Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Zimura comparé à Sham chez des patients atteints de la maladie de Stargardt autosomique récessive (STGD1)

13 avril 2026 mis à jour par: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Un essai contrôlé randomisé, à double insu et contrôlé de phase 2b pour établir l'innocuité et l'efficacité de Zimura™ (inhibiteur du complément C5) par rapport à la simulation chez des sujets atteints de la maladie de Stargardt autosomique récessive

Évaluer l'innocuité et l'efficacité de Zimura™ (inhibiteur du facteur C5 du complément) par rapport à Sham chez des sujets atteints de la maladie de Stargardt autosomique récessive 1 (STGD1).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

121

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • University of Bonn
      • München, Allemagne, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • University of Tuebingen
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08022
        • Institut de la Macula
  • France
      • Créteil, France, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, France, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 69004
        • Hopital De La Croix-Rousse
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Hongrie, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Hongrie, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Hongrie, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israël, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israël, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italie, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italie, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italie, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italie, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, États-Unis, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, États-Unis, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, États-Unis, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Au moins deux mutations pathogènes du gène ABCA4 confirmées par un laboratoire certifié CLIA
  • Meilleure acuité visuelle corrigée dans l'œil de l'étude entre 20/20 et 20/200 équivalent Snellen, inclus

Critère d'exclusion:

  • Atrophie maculaire secondaire à toute condition autre que STGD1 dans l'un ou l'autre œil
  • Tout traitement antérieur pour STGD1, y compris la thérapie génique, la thérapie par cellules souches ou tout traitement intravitréen antérieur pour toute indication dans l'un ou l'autre œil
  • Participation à une étude interventionnelle d'un dérivé de la vitamine A ≤ 3 mois avant le dépistage
  • Présence d'inflammation intraoculaire, de trou maculaire, de myopie pathologique, de membrane épirétinienne, de signes de traction vitréo-maculaire importante, d'hémorragie vitréenne ou d'aphakie
  • Toute chirurgie intraoculaire ou laser thermique dans les 3 mois suivant l'entrée à l'essai. Tout laser thermique antérieur dans la région maculaire
  • Diabète sucré
  • Valeur HbA1c ≥6,5 %
  • AVC dans les 12 mois suivant l'entrée à l'essai
  • Toute intervention chirurgicale majeure dans le mois suivant l'entrée à l'essai ou prévue pendant l'essai
  • Tout traitement avec un agent expérimental au cours des 60 derniers jours pour toute condition
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Allergies graves connues au colorant fluorescéine utilisé en angiographie, à la povidone iodée, ou aux composants de la formulation de Zimura

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: avacincaptad pégol
Les participants recevront de l'avacincaptad pegol mensuellement pendant 17 mois maximum.
Médicament: avacincaptad pégol
Injection intravitréenne
Autres noms:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (ancien nom)
Comparateur factice: Faux
Les participants recevront une simulation correspondante mensuellement pendant 17 mois maximum.
Médicament: Faux
Injection intravitréenne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux moyen de variation de la surface du défaut de la zone ellipsoïde par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 18
Délai: De la ligne de base au mois 18
La zone de défaut de la zone ellipsoïde a été mesurée par tomographie en cohérence optique spectrale en face.
Le taux de changement (pente) de la zone de défaut de la zone ellipsoïde de la ligne de base jusqu'au mois 18 a été estimé à l'aide du modèle mixte pour mesures répétées (MMRM).
De la ligne de base au mois 18

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de l'acuité visuelle la mieux corrigée (AVMC) par rapport à la valeur de base à 18 mois, mesurée en lettres ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study)
Délai: Valeur de référence et mois 18
La BCVA de l'œil étudié a été évaluée à l'aide du tableau d'acuité visuelle ETDRS. Le score d'acuité visuelle ETDRS (lettres ETDRS) est calculé sur la base du nombre de lettres lues sur le tableau ETDRS. Les scores minimum et maximum possibles sont de 0 à 100. Un score plus élevé représentait une amélioration du fonctionnement visuel. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une diminution de la symptomatologie. Le changement de la BCVA par rapport à la ligne de base au mois 18 a été estimé à l'aide du MMRM.
Valeur de référence et mois 18
Changement de la sensibilité maculaire photopique ou mésopique mesurée par microperimétrie par rapport à la valeur initiale à 18 mois
Délai: Baseline et mois 18
La sensibilité maculaire photopique ou la sensibilité maculaire mésopique a été mesurée par micropérimétrie. Les participants ont subi une mesure photopique ou mésopique en fonction des ressources disponibles sur leur site. Les chercheurs ont reçu une mesure quel que soit le type de conditions d'éclairage dans lesquelles l'évaluation a été réalisée. Un score plus élevé représentait une sensibilité rétinienne accrue. Un changement positif par rapport à la valeur de base indique une amélioration de la symptomatologie. Le changement de la sensibilité maculaire photopique ou mésopique par rapport à la valeur de base à 18 mois a été estimé à l'aide du MMRM.
Baseline et mois 18
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 18 mois

Un EA est défini comme toute manifestation médicale indésirable chez un participant, y compris des signes, symptômes ou maladies défavorables et non intentionnels, temporellement associés à l'utilisation d'un produit médicamenteux, et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement.

Les EA incluent les maladies survenant pendant l'essai ou l'exacerbation de maladies préexistantes. L'exacerbation d'une maladie préexistante est définie comme une augmentation significative de la gravité de la maladie par rapport au début de l'essai, et était considérée lorsqu'un participant nécessitait un nouveau traitement ou un traitement supplémentaire pour cette maladie. L'absence ou l'insuffisance de réponse ou d'efficacité clinique n'a pas été enregistrée comme un EA.
Jusqu'à 18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

31 mars 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 décembre 2017

Première publication (Réel)

6 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'accès aux données anonymisées au niveau des participants individuels collectées au cours de l'étude, en plus des documents justificatifs liés à l'étude, est prévu pour les études menées avec des indications et des formulations de produits approuvées, ainsi que pour les composés terminés en cours de développement. Les études menées avec des indications de produits ou des formulations qui restent actives en cours de développement sont évaluées une fois l'étude terminée afin de déterminer si les données individuelles des participants peuvent être partagées. Les conditions et exceptions sont décrites dans les détails spécifiques au sponsor pour Astellas sur www.clinicalstudydatarequest.com.

Délai de partage IPD

L'accès aux données au niveau des participants est offert aux chercheurs après la publication du manuscrit principal (le cas échéant) et est disponible tant qu'Astellas a l'autorité légale de fournir les données.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs doivent soumettre une proposition pour mener une analyse scientifiquement pertinente des données de l’étude. La proposition de recherche est examinée par un comité de recherche indépendant. Si la proposition est approuvée, l'accès aux données de l'étude est fourni dans un environnement de partage de données sécurisé après réception d'un accord de partage de données signé.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie maculaire de Stargardt

Essais cliniques sur avacincaptad pégol

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Malaysia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner