Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A zimura az autoszomális recesszív Stargardt-kórban (STGD1) szenvedő betegek színlelthez képest

2026. április 13. frissítette: Astellas Pharma Global Development, Inc.

2b. fázisú randomizált, kettős maszkos, ellenőrzött kísérlet a Zimura™ (C5-komplementer inhibitor) biztonságosságának és hatékonyságának megállapítására az autoszomális recesszív Stargardt-kórban szenvedő alanyoknál az ál-alkalmazáshoz képest

A Zimura™ (komplement C5 faktor inhibitor) biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a Sham-hez képest autoszomális recesszív Stargardt-kórban 1 (STGD1) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

121

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Egyesült Államok, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Egyesült Államok, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Franciaország
      • Créteil, Franciaország, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Franciaország, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Izrael, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Izrael, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Magyarország, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Magyarország, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Magyarország, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Magyarország, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Németország
      • Bonn, Németország, 53127
        • University of Bonn
      • München, Németország, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Németország, 72076
        • University of Tuebingen
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Olaszország, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Olaszország, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Olaszország, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Olaszország, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08022
        • Institut de la Macula

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az ABCA4 gén legalább két patogén mutációja, amelyet egy CLIA-tanúsítvánnyal rendelkező laboratórium igazolt
  • A legjobb korrigált látásélesség a vizsgált szemben 20/20 és 20/200 Snellen-egyenérték között, beleértve

Kizárási kritériumok:

  • Az STGD1-től eltérő bármely más állapot miatt kialakuló makula atrófia bármelyik szemben
  • Bármilyen előzetes STGD1 kezelés, beleértve a génterápiát, az őssejtterápiát vagy bármely korábbi intravitrealis kezelést bármely szem indikációja esetén
  • Részvétel egy A-vitamin származék intervenciós vizsgálatában ≤ 3 hónappal a szűrés előtt
  • Intraocularis gyulladás, makulalyuk, kóros rövidlátás, epiretinális membrán, jelentős vitreo-macular traction, üvegtesti vérzés vagy aphakia
  • Bármilyen intraokuláris műtét vagy termikus lézer a próba megkezdését követő 3 hónapon belül. Bármilyen korábbi termikus lézer a makula régióban
  • Diabetes mellitus
  • HbA1c érték ≥6,5%
  • Stroke a próbabelépéstől számított 12 hónapon belül
  • Bármilyen nagyobb sebészeti beavatkozás a vizsgálat megkezdését követő egy hónapon belül, vagy a vizsgálat során várható
  • Bármely vizsgálati szerrel végzett kezelés az elmúlt 60 napban bármely állapot miatt
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Ismert súlyos allergia az angiográfiában használt fluoreszcein festékre, a povidon-jódra vagy a Zimura készítmény összetevőire

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: avacincaptad pegol
A résztvevők havonta avacincaptad pegolt kapnak legfeljebb 17 hónapig.
Drog: avacincaptad pegol
Intravitreális injekció
Más nevek:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (korábbi név)
Sham Comparator: Ál
A résztvevők havonta kapnak egy megfelelő színlelt díjat, legfeljebb 17 hónapig.
Drog: Ál
Intravitreális injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ellipszoid zóna defektusának területének átlagos változási sebessége a kiindulási állapottól a 18. hónapig
Időkeret: Alapvonal 18. hónapig
Az ellipszoid zóna defektusának területét en face spektrális tartományú optikai koherenciatomográfiával mérték. Az ellipszoid zóna defektusának területének változási sebességét (lejtő) a kiindulási állapottól a 18. hónapig megismételt mérések vegyes modelljével (MMRM) becsülték meg.
Alapvonal 18. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A legjobb korrigált látóélesség (BCVA) változása az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) betűk használatával a kiindulási értékhez képest a 18. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 18. hónap
A vizsgálati szem BCVA-ját ETDRS látásélesség-teszt táblázat segítségével értékelték. Az ETDRS Látásélesség Pontszám (ETDRS betűk) az ETDRS táblán elolvasott betűk számán alapul számítva. A minimális és maximális lehetséges pontszámok 0-100. A magasabb pontszám fokozott látási funkciót jelent. A kiindulási állapothoz képest pozitív változás a tünetek csökkenését jelzi. A BCVA változását a kiindulási állapothoz képest a 18. hónapban MMRM segítségével becsülték.
Alapvonal és 18. hónap
A mikroszkópiás vizsgálattal mért fotóp vagy mezóp macula érzékenység változása az alapvonalhoz képest a 18. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 18. hónap
A fotópikus vagy mezópikus makuláris érzékenységet mikroszámítógépes látótérméréssel mérték. A résztvevőknek fotópikus vagy mezópikus mérést végeztek a vizsgálati helyszín rendelkezésre álló erőforrásaitól függően. A kutatók egy mérést kaptak függetlenül attól, hogy milyen világítási körülmények között történt az értékelés. A magasabb pontszám a megnövekedett retinális érzékenységet jelentette. Az alapvonalhoz képest pozitív változás a tünetek javulását jelezte. A fotópikus vagy mezópikus makuláris érzékenység változását az alapvonaltól a 18. hónapban az MMRM módszerrel becsülték meg.
Alapvonal és 18. hónap
A résztvevők száma mellékhatásokkal (AE-k)
Időkeret: Akár 18 hónap

Az AE (ellenjavallat) definíciója szerint bármilyen kedvezőtlen orvosi eseményt jelent a résztvevőnél, ideértve a kedvezőtlen és nem szándékos jeleket, tüneteket vagy betegségeket, amelyek időben összefüggésben állnak egy gyógyszer használatával, és amelyeknek nem feltétlenül kell ok-okozati kapcsolatban állniuk a kezeléssel.

Az AE-k közé tartoznak a vizsgálat során keletkezett betegségek vagy a már meglévő betegségek súlyosbodása. A már meglévő betegség súlyosbodása a vizsgálat kezdetéhez képest a betegség súlyosságának jelentős növekedését jelenti, és akkor tekintették annak, ha a résztvevő új vagy további kezelést igényelt a betegség miatt. A klinikai válasz vagy hatékonyság hiánya vagy elégtelensége nem került rögzítésre AE-ként.
Akár 18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. március 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 1.

Első közzététel (Tényleges)

2017. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 13.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A vizsgálat során gyűjtött anonimizált egyéni résztvevői szintű adatokhoz való hozzáférést a vizsgálattal kapcsolatos alátámasztó dokumentáción túl a jóváhagyott termékjavallatokkal és összetételű, valamint a fejlesztés során megszüntetett vegyületekkel végzett vizsgálatok esetében tervezzük. A fejlesztés során aktívan maradó termékjavallatokkal vagy készítményekkel végzett vizsgálatokat a vizsgálat befejezése után értékelik annak meghatározására, hogy az egyéni résztvevői adatok megoszthatók-e. A feltételek és a kivételek leírása a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon található, az Astellas szponzorspecifikus részleteinél.

IPD megosztási időkeret

A résztvevői szintű adatokhoz való hozzáférést a kutatók az elsődleges kézirat közzététele után biztosítják (ha van ilyen), és mindaddig elérhetők, amíg az Astellasnak törvényes felhatalmazása van az adatok rendelkezésre bocsátására.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A kutatóknak javaslatot kell benyújtaniuk a vizsgálati adatok tudományos szempontból releváns elemzésére. A kutatási javaslatot egy független kutatóbizottság vizsgálja felül. A javaslat jóváhagyása esetén a vizsgálati adatokhoz való hozzáférést biztonságos adatmegosztó környezetben biztosítják az aláírt adatmegosztási megállapodás kézhezvételét követően.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Stargardt makula-disztrófiája

Klinikai vizsgálatok a avacincaptad pegol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel