Edoxabán para la prevención de la obstrucción de los vasos sanguíneos por coágulos (eventos trombóticos) en niños en riesgo debido a una enfermedad cardíaca
5 de julio de 2022 actualizado por: Daiichi Sankyo, Inc.
Ensayo abierto, aleatorizado, de grupos paralelos, multicéntrico y observacional para evaluar la seguridad y la eficacia del tosilato de edoxabán en niños de 38 semanas de edad gestacional a menos de 18 años con enfermedades cardíacas con riesgo de eventos tromboembólicos
Un comité juzgará la seguridad y eficacia de edoxabán y el tratamiento regular (estándar de atención).
Todos los niños en el estudio recibirán tratamiento gratuito. Tendrán una probabilidad de 2 en 3 de recibir edoxabán y una probabilidad de 1 en 3 de recibir el estándar de atención para la prevención de coágulos de sangre.
El estudio descubrirá si el edoxabán es más seguro y efectivo que el estándar de atención.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal es comparar la seguridad de edoxabán con el estándar de atención (SOC) en sujetos pediátricos con enfermedades cardíacas con riesgo de complicaciones tromboembólicas que necesitan profilaxis anticoagulante primaria o secundaria con respecto a la combinación de profilaxis anticoagulante mayor y no mayor clínicamente relevante ( CRNM) sangrado según la definición de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia [ISTH].
El objetivo secundario clave es comparar la eficacia de edoxabán frente a SOC con respecto al desarrollo de eventos tromboembólicos (TE) sintomáticos en las vías arteriales o venosas sistémicas, incluida la trombosis venosa profunda (TVP), la embolia pulmonar (EP), el accidente cerebrovascular, el trombo intracardíaco e infarto de miocardio (MI) y trombo intracardíaco asintomático identificado por imágenes cardíacas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
168
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Linz, Austria, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Med Campus IV
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Pierrefonds, Quebec, Canadá, H9H 4Y6
- McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital
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Zagreb, Croacia, 10000
- University Hospital Center Zagreb
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Alexandria, Egipto, 21131
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
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Cairo, Egipto, 11562
- Kasr Elainy School of Medicine, Abo Elreesh Hospital (Japanese Hospital), Ali Basha Ibrahim ST Faculty of Medicine Cairo University
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Cairo, Egipto, 11566
- Ain Shams University Hospital
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Ismailia, Egipto, 41522
- Suez Canal University Hospital
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Al Sharkeya
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Zagazig, Al Sharkeya, Egipto, 44519
- Zagazig University Hospital
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
- Cardon Childrens Medical Center
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center (ECG)
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California-San Francisco Department of Pediatrics - Hematology/Oncology
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Novant Health Heart and Vascular Institute
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina Heart Institute @ ECU
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- OU Health Sciences Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Research Institute
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Haute Garonne
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Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Francia, 31059
- Hôpital Des Enfants, Bâtiment Modulaire
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Herault
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Montpellier, Herault, Francia, 34295
- Pediatric and Congenital Cardiology and Pulmonology Department; Arnaud De Villeneuve University Hospital
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Paris Cedex 15
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Paris, Paris Cedex 15, Francia, 75015
- Pediatric Cardiology Department, Hospital Necker Enfants Malades, APHP, Université Paris Descartes
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Budapest, Hungría, 1096
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
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Szeged, Hungría, 6720
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ
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Kolkata, India, 700017
- Institute of Child Health
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Gujarat
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Sūrat, Gujarat, India, 395002
- Nirmal Hospital Private Limited
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Be'er Sheva, Israel, 8410101
- Soroka University Medical Center
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center
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Beirut, Líbano, 166830
- Hotel Dieu de France Hospital
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Beirut, Líbano, 11-0236
- Children's Heart Centre at the American University of Beirut Medical Center
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Ankara, Pavo, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
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Istanbul, Pavo, 34093
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty
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İzmir, Pavo, 35040
- Ege University Faculty of Medicine Department of Child Health and Diseases
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İzmir, Pavo, 35210
- Izmir-Dr. Behçet Uz. Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital- Izmir Dr. Behcet Uz Cocuk Hastaliklari ve Cerrahisi Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Kayseri
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Edirne, Kayseri, Pavo, 38039
- Erciyes University Medical Faculty, Department of Children Hospital
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, SW3 6HP
- Royal Brompton Hospital
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Leicestershire
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Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE3 9QP
- Glenfield Hospital
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Strathclyde
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Glasgow, Strathclyde, Reino Unido, G51 4TF
- Ward 2B, Royal Hospital for Children
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Dnipro, Ucrania, 49100
- Communal Institution Dnipropetrovsk Regional Pediatric Clinical Hospital of Dnipropetrovsk Regional Council, State Institution Dnipropetrovsk Medical Academy of MoH of Ukraine
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Kharkiv, Ucrania, 61093
- Communal Healthcare Institution Regional Pediatric Clinical Hospital, Kharkiv National Medical University
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Vinnytsia, Ucrania, 21000
- Vynnitsa Regional Children Clinical Hospital Policlinic Dept
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 día a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Es un niño con enfermedad cardíaca que está en riesgo de complicaciones tromboembólicas y requiere al menos 3 meses de profilaxis con anticoagulantes antitrombóticos.
Cualquiera de los siguientes:
un niño con enfermedad cardíaca que tiene antecedentes de oclusión/trombosis de la derivación cardíaca, con la derivación todavía colocada (prevención secundaria).
O
- un niño con enfermedad cardíaca que requiere (incluidos los que ya están tomando y los que aún no toman) anticoagulación para la prevención primaria de TE.
Las afecciones cardíacas que se sabe que aumentan significativamente el riesgo de trombosis (por lo tanto, las indicaciones para la prevención primaria de TE) se definen en Terapia antitrombótica y prevención de la trombosis. Algunos ejemplos de afecciones cardíacas con riesgo de trombosis son la cirugía de Fontan, la insuficiencia cardíaca, la enfermedad de Kawasaki y la cirugía de Blalock-Taussig y Glenn.
- Es un niño o niña entre 1 y <18 años de edad (los niños entre 38 semanas de edad gestacional y 1 año de edad se incluirán en el estudio, sin embargo, solo después de los datos de seguridad y eficacia de 50 sujetos entre 1 y <18 años de edad en el brazo de edoxabán se evaluaron al final del período de tratamiento de 3 meses)
- Tiene padre(s)/tutor(es) legal(es) o representante legalmente aceptable que está informado y da su consentimiento firmado para que el niño participe en el estudio con tratamiento con edoxabán. Los participantes pediátricos con la madurez intelectual adecuada deberán firmar un formulario de asentimiento además del consentimiento informado firmado por los padres/tutores legales o cualquier representante legalmente aceptable.
- Si una mujer en edad fértil da negativo en la prueba de embarazo en la selección y da su consentimiento para evitar quedar embarazada mediante el uso de un método anticonceptivo aprobado localmente durante todo el estudio.
Criterio de exclusión:
- Tiene evidencia de trombosis venosa o arterial sintomática y/o trombosis intracardíaca asintomática confirmada por un ecocardiograma transtorácico durante el período de selección del estudio
- Tiene válvula(s) cardíaca(s) mecánica(s)
- Tiene sangrado activo o alto riesgo de sangrado contraindicando tratamiento con anticoagulante
- Toma terapia antitrombótica (aparte de aspirina en dosis bajas) que no está relacionada con el protocolo
- Se prohíbe la administración de rifampicina durante el estudio y se excluyen los sujetos que toman rifampicina concomitantemente.
- Tiene alguna enfermedad hepática asociada con coagulopatía que conduce a un riesgo de hemorragia clínicamente relevante.
- Tiene una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) <30% de lo normal para la edad y el tamaño
- Tiene hipertensión en etapa 2 definida como presión arterial sistólica y/o diastólica confirmada > percentil 99 más 5 mmHg
- Tiene trombocitopenia o esperanza de vida inferior a tres meses.
- Ha tenido un procedimiento de Fontan con antecedentes o signos/síntomas sugestivos de enteropatía con pérdida de proteínas
- Está embarazada o amamantando
- Tiene una contraindicación para el uso de heparina y/o antagonista de la vitamina K (AVK)
- Tiene alguna condición que, a juicio del investigador, pondría al participante en mayor riesgo de daño si participara en el estudio, incluidos los medicamentos contraindicados identificados en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Edoxabán
Dos de cada tres participantes serán aleatorizados para recibir tratamiento con solución o comprimidos de edoxabán
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Comprimidos de 15 mg o 30 mg de edoxabán para participantes de 12 a
Otros nombres:
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Comparador activo: Estándar de atención (SOC)
Uno de cada tres participantes será aleatorizado para recibir tratamiento con el régimen SOC de la institución.
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El estándar de atención podría incluir heparina de bajo peso molecular (HBPM) y/o AVK de acuerdo con el régimen de tratamiento SOC del sitio clínico
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos hemorrágicos adjudicados dentro del período de tratamiento principal
Periodo de tiempo: Fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el Mes 4 o hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio si se interrumpió el tratamiento del estudio, lo que ocurra primero
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Los eventos hemorrágicos adjudicados incluyeron eventos hemorrágicos mayores y no mayores clínicamente relevantes (CRNM) según la definición de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) que ocurrieron dentro del período de tratamiento principal.
Según las recomendaciones modificadas de la ISTH, el sangrado mayor se define como una combinación (es decir, cualquiera) de los siguientes: sangrado mortal; y/o sangrado sintomático en un área u órgano crítico; y/o sangrado que cause una disminución en el nivel de hemoglobina de >2 g/dl, o que lleve a una transfusión del equivalente de ≥2 unidades de sangre completa o glóbulos rojos.
Una hemorragia CRNM es una hemorragia manifiesta clínicamente aguda o subaguda que no cumple con los criterios de una hemorragia mayor, pero provoca una respuesta clínica, en la que conduce a al menos uno de los siguientes: un ingreso hospitalario por hemorragia, o un médico tratamiento médico o quirúrgico guiado para el sangrado, o un cambio en la terapia antitrombótica.
El sangrado menor es cualquier otro evento de sangrado evidente que no cumple con los criterios para sangrado mayor o CRNM.
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Fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el Mes 4 o hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio si se interrumpió el tratamiento del estudio, lo que ocurra primero
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos tromboembólicos (TE) sintomáticos en las vías sistémicas arteriales o venosas dentro del período de tratamiento principal
Periodo de tiempo: Fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el Mes 4 o hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio si se interrumpió el tratamiento del estudio, lo que ocurra primero
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Los eventos tromboembólicos (TE) sintomáticos en las vías arteriales o venosas sistémicas incluyen trombosis venosa profunda (TVP), embolia pulmonar (EP), accidente cerebrovascular, trombo intracardíaco e infarto de miocardio (IM).
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Fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el Mes 4 o hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio si se interrumpió el tratamiento del estudio, lo que ocurra primero
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Número de participantes que fallecieron como resultado de un evento tromboembólico dentro del período de tratamiento principal
Periodo de tiempo: Fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el Mes 4 o hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio si se interrumpió el tratamiento del estudio, lo que ocurra primero
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Los eventos tromboembólicos (TE) sintomáticos en las vías arteriales o venosas sistémicas incluyen trombosis venosa profunda (TVP), embolia pulmonar (EP), accidente cerebrovascular, trombo intracardíaco e infarto de miocardio (IM).
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Fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el Mes 4 o hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio si se interrumpió el tratamiento del estudio, lo que ocurra primero
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Número de participantes que fallecieron como resultado de cualquier causa (mortalidad por todas las causas) dentro del período de tratamiento principal
Periodo de tiempo: Fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el Mes 4 o hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio si se interrumpió el tratamiento del estudio, lo que ocurra primero
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Se evaluó la muerte por cualquier causa (mortalidad por todas las causas).
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Fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el Mes 4 o hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio si se interrumpió el tratamiento del estudio, lo que ocurra primero
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Número de participantes con eventos hemorrágicos adjudicados durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Mes 4 hasta Mes 13
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Los eventos hemorrágicos adjudicados incluyeron eventos hemorrágicos mayores y no mayores clínicamente relevantes (CRNM) según la definición de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) que ocurrieron dentro del período de tratamiento principal.
Según las recomendaciones modificadas de la ISTH, el sangrado mayor se define como una combinación (es decir, cualquiera) de los siguientes: sangrado mortal; y/o sangrado sintomático en un área u órgano crítico; y/o sangrado que cause una disminución en el nivel de hemoglobina de >2 g/dl, o que lleve a una transfusión del equivalente de ≥2 unidades de sangre completa o glóbulos rojos.
Una hemorragia CRNM es una hemorragia manifiesta clínicamente aguda o subaguda que no cumple con los criterios de una hemorragia mayor, pero provoca una respuesta clínica, en la que conduce a al menos uno de los siguientes: un ingreso hospitalario por hemorragia, o un médico tratamiento médico o quirúrgico guiado para el sangrado, o un cambio en la terapia antitrombótica.
El sangrado menor es cualquier otro evento de sangrado evidente que no cumple con los criterios para sangrado mayor o CRNM.
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Mes 4 hasta Mes 13
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Número de participantes con eventos tromboembólicos (TE) sintomáticos en las vías sistémicas arteriales o venosas durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Mes 4 hasta Mes 13
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Los eventos tromboembólicos (TE) sintomáticos en las vías arteriales o venosas sistémicas incluyen trombosis venosa profunda (TVP), embolia pulmonar (EP), accidente cerebrovascular, trombo intracardíaco e infarto de miocardio (IM).
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Mes 4 hasta Mes 13
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Número de participantes que fallecieron como resultado de un evento tromboembólico durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Mes 4 hasta Mes 13
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Los eventos tromboembólicos (TE) sintomáticos en las vías arteriales o venosas sistémicas incluyen trombosis venosa profunda (TVP), embolia pulmonar (EP), accidente cerebrovascular, trombo intracardíaco e infarto de miocardio (IM).
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Mes 4 hasta Mes 13
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Número de participantes que fallecieron como resultado de cualquier causa (mortalidad por todas las causas) durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Mes 4 hasta Mes 13
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Se evaluó la muerte por cualquier causa (mortalidad por todas las causas).
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Mes 4 hasta Mes 13
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de mayo de 2018
Finalización primaria (Actual)
3 de diciembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
3 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de enero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
10 de enero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de julio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de julio de 2022
Última verificación
1 de julio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Inhibidores de la proteasa
- Inhibidores del factor Xa
- Antitrombinas
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Anticoagulantes
- Heparina
- Edoxabán
- Enoxaparina
- Warfarina
Otros números de identificación del estudio
- DU176b-C-U313
- 2017-000475-90 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) y los documentos de ensayos clínicos de respaldo aplicables pueden estar disponibles previa solicitud en https://vivli.org/.
En los casos en que se proporcionen datos de ensayos clínicos y documentos de respaldo de conformidad con las políticas y procedimientos de nuestra empresa, Daiichi Sankyo continuará protegiendo la privacidad de los participantes de nuestros ensayos clínicos.
Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos y el procedimiento para solicitar acceso se pueden encontrar en esta dirección web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Marco de tiempo para compartir IPD
Estudios para los cuales el medicamento y la indicación hayan recibido la aprobación de comercialización de la Unión Europea (UE) y los Estados Unidos (EE. UU.) y/o Japón (JP) a partir del 1 de enero de 2014, o por parte de las autoridades sanitarias de los EE. todas las regiones no están planificadas y después de que los resultados del estudio primario hayan sido aceptados para su publicación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Solicitud formal de investigadores médicos y científicos calificados sobre IPD y documentos de estudios clínicos de ensayos clínicos que respaldan productos presentados y autorizados en los Estados Unidos, la Unión Europea y/o Japón desde el 1 de enero de 2014 y más allá con el fin de realizar una investigación legítima.
Esto debe ser consistente con el principio de salvaguardar la privacidad de los participantes del estudio y con la provisión del consentimiento informado.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Plan de Análisis Estadístico (SAP)
- Formulario de consentimiento informado (ICF)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .