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Zimura comparado ao Sham em pacientes com doença autossômica recessiva de Stargardt (STGD1)

13 de abril de 2026 atualizado por: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado de Fase 2b para estabelecer a segurança e a eficácia do Zimura™ (inibidor C5 do complemento) em comparação com a farsa em indivíduos com doença autossômica recessiva de Stargardt

Avaliar a segurança e eficácia de Zimura™ (inibidor do fator C5 do complemento) em comparação com Sham em indivíduos com doença autossômica recessiva de Stargardt 1 (STGD1).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

121

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • University of Bonn
      • München, Alemanha, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • University of Tuebingen
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08022
        • Institut de la Macula
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Estados Unidos, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Estados Unidos, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • França
      • Créteil, França, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, França, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Hungria, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Hungria, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Hungria, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Itália, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Itália, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Itália, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Itália, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pelo menos duas mutações patogênicas do gene ABCA4 confirmadas por um laboratório certificado pela CLIA
  • Melhor acuidade visual corrigida no olho do estudo entre 20/20 - 20/200 equivalente a Snellen, inclusive

Critério de exclusão:

  • Atrofia macular secundária a qualquer condição diferente de STGD1 em qualquer olho
  • Qualquer tratamento anterior para STGD1, incluindo terapia genética, terapia com células-tronco ou qualquer tratamento intravítreo anterior para qualquer indicação em qualquer um dos olhos
  • Participação em um estudo de intervenção de um derivado da vitamina A ≤ 3 meses antes da triagem
  • Presença de inflamação intraocular, buraco macular, miopia patológica, membrana epirretiniana, evidência de tração vítreo-macular significativa, hemorragia vítrea ou afacia
  • Qualquer cirurgia intraocular ou laser térmico dentro de 3 meses da entrada no teste. Qualquer laser térmico anterior na região macular
  • diabetes melito
  • Valor de HbA1c de ≥6,5%
  • AVC dentro de 12 meses após o início do estudo
  • Qualquer procedimento cirúrgico importante dentro de um mês da entrada no estudo ou antecipado durante o estudo
  • Qualquer tratamento com um agente experimental nos últimos 60 dias para qualquer condição
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Alergias graves conhecidas ao corante de fluoresceína usado na angiografia, iodopovidona ou aos componentes da formulação de Zimura

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: avacincaptad pegol
Os participantes receberão avacincaptad pegol mensalmente por até 17 meses.
Medicamento: avacincaptad pegol
Injeção intravítrea
Outros nomes:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (nome anterior)
Comparador Falso: Farsa, falso
Os participantes receberão uma simulação correspondente mensalmente por até 17 meses.
Medicamento: Farsa, falso
Injeção intravítrea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa Média de Alteração na Área do Defeito da Zona do Elipsóide Desde a Linha de Base Até ao Mês 18
Prazo: Baseline a Mês 18
A área do defeito da zona do elipsoide foi medida por tomografia de coerência ótica espectral de domínio en face. A taxa de variação (inclinação) na área do defeito da zona do elipsoide desde a Linha de Base até ao Mês 18 foi estimada utilizando um modelo misto para medidas repetidas (MMRM).
Baseline a Mês 18

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na Acuidade Visual Melhor Corrigida (AVMC) utilizando Letras do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS) desde a Linha de Base no Mês 18
Prazo: Baseline e Mês 18
A BCVA no olho do estudo foi avaliada utilizando a tabela de teste de acuidade visual ETDRS. A Pontuação de Acuidade Visual ETDRS (letras ETDRS) é calculada com base no número de letras lidas na tabela ETDRS. As pontuações mínimas e máximas possíveis são de 0-100. Uma pontuação mais elevada representou um aumento do funcionamento visual. Uma alteração positiva em relação à Linha de Base indica uma diminuição da sintomatologia. A alteração da BCVA em relação à Linha de Base no Mês 18 foi estimada utilizando o MMRM.
Baseline e Mês 18
Alteração da Sensibilidade Macular Fotópica ou Mesópica Medida por Microperimetria em Relação à Linha de Base no Mês 18
Prazo: Linha de Base e Mês 18
A sensibilidade macular fotópica ou a sensibilidade macular mesópica foram medidas por microperimetria. Os participantes tiveram uma medição fotópica ou mesópica consoante os recursos disponíveis no seu centro. Os investigadores receberam uma medição independentemente das condições de iluminação em que a avaliação foi realizada. Uma pontuação mais elevada representava uma maior sensibilidade retiniana. Uma mudança positiva em relação à Linha de Base indica uma melhoria na sintomatologia. A mudança na Sensibilidade Macular Fotópica ou Mesópica em relação à Linha de Base no Mês 18 foi estimada utilizando MMRM.
Linha de Base e Mês 18
Número de Participantes com Eventos Adversos (EA)
Prazo: Até 18 meses

Um EA é definido como qualquer ocorrência médica adversa num participante, incluindo sinais, sintomas ou doenças desfavoráveis e não intencionais, temporalmente associados à utilização de um produto medicinal e que não têm necessariamente de ter uma relação causal com este tratamento.

Os EA incluem doenças com início durante o ensaio ou exacerbações de doenças pré-existentes. A exacerbação de uma doença pré-existente é definida como um aumento significativo da gravidade da doença em comparação com o início do ensaio e foi considerada quando um participante necessita de tratamento novo ou adicional para essa doença. A falta de resposta clínica ou eficácia insuficiente não foi registada como um EA.
Até 18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

31 de março de 2025

Conclusão do estudo (Real)

31 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

6 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O acesso a dados anonimizados de participantes individuais coletados durante o estudo, além da documentação de apoio relacionada ao estudo, está planejado para estudos conduzidos com indicações e formulações de produtos aprovadas, bem como compostos encerrados durante o desenvolvimento. Estudos conduzidos com indicações de produtos ou formulações que permanecem ativas em desenvolvimento são avaliados após a conclusão do estudo para determinar se os Dados dos Participantes Individuais podem ser compartilhados. As condições e exceções estão descritas nos Detalhes Específicos do Patrocinador da Astellas em www.clinicalstudydatarequest.com.

Prazo de Compartilhamento de IPD

O acesso aos dados do participante é oferecido aos pesquisadores após a publicação do manuscrito primário (se aplicável) e está disponível enquanto a Astellas tiver autoridade legal para fornecer os dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os pesquisadores deverão apresentar uma proposta para realizar uma análise cientificamente relevante dos dados do estudo. A proposta de pesquisa é revisada por um Painel de Pesquisa Independente. Se a proposta for aprovada, o acesso aos dados do estudo será fornecido em um ambiente seguro de compartilhamento de dados após o recebimento de um Acordo de Compartilhamento de Dados assinado.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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