Sklerodermi patientcentrerat interventionsnätverk (SPIN) Hand Program (SPIN-HAND)

För personer med SSc är hud- och senorpåverkan av händer med betydande funktionsnedsättning nästan universell. Handfunktionsbegränsningar påverkar funktionshinder mer än någon annan aspekt av sjukdomen. Men med tanke på utmaningarna med att genomföra högkvalitativa, adekvat drivna kliniska prövningar och sprida sjukdomshanteringsverktyg i en sällsynt sjukdomskontext, är beprövade rehabiliteringsinsatser, inklusive sådana för händer, vanligtvis inte tillgängliga för patienter med sällsynta sjukdomar. För att komma till rätta med denna klyfta grundades Skleroderma Patient-centered Intervention Network (SPIN) för att (1) sammanställa en stor, multinationell kohort av SSc-patienter som ett ramverk för storskaliga rehabiliterings- och självförvaltningsinterventionsförsök; och (2) att utveckla, testa och sprida effektiva verktyg för sjukdomshantering till patienter med SSc.

SPIN-kohorten inkluderar för närvarande över 2000 engelsk- och fransktalande patienter från över 40 platser i Kanada, USA, Frankrike och Storbritannien. SPIN-kohortpatienter genomför utfallsmått via internet vid inskrivning och därefter var tredje månad. SPIN använder cohort multiple RCT (cmRCT) designen som ett ramverk för att genomföra försök med interventioner. SPIN Cohort-patienter samtycker till att tillåta att deras data används för observationsforskning, för att bedöma berättigande till interventionsförsök och, om de är berättigade, randomiseras. De samtycker också till att om de är kvalificerade och randomiserade till vanlig vård, kan deras data användas för att utvärdera interventionens effektivitet utan att de meddelas att de har randomiserats till den vanliga vårdgruppen och inte erbjudits interventionen. I SPIN-prövningar är prövningsstatusen maskerad för patienter i kontrollarmen, men inte interventionsarmen.

SPIN-HAND-studien kommer att utvärdera effekten på handens funktion och HRQL av att erbjuda SPINs onlinehandträningsprogram, förutom vanlig vård, till kohortpatienter som har åtminstone lindriga handfunktionsbegränsningar. Handträningsprogrammet SPIN har utformats av SPIN-experter inom rehabilitering, beteendeterapier och e-hälsointerventioner, samt patientrepresentanter inom SPIN. Programmets kärna består av 4 moduler som tar upp specifika aspekter av handens funktion, inklusive (1) Tummen Flexibilitet och Styrka (3 övningar); (2) Fingerböjning (3 övningar); (3) Fingerförlängning (3 övningar); och (4) handledsflexibilitet och styrka (2 övningar). Programmet integrerar också verktyg för att stödja nyckelkomponenter i framgångsrika självförvaltningsprogram, inklusive målsättning och feedback, social modellering och behärskningsupplevelser. 586 SPIN Cohort-deltagare kommer att registreras i SPIN-HAND. Berättigade patienter kommer att kunna använda online-interventionen på engelska eller franska, ha minst milda handfunktionsbegränsningar (Cochin Hand Function Scale (CHFS) ≥ 3) och har visat stort intresse för att använda en online-handövningsintervention (≥6 på 0) -10 skala).

Randomisering kommer att ske vid tidpunkten för patienternas vanliga SPIN-kohortbedömningar. Kvalificerade patienter, baserat på enkätsvar, kommer att randomiseras automatiskt med ett 3:2-förhållande, med hjälp av en funktion i SPIN Cohort-plattformen, som ger omedelbar randomisering och fullständig döljande av allokeringssekvenser. Förhållandet 3:2 används för att öka antalet patienter som får interventionen och för att stödja sekundära analyser som undersöker efterföljare kontra icke-uppföljare.

Försöksresultat kommer att bedömas omedelbart före randomisering och 3 månader, 6 månader, 12 månader och 24 månader efter randomisering via SPIN-kohorten för både patienter som randomiserats för att erbjudas interventionen och patienter som endast får vanlig vård. Den primära resultatanalysen kommer att jämföra CHFS-poäng mellan kvalificerade patienter som erbjuds interventionen och de som inte erbjöds interventionen 3 månader efter randomisering. Sekundära resultat kommer att inkludera patientrapporterad hälsostatus, användningsloggar, användarnöjdhet och HRQL.

Statistiska analyser kommer att göras blinda för tilldelning av försöksarm. För den primära analysen kommer en intent-to-treat-metod att jämföra alla patienter som randomiserats att erbjudas kontra inte erbjudna interventionen. Interventionseffekter kommer att uppskattas med hjälp av en generaliserad linjär modell, justerad för baslinje CHFS-poäng, rekryteringscentrum, kön, ålder, sjukdomslängd och diffus kontra begränsad SSc-status. Saknade dataeffekter kommer att undersökas med hjälp av multipel imputering.

Analys av sekundära utfallsvariabler och tidpunkter kommer att göras på liknande sätt. Dessutom kommer komplikatorgenomsnittlig kausal effektanalys att användas för att uppskatta effekter bland patienter som accepterar interventionserbjudandet jämfört med liknande patienter i den vanliga vårdgruppen. Analys av användningsloggdata kommer att genomföras för att förstå sambandet mellan upptag och användningsmönster med interventionseffekt.