任何重大外科手术
- 在过去 60 天内因任何情况接受过研究药物的任何治疗
- 怀孕或哺乳的妇女
- 已知对血管造影中使用的荧光素染料、聚维酮碘或 Zimura 制剂的成分严重过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿维辛肽
参与者将每月收到 avacincapad pegol，为期长达 17 个月。
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玻璃体内注射
其他名称：
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假比较器：假
参与者将每月收到一个匹配的假玩意，为期长达 17 个月。
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玻璃体内注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从基线至第18个月椭圆体区缺损面积的平均变化率
大体时间：基线至第18个月
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通过正面光谱域光学相干断层扫描测量椭圆体区缺损面积。
使用混合模型重复测量（MMRM）估计从基线到第18个月椭圆体区缺损面积的变化率（斜率）。
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基线至第18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从基线至第18个月使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）字母测量的最佳矫正视力（BCVA）变化
大体时间：基线期和第18个月
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研究眼的最佳矫正视力使用ETDRS视力测试表进行评估。
ETDRS视力评分（ETDRS字母数）基于在ETDRS图表上识读的字母数量计算。
可能的最低和最高分数为0-100。
分数越高代表视觉功能越强。
与基线相比的正向变化表明症状减轻。
第18个月时最佳矫正视力相对于基线的变化采用MMRM方法进行估算。
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基线期和第18个月
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通过微视野计测量的从基线至第18个月的光视或中间视觉黄斑敏感度变化
大体时间：基线和第18个月
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通过微视野检查法测量了明视黄斑敏感度或暗视黄斑敏感度。
参与者根据其所在中心的可用资源接受了明视或暗视测量。
无论评估在何种光照条件下进行，研究人员均获得一项测量结果。
分数越高代表视网膜敏感度越高。
与基线相比的正向变化表明症状改善。
第18个月时明视或暗视黄斑敏感度相对于基线的变化使用MMRM进行估算。
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基线和第18个月
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出现不良事件（AEs）的参与者人数
大体时间：最长 18 个月
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不良事件（AE）是指在参与者中发生的任何不良医学事件，包括与使用药物产品暂时相关的不利和意外的体征、症状或疾病，且不一定必须与这种治疗有因果关系。 AE包括在试验期间发病的疾病，或既有疾病的恶化。既有疾病的恶化定义为与试验开始时相比疾病严重程度的显著增加，当参与者需要对该疾病进行新的或额外的治疗时予以考虑。缺乏或不足的临床反应或疗效不记录为AE。 |
最长 18 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Astellas Pharma Global Development, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月12日
初级完成 (实际的)
2025年3月31日
研究完成 (实际的)
2025年3月31日
研究注册日期
首次提交
2017年12月1日
首先提交符合 QC 标准的
2017年12月1日
首次发布 (实际的)
2017年12月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月13日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- OPH2005
- 2017-004783-35 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
除了与研究相关的支持文件之外，还计划对使用已批准的产品适应症和配方以及开发过程中终止的化合物进行的研究访问研究期间收集的匿名个人参与者级别数据。
对仍在开发中的产品适应症或配方进行的研究在研究完成后进行评估，以确定是否可以共享个人参与者数据。
条件和例外情况在 www.clinicalstudydatarequest.com 上的安斯泰来赞助商具体详情中进行了描述。
IPD 共享时间框架
在发表主要手稿（如果适用）后，研究人员就可以访问参与者级别的数据，只要安斯泰来拥有提供数据的合法授权，就可以访问参与者级别的数据。
IPD 共享访问标准
研究人员必须提交一份提案，对研究数据进行科学相关的分析。
该研究提案由独立研究小组审查。
如果提案获得批准，则在收到签署的数据共享协议后，将在安全的数据共享环境中提供对研究数据的访问。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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