Edoxaban för att förhindra att blodkärl blockeras av proppar (trombotiska händelser) hos barn i riskzonen på grund av hjärtsjukdom
5 juli 2022 uppdaterad av: Daiichi Sankyo, Inc.
En öppen, randomiserad, parallellgrupps, multicenter, observationsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av edoxabantosylat hos barn från 38 veckors graviditetsålder till yngre än 18 år med hjärtsjukdomar med risk för tromboemboliska händelser
En kommitté kommer att bedöma säkerheten och effektiviteten av edoxaban och den vanliga behandlingen (standardvård).
Alla barn i studien kommer att få gratis behandling. De kommer att ha en 2 av 3 chans att få edoxaban och en 1 av 3 chans att få standardvård för att förebygga blodproppar.
Studien kommer att ta reda på om edoxaban är säkrare och effektivare än standardvården.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära målet är att jämföra säkerheten för edoxaban med standardvården (SOC) hos pediatriska patienter med hjärtsjukdomar med risk för tromboemboliska komplikationer som behöver primär eller sekundär antikoagulantprofylax med avseende på kombinationen av större och kliniskt relevanta icke-stora ( CRNM) blödning enligt International Society on Thrombosis and Haemostasis [ISTH] definition.
Det viktigaste sekundära målet är att jämföra effekten av edoxaban mot SOC med avseende på utveckling av symtomatiska tromboemboliska händelser (TE) i de systemiska arteriella eller venösa vägarna inklusive djup ventrombos (DVT), lungemboli (PE), stroke, intrakardial trombos och hjärtinfarkt (MI) och asymtomatisk intrakardiell trombos identifierad genom hjärtavbildning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
168
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Alexandria, Egypten, 21131
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
-
Cairo, Egypten, 11562
- Kasr Elainy School of Medicine, Abo Elreesh Hospital (Japanese Hospital), Ali Basha Ibrahim ST Faculty of Medicine Cairo University
-
Cairo, Egypten, 11566
- Ain Shams University Hospital
-
Ismailia, Egypten, 41522
- Suez Canal University Hospital
-
-
Al Sharkeya
-
Zagazig, Al Sharkeya, Egypten, 44519
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankrike, 31059
- Hôpital Des Enfants, Bâtiment Modulaire
-
-
Herault
-
Montpellier, Herault, Frankrike, 34295
- Pediatric and Congenital Cardiology and Pulmonology Department; Arnaud De Villeneuve University Hospital
-
-
Paris Cedex 15
-
Paris, Paris Cedex 15, Frankrike, 75015
- Pediatric Cardiology Department, Hospital Necker Enfants Malades, APHP, Université Paris Descartes
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
- Cardon Childrens Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars Sinai Medical Center (ECG)
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- University of California-San Francisco Department of Pediatrics - Hematology/Oncology
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Novant Health Heart and Vascular Institute
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- East Carolina Heart Institute @ ECU
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- OU Health Sciences Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Kolkata, Indien, 700017
- Institute of Child Health
-
-
Gujarat
-
Sūrat, Gujarat, Indien, 395002
- Nirmal Hospital Private Limited
-
-
-
-
-
Be'er Sheva, Israel, 8410101
- Soroka University Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Istanbul, Kalkon, 34093
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty
-
İzmir, Kalkon, 35040
- Ege University Faculty of Medicine Department of Child Health and Diseases
-
İzmir, Kalkon, 35210
- Izmir-Dr. Behçet Uz. Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital- Izmir Dr. Behcet Uz Cocuk Hastaliklari ve Cerrahisi Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
Kayseri
-
Edirne, Kayseri, Kalkon, 38039
- Erciyes University Medical Faculty, Department of Children Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Pierrefonds, Quebec, Kanada, H9H 4Y6
- McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 166830
- Hotel Dieu de France Hospital
-
Beirut, Libanon, 11-0236
- Children's Heart Centre at the American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannien, SW3 6HP
- Royal Brompton Hospital
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Storbritannien, LE3 9QP
- Glenfield Hospital
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Storbritannien, G51 4TF
- Ward 2B, Royal Hospital for Children
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49100
- Communal Institution Dnipropetrovsk Regional Pediatric Clinical Hospital of Dnipropetrovsk Regional Council, State Institution Dnipropetrovsk Medical Academy of MoH of Ukraine
-
Kharkiv, Ukraina, 61093
- Communal Healthcare Institution Regional Pediatric Clinical Hospital, Kharkiv National Medical University
-
Vinnytsia, Ukraina, 21000
- Vynnitsa Regional Children Clinical Hospital Policlinic Dept
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1096
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
-
Szeged, Ungern, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
-
-
-
-
-
Linz, Österrike, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Med Campus IV
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 dag till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Är ett barn med hjärtsjukdom som löper risk för tromboemboliska komplikationer och som kräver minst 3 månaders antitrombotisk antikoagulantprofylax
Antingen något av följande:
ett barn med hjärtsjukdom som har en historia av hjärtshuntocklusion/trombos, med shunt fortfarande på plats (sekundär prevention).
ELLER
- ett barn med hjärtsjukdom som kräver (inklusive de som redan tar och de som ännu inte tar) antikoagulering för primär prevention av TE.
Hjärttillstånd som är kända för att signifikant öka risken för trombos (därav indikationer för primär TE-prevention) definieras i Antitrombotisk terapi och förebyggande av trombos. Några exempel på hjärttillstånd med risk för trombos är Fontan-kirurgi, hjärtsvikt, Kawasakis sjukdom och Blalock-Taussig och Glenn-kirurgi.
- Är ett manligt eller kvinnligt barn mellan 1 och <18 år (barn mellan 38 veckors graviditetsålder och 1 års ålder kommer att inkluderas i studien, dock först efter säkerhets- och effektdata från 50 försökspersoner mellan 1 och <18 år) års ålder i edoxaban-armen har utvärderats i slutet av den 3-månaders behandlingsperioden)
- Har förälder/vårdnadshavare eller juridiskt godtagbar ombud som är informerad och ger undertecknat samtycke till att barnet får delta i studien med edoxabanbehandling. Pediatriska deltagare med lämplig intellektuell mognad kommer att behöva underteckna ett samtyckesformulär utöver det undertecknade informerade samtycket från föräldrarna/vårdnadshavarna eller någon juridiskt godtagbar representant.
- Om en kvinnlig försöksperson i fertil ålder, testar negativt för graviditet vid screening och samtycker till att undvika att bli gravid genom att använda en lokalt godkänd preventivmetod under hela studien
Exklusions kriterier:
- Har tecken på symptomatisk venös eller arteriell trombos och/eller asymtomatisk intrakardiell trombos bekräftad av ett transtorakalt ekokardiogram under studiens screeningperiod
- Har mekaniska hjärtklaff(ar)
- Har aktiv blödning eller hög risk för blödning kontraindicerande behandling med antikoagulantia
- Tar antitrombotisk behandling (annan än lågdos aspirin) som inte är protokollrelaterad
- Administrering av rifampin är förbjudet under studien och försökspersoner på samtidig användning av rifampin är uteslutna
- Har någon leversjukdom associerad med koagulopati som leder till en kliniskt relevant blödningsrisk
- Har uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <30 % av det normala för ålder och storlek
- Har hypertoni i steg 2 definierad som systoliskt och/eller diastoliskt bekräftat blodtryck >99:e percentilen plus 5 mmHg
- Har trombocytopeni eller förväntad livslängd mindre än tre månader
- Har genomgått Fontan-ingrepp med en historia av eller tecken/symtom som tyder på proteinförlorande enteropati
- Är gravid eller ammar
- Har en kontraindikation för användning av heparin och/eller vitamin K-antagonist (VKA)
- Har något tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle utsätta deltagaren för ökad risk för skada om han/hon deltog i studien, inklusive kontraindicerade läkemedel som identifieras i protokollet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Edoxaban
Två av tre deltagare kommer att randomiseras för behandling med edoxabanlösning eller tabletter
|
Edoxaban 15 mg eller 30 mg tabletter för deltagare 12 till
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Standard of Care (SOC)
En av tre deltagare kommer att randomiseras för behandling med institutionens SOC-regim
|
Vårdstandard kan inkludera lågmolekylärt heparin (LMWH) och/eller VKA enligt den kliniska platsens SOC-behandlingsregim
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med bedömda blödningshändelser inom huvudbehandlingsperioden
Tidsram: Datum för första dos av studieläkemedlet fram till månad 4 eller till datum för sista dos av studieläkemedel om studiebehandlingen avbröts, beroende på vilket som var tidigare
|
Bedömda blödningshändelser inkluderade större och kliniskt relevanta icke-stora (CRNM) blödningshändelser enligt definitionen av International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) som inträffade under den huvudsakliga behandlingsperioden.
Baserat på modifierade ISTH-rekommendationer, definieras större blödningar som en sammansatt (dvs något) av följande: dödlig blödning; och/eller symtomatisk blödning i ett kritiskt område eller organ; och/eller blödning som orsakar en minskning av hemoglobinnivån på >2 g/dL, eller leder till transfusion av motsvarande ≥2 enheter helblod eller röda blodkroppar.
En CRNM-blödning är en akut eller subakut kliniskt öppen blödning som inte uppfyller kriterierna för en större blödning men som ger ett kliniskt svar, eftersom det leder till minst ett av följande: en sjukhusinläggning för blödning, eller en läkare guidad medicinsk eller kirurgisk behandling för blödning, eller en förändring av antitrombotisk behandling.
Mindre blödningar är varje annan öppen blödningshändelse som inte uppfyller kriterierna för vare sig större eller CRNM blödning.
|
Datum för första dos av studieläkemedlet fram till månad 4 eller till datum för sista dos av studieläkemedel om studiebehandlingen avbröts, beroende på vilket som var tidigare
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med symtomatiska tromboemboliska händelser (TE) i de systemiska arteriella eller venösa banorna inom huvudbehandlingsperioden
Tidsram: Datum för första dos av studieläkemedlet fram till månad 4 eller till datum för sista dos av studieläkemedel om studiebehandlingen avbröts, beroende på vilket som var tidigare
|
Symtomatiska tromboemboliska händelser (TE) i de systemiska arteriella eller venösa vägarna inkluderar djup ventrombos (DVT), lungemboli (PE), stroke, intrakardiell trombos och hjärtinfarkt (MI).
|
Datum för första dos av studieläkemedlet fram till månad 4 eller till datum för sista dos av studieläkemedel om studiebehandlingen avbröts, beroende på vilket som var tidigare
|
|
Antal deltagare som dog till följd av tromboembolisk händelse inom huvudbehandlingsperioden
Tidsram: Datum för första dos av studieläkemedlet fram till månad 4 eller till datum för sista dos av studieläkemedel om studiebehandlingen avbröts, beroende på vilket som var tidigare
|
Symtomatiska tromboemboliska händelser (TE) i de systemiska arteriella eller venösa vägarna inkluderar djup ventrombos (DVT), lungemboli (PE), stroke, intrakardiell trombos och hjärtinfarkt (MI).
|
Datum för första dos av studieläkemedlet fram till månad 4 eller till datum för sista dos av studieläkemedel om studiebehandlingen avbröts, beroende på vilket som var tidigare
|
|
Antal deltagare som dog till följd av någon orsak (dödlighet av alla orsaker) inom huvudbehandlingsperioden
Tidsram: Datum för första dos av studieläkemedlet fram till månad 4 eller till datum för sista dos av studieläkemedel om studiebehandlingen avbröts, beroende på vilket som var tidigare
|
Död på grund av någon orsak (dödlighet av alla orsaker) bedömdes.
|
Datum för första dos av studieläkemedlet fram till månad 4 eller till datum för sista dos av studieläkemedel om studiebehandlingen avbröts, beroende på vilket som var tidigare
|
|
Antal deltagare med bedömda blödningshändelser under förlängningsperioden
Tidsram: Månad 4 till månad 13
|
Bedömda blödningshändelser inkluderade större och kliniskt relevanta icke-stora (CRNM) blödningshändelser enligt definitionen av International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) som inträffade under den huvudsakliga behandlingsperioden.
Baserat på modifierade ISTH-rekommendationer, definieras större blödningar som en sammansatt (dvs något) av följande: dödlig blödning; och/eller symtomatisk blödning i ett kritiskt område eller organ; och/eller blödning som orsakar en minskning av hemoglobinnivån på >2 g/dL, eller leder till transfusion av motsvarande ≥2 enheter helblod eller röda blodkroppar.
En CRNM-blödning är en akut eller subakut kliniskt öppen blödning som inte uppfyller kriterierna för en större blödning men som ger ett kliniskt svar, eftersom det leder till minst ett av följande: en sjukhusinläggning för blödning, eller en läkare guidad medicinsk eller kirurgisk behandling för blödning, eller en förändring av antitrombotisk behandling.
Mindre blödningar är varje annan öppen blödningshändelse som inte uppfyller kriterierna för vare sig större eller CRNM blödning.
|
Månad 4 till månad 13
|
|
Antal deltagare med symtomatiska tromboemboliska händelser (TE) i de systemiska arteriella eller venösa banorna under förlängningsperioden
Tidsram: Månad 4 till månad 13
|
Symtomatiska tromboemboliska händelser (TE) i de systemiska arteriella eller venösa vägarna inkluderar djup ventrombos (DVT), lungemboli (PE), stroke, intrakardiell trombos och hjärtinfarkt (MI).
|
Månad 4 till månad 13
|
|
Antal deltagare som dog till följd av tromboembolisk händelse under förlängningsperioden
Tidsram: Månad 4 till månad 13
|
Symtomatiska tromboemboliska händelser (TE) i de systemiska arteriella eller venösa vägarna inkluderar djup ventrombos (DVT), lungemboli (PE), stroke, intrakardiell trombos och hjärtinfarkt (MI).
|
Månad 4 till månad 13
|
|
Antal deltagare som dog till följd av någon orsak (dödlighet av alla orsaker) under förlängningsperioden
Tidsram: Månad 4 till månad 13
|
Död på grund av någon orsak (dödlighet av alla orsaker) bedömdes.
|
Månad 4 till månad 13
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
3 december 2021
Avslutad studie (Faktisk)
3 december 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 januari 2018
Första postat (Faktisk)
10 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 juli 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 juli 2022
Senast verifierad
1 juli 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DU176b-C-U313
- 2017-000475-90 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Avidentifierade individuella deltagardata (IPD) och tillämpliga stödjande kliniska prövningsdokument kan finnas tillgängliga på begäran på https://vivli.org/.
I fall där data från kliniska prövningar och stödjande dokument tillhandahålls i enlighet med våra företagspolicyer och rutiner, kommer Daiichi Sankyo att fortsätta att skydda integriteten för våra deltagarna i kliniska prövningar.
Detaljer om kriterier för datadelning och proceduren för att begära åtkomst finns på denna webbadress: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Tidsram för IPD-delning
Studier för vilka läkemedlet och indikationen har erhållit marknadsföringsgodkännande från EU (EU) och USA (USA) och/eller Japan (JP) den 1 januari 2014 eller senare eller av hälsomyndigheter i USA eller EU eller JP när regulatoriska inlämningar i alla regioner är inte planerade och efter att de primära studieresultaten har godkänts för publicering.
Kriterier för IPD Sharing Access
Formell begäran från kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare om IPD och kliniska studiedokument från kliniska prövningar som stödjer produkter som lämnats in och licensierats i USA, Europeiska unionen och/eller Japan från 1 januari 2014 och därefter i syfte att utföra legitim forskning.
Detta måste vara förenligt med principen om att skydda studiedeltagarnas integritet och överensstämma med tillhandahållande av informerat samtycke.
IPD-delning som stöder informationstyp
- Studieprotokoll
- Statistisk analysplan (SAP)
- Informerat samtycke (ICF)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .