Att jämföra effektiviteten av tillsatsen av metotrexat (MTX) till nuvarande standard akut graft-versus-host-sjukdom (GVHD) första linjens behandling med kortikosteroider (MTX-aGVHD)
15 september 2026 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
En multicenter randomiserad i dubbelblind fas III-studie som jämför standardbehandling ensam kontra kortikosteroider och lågdosmetotrexat (MTX) för första linjens behandling av akut transplantat-mot-värd-sjukdom efter allogen stamcellstransplantation
Fas III randomiserad dubbelblind studie utformad för att jämföra effekten av tillägg av MTX med nuvarande standard akut GVHD första linjens behandling med kortikosteroider. Protokollet kommer att använda en ny endpoint för benchmarking av interventioner baserade på en sammansatt primär endpoint av GVHD-fri och kortikosteroidfri överlevnad.
Det primära effektmåttet för studien kommer att vara bedömningen av en sammansatt endpoint av transplantat-mot-värd sjukdomsfri och kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas III randomiserad, multicenter, dubbelblind kontrollerad studie. Patienter som utvecklar kliniskt meningsfull akut GVHD och som uppfyller alla andra inträdeskriterier kommer att randomiseras 1:1 för att få antingen kortikosteroider och placebo ("standardvård", kontrollarm) eller kombinationen av lågdos MTX med kortikosteroider som första linjen terapi för akut GVHD (MTX; "experimentell arm").
Den primära analysen av denna hypotesgenereringsstudie är att uppskatta den sammansatta endpointen av GVHD-fri och kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering i båda behandlingsarmarna. I själva verket är det mer och mer etablerat att en sådan sammansatt endpoint är kliniskt mycket relevant eftersom den representerar idealisk återhämtning från allo-SCT (stamcellstransplantation) (1 år efter akut GVHD-diagnos) och ett mått på bot utan pågående sjuklighet .
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
104
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75012
- Saint Antoine Hospital - Hematology Department
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna patienter (>=18 år) med hematologiska sjukdomar, som utvecklar en första episod av akut GVHD (grad II-IV) som kräver systemisk terapi
- Första allo-SCT, med någon typ av donator, stamcellskälla, GVHD-profylax eller konditioneringsregim
- Biopsi av akut GVHD-målorgan rekommenderas, men krävs inte. Inskrivningen bör inte försenas i väntan på biopsi- eller patologiska resultat
- Patienten får inte ha fått någon tidigare systemisk immunsuppressiv behandling för behandling av akut GVHD, förutom högst 72 timmars tidigare kortikosteroidbehandling
- Absolut neutrofilantal (ANC) större än 0,5 G/L
- Antalet blodplättar är mer än 20 G/L
- Undertecknat informerat samtycke
- Anslutning till ett socialt trygghetssystem (mottagare eller uppdragstagare)
- Kvinnor som är i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest och samtycka till att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod fram till 6 månader efter avslutad behandling.
Män med en partner i fertil ålder måste gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod fram till 6 månader efter avslutad behandling.
Exklusions kriterier:
- Hyperakut GVHD enligt definitionen av MD Andersons kriterier (Saliba, de Lima et al. 2007)
- Larm av GVHD hos en patient som redan är på kortikosteroidbehandling
- Överlappning av kronisk GVHD enligt definitionen av NIH Consensus Criteria (Jagasia, Greinix et al. 2015)
- MTX ges inom 7 dagar efter registrering
- Aktiv okontrollerad infektion
- Återfall/ihållande malignitet som kräver snabb immunsuppressionsabstinens
- Akut GVHD efter donatorlymfocytinfusion (DLI)
- Andra systemiska läkemedel för GVHD-behandling (inklusive extrakorporeal fotoferes)
- Om någon tidigare steroidbehandling (för annan indikation än GVHD), behandling med doser > 0,5 mg/kg/dag metylprednisolon inom 7 dagar före uppkomsten av akut GVHD
- Patienter som är gravida, ammar eller om de är sexuellt aktiva, ovilliga att använda effektiv preventivmedel under studiens varaktighet
- Patient i dialys
- Patienter med veno-ocklusiv leversjukdom eller med signifikanta leveravvikelser som enligt den behandlande läkarens bedömning inte kan få MTX
- Patienter som efter inkludering i protokollet behöver fortsätta med en eller flera av följande mediciner: probenecid, trimetoprim (enbart eller i kombination med sulfametoxazol), fenylbutazon eller vaccin mot gula febern
- Patienter med en historia av intolerans/allergi mot MTX
- Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebo 3 mg/m2 will be given once week for 4 weeks, then 3 mg/m2 every two weeks for 12 weeks. Body surface area will be capped at 2 m2. Placebo will be given as an IV infusion over 15 minutes. All patients will received prednisone 2 mg/kg.day PO (or methylprednisolone 1.6 mg/Kg/day) for 3 days. For responding patients between day 4 and 28, the dose of prednisone must be at least 0.25 mg/kg/day prednisone (or 0.2 mg/kg/day methylprednisolone). All patients should receive a folinic acid supplementation 24 hours after each MTX/placebo administration. Lederfoldin 10 mg po or iv will be administered on days 2, 9, 16 and 23. Lederfoldin 10 mg po or iv will be administered on days 37, 51, 65, 79, 93 and 103. |
|
Experimentell: Methotrexate
|
Methotrexate 3 mg/m2 will be given once week for 4 weeks, then 3 mg/m2 every two weeks for 12 weeks. Body surface area will be capped at 2 m2. Methotrexate will be given as an IV infusion over 15 minutes. All patients will received prednisone 2 mg/kg.day PO (or methylprednisolone 1.6 mg/Kg/day) for 3 days. For responding patients between day 4 and 28, the dose of prednisone must be at least 0.25 mg/kg/day prednisone (or 0.2 mg/kg/day methylprednisolone). All patients should receive a folinic acid supplementation 24 hours after each MTX/placebo administration. Lederfoldin 10 mg po or iv will be administered on days 2, 9, 16 and 23. Lederfoldin 10 mg po or iv will be administered on days 37, 51, 65, 79, 93 and 103. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av transplantat-versus-värd sjukdomsfri 12 månader efter randomisering.
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras vid tidpunkten för inkluderingen
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras vid tidpunkten för inkluderingen
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av transplantat-mot-värd-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (1).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras före start av MTX vid randomiseringen.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras före start av MTX vid randomiseringen.
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (2).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras dag 8
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras dag 8
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (3).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras dag 15
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras dag 15
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (4).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras dag 22
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras dag 22
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (5).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras dag 28
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras dag 28
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (6).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 36
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 36
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (7).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 50
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 50
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (8).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 56
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 56
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (9).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 64
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 64
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av transplantat-mot-värd-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (10)
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 78
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 78
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (11).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 92
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 92
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (12).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 102
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 102
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (13).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras 5 månader efter randomisering.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras 5 månader efter randomisering.
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av transplantat-versus-värd sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (14).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras 6 månader efter randomisering.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras 6 månader efter randomisering.
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av transplantat-versus-värd sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (17).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras 9 månader efter randomisering.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras 9 månader efter randomisering.
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av graft-versus-host-sjukdomsfri 12 månader efter randomisering (18).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras 12 månader efter randomisering.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras 12 månader efter randomisering.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (19).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras vid tidpunkten för inkluderingen.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras vid tidpunkten för inkluderingen.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått för kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (20).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras före start av MTX vid randomiseringen.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras före start av MTX vid randomiseringen.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (21).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras dag 8.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras dag 8.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått för kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (20).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras dag 15.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras dag 15.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (21).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras dag 22.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras dag 22.
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (22).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras dag 28.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras dag 28.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (23).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 36
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 36
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (24).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 50.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 50.
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (25).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 56.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 56.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått för kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (26).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 64.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 64.
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (27).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 78.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 78.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått för kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (28).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på D92.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på D92.
|
|
Bedömning av en sammansatt endpoint av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (29).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras på dag 102.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras på dag 102.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (30).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras 5 månader efter randomisering.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras 5 månader efter randomisering.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått för kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (31).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras 6 månader efter randomisering.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras 6 månader efter randomisering.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått för kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (32).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras 9 månader efter randomisering.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras 9 månader efter randomisering.
|
|
Bedömning av ett sammansatt effektmått av kortikosteroidfri överlevnad 12 månader efter randomisering (33).
Tidsram: Utvärdering kommer att utföras 12 månader efter randomisering.
|
GVHD-fri överlevnad definieras som avsaknad av initiering av ytterligare GVHD-behandling eller utveckling av kronisk GVHD som kräver systemisk terapi, och kortikosteroidfri överlevnad som avsaknad av fortsättning av kortikosteroider över en dos på 0,15 mg/kg dag.
|
Utvärdering kommer att utföras 12 månader efter randomisering.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensen av allvarliga biverkningar inom de första 12 månaderna efter randomisering
Tidsram: 12 månader efter randomisering
|
12 månader efter randomisering
|
|
|
Andelen fullständig remission (CR), mycket bra partiellt svar (VGPR), partiellt svar (PR), blandat svar (MR), inget svar (NR) och progression på dag 28, dag 56 och bästa svar inom de första 12 månaderna efter randomisering.
Tidsram: på dag 28, dag 56 och bästa svar inom de första 12 månaderna efter randomisering.
|
på dag 28, dag 56 och bästa svar inom de första 12 månaderna efter randomisering.
|
|
|
Andelen GVHD blossar inom de första 12 månaderna efter randomisering.
Tidsram: 12 månader efter randomisering
|
12 månader efter randomisering
|
|
|
Kumulativ incidens av övergripande och svår kronisk GVHD som bedöms av NIH Consensus Criteria inom de första 12 månaderna efter randomisering (Jagasia, Greinix et al. 2015, Lee, Wolff et al. 2015).
Tidsram: inom de första 12 månaderna efter randomisering
|
inom de första 12 månaderna efter randomisering
|
|
|
Förekomst av systemisk infektion och CMV(cytomegalovirus)-reaktivering inom 3 månader efter randomisering
Tidsram: inom 3 månader efter randomisering
|
inom 3 månader efter randomisering
|
|
|
Incidens av EBV (Epstein-Barr-virus) reaktivering och post-transplantation lymfoproliferativ sjukdom inom 12 månader efter randomisering
Tidsram: inom 12 månader efter randomisering
|
inom 12 månader efter randomisering
|
|
|
Kumulativ incidens av icke-relapsmortalitet inom de första 12 månaderna efter randomisering.
Tidsram: 12 månader efter randomisering
|
12 månader efter randomisering
|
|
|
Kortikosteroidfri, sjukdomsfri och total överlevnad inom de första 12 månaderna efter randomisering.
Tidsram: 12 månader efter randomisering
|
12 månader efter randomisering
|
|
|
Immunåterhämtning och mikrobiota: antal patienter med fullständig immunåterhämtning (lymfocyter och dendritiska celler) och korrigering av mikrobiota dysbios inom de första 12 månaderna
Tidsram: 12 månader efter randomisering
|
12 månader efter randomisering
|
|
|
Livskvalitet (QoL)-1
Tidsram: 12 månader
|
Utvärdering med 1 frågeformulär: EORTC QLQ-C30 (enkät om livskvalitet) (European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30)
|
12 månader
|
|
Livskvalitet (QoL)-2
Tidsram: 12 månader
|
Utvärdering med 1 frågeformulär: FACT-BMT (Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant)
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Mohamad Mohty, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 augusti 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
24 januari 2025
Avslutad studie (Faktisk)
24 januari 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 juli 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 december 2017
Första postat (Faktisk)
13 december 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PHRC-K 16-150
- 2017 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- 2017-002691-98 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .