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Zimura en comparación con Sham en pacientes con enfermedad de Stargardt autosómica recesiva (STGD1)

13 de abril de 2026 actualizado por: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Un ensayo controlado, aleatorizado, con doble enmascaramiento y de fase 2b para establecer la seguridad y la eficacia de Zimura™ (inhibidor del complemento C5) en comparación con el tratamiento simulado en sujetos con enfermedad de Stargardt autosómica recesiva

Evaluar la seguridad y eficacia de Zimura™ (inhibidor del factor C5 del complemento) en comparación con Sham en sujetos con enfermedad de Stargardt 1 autosómica recesiva (STGD1).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

121

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • University of Bonn
      • München, Alemania, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • University of Tuebingen
  • España
      • Barcelona, España, 08022
        • Institut de la Macula
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Estados Unidos, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Estados Unidos, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69004
        • Hopital De La Croix-Rousse
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Hungría, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Hungría, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Hungría, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italia, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italia, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al menos dos mutaciones patogénicas del gen ABCA4 confirmadas por un laboratorio certificado por CLIA
  • Mejor agudeza visual corregida en el ojo del estudio entre 20/20 - 20/200 equivalente de Snellen, inclusive

Criterio de exclusión:

  • Atrofia macular secundaria a cualquier condición distinta de STGD1 en cualquiera de los ojos
  • Cualquier tratamiento previo para STGD1, incluida la terapia génica, la terapia con células madre o cualquier tratamiento intravítreo previo para cualquier indicación en cualquiera de los ojos.
  • Participación en un estudio de intervención de un derivado de la vitamina A ≤ 3 meses antes de la selección
  • Presencia de inflamación intraocular, agujero macular, miopía patológica, membrana epirretiniana, evidencia de tracción vítreo-macular significativa, hemorragia vítrea o afaquia
  • Cualquier cirugía intraocular o láser térmico dentro de los 3 meses posteriores al ingreso al ensayo. Cualquier láser térmico previo en la región macular
  • Diabetes mellitus
  • Valor de HbA1c de ≥6,5%
  • Accidente cerebrovascular dentro de los 12 meses posteriores al ingreso al ensayo
  • Cualquier procedimiento quirúrgico mayor dentro de un mes del ingreso al ensayo o anticipado durante el ensayo
  • Cualquier tratamiento con un agente en investigación en los últimos 60 días por cualquier condición
  • Mujeres que están embarazadas o amamantando
  • Alergias graves conocidas al colorante de fluoresceína utilizado en la angiografía, a la povidona yodada o a los componentes de la formulación de Zimura.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: avacincaptad pegol
Los participantes recibirán avacincaptad pegol mensualmente por hasta 17 meses.
Droga: avacincaptad pegol
Inyección intravítrea
Otros nombres:
  • ARCO1905
  • Izervay
  • Zimura (nombre anterior)
Comparador falso: Impostor
Los participantes recibirán una farsa equivalente mensualmente durante un máximo de 17 meses.
Droga: Impostor
Inyección intravítrea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa Media de Cambio en el Área del Defecto de la Zona Elipsoide Desde el Inicio Hasta el Mes 18
Periodo de tiempo: Baseline a mes 18
El área del defecto de la zona elipsoide se midió mediante tomografía de coherencia óptica espectral en cara. La tasa de cambio (pendiente) en el área del defecto de la zona elipsoide desde la línea de base hasta el mes 18 se estimó utilizando un modelo mixto para medidas repetidas (MMRM).
Baseline a mes 18

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la Agudeza Visual Mejor Corregida (BCVA) Utilizando Letras del Estudio de Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética (ETDRS) Desde la Línea de Base en el Mes 18
Periodo de tiempo: Baseline y Mes 18
La BCVA en el ojo del estudio se evaluó utilizando la tabla de prueba de agudeza visual ETDRS. La Puntuación de Agudeza Visual ETDRS (letras ETDRS) se calcula en función del número de letras leídas en la tabla ETDRS. Las puntuaciones mínima y máxima posibles son 0-100. Una puntuación más alta representaba un aumento del funcionamiento visual. Un cambio positivo desde la línea de base indica una disminución de la sintomatología. El cambio en la BCVA desde la línea de base en el mes 18 se estimó utilizando MMRM.
Baseline y Mes 18
Cambio en la Sensibilidad Macular Fotópica o Mesópica Medida por Microperimetría Desde el Inicio en el Mes 18
Periodo de tiempo: Baseline y Mes 18
La sensibilidad macular fotópica o la sensibilidad macular mesópica se midieron mediante microperimetría. Los participantes tuvieron una medición fotópica o mesópica dependiendo de los recursos disponibles en su centro. Se proporcionó a los investigadores una medición independientemente del tipo de condiciones de iluminación en las que se realizó la evaluación. Una puntuación más alta representaba una mayor sensibilidad retiniana. Un cambio positivo desde el inicio indica una mejora en la sintomatología. El cambio en la sensibilidad macular fotópica o mesópica desde el inicio en el mes 18 se estimó utilizando MMRM.
Baseline y Mes 18
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses

Un EA se define como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante, incluidos signos, síntomas o enfermedades desfavorables y no deseados temporalmente asociados con el uso de un producto medicinal y que no necesariamente tienen que tener una relación causal con este tratamiento.

Los EA incluyen enfermedades con inicio durante el ensayo o exacerbaciones de enfermedades preexistentes. La exacerbación de una enfermedad preexistente se define como un aumento significativo en la gravedad de la enfermedad en comparación con el inicio del ensayo y se consideró cuando un participante requiere un tratamiento nuevo o adicional para esa enfermedad. La falta de respuesta clínica o eficacia insuficiente no se registró como un EA.
Hasta 18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

31 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

6 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Está previsto el acceso a los datos anonimizados a nivel de participante individual recopilados durante el estudio, además de la documentación de respaldo relacionada con el estudio, para los estudios realizados con indicaciones y formulaciones de productos aprobadas, así como para compuestos finalizados durante el desarrollo. Los estudios realizados con indicaciones de productos o formulaciones que permanecen activas en desarrollo se evalúan una vez finalizado el estudio para determinar si se pueden compartir los datos de los participantes individuales. Las condiciones y excepciones se describen en los Detalles específicos del patrocinador de Astellas en www.clinicalstudydatarequest.com.

Marco de tiempo para compartir IPD

El acceso a los datos a nivel de participante se ofrece a los investigadores después de la publicación del manuscrito principal (si corresponde) y está disponible siempre que Astellas tenga autoridad legal para proporcionar los datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores deben presentar una propuesta para realizar un análisis científicamente relevante de los datos del estudio. La propuesta de investigación es revisada por un Panel de Investigación Independiente. Si se aprueba la propuesta, el acceso a los datos del estudio se proporciona en un entorno seguro para compartir datos después de recibir un Acuerdo de intercambio de datos firmado.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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