Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Zimura verrattuna huijaukseen potilailla, joilla on autosomaalinen resessiivinen Stargardtin tauti (STGD1)

maanantai 13. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Vaiheen 2b satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, kontrolloitu koe Zimura™:n (komplementti C5:n estäjä) turvallisuuden ja tehon selvittämiseksi verrattuna valehoitoon potilailla, joilla on autosomaalinen resessiivinen Stargardtin tauti

Arvioida Zimura™:n (komplementtitekijä C5:n estäjä) turvallisuutta ja tehokkuutta valehoitoon verrattuna potilailla, joilla on autosomaalinen resessiivinen Stargardtin tauti 1 (STGD1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

121

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08022
        • Institut de la Macula
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italia, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italia, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Ranska, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69004
        • Hopital De La Croix-Rousse
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • University of Bonn
      • München, Saksa, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • University of Tuebingen
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Unkari, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Unkari, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Unkari, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Unkari, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Yhdysvallat, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Yhdysvallat, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ainakin kaksi patogeenistä ABCA4-geenin mutaatiota on vahvistettu CLIA-sertifioidussa laboratoriossa
  • Paras korjattu näöntarkkuus tutkittavassa silmässä välillä 20/20 - 20/200 Snellen-ekvivalenttia, mukaan lukien

Poissulkemiskriteerit:

  • Makulan atrofia, joka on sekundaarinen mistä tahansa muusta sairaudesta kuin STGD1:stä kummassakin silmässä
  • Mikä tahansa aikaisempi STGD1-hoito mukaan lukien geeniterapia, kantasoluhoito tai mikä tahansa aikaisempi intravitreaalinen hoito minkä tahansa indikaation vuoksi kummassakin silmässä
  • Osallistuminen A-vitamiinijohdannaisen interventiotutkimukseen ≤ 3 kuukautta ennen seulontaa
  • Silmänsisäinen tulehdus, silmänpohjan reikä, patologinen likinäköisyys, epiretinaalinen kalvo, todisteet merkittävästä lasiaisten ja makulan vedosta, lasiaisen verenvuoto tai afakia
  • Mikä tahansa silmänsisäinen leikkaus tai lämpölaser 3 kuukauden sisällä kokeen tulosta. Mikä tahansa aikaisempi lämpölaser makula-alueella
  • Diabetes mellitus
  • HbA1c-arvo ≥6,5 %
  • Aivohalvaus 12 kuukauden sisällä koetuloksesta
  • Mikä tahansa suuri kirurginen toimenpide kuukauden sisällä tutkimukseen saapumisesta tai odotettavissa kokeen aikana
  • Mikä tahansa hoito tutkittavalla aineella viimeisten 60 päivän aikana minkä tahansa sairauden vuoksi
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Tunnetut vakavat allergiat angiografiassa käytetylle fluoreseiinivärille, povidonijodille tai Zimura-valmisteen aineosille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: avacincaptad pegol
Osallistujat saavat avacincaptad pegolia kuukausittain enintään 17 kuukauden ajan.
Lääke: avacincaptad pegol
Intravitreaalinen injektio
Muut nimet:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (edellinen nimi)
Huijausvertailija: Sham
Osallistujat saavat vastaavan huijauksen kuukausittain enintään 17 kuukauden ajan.
Lääke: Sham
Intravitreaalinen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ellipsoidivyöhykkeen vian pinta-alan keskimääräinen muutosnopeus lähtöarvosta 18 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Alkuvaiheesta 18. kuukauteen
Ellipsoidisen vyöhykkeen puutteen pinta-ala mitattiin en face-spektrialue-optisen koherenssitomografian avulla. Ellipsoidisen vyöhykkeen puutteen pinta-alan muutosnopeutta (kaltevuutta) perustasosta 18. kuukauteen arvioitiin käyttämällä toistomittauksille suunnattua sekamallia (MMRM).
Alkuvaiheesta 18. kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) käyttäen Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kirjaimia vertailuarvosta 18 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso ja 18. kuukausi
BCVA:tä tutkimussilmässä arvioitiin käyttämällä ETDRS:n näöntarkkuustestikaaviota. ETDRS:n näöntarkkuuspisteet (ETDRS-kirjaimet) lasketaan ETDRS-kaaviosta luettujen kirjainten määrän perusteella. Mahdolliset vähimmäis- ja enimmäispisteet ovat 0–100. Korkeampi pistemäärä edusti parantunutta näkötoimintaa. Positiivinen muutos lähtötasosta osoitti oireiden vähenemistä. BCVA:n muutosta lähtötasosta 18 kuukauden kohdalla arvioitiin käyttämällä MMRM:ää.
Perustaso ja 18. kuukausi
Muutos fotorisessä tai mesopirisessä makulaherkkyydessä mikrokenttämittauksella mitattuna lähtötasosta 18 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkutila ja 18. kuukausi
Fotooppisen tai mesooppisen makulaherkkyyden mittaus suoritettiin mikroperimetrialla. Osallistujille tehtiin joko fotooppinen tai mesooppinen mittaus riippuen heidän tutkimuspaikkansa saatavilla olevista resursseista. Tutkijoille annettiin yksi mittaus riippumatta siitä, millä valaistusolosuhteilla arviointi suoritettiin. Korkeampi pistemäärä edusti lisääntynyttä verkkokalvoherkkyyttä. Positiivinen muutos perusarvosta osoittaa oireiden parantumista. Muutosta fotooppisessa tai mesooppisessa makulaherkkyydessä perusarvosta 18 kuukauden kohdalla arvioitiin käyttäen MMRM-menetelmää.
Alkutila ja 18. kuukausi
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta

AE (haittavaikutus) määritellään minkä tahansa osallistujaan kohdistuvan epäsuotuisaan lääketieteelliseen tapahtumaan, mukaan lukien epäedulliset ja tahattomat merkit, oireet tai sairaudet, jotka ovat ajallisesti yhteydessä lääkeaineen käyttöön eivätkä välttämättä ole kausaalisessa suhteessa tähän hoitoon.

AE:ihin sisältyvät tutkimuksen aikana alkaneet sairaudet tai aiemmin olemassa olevien sairauksien pahenemiset. Aiemmin olemassa olevan sairauden paheneminen määritellään sairauden vakavuuden merkittäväksi lisääntymiseksi verrattuna tutkimuksen alkuun, ja sitä pidettiin silloin, kun osallistuja tarvitsee uutta tai lisähoitoa kyseiselle sairaudelle. Kliinisen vastemuutoksen tai tehon puuttumista tai riittämättömyyttä ei kirjattu AE:ksi.
Jopa 18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 12. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tutkimuksen aikana kerättyjen anonymisoitujen yksittäisten osallistujatason tietojen sekä tutkimukseen liittyvien tukidokumenttien lisäksi suunnitellaan pääsyä tutkimuksille, jotka on tehty hyväksytyillä tuoteindikaatioilla ja formulaatioilla sekä kehittämisen aikana lopetetuilla yhdisteillä. Tutkimukset, jotka on suoritettu tuoteindikaatioilla tai koostumuksilla, jotka ovat edelleen aktiivisia kehitysvaiheessa, arvioidaan tutkimuksen päätyttyä sen määrittämiseksi, voidaanko yksittäisten osallistujien tietoja jakaa. Ehdot ja poikkeukset on kuvattu Sponsor Specific Details for Astellas -kohdassa osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com.

IPD-jaon aikakehys

Pääsy osallistujatason tietoihin tarjotaan tutkijoille ensisijaisen käsikirjoituksen julkaisemisen jälkeen (tarvittaessa), ja se on saatavilla niin kauan kuin Astellasilla on lailliset valtuudet toimittaa tiedot.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkijoiden on tehtävä ehdotus tutkimusaineiston tieteellisesti merkityksellisen analyysin suorittamisesta. Tutkimusehdotuksen arvioi riippumaton tutkimuspaneeli. Jos ehdotus hyväksytään, pääsy tutkimustietoihin tarjotaan suojatussa tiedonjakoympäristössä allekirjoitetun tiedonjakosopimuksen vastaanottamisen jälkeen.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Stargardtin makuladystrofia

Kliiniset tutkimukset avacincaptad pegol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa